Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Observasjonsstudie for epidemiologien til cerebral parese i Italia (DataNetCP)

3. februar 2025 oppdatert av: Giuseppina Sgandurra, IRCCS Fondazione Stella Maris

DataNETCP: Etablering av et sykehusbasert cerebral parese register i Italia

Bakgrunn og begrunnelse cerebral parese (CP) er den ledende årsaken til barndomshemming, med en estimert prevalens på 2 til 2,5 per 1000 fødsler. Denne komplekse kliniske tilstanden omfatter motoriske utviklingsforstyrrelser så vel som sensoriske, kommunikasjon, kognitive og emosjonelle svekkelser. Til tross for den betydelige helsevirkningen av CP, mangler standardiserte retningslinjer for studier og behandling både nasjonalt og internasjonalt. Eksisterende litteratur er begrenset av små prøvestørrelser, inkonsekvente vurderingsverktøy og utilstrekkelige etiopatogenetiske og funksjonelle karakteriseringer av forskjellige CP -typer. Et nasjonalt register, som kan tilby omfattende epidemiologiske data, eksisterer foreløpig ikke.

Dette prosjektet tar sikte på å lage en delt digital plattform på tvers av kliniske sentre i hele Italia (tre koordinative sentre for nordlige, sentrale og Sør -Italia). Denne plattformen vil tillate systematisk, standardisert, retrospektiv og prospektiv datainnsamling, inkludert kliniske, instrumentelle og genetiske data (hvor tilgjengelig) for pasienter med CP. Studien har til hensikt å utfylle pågående nasjonale prosjekter, for eksempel det "italienske nettverket for tidlig oppdagelse og intervensjon i utviklingshemming (INEED)" og det "italienske nettverket for cerebral parese (ITA-NET-CP)."

Studere mål

Denne studien tar sikte på å analysere epidemiologiske data, spesifikt:

  • Evaluering av utbredelsen av forskjellige kliniske typer CP
  • Vurdere fordelingen av funksjonsnedsettelse av funksjonsnedsettelse og tilhørende komorbiditeter.

Studiedesign Dette er en non-profit, multisenter, observasjonsstudie som involverer en kohort av CP-pasienter, fremmet i Mariani Foundation-nettverket. Studien involverer både retrospektiv og prospektiv datainnsamling. Det vil registrere begge pasientene som allerede er under omsorg for oppfølging og nylig diagnostiserte pasienter.

Et utvalg av minst 300 barn og/eller ungdom med CP av forskjellige etiologier, med 100 deltakere per klinisk senter, er målrettet. Påmelding vil være frivillig, enten ved invitasjon fra den henvisende legen, som vil forklare viktigheten av registeret, eller gjennom prosjektformidling, slik at foreldrene kan be om deres barns inkludering. Grunnleggende registerartikler kan fylles ut av foreldre og med tillatelse primærlegen for kliniske felt. Foreldre kan velge å bli inkludert i registeret for å motta informasjon om nasjonale kliniske studier, godkjent av etiske komiteer.

Innsamlede viktige data inkluderer:

  • Identifisering og kontaktinformasjon for pasientpseudonymisering
  • Sosioøkonomisk status
  • CP -klassifisering i henhold til den europeiske overvåkningsgruppen
  • Anamnesis angående lidelse etiologi
  • Neuroradiologisk klassifisering basert på SCPE (MRICS)
  • Funksjonsnedsatt nivå for hvert barn
  • Betydelige komorbiditeter

Studiepopulasjon minst 300 Pediatriske CP-pasienter i alderen 4-18 år forventes å bli rekruttert. Eksklusjonskriterier inkluderer bare manglende informert samtykke.

Medikament, medisinsk utstyr, ernæringsmessige, biologiske prøver, andre elementer Denne observasjonsstudien involverer systematisk, standardisert retrospektiv og prospektiv datainnsamling av kliniske, instrumentelle og genetiske data (hvis tilgjengelig). Ingen medisinsk utstyr, legemidler eller ernæringsmessige vil bli brukt. Ingen menneskelige biologiske prøver vil bli samlet.

Studie tidslinjestudie Varighet per pasient: Innrettet med rutinemessige kliniske besøk. Ingen ekstra evalueringer er forutsett.

