- ICH GCP
- Registr klinických studií v USA
- Klinická studie NCT06845644
Podélný kvantitativní neuromuskulární MRI u neuropatických pacientů (IMAGINERV)
Hodnocení podélného kvantitativního neuromuskulárního MRI u pacientů s získanou a dědičnou neuropatií
Patofyziologický proces běžný pro neuropatie je mastný nahrazení svalové tkáně, častěji známé jako intramuskulární tuková frakce (F.F). MRI je zobrazovací technika, která nám umožňuje rozlišovat mezi svalovou a tukovou tkáň, a tak objektivizovat strukturální změny in vivo uvnitř nervů a svalů u neuropatických pacientů. Kromě vizualizace těchto změn lze k kvantifikaci řady biomarkerů spojených s těmito patofyziologickými procesy použít kvantitativní neuromuskulární MRI (QMRI). Během několika posledních let se tento postup stal relevantním nástrojem v řadě neuromuskulárních patologií, jako jsou získané a dědičné neuropatie. Díky své neionizující povaze a schopnosti prozkoumat tkáně ve třech rozměrech je MRI technikou volby pro hodnocení těchto onemocnění a doplňuje dostupné klinické a elektrofyziologické skóre.
V kontextu, kdy se hodnotí mnoho terapických strategií pro léčbu onemocnění periferního nervového systému, se v současné době dostupná klinická a elektrofyziologická skóre prokazuje nedostatečné pro detekci včasné změny nebo pozitivní terapeutický účinek. Na základě omezeného počtu studií by kvantitativní MRI mohla poskytnout mnohem citlivější údaje o terapeutickém monitorování v krátkém časovém období, což je pro budoucí terapeutické studie zásadní.
Nejzajímavějším dosud MRI biomarkerem by tedy byl FF, který představuje procento tučné infiltrace svalů po poškození patologického nervu. Jiné biomarkery MRI, jako je poměr kvantifikovaného přenosu magnetizace (MTR), hustota protonů (PD), příčná relaxační doba vody (WT2) a trojrozměrná objem, nám umožňují studovat degenerativní a zánětlivé jevy při práci v těchto neuropatiích z různých úhlů z různých úhlů, což u pacientů porovnává u pacientů ve srovnání s zdravými kontrolami nebo premiény. Zejména u pacientů s neuropatií Charcot-Marie-Tooth (CMT) je QMRI jediným nástrojem pro detekci významné podélné změny v průběhu jednoho roku, což odhaluje průměrné zvýšení FF v dolních končetinách o 1,5% za 12 měsíců. Potvrzení těchto výsledků a jejich rozšíření na jiné neuropatie, jako jsou dědičné amyloidní neuropatie (ATTR-PN) nebo získané demyelinizační neuropatie (ADN), je proto odůvodněné, ale vyžaduje implementaci standardizovaných podélných studií včetně těchto různých patologií.
Protože silné korelace mezi těmito biomarkery MRI a hlavními klinickými skóre byly prokázány v několika průřezových studiích, je klinická hodnota tohoto neinvazivního nástroje bezpochyby.
Hlavním omezením klinického nasazení této technologie zůstává čas potřebný pro krok manuální segmentace k vymezení oblastí zájmu. Probíhající vývoj nových technik analýzy obrazu, jakož i přínos umělé inteligence a hlubokého učení procesu extrakce dat, jsou na cestě k řešení tohoto problému, ale vyžadují nepřetržité aktualizace postupů k identifikaci nejzajímavějších biomarkerů MRI, usnadňují jejich extrakci, a tak měří jejich klinickou aplikaci s pohledem na budoucí terapeutické pokusy.
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Zápis (Odhadovaný)
Fáze
- Nelze použít
Kontakty a umístění
Studijní kontakt
- Jméno: Etienne FORTANIER, MD
- Telefonní číslo: +33 04 91 38 65 79
- E-mail: etienne.fortanier@ap-hm.fr
Studijní místa
-
-
-
Marseille, Francie, 13005
- Nábor
- Assistance - Publique Hôpitaux de Marseille
-
Kontakt:
- Dr FORTANIER, MD
- Telefonní číslo: +33 04 91 38 65 79
- E-mail: etienne.fortanier@ap-hm.fr
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Etienne Dr FORTANIER, MD
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Muž nebo žena ve věku 18 až 80 let,
- Pacienti, kteří svobodně dali souhlas s účastí na této studii,
- Pacient s geneticky potvrzenou dědičnou neuropatií CMT
- nebo pacient s získanou demyelinizační neuropatií, jako je typická PIDC nebo anti-mag typické formy
- nebo pacient s geneticky potvrzenou patogenní mutací v genu transtyretinu (TTRN),
- Pacienti, kteří mají příjemci nebo oprávněni příjemci systému sociálního zabezpečení.
