- ICH GCP
- Yhdysvaltain kliinisten tutkimusten rekisteri
- Kliininen tutkimus NCT06845644
Pitkittäinen kvantitatiivinen neuromuskulaarinen MRI neuropaattisilla potilailla (IMAGINERV)
Pitkittäinen kvantitatiivinen neuromuskulaarinen MRI -arviointi potilailla, joilla on hankittu ja perinnöllinen neuropatia
Neuropatialle yhteinen patofysiologinen prosessi on lihaskudoksen rasvakorvaus, joka tunnetaan yleisemmin lihaksensisäisenä rasva -osana (F.F). MRI on kuvantamistekniikka, joka antaa meille mahdollisuuden erottaa lihakset ja rasvakudokset ja siten objektifioida in vivo rakenteelliset muutokset hermoissa ja lihaksissa neuropaattisissa potilaissa. Näiden muutosten visualisoinnin lisäksi kvantitatiivista neuromuskulaarista MRI: tä (QMRI) voidaan käyttää kvantifioimaan useita biomarkkereita, jotka liittyvät näihin patofysiologisiin prosesseihin. Muutaman viime vuoden aikana tästä menettelystä on tullut merkityksellinen työkalu useissa neuromuskulaarisissa patologioissa, kuten hankituissa ja perinnöllisissä neuropatioissa. Ei-ionisoimattoman luonteensa ja kykynsä tutkia kudoksia kolmessa ulottuvuudessa, MRI on valittu tekniikka näiden sairauksien arvioimiseksi, täydentäen käytettävissä olevia kliinisiä ja elektrofysiologisia pisteitä.
Kontekstissa, jossa arvioidaan lukuisia terappisia strategioita ääreishermostotautien hoitoon, tällä hetkellä käytettävissä olevat kliiniset ja elektrofysiologiset pisteet ovat osoittautuneet riittämättömäksi varhaisen muutoksen tai positiivisen terapeuttisen vaikutuksen havaitsemiseksi. Rajoitetun määrän tutkimusten perusteella kvantitatiivinen MRI voisi tarjota paljon herkempiä terapeuttisia seurantatietoja lyhyen ajanjakson aikana, mikä on ratkaisevan tärkeää tuleville terapeuttisille tutkimuksille.
Mielenkiintoisin MRI -biomarkkeri olisi siis FF, joka edustaa lihaksen rasva -tunkeutumisen prosenttiosuutta patologisten hermovaurioiden seurauksena. Muut MRI-biomarkkerit, kuten kvantifioidut magnetoinnin siirtosuhteet (MTR), protonitiheys (PD), veden poikittaisrelaksaatioaika (WT2) ja kolmiulotteinen tilavuus, antavat meille mahdollisuuden tutkia rappeuttavia ja tulehduksellisia ilmiöitä näissä neuropaatioissa olevissa neuropatioissa, joissa on erilaisia kulmia, ja yksityiskohtaiset potilaat verrattuna terveisiin kontrolliin tai promaattisten potilaiden kanssa. Erityisesti Charcot-Marie-hampaiden (CMT) neuropatian potilailla QMRI on ainoa työkalu merkittävän pitkittäisvaihtelujen havaitsemiseksi yhden vuoden ajanjaksolla, mikä paljastaa FF: n keskimääräisen kasvun alaraajoissa +1,5% 12 kuukauden aikana. Näiden tulosten ja niiden jatkaminen muihin neuropatioihin, kuten perinnöllisiin amyloidi-neuropatioihin (ATCT-PN) tai hankittuihin demyelinoiviin neuropatioihin (ADN), on perusteltu, mutta se vaatii standardisoitujen pitkittäistutkimusten toteuttamista, mukaan lukien nämä erilaiset patologiot.
Koska näiden MRI-biomarkkereiden ja tärkeimpien kliinisten pisteiden väliset vahvat korrelaatiot on osoitettu useissa poikkileikkaustutkimuksissa, tämän ei-invasiivisen työkalun kliininen arvo on epäilemättä.
