- ICH GCP
- Registro de ensaios clínicos dos EUA
- Ensaio Clínico NCT06845644
RM quantitativa longitudinal em pacientes neuropáticos em pacientes neuropáticos (IMAGINERV)
Avaliação quantitativa longitudinal de ressonância magnética neuromuscular em pacientes com neuropatia adquirida e hereditária
O processo fisiopatológico comum às neuropatias é a substituição gordurosa do tecido muscular, mais comumente conhecido como fração de gordura intramuscular (F.F). A ressonância magnética é uma técnica de imagem que nos permite distinguir entre os tecidos musculares e gordos e, assim, objetificar alterações estruturais in vivo nos nervos e músculos em pacientes neuropáticos. Além de visualizar essas mudanças, a RM quantitativa neuromuscular (QMRI) pode ser usada para quantificar vários biomarcadores associados a esses processos fisiopatológicos. Nos últimos anos, esse procedimento se tornou uma ferramenta relevante em várias patologias neuromusculares, como neuropatias adquiridas e hereditárias. Graças à sua natureza não ionizante e à sua capacidade de explorar tecidos em três dimensões, a RM é a técnica de escolha para avaliar essas doenças, complementando as pontuações clínicas e eletrofisiológicas disponíveis.
Em um contexto em que inúmeras estratégias terapias estão sendo avaliadas para o tratamento de doenças do sistema nervoso periférico, os escores clínicos e eletrofisiológicos atualmente disponíveis estão se mostrando inadequados para a detecção de mudança precoce ou um efeito terapêutico positivo. Com base em um número limitado de estudos, a RM quantitativa pode fornecer dados de monitoramento terapêutico muito mais sensíveis em curtos períodos de tempo, o que é crucial para futuros ensaios terapêuticos.
O biomarcador de ressonância magnética mais interessante até o momento seria, portanto, o FF, que representa a porcentagem de infiltração gordurosa dos músculos após danos patológicos do nervo. Outros biomarcadores de ressonância magnética, como razão quantificada de transferência de magnetização (MTR), densidade de prótons (DP), tempo de relaxamento transversal da água (WT2) e volume tridimensional, permitem estudar os fenômenos degenerativos e inflamatórios em pacientes comuns em comparação com os neuropatias ou os diferentes ângulos, que detalham o nervo e os mesclados. Em pacientes com neuropatia de Charcot-Marie-Tood (CMT) em particular, o QMRI é a única ferramenta para detectar variações longitudinais significativas em um período de um ano, revelando um aumento médio de FF nos membros inferiores de +1,5% em 12 meses. A confirmação desses resultados e sua extensão para outras neuropatias, como neuropatias amilóides hereditárias (att-PN) ou neuropatias desmielinizantes adquiridas (ADN), é, portanto, justificada, mas requer a implementação de estudos longitudinais padronizados, incluindo essas diferentes patologias.
Como fortes correlações entre esses biomarcadores de ressonância magnética e os principais escores clínicos foram demonstrados em vários estudos transversais, o valor clínico dessa ferramenta não invasiva está sem dúvida.
A principal limitação à implantação clínica dessa tecnologia continua sendo o tempo necessário para a etapa de segmentação manual para delinear as áreas de interesse. O desenvolvimento contínuo de novas técnicas de análise de imagens, bem como a contribuição da inteligência artificial e o aprendizado profundo para o processo de extração de dados de imagem, estão bem a caminho de resolver esse problema, mas exigem atualização contínua de práticas para identificar os biomarcadores de ressonância magnética mais interessantes, facilitar sua extração e medir sua aplicação clínica com vistas a futuros ensaios terapêuticos.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Estágio
- Não aplicável
Contactos e Locais
Contato de estudo
- Nome: Etienne FORTANIER, MD
- Número de telefone: +33 04 91 38 65 79
- E-mail: etienne.fortanier@ap-hm.fr
Locais de estudo
-
-
-
Marseille, França, 13005
- Recrutamento
- Assistance - Publique Hôpitaux de Marseille
-
Contato:
- Dr FORTANIER, MD
- Número de telefone: +33 04 91 38 65 79
- E-mail: etienne.fortanier@ap-hm.fr
-
Investigador principal:
- Etienne Dr FORTANIER, MD
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critérios de inclusão:
- Masculino ou feminino entre 18 e 80 anos de idade,
- Pacientes que deram seu consentimento livremente para participar deste estudo,
- Paciente com neuropatia hereditária de CMT geneticamente confirmada
- ou paciente com uma neuropatia desmielinizante adquirida, como PIDC típico ou anti-mag de forma típica
- ou um paciente com uma mutação patogênica geneticamente confirmada no gene da transtirretina (TTRN),
- Pacientes que são beneficiários ou com direito a beneficiários de um esquema de seguridade social.