Rekrutteringsvarighet: 12 måneder Total studiens varighet: 36 måneder

Prøvestørrelse og dataanalyse Studien tar sikte på å rekruttere minst 300 Pediatriske CP -pasienter. En kontrollgruppe er ikke planlagt.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

300

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Italia
    • Apulia
      • Brindisi, Apulia, Italia, 72100
        • Rekruttering
        • Associazione La Nostra Famiglia - IRCCS Eugenio Medea
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
          • Antonio Trabacca
    • Lombardy
      • Milano, Lombardy, Italia, 20133
        • Rekruttering
        • Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico Carlo Besta
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
          • Emanuela Pagliano
    • Tuscany
      • Calambrone, Tuscany, Italia, 56128
        • Rekruttering
        • IRCCS Fondazione Stella Maris
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
          • Giuseppina Sgandurra MD, PhD

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Studiepopulasjonen forventes å omfatte minst 300 barn med cerebral parese (CP) i samsvar med inkludering og eksklusjonskriterier skissert av SCPE Collaborative Group (2000).

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  • Diagnostisering av cerebral parese (CP) bekreftet klinisk i samsvar med nyere internasjonale retningslinjer (SCPE Guidelines, 2019);
  • Alder mellom 4 og 18 år.

Eksklusjonskriterier:

  • Progressiv nevromotorisk lidelse (definert som en tilstand som involverer tap av tidligere ervervede evner);
  • Pasienter med en nevrologisk tilstand definert av isolert hypotoni;
  • Pasienter med nevrologiske underskudd sekundært til ryggmargsskade;

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
Barn med CP
Barn med diagnostisert CP-alder: 4-18 år
Annen: sykehusbasert register

De kliniske dataene som er samlet inn for hver pasient, vil gjenspeile omfattende multiprofesjonell klinisk innsikt som er nødvendig for diagnostisk definisjon og vanligvis oppnådd under diagnostisk evaluering og/eller overvåkningsbesøk. I tillegg til disse, vil instrumentelle data som vanligvis er anskaffet i klinisk praksis, for eksempel neuroradiologisk og elektrofysiologisk informasjon, også bli samlet.

For hvert påmeldt emne vil en sjekkliste (CRF) bli fullført for å samle studierelaterte data. Disse dataene vil bli lagt inn i en spesifikk database konstruert på REDCAP -plattformen og administrert i en anonymisert form. Faginnmelding vil bli gjennomført gradvis.

Denne datainnsamlingen vil muliggjøre overvåking av studien Fremgang, inkludert antall påmeldte fag, fullførte vurderinger og studieadvokater. Hver tredje måned vil overvåking bli utført for å vurdere studiens fremgang og oppnåelsen av påmeldingsmål.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Deltakerne demografiske data
Tidsramme: Baseline
Alder, kjønn, fødselsdato, fødested, nasjonalitet, adresse (land)
Baseline
Cerebral parese (CP) klassifisering
Tidsramme: Baseline

Klassifisering av CP i henhold til European Surveillance Group (SCPE Guidelines, 2019):