Kritéria pro vyloučení:
- Pacienti se komorbiditou nebo anamnézou jiné periferní neuropatie,
- Pacienti se zneužíváním alkoholu nebo psychoaktivních látek,
- Pacienti s kontraindikací na průzkum MRI: klaustrofobie, kardiostimulátory, holterové systémy, IUD, kovové chirurgické klipy, kovové protézy nebo implantáty (nebo jiné kovové cizí tělesa),
- Pacient neschopný provést MRI kvůli závažnému handicapu,
- Pacient v období vyloučení z jiného výzkumného protokolu v době podepsání formuláře souhlasu/nepozici,
- Subjekty, na které se vztahují články L1121-5 až 1121-8 francouzského zákoníku pro veřejné zdraví (nezletilí, dospělí pod ochranou nebo důvěryhodnou, pacienti zbavení jejich svobody, těhotných nebo kojených žen),
- Osoby, které nedokážou číst a rozumět francouzskému jazyku dostatečně dobře, aby mohly dát souhlas s účastí na výzkumu.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Jiný
- Přidělení: Nerandomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Jiný: Neuropatie Charcot-Marie-Tooth (CMT)
|
Kvantitativní neuromuskulární MRI se používá k kvantifikaci řady biomarkerů spojených s těmito patofyziologickými procesy
|
|
Jiný: Dědičná neuropatie transtyretinu amyloidní (ATTR-PN)
|
Kvantitativní neuromuskulární MRI se používá k kvantifikaci řady biomarkerů spojených s těmito patofyziologickými procesy
Neuromuskulární ultrazvuk se používá k kvantifikované změně průměru nervového průměru
|
|
Jiný: Získaná demyelinizační neuropatie (ADN).
|
Kvantitativní neuromuskulární MRI se používá k kvantifikaci řady biomarkerů spojených s těmito patofyziologickými procesy
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Roční intramuskulární progrese frakce tuku
Časové okno: Mezi zařazením a jedním rokem
|
Porovnání měření FF ve svalu dolních končetin pomocí qMRI mezi inkluzí a jedním rokem poté
|
Mezi zařazením a jedním rokem
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Roční procentní změna poměru přenosu magnetizace (MTR)
Časové okno: Mezi zařazením a jedním rokem
|
Porovnání poměru přenosu magnetizace ve svalu dolních končetin pomocí qMRI mezi inkluzí a jedním rokem poté
|
Mezi zařazením a jedním rokem
|
|
Roční procentní změna hustoty protonů (PD)
Časové okno: Mezi zařazením a jedním rokem
|
Srovnání hustoty protonů ve svalu dolních končetin pomocí qMRI mezi inkluzí a jedním rokem poté
|
Mezi zařazením a jedním rokem
|
|
Roční procentuální změna v době příčné relaxace (T2)
Časové okno: Mezi zařazením a jedním rokem
|
Srovnání příčné doby relaxace ve svalu dolních končetin pomocí qMRI mezi inkluzí a jedním rokem poté
|
Mezi zařazením a jedním rokem
|
|
Roční procentuální změna ve 3D objemu
Časové okno: Mezi zařazením a jedním rokem
|
Srovnání 3D svalu dolních končetin pomocí qMRI mezi inkluzí a jedním rokem poté
|
Mezi zařazením a jedním rokem
|
|
Korelace mezi parametry MRI a klinickými a elektrofyziologickými parametry pacientů
Časové okno: Mezi zařazením a jedním rokem
|
Klinické parametry jsou: ONLS skóre, testování MRC a 10 metrů procházka (pro všechny pacienty), CMTNSV2 a CMTES-R skóre (pro CMT pacienty), PND, NIS a CADT skóre (pro skóre ATTR-PN), stupnice tyčí a EVA a EVA).
Elektrologické parametry jsou získány technikou MUNIX.
|
Mezi zařazením a jedním rokem
|
|
Roční změna průměru nervu u pacientů s ATTR-PN
Časové okno: Mezi zařazením a jedním rokem
|
Porovnání průměru nervu pomocí neuromuskulárního ultrazvuku mezi inkluzí a jedním rokem poté.
|
Mezi zařazením a jedním rokem
|
|
Korelace Betxeen Ultrazvuk-kvantifikovaná variace průměru nervů a klinické a elektrofyziologické parametry u pacientů s ATTR-PN
Časové okno: Mezi zařazením a jedním rokem
|
Klinické parametry jsou: ONLS skóre, testování MRC a 10 metrů procházka (pro všechny pacienty), CMTNSV2 a CMTES-R skóre (pro CMT pacienty), PND, NIS a CADT skóre (pro skóre ATTR-PN), stupnice tyčí a EVA a EVA).
