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Quantitative neuromuskuläre Längs -MRT bei neuropathischen Patienten (IMAGINERV)

27. Mai 2025 aktualisiert von: Assistance Publique Hopitaux De Marseille

Quantitative longitudinale neuromuskuläre MRT -Bewertung bei Patienten mit erworbener und erblicher Neuropathie

Der pathophysiologische Prozess, der bei Neuropathien gemeinsam ist, ist der Fettersatz von Muskelgewebe, der allgemein als intramuskulärer Fettfraktion (F.F) bekannt ist. MRT ist eine Bildgebungstechnik, die es uns ermöglicht, zwischen Muskel- und Fettgewebe zu unterscheiden und somit in vivo strukturellen Veränderungen innerhalb von Nerven und Muskeln bei neuropathischen Patienten zu objektivieren. Zusätzlich zur Visualisierung dieser Veränderungen kann quantitative neuromuskuläre MRT (QMRI) verwendet werden, um eine Reihe von Biomarkern zu quantifizieren, die mit diesen pathophysiologischen Prozessen assoziiert sind. In den letzten Jahren ist dieses Verfahren zu einem relevanten Instrument in einer Reihe von neuromuskulären Pathologien wie erworbenen und erblichen Neuropathien geworden. Dank seiner nichtionalisierenden Natur und ihrer Fähigkeit, Gewebe in drei Dimensionen zu erforschen, ist die MRT die Technik der Wahl zur Bewertung dieser Krankheiten und ergänzt die verfügbaren klinischen und elektrophysiologischen Werte.

In einem Kontext, in dem zahlreiche Therapiestrategien für die Behandlung von Erkrankungen des peripheren Nervensystems bewertet werden, erweisen sich die derzeit verfügbaren klinischen und elektrophysiologischen Werte für die Erkennung frühzeitiger Veränderung oder eine positive therapeutische Wirkung unzureichend. Auf der Grundlage einer begrenzten Anzahl von Studien könnte die quantitative MRT über kurze Zeiträume viel sensiblerer therapeutischer Überwachungsdaten liefern, was für zukünftige therapeutische Studien von entscheidender Bedeutung ist.

Der bisher interessanteste MRT -Biomarker wäre daher der FF, der den Prozentsatz der Fettinfiltration von Muskeln nach pathologischen Nervenschäden darstellt. Andere MRT-Biomarker, wie das quantifizierte Magnetisierungstransferverhältnis (MTR), die Protonendichte (PD), die Wasserrelaxationszeit (WT2) und das dreidimensionale Volumen des Wassers, ermöglichen es uns, die degenerativen und entzündlichen Phänomene bei den Arbeiten bei den Arbeiten mit gesunden Kontrollprodukten im Vergleich bei Patienten mit gesunden Kontrollpatienten oder Vorhut, die bei den Nervenschäden und den Muskeln bei Patienten mit gesunden Kontrollbeschädigungen zu detaillieren, im Vergleich bei Patienten mit gesunden Kontrollpersonen oder Voraussetzungen zu untersuchen. Bei Patienten mit einer Neuropathie mit Charcot-Marie-Tooth (CMT) ist QMRI das einzige Instrument, um eine signifikante Längsschnittvariation über einen Zeitraum von einem Jahr festzustellen, was einen durchschnittlichen Anstieg der FF in den unteren Gliedmaßen von +1,5% über 12 Monate zeigt. Die Bestätigung dieser Ergebnisse und ihre Ausdehnung auf andere Neuropathien wie erbliche Amyloid-Neuropathien (ATTR-PN) oder erworbene demyelinisierende Neuropathien (ADN) ist daher gerechtfertigt, erfordert jedoch die Umsetzung standardisierter Längsschnittstudien, einschließlich dieser verschiedenen Pathologien.