Spastisk CP (bilaterale eller ensidige former); Dyskinetisk CP (dystonisk form eller koreoatetotisk form); Ataksisk CP.
Baseline
Anamnestiske data relatert til etiopatogenesen av lidelsen
Tidsramme: Baseline
Dette refererer til sykehistorien og bakgrunnsinformasjonen som hjelper til med å forstå årsaken og utviklingen av en lidelse, dvs. visuelle og auditive svekkelser, fødselsvekt, kognitivt nivå, epilepsi, APGAR -poengsum og komorbiditeter.
Baseline
Nivå av brutto motorfunksjonsklassifiseringssystem (GMFCS)
Tidsramme: Baseline
Gross Motor Function Classification System (GMFCS), er en klassifisering på fem nivåer som skiller barn med cerebral parese basert på barnets nåværende grove motoriske evner, begrensninger i grov motorisk funksjon og behov for hjelpemidler og hjulmobilitet (Rosenbaum et al. , 2008).
Baseline
Nivå på Manual Ability Classification System (MAC)
Tidsramme: Baseline
Manual Ability Classification System (MACS) klassifiserer barnets evne fra 4 til 18 år gammel til å håndtere objekter i daglige aktiviteter på ett av 5 nivåer (nivå I: større evne, nivå V: mindre evne). MACS nivå I (i stand til å håndtere objekter enkelt og vellykket), nivå II (i stand til å håndtere de fleste objekter, men med noe redusert kvalitet og/eller hastighet på prestasjoner slik at alternative måter å ytes på), nivå III (håndterer objekter med vanskeligheter med vanskeligheter ;
Baseline
Nivå av bimanuell finmotorfunksjon (BFMF)
Tidsramme: Baseline
Bimanuell finmotorfunksjon (BFMF) klassifiserer finmotorfunksjon i henhold til barnets beste evne (kapasitet) til å forstå, holde og manipulere objekter for hver hånd separat. BFMF kan brukes hos barn fra 3-18 år (Elvrum et al., 2016).
Baseline
Nivå av visuell funksjonsklassifiseringssystem (VFCS)
Tidsramme: Baseline
Visual Function Classification System (VFCS) er et verktøy som brukes til å klassifisere nivået av visuell funksjon hos individer med nedsatt funksjonsevne, spesielt i sammenheng med cerebral parese. Det er delt inn i fem nivåer, som hver beskriver graden av visuell evne og innvirkningen på daglige aktiviteter (Baranello et al., 2020).
Baseline
Nivå av kommunikasjonsfunksjonsklassifiseringssystem (CFCS)
Tidsramme: Baseline
Kommunikasjonsfunksjonsklassifiseringssystemet (CFCS) er et klassifiseringsverktøy som brukes til å vurdere og kategorisere kommunikasjonsevnen til individer med cerebral parese eller lignende funksjonshemninger. Det er delt inn i fem nivåer, som hver beskriver individets evne til å kommunisere i forskjellige miljøer med både kjente og ukjente partnere.
Baseline
Nivå av viking -tale skala (VSS)
Tidsramme: Baseline
Viking Speech Scale (VSS) er et klassifiseringssystem designet for å vurdere og kategorisere taleevnen til individer med cerebral parese eller andre nevrologiske tilstander som påvirker kommunikasjonen. Den fokuserer på taleens klarhet og forståelighet, så vel som individets evne til å kommunisere effektivt med andre. Skalaen er delt inn i fire nivåer (Pennington et al., 2013).
Baseline
Nivå på å spise og drikke klassifiseringssystem (EDACS)
Tidsramme: Baseline
Spise- og drikkeklassifiseringssystemet (EDACS) er et verktøy som brukes til å klassifisere spising og drikkeevne til individer med nedsatt funksjonsevne, spesielt i sammenheng med cerebral parese. Den kategoriserer individer i forskjellige nivåer basert på deres evne til å trygt og effektivt spise og drikke, med fokus på både sikkerheten og effektiviteten til disse aktivitetene. Systemet er delt inn i fem nivåer (Sellers et al., 2014).
Baseline
Neuroradiologisk klassifisering i henhold til klassifiseringen promotert av SCPE (MRICS)
Tidsramme: Baseline

Magnetic Resonance Imaging Classification System brukes i sammenheng med nevroradiologisk vurdering i cerebral parese.

A. MALDEVOLIGHETER A.1. Forstyrrelser ved kortikal dannelse (spredning og/eller migrasjon og/eller organisasjon A.2. Andre maldeutviklinger (eksempler: holoprosencephaly dandy-walker misdannelse, corpus callosum agenese, cerebellar hypoplasia) B. Overveiende hvitstoffskade B.1. PVL (mild/alvorlig) B.2. Følger av IVH eller periventrikulær hemoragisk infarkt B.3. Kombinasjon av PVL og IVH -følger C. Overveiende gråstoffskade C.1. Basal ganglia/thalamus -lesjoner (mild/moderat/alvorlig) C.2. Kartiko-subkortikale lesjoner (vannskillede lesjoner i parasagittal distribusjon/multicystisk encefalomalacia) ikke dekket under C3 C.3. Arterielle infarkt (midtre cerebral arterie/annen) D. Diverse (eksempler: cerebellar atrofi, cerebral atrofi, forsinket myelinisering, ventriculomegaly ikke dekket under B, blødning ikke dekket under B, hjernestam -lesjoner, beregning
Baseline

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

IRCCS Fondazione Stella Maris

Samarbeidspartnere

Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico Carlo Besta
Istituto Superiore di Sanità
IRCCS Eugenio Medea
Fondazione Pierfranco e Luisa Mariani
Fondazione FightTheStroke

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. juni 2023

Primær fullføring (Antatt)

1. juni 2026

Studiet fullført (Antatt)

1. juni 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

28. januar 2025

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

3. februar 2025

Først lagt ut (Faktiske)

25. mars 2025

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

25. mars 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

3. februar 2025

Sist bekreftet

1. februar 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • DataNetCP

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere