- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT06845644
MRI neuromuscular cuantitativa longitudinal en pacientes neuropáticos (IMAGINERV)
Evaluación de resonancia magnética neuromuscular cuantitativa longitudinal en pacientes con neuropatía hereditaria adquirida
El proceso fisiopatológico común a las neuropatías es el reemplazo graso del tejido muscular, más comúnmente conocido como fracción de grasa intramuscular (F.F). La resonancia magnética es una técnica de imagen que nos permite distinguir entre el músculo y el tejido grasa, y así objetificar los cambios estructurales in vivo dentro de los nervios y los músculos en pacientes neuropáticos. Además de visualizar estos cambios, la resonancia magnética neuromuscular cuantitativa (QMRI) puede usarse para cuantificar varios biomarcadores asociados con estos procesos fisiopatológicos. En los últimos años, este procedimiento se ha convertido en una herramienta relevante en una serie de patologías neuromusculares, como las neuropatías adquiridas y hereditarias. Gracias a su naturaleza no ionizante y su capacidad para explorar los tejidos en tres dimensiones, la resonancia magnética es la técnica de elección para evaluar estas enfermedades, complementando los puntajes clínicos y electrofisiológicos disponibles.
En un contexto en el que se evalúan numerosas estrategias terapias para el tratamiento de enfermedades del sistema nervioso periférico, las puntuaciones clínicas y electrofisiológicas actualmente disponibles están demostrando ser inadecuadas para la detección de cambios tempranos o un efecto terapéutico positivo. Sobre la base de un número limitado de estudios, la resonancia magnética cuantitativa podría proporcionar datos de monitoreo terapéutico mucho más sensibles durante períodos cortos de tiempo, lo cual es crucial para futuros ensayos terapéuticos.
Por lo tanto, el biomarcador de resonancia magnética más interesante hasta la fecha sería el FF, que representa el porcentaje de infiltración grasa de los músculos después del daño nervioso patológico. Otros biomarcadores de resonancia magnética, como la relación de transferencia de magnetización cuantificada (MTR), la densidad de protones (PD), el tiempo de relajación transversal del agua (WT2) y el volumen tridimensional, nos permiten estudiar los degenerativos e inflamatorios fenómenos inflamatorios en el trabajo en estos neuropatías desde diferentes ángulos, detallando el daño costero y muscular en pacientes comparados con controles saludables o prensados en pacientes. En pacientes con neuropatía con diente-marie-marie (CMT) en particular, la QMRI es la única herramienta para detectar una variación longitudinal significativa durante un período de un año, revelando un aumento promedio en FF en las extremidades inferiores de +1.5% durante 12 meses. La confirmación de estos resultados y su extensión a otras neuropatías, como las neuropatías amiloides hereditarias (ATTR-PN) o las neuropatías desmielinizantes adquiridas (ADN), pero requiere la implementación de estudios longitudinales estandarizados que incluyen estas diferentes patologías.
Como fuertes correlaciones entre estos biomarcadores de resonancia magnética y las principales puntuaciones clínicas se han demostrado en varios estudios transversales, el valor clínico de esta herramienta no invasiva está fuera de duda.
La principal limitación para el despliegue clínico de esta tecnología sigue siendo el tiempo requerido para que el paso de segmentación manual delinee las áreas de interés. El desarrollo continuo de las nuevas técnicas de análisis de imágenes, así como la contribución de la inteligencia artificial y el aprendizaje profundo al proceso de extracción de datos de imágenes, están en camino de resolver este problema, pero requieren una actualización continua de las prácticas para identificar los biomarcadores de resonancia magnética más interesantes, facilitar su extracción y así medir su aplicación clínica con una visión de los ensayos terapéuticos futuros.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Etienne FORTANIER, MD
- Número de teléfono: +33 04 91 38 65 79
- Correo electrónico: etienne.fortanier@ap-hm.fr
Ubicaciones de estudio
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Marseille, Francia, 13005
- Reclutamiento
- Assistance - Publique Hôpitaux de Marseille
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Contacto:
- Dr FORTANIER, MD
- Número de teléfono: +33 04 91 38 65 79
- Correo electrónico: etienne.fortanier@ap-hm.fr
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Investigador principal:
- Etienne Dr FORTANIER, MD
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- Hombre o mujer entre 18 y 80 años de edad,
- Pacientes que han dado su consentimiento libremente para participar en este estudio,
- Paciente con neuropatía Hereditaria CMT hereditaria genéticamente confirmada
- o paciente con una neuropatía desmielinizante adquirida, como PIDC típico o anti-MAG de forma típica
- o un paciente con una mutación patogénica genéticamente confirmada en el gen transtiretina (TTRN),
- Pacientes que son beneficiarios o con derecho a beneficiarios de un esquema de seguridad social.