Da in mehreren Querschnittsstudien starke Korrelationen zwischen diesen MRT-Biomarkern und den wichtigsten klinischen Werten nachgewiesen wurden, ist der klinische Wert dieses nicht-invasiven Instruments zweifelsohne.

Die Hauptbeschränkung für den klinischen Einsatz dieser Technologie bleibt die Zeit, die für den manuellen Segmentierungsschritt erforderlich ist, um die Interessenbereiche zu beschreiben. Die kontinuierliche Entwicklung neuer Bildanalysetechniken sowie der Beitrag der künstlichen Intelligenz und des tiefen Lernens zum Bildgebungsdatenextraktionsprozess sind auf dem besten Weg zur Lösung dieses Problems, erfordern jedoch eine kontinuierliche Aktualisierung der Praktiken, um die interessantesten MRT -Biomarker zu identifizieren, ihre Extraktion zu messen und ihre klinische Anwendung mit Blick auf zukünftige therapeutische Studien zu messen.

Studienübersicht

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

120

Phase

  • Unzutreffend

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

      • Marseille, Frankreich, 13005
        • Rekrutierung
        • Assistance - Publique Hôpitaux de Marseille
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Etienne Dr FORTANIER, MD

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männlich oder weiblich zwischen 18 und 80 Jahre alt,
  • Patienten, die sich frei zur Teilnahme an dieser Studie beurteilen haben,
  • Geduldig mit gentechnisch bestätigter erblicher CMT -Neuropathie
  • oder Patient mit einer erworbenen demyelinisierenden Neuropathie wie typischer PIDC oder Anti-Magn-Form
  • oder ein Patient mit einer gentechnisch bestätigten pathogenen Mutation im Tretenhyretin (TTRN) -Gen,
  • Patienten, die Begünstigte oder Anspruch auf Nutznießer eines Sozialversicherungsschemas sind.

Ausschlusskriterien:

  • Patienten mit Co-Morbidität oder Vorgeschichte anderer peripherer Neuropathie,
  • Patienten mit Alkohol oder psychoaktivem Substanzmissbrauch,
  • Patienten mit Kontraindikationen zur MRT -Erkundung: Klaustrophobie, Herzschrittmacher, Holter -Systeme, IUPs, chirurgische Metallclips, Metallprothesen oder Implantate (oder andere Metall -Fremdkörper),
  • Patient, der die MRT nicht aufgrund schwerer Handicap durchführen kann,
  • Patient in einem Zeitraum des Ausschlusses aus einem anderen Forschungsprotokoll zum Zeitpunkt der Unterzeichnung der Zustimmung/Nicht-Opposition-Form,
  • Probanden, die in den Artikeln L1121-5 bis 1121-8 des französischen Kodex für öffentliche Gesundheit (Minderjährige, Erwachsene unter Vormund oder Treuhandschaft, Patienten ihrer Freiheit, schwangeren oder stillenden Frauen) abgedeckt wurden (Frauen), Patienten),
  • Personen, die die französische Sprache nicht gut genug lesen und verstehen können, um ihre Zustimmung zur Teilnahme an Forschung zu geben.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Sonstiges
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Sonstiges: Charcot-Marie-Tooth-Neuropathie (CMT)
Quantitative neuromuskuläre MRT wird verwendet, um eine Reihe von Biomarkern zu quantifizieren, die mit diesen pathophysiologischen Prozessen verbunden sind
Sonstiges: Erbliche Tranthyretin-Amyloid-Neuropathie (ATTR-PN)
Quantitative neuromuskuläre MRT wird verwendet, um eine Reihe von Biomarkern zu quantifizieren, die mit diesen pathophysiologischen Prozessen verbunden sind
Neuromuskulärer Ultraschall wird verwendet, um die Variation des Nervendurchmessers zu quantifizieren
Sonstiges: Erworbene demyelinisierende Neuropathie (ADN).
Quantitative neuromuskuläre MRT wird verwendet, um eine Reihe von Biomarkern zu quantifizieren, die mit diesen pathophysiologischen Prozessen verbunden sind

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Jährliches Fortschreiten intramuskulärer Fettfraktion
Zeitfenster: Zwischen Inklusion und ein Jahr danach
Vergleich der FF -Messung im Muskel der unteren Extremität unter Verwendung von QMRI zwischen Inklusion und einem Jahr danach
Zwischen Inklusion und ein Jahr danach

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Jährliche prozentuale Änderung des Magnetisierungsübertragungsverhältnisses (MTR)
Zeitfenster: Zwischen Inklusion und ein Jahr danach
Vergleich des Magnetisierungstransferverhältnisses im Muskel der unteren Glied
Zwischen Inklusion und ein Jahr danach
Jährliche prozentuale Veränderung der Protonendichte (PD)
Zeitfenster: Zwischen Inklusion und ein Jahr danach
Vergleich der Protonendichte im Muskel der unteren Extremitäten unter Verwendung von QMRI zwischen Inklusion und einem Jahr danach
Zwischen Inklusion und ein Jahr danach
Jährliche prozentuale Veränderung der Querentspannungszeit (T2)
Zeitfenster: Zwischen Inklusion und ein Jahr danach
Vergleich der Querrelaxationszeit im Muskel der unteren Extremitäten unter Verwendung von QMRI zwischen Inklusion und einem Jahr danach
Zwischen Inklusion und ein Jahr danach
Jährliche prozentuale Änderung des 3D -Volumens
Zeitfenster: Zwischen Inklusion und ein Jahr danach
Vergleich des 3D -Volumens des unteren Extremitätsmuskels unter Verwendung von QMRI zwischen Inklusion und einem Jahr danach
Zwischen Inklusion und ein Jahr danach
Korrelationen zwischen MRI -Parametern und klinischen und elektrophysiologischen Parametern der Patienten
Zeitfenster: Zwischen Inklusion und ein Jahr danach
Klinische Parameter sind: ONLS-Score, MRC-Tests und 10-Meter-Walk-Test (für alle Patienten), CMTNSV2- und CMTES-R-Werte (für CMT-Patienten), PND-, NIS- und CADT-Scores (für ATT-PN-Patienten), QOL-MND- und EVA (für ADN-Patienten). Elektrologische Parameter werden durch Munix -Technik erhalten.
Zwischen Inklusion und ein Jahr danach
Jährliche Variation des Nervendurchmessers bei ATTR-PN-Patienten
Zeitfenster: Zwischen Inklusion und ein Jahr danach
Vergleich des Nervendurchmessers unter Verwendung eines neuromuskulären Ultraschalls zwischen Inklusion und ein Jahr danach.
Zwischen Inklusion und ein Jahr danach
Korrelation betXeen ultraschall-quantifizierter Nervendurchmesser Variation sowie klinische und elektrophysiologische Parameter bei ATTR-PN-Patienten
Zeitfenster: Zwischen Inklusion und ein Jahr danach
Klinische Parameter sind: ONLS-Score, MRC-Tests und 10-Meter-Walk-Test (für alle Patienten), CMTNSV2- und CMTES-R-Werte (für CMT-Patienten), PND-, NIS- und CADT-Scores (für ATT-PN-Patienten), QOL-MND- und EVA (für ADN-Patienten). Elektrologische Parameter werden durch Munix -Technik erhalten.
Zwischen Inklusion und ein Jahr danach

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Ermittler

  • Studienleiter: François Crémieux, Assistance Publique - Hôpitaux de Marseille

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

23. Mai 2025

Primärer Abschluss (Geschätzt)

23. Mai 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Mai 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

20. Februar 2025

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

20. Februar 2025

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

25. Februar 2025

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

31. Mai 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

27. Mai 2025

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Charcot-Marie-Tooth-Neuropathie Typ 1A

Klinische Studien zur Quantitative neuromuskuläre MRT

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