Critérios de exclusão:
- Pacientes com co-morbidade ou histórico de outra neuropatia periférica,
- Pacientes com álcool ou abuso de substâncias psicoativas,
- Pacientes com contra -indicações para a exploração da ressonância magnética: claustrofobia, marca -passos, sistemas holter, DIU, clipes cirúrgicos de metal, próteses ou implantes de metal (ou outros corpos estranhos de metal),
- Paciente incapaz de realizar a ressonância magnética devido a handicap grave,
- Paciente em um período de exclusão de outro protocolo de pesquisa no momento da assinatura do formulário de consentimento/não oposição,
- Assuntos cobertos pelos artigos L1121-5 a 1121-8 do Código de Saúde Pública Francesa (menores, adultos sob tutela ou confiança, pacientes privados de sua liberdade, mulheres grávidas ou amamentantes), mulheres,), mulheres), mulheres de amamentação),
- Pessoas que não conseguem ler e entender o idioma francês o suficiente para poder dar seu consentimento para participar de pesquisas.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Outro
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Outro: Neuropatia Charcot-Marie-Tooth (CMT)
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A ressonância magnética neuromuscular quantitativa é usada para quantificar vários biomarcadores associados a esses processos fisiopatológicos
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Outro: Neuropatia amilóide da transtiretina hereditária (att-pn)
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A ressonância magnética neuromuscular quantitativa é usada para quantificar vários biomarcadores associados a esses processos fisiopatológicos
O ultrassom neuromuscular é usado para quantificar a variação do diâmetro do nervo
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Outro: Neuropatia desmielinizante adquirida (ADN).
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A ressonância magnética neuromuscular quantitativa é usada para quantificar vários biomarcadores associados a esses processos fisiopatológicos
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Progressão anual de fração de gordura intramuscular
Prazo: Entre inclusão e um ano depois
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Comparação da medição de FF no músculo do membro inferior usando QMRI entre a inclusão e um ano após
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Entre inclusão e um ano depois
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Mudança por percentual anual na taxa de transferência de magnetização (MTR)
Prazo: Entre inclusão e um ano depois
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Comparação da taxa de transferência de magnetização no músculo do membro inferior usando QMRI entre a inclusão e um ano após
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Entre inclusão e um ano depois
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Mudança percentual anual na densidade de prótons (PD)
Prazo: Entre inclusão e um ano depois
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Comparação da densidade de prótons no músculo do membro inferior usando QMRI entre a inclusão e um ano após
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Entre inclusão e um ano depois
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Mudança percentual anual no tempo de relaxamento transversal (T2)
Prazo: Entre inclusão e um ano depois
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Comparação do tempo de relaxamento transversal no músculo do membro inferior usando QMRI entre a inclusão e um ano após
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Entre inclusão e um ano depois
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Mudança por percentual anual no volume 3D
Prazo: Entre inclusão e um ano depois
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Comparação do volume 3D do músculo do membro inferior usando QMRI entre a inclusão e um ano após
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Entre inclusão e um ano depois
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Correlações entre parâmetros de ressonância magnética e parâmetros clínicos e eletrofisiológicos dos pacientes
Prazo: Entre inclusão e um ano depois
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Os parâmetros clínicos são: pontuação do ONLS, teste de MRC e teste de caminhada de 10 metros (para todos os pacientes), escores de CMTNSV2 e CMTES-R (para pacientes com CMT), PND, NIS e escores de CADT (para pacientes com att-PN), QOL-MND, RODs e EVA (para pacientes com ADN).
Os parâmetros eletrológicos são obtidos pela técnica MUNIX.
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Entre inclusão e um ano depois
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Variação anual do diâmetro do nervo em pacientes com att-pn
Prazo: Entre inclusão e um ano depois
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Comparação do diâmetro do nervo usando ultrassom neuromuscular entre a inclusão e um ano depois.
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Entre inclusão e um ano depois
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Correlação BETXEEN Ultrassom-Quantificada Diâmetro do Nervo Variação e Parâmetros Clínicos e Eletrofisiológicos em Pacientes ATTR-PN
Prazo: Entre inclusão e um ano depois
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Os parâmetros clínicos são: pontuação do ONLS, teste de MRC e teste de caminhada de 10 metros (para todos os pacientes), escores de CMTNSV2 e CMTES-R (para pacientes com CMT), PND, NIS e escores de CADT (para pacientes com att-PN), QOL-MND, RODs e EVA (para pacientes com ADN).
Os parâmetros eletrológicos são obtidos pela técnica MUNIX.
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Entre inclusão e um ano depois
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: François Crémieux, Assistance Publique - Hôpitaux de Marseille
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças Neuromusculares
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Metabólicas
- Doenças Neurodegenerativas
- Anomalias congénitas
- Distúrbios Heredodegenerativos, Sistema Nervoso
- Deficiências de Proteostase
- Malformações do Sistema Nervoso
- Polineuropatias
- Amiloidose
- Doenças do Sistema Nervoso Periférico
- Doença de Charcot-Marie-Tooth
- Síndromes de Compressão Nervosa
- Neuropatia Sensorial e Motora Hereditária
- Neuropatias Amilóides
Outros números de identificação do estudo
- RCAPHM24_0268
- ID-RCB (Outro identificador: 2025-A02583-46)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
produto fabricado e exportado dos EUA
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