Criterios de exclusión:
- Pacientes con comorbilidad o antecedentes de otra neuropatía periférica,
- Pacientes con alcohol o abuso de sustancias psicoactivas,
- Pacientes con contraindicaciones a la exploración de resonancia magnética: claustrofobia, marcapasos, sistemas Holter, DIU, clips quirúrgicos de metal, prótesis o implantes metálicos (u otros cuerpos extraños de metales),
- Paciente no puede realizar la resonancia magnética debido a la discapacidad grave,
- Paciente en un período de exclusión de otro protocolo de investigación al momento de firmar el formulario de consentimiento/no oposición,
- Sujetos cubiertos por los artículos L1121-5 a 1121-8 del Código Francés de Salud Pública (menores, adultos bajo tutela o fideicomiso, pacientes privados de su libertad, embarazadas o amamantadas),
- Personas que no pueden leer y comprender el idioma francés lo suficientemente bien como para poder dar su consentimiento para participar en la investigación.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Otro
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Otro: Neuropatía de dientes de charcot-marie (CMT)
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La resonancia magnética neuromuscular cuantitativa se usa para cuantificar una serie de biomarcadores asociados con estos procesos fisiopatológicos
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Otro: Neuropatía amiloide de transtiretina hereditaria (ATTTR-PN)
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La resonancia magnética neuromuscular cuantitativa se usa para cuantificar una serie de biomarcadores asociados con estos procesos fisiopatológicos
La ecografía neuromuscular se usa para cuantificar la variación del diámetro nervioso
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Otro: Neuropatía desmielinizante adquirida (ADN).
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La resonancia magnética neuromuscular cuantitativa se usa para cuantificar una serie de biomarcadores asociados con estos procesos fisiopatológicos
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Progresión anual de fracción de grasa intramuscular
Periodo de tiempo: Entre la inclusión y un año después
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Comparación de la medición de FF en el músculo de la extremidad inferior utilizando QMRI entre la inclusión y un año después
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Entre la inclusión y un año después
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio porcentual anual en la relación de transferencia de magnetización (MTR)
Periodo de tiempo: Entre la inclusión y un año después
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Comparación de la relación de transferencia de magnetización en el músculo de la extremidad inferior utilizando QMRI entre la inclusión y un año después
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Entre la inclusión y un año después
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Cambio porcentual anual en la densidad de protones (PD)
Periodo de tiempo: Entre la inclusión y un año después
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Comparación de la densidad de protones en el músculo de la extremidad inferior utilizando QMRI entre la inclusión y un año después
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Entre la inclusión y un año después
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Cambio porcentual anual en el tiempo de relajación transversal (T2)
Periodo de tiempo: Entre la inclusión y un año después
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Comparación del tiempo de relajación transversal en el músculo de la extremidad inferior utilizando QMRI entre la inclusión y un año después
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Entre la inclusión y un año después
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Cambio porcentual anual en el volumen 3D
Periodo de tiempo: Entre la inclusión y un año después
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Comparación del volumen 3D del músculo inferior de la extremidad utilizando QMRI entre la inclusión y un año después
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Entre la inclusión y un año después
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Correlaciones entre los parámetros de resonancia magnética y los parámetros clínicos y electrofisiológicos de los pacientes
Periodo de tiempo: Entre la inclusión y un año después
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Los parámetros clínicos son: puntaje de ONLS, pruebas de MRC y prueba de caminata de 10 metros (para todos los pacientes), puntajes CMTNSV2 y CMTES-R (para pacientes con CMT), puntajes PND, NIS y CADT (para pacientes con ATT-PN), QOL-MND, escala de varillas y EVA (para pacientes con ADN).
Los parámetros electrológicos se obtienen mediante la técnica Munix.
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Entre la inclusión y un año después
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Variación anual del diámetro nervioso en pacientes con ATT-PN
Periodo de tiempo: Entre la inclusión y un año después
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Comparación del diámetro nervioso utilizando ultrasonido neuromuscular entre la inclusión y un año después.
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Entre la inclusión y un año después
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Correlación BetXeen Variación del diámetro nervioso cuantificado con ultrasonido y parámetros clínicos y electrofisiológicos en pacientes con ATT-PN
Periodo de tiempo: Entre la inclusión y un año después
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Los parámetros clínicos son: puntaje de ONLS, pruebas de MRC y prueba de caminata de 10 metros (para todos los pacientes), puntajes CMTNSV2 y CMTES-R (para pacientes con CMT), puntajes PND, NIS y CADT (para pacientes con ATT-PN), QOL-MND, escala de varillas y EVA (para pacientes con ADN).
Los parámetros electrológicos se obtienen mediante la técnica Munix.
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Entre la inclusión y un año después
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: François Crémieux, assistance publique - hôpitaux de Marseille
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Neuromusculares
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades neurodegenerativas
- Anomalías congénitas
- Trastornos Heredodegenerativos, Sistema Nervioso
- Deficiencias de proteostasis
- Malformaciones del Sistema Nervioso
- Polineuropatías
- Amilosis
- Enfermedades del Sistema Nervioso Periférico
- Enfermedad de Charcot-Marie-Tooth
- Síndromes de compresión nerviosa
- Neuropatía sensorial y motora hereditaria
- Neuropatías amiloides
Otros números de identificación del estudio
- RCAPHM24_0268
- ID-RCB (Otro identificador: 2025-A00414-45)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
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