Tämän tekniikan kliinisen käyttöönoton päärajoitus on edelleen aika, joka vaaditaan manuaaliseen segmentointivaiheeseen kiinnostavien alueiden rajaamiseksi. Uusien kuvaanalyysitekniikoiden jatkuva kehittäminen sekä keinotekoisen älykkyyden ja syvän oppimisen vaikutukset kuvantamistietojen poistoprosessiin ovat hyvin matkalla tämän ongelman ratkaisemiseen, mutta vaativat jatkuvaa päivitystä mielenkiintoisimpien MRI -biomarkkereiden tunnistamiseksi ja siten niiden kliinisen soveltamisen mittaamiseksi tulevaisuuden terapeuttisiin kokeisiin.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: Etienne FORTANIER, MD
- Puhelinnumero: +33 04 91 38 65 79
- Sähköposti: etienne.fortanier@ap-hm.fr
Opiskelupaikat
-
-
-
Marseille, Ranska, 13005
- Rekrytointi
- Assistance - Publique Hôpitaux de Marseille
-
Ottaa yhteyttä:
- Dr FORTANIER, MD
- Puhelinnumero: +33 04 91 38 65 79
- Sähköposti: etienne.fortanier@ap-hm.fr
-
Päätutkija:
- Etienne Dr FORTANIER, MD
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Mies tai nainen 18–80 -vuotiaita,
- Potilaat, jotka ovat vapaasti antaneet suostumuksensa osallistua tähän tutkimukseen,
- Potilas, jolla on geneettisesti vahvistettu perinnöllinen CMT -neuropatia
- tai potilas, jolla on hankittu demyelinoiva neuropatia, kuten tyypillinen PIDC tai tyypillinen anti-mag
- tai potilas, jolla on geneettisesti vahvistettu patogeeninen mutaatio transtyretiinin (TTRN) geenissä,
- Potilaat, jotka ovat edunsaajia tai oikeutettuja sosiaaliturvajärjestelmän edunsaajia.
Poissulkemiskriteerit:
- Potilaat, joilla on samanaikaisia tai muita perifeerisiä neuropatiaa, historiaa,
- Potilaat, joilla on alkoholia tai psykoaktiivista päihteiden väärinkäyttöä,
- Potilaat, joilla on vasta -aiheita MRI -etsinnässä: klaustrofobia, sydämentahdistimet, holter -järjestelmät, IUD: t, metallikirurgiset leikkeet, metalliproteesit tai implantit (tai muut metalliset vieraat kappaleet),
- Potilas ei pysty suorittamaan MRI: tä vakavan haitan vuoksi,
- Potilas toisen tutkimusprotokollan poissulkemisen aikana suostumuksen/ei-hapettumisen muodon allekirjoittamishetkellä,
- Ranskan kansanterveyskoodin L1121-5-1121-8 artiklojen kattajat (alaikäiset, aikuiset huoltajuuden alaisena tai edunvalvonnassa, potilaat, joille on annettu vapaus, raskaana tai imettävät naiset),
- Henkilöt, jotka eivät osaa lukea ja ymmärtää ranskan kieltä riittävän hyvin voidakseen antaa suostumuksensa osallistua tutkimukseen.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Muut
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Muut: Charcot-Marie-hampaiden neuropatia (CMT)
|
Kvantitatiivista neuromuskulaarista MRI: tä käytetään kvantifioimaan useita näihin patofysiologisiin prosesseihin liittyviä biomarkkereita
|
|
Muut: Perinnöllinen transtyrettiini amyloidi neuropatia (ATTR-PN)
|
Kvantitatiivista neuromuskulaarista MRI: tä käytetään kvantifioimaan useita näihin patofysiologisiin prosesseihin liittyviä biomarkkereita
Neuromuskulaarista ultraääntä käytetään kvantifioimaan hermon halkaisijan variaatio
|
|
Muut: Hankittu demyelinoiva neuropatia (ADN).