Elektrologické parametry jsou získány technikou MUNIX.
|
Mezi zařazením a jedním rokem
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: François Crémieux, Assistance Publique - Hopitaux de Marseille
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Odhadovaný)
Dokončení studie (Odhadovaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Nemoci nervového systému
- Neuromuskulární onemocnění
- Genetické choroby, vrozené
- Metabolické choroby
- Neurodegenerativní onemocnění
- Vrozené vady
- Heredodegenerativní poruchy, nervový systém
- Nedostatky proteostázy
- Malformace nervového systému
- Polyneuropatie
- Amyloidóza
- Onemocnění periferního nervového systému
- Charcot-Marie-Tooth nemoc
- Nervové kompresní syndromy
- Dědičná senzorická a motorická neuropatie
- Amyloidní neuropatie
Další identifikační čísla studie
- RCAPHM24_0268
- ID-RCB (Jiný identifikátor: 2025-A02239-40)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Neuropatie Charcot-Marie-Tooth typu 1A
-
Tasly GeneNet Pharmaceuticals Co., LtdDokončenoCharcot-Marie-Tooth Typ 1AČína
-
University Hospital, Strasbourg, FranceZatím nenabíráme
-
University Hospital, Clermont-FerrandDokončenoNeuropatie Charcot-Marie-Tooth typu 1AFrancie
-
Hereditary Neuropathy FoundationNáborCharcot-Marie-Tooth nemoc | Charcot-Marie-Tooth Disease, typ IA | Charcot-Marie-Tooth Disease Type 2A | Charcot-Marie-Tooth | Charcot-Marie-Tooth Disease, typ IB | Charcot-Marie-Tooth Disease Type 2 | Charcot-Marie-Tooth Disease, typ 2C | Charcot-Marie-Tooth Disease Type 2A2B | Charcot-Marie-Tooth Disease... a další podmínkySpojené státy
-
University Hospital, Clermont-FerrandDokončenoNeuropatie Charcot-Marie-Tooth typu 1AFrancie
-
Elpida Therapeutics SPCZatím nenabírámeCharcot-Marie-Tooth Disease Type 4J
-
Pharnext S.C.A.Premier Research Group plc; Eurofins Optimed; Synteract HCR (Syneos Health); Gr... a další spolupracovníciAktivní, ne náborCharcot-Marie-Tooth Disease, typ IASpojené státy, Belgie, Kanada, Francie, Holandsko, Španělsko, Spojené království
-
University Medical Center GoettingenAssistance Publique Hopitaux De MarseilleNáborCMT - Charcot-Marie-Tooth Disease | CMT1A | CMT (Charcot Marie Tooth Disease) | CMT 1A | CMTNěmecko
-
Nationwide Children's HospitalZatím nenabírámeNeuropatie Charcot-Marie-Tooth typu 1ASpojené státy
-
University College, LondonUniversity of IowaNeznámýCharcot-Marie-Tooth Disease, typ IA | Charcot-Marie-Tooth Disease Type 2A | Charcot-Marie-Tooth Disease, typ IB | Charcot-Marie-Tooth Disease, Type XSpojené království
Klinické studie na Kvantitativní neuromuskulární MRI
-
Seoul National University Bundang HospitalBayerDokončenoTraumaKorejská republika
-
American College of Radiology Imaging NetworkNational Cancer Institute (NCI); Eastern Cooperative Oncology GroupNeznámýRakovina prsu | BIRADS 3 | BIRADS 4 | BIRADS 5Spojené státy
-
Cambridge University Hospitals NHS Foundation TrustNáborRakovina prsuSpojené království
-
University of EdinburghDokončeno
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisNeznámýPoranění mozku, kóma | Srdeční zástava (CA) | Traumatické poranění mozku (TBI) | Aneuryzmatické subarachnoidální krvácení (aSAH)Francie
-
Sheba Medical CenterNeznámý
-
Assistance Publique Hopitaux De MarseilleDokončenoAmyotrofní laterální sklerózaFrancie
-
Vanderbilt-Ingram Cancer CenterNational Cancer Institute (NCI)UkončenoOsteosarkom | Ewingův sarkom | Pagetova nemocSpojené státy
-
Assistance Publique Hopitaux De MarseilleAktivní, ne náborRoztroušená sklerózaFrancie
-
Medical University of ViennaDokončenoNeuropatie brachiálního plexu | Traumatická léze brachiálního plexu | Bionická rekonstrukce rukyRakousko