|
Kvantitatiivista neuromuskulaarista MRI: tä käytetään kvantifioimaan useita näihin patofysiologisiin prosesseihin liittyviä biomarkkereita
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vuotuinen lihaksensisäinen rasva -fraktio eteneminen
Aikaikkuna: Osallistumisen ja vuoden kuluttua
|
FF -mittauksen vertailu alaraajojen lihaksissa käyttämällä QMRI: tä sisällyttämisen ja vuoden kuluttua
|
Osallistumisen ja vuoden kuluttua
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vuotuinen prosenttimuutos magnetoinnin siirtosuhteessa (MTR)
Aikaikkuna: Osallistumisen ja vuoden kuluttua
|
Magnetoinnin siirtosuhteen vertailu alaraajojen lihaksissa käyttämällä qMRI: tä sisällyttämisen ja vuoden kuluttua
|
Osallistumisen ja vuoden kuluttua
|
|
Protonitiheyden vuotuinen prosentuaalinen muutos (PD)
Aikaikkuna: Osallistumisen ja vuoden kuluttua
|
Alaraajojen lihaksen protonitiheyden vertailu QMRI: llä sisällyttämisen ja vuoden kuluttua
|
Osallistumisen ja vuoden kuluttua
|
|
Vuotuinen prosentuaalinen muutos poikittaisessa rentoutumisajassa (T2)
Aikaikkuna: Osallistumisen ja vuoden kuluttua
|
Alaraajojen lihaksen poikittaisen rentoutumisajan vertailu QMRI: llä sisällyttämisen ja vuoden kuluttua
|
Osallistumisen ja vuoden kuluttua
|
|
Vuotuinen prosentuaalinen muutos 3D -volyymissa
Aikaikkuna: Osallistumisen ja vuoden kuluttua
|
Alaraajojen lihasten 3D -tilavuuden vertailu QMRI: llä sisällyttämisen välillä ja vuoden kuluttua
|
Osallistumisen ja vuoden kuluttua
|
|
Korrelaatiot MRI -parametrien ja potilaiden kliinisten ja elektrofysiologisten parametrien välillä
Aikaikkuna: Osallistumisen ja vuoden kuluttua
|
Kliiniset parametrit ovat: ONLS-pistemäärä, MRC-testaus ja 10 metrin kävelykoe (kaikille potilaille), CMTNSV2- ja CMTES-R-pisteet (CMT-potilaille), PND-, NIS- ja CADT-pisteet (ATTR-PN-potilaille), QOL-MND, RODS-asteikko ja EVA (ADN-potilaille).
Sähköparametrit saadaan Munix -tekniikalla.
|
Osallistumisen ja vuoden kuluttua
|
|
Hermojen halkaisijan vuotuinen vaihtelu ATTR-PN-potilailla
Aikaikkuna: Osallistumisen ja vuoden kuluttua
|
Hermojen halkaisijan vertailu käyttämällä neuromuskulaarista ultraääntä sisällyttämisen ja vuoden kuluttua.
|
Osallistumisen ja vuoden kuluttua
|
|
Korrelaatio Betxeen Ultraääni-kvantifioitu hermon halkaisijan variaatio sekä kliiniset ja elektrofysiologiset parametrit ATTR-PN-potilailla
Aikaikkuna: Osallistumisen ja vuoden kuluttua
|
Kliiniset parametrit ovat: ONLS-pistemäärä, MRC-testaus ja 10 metrin kävelykoe (kaikille potilaille), CMTNSV2- ja CMTES-R-pisteet (CMT-potilaille), PND-, NIS- ja CADT-pisteet (ATTR-PN-potilaille), QOL-MND, RODS-asteikko ja EVA (ADN-potilaille).
Sähköparametrit saadaan Munix -tekniikalla.
|
Osallistumisen ja vuoden kuluttua
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Tutkijat
- Opintojohtaja: François Crémieux, assistance publique - hôpitaux de Marseille
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Hermoston sairaudet
- Neuromuskulaariset sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Metaboliset sairaudet
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Synnynnäiset poikkeavuudet
- Heredodegeneratiiviset häiriöt, hermosto
- Proteostaasin puutteet
- Hermoston epämuodostumat
- Polyneuropatiat
- Amyloidoosi
- Ääreishermoston sairaudet
- Charcot-Marie-Toothin tauti
- Hermojen puristusoireyhtymät
- Perinnöllinen sensorinen ja motorinen neuropatia
- Amyloidin neuropatiat
Muut tutkimustunnusnumerot
- RCAPHM24_0268
- ID-RCB (Muu tunniste: 2025-A00414-45)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .