- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk utprøving NCT06845644
Longitudinell kvantitativ nevromuskulær MR hos nevropatiske pasienter (IMAGINERV)
Longitudinell kvantitativ nevromuskulær MR -evaluering hos pasienter med ervervet og arvelig nevropati
Den patofysiologiske prosessen som er vanlig for nevropatier, er fet erstatning av muskelvev, mer kjent som intramuskulær fettfraksjon (F.F). MR er en avbildningsteknikk som gjør oss i stand til å skille mellom muskel og fettvev, og dermed objektivere in vivo strukturelle forandringer i nerver og muskler hos nevropatiske pasienter. I tillegg til å visualisere disse endringene, kan kvantitativ neuromuskulær MR (QMRI) brukes til å kvantifisere et antall biomarkører assosiert med disse patofysiologiske prosessene. I løpet av de siste årene har denne prosedyren blitt et relevant verktøy i en rekke nevromuskulære patologier, for eksempel ervervet og arvelige nevropatier. Takket være den ikke-ioniserende naturen og dens evne til å utforske vev i tre dimensjoner, er MR-teknikken du velger for å evaluere disse sykdommene, og komplettere de kliniske og elektrofysiologiske score som er tilgjengelige.
I en sammenheng der mange terapi -strategier blir evaluert for behandling av perifere nervesystemsykdommer, viser de kliniske og elektrofysiologiske score som for tiden er tilgjengelige utilstrekkelige for påvisning av tidlig endring eller en positiv terapeutisk effekt. På bakgrunn av et begrenset antall studier, kan kvantitativ MR gi mye mer følsomme terapeutiske overvåkningsdata over korte perioder som er avgjørende for fremtidige terapeutiske studier.
Den mest interessante MR -biomarkøren til dags dato ville derfor være FF, som representerer prosentandelen av fet infiltrasjon av muskler etter patologisk nerveskade. Andre MR-biomarkører, som kvantifisert magnetiseringsoverføringsforhold (MTR), protontetthet (PD), vann tverravslappingstid (WT2) og tredimensjonalt volum, gjør at vi kan studere de degegenerative og inflammatoriske fenomenene på arbeid i disse nevropatiene fra forskjellige vinkler, og beskriver nerve og muskler i pasienter på pasienter. Hos pasienter med Charcot-Marie-tann (CMT) nevropati spesielt, er QMRI det eneste verktøyet for å oppdage betydelig langsgående variasjon over en ettårsperiode, og avslører en gjennomsnittlig økning i FF i underekstremitetene på +1,5% over 12 måneder. Bekreftelse av disse resultatene og deres utvidelse til andre nevropatier som arvelige amyloide nevropatier (ATT-PN) eller ervervet demyeliniserende nevropatier (ADN) er derfor berettiget, men krever implementering av standardiserte langsgående studier inkludert disse forskjellige patologiene.
Ettersom sterke korrelasjoner mellom disse MR-biomarkørene og de viktigste kliniske score er påvist i flere tverrsnittsstudier, er den kliniske verdien av dette ikke-invasive verktøyet over all tvil.
Hovedbegrensningen for den kliniske distribusjonen av denne teknologien er fortsatt tiden som kreves for det manuelle segmenteringstrinnet for å avgrense interesseområdene. Den pågående utviklingen av nye bildeanalyseteknikker, så vel som bidraget fra kunstig intelligens og dyp læring til avbildningsdatautvinningsprosessen, er på god vei til å løse dette problemet, men krever kontinuerlig oppdatering av praksis for å identifisere de mest interessante MR -biomarkørene, lette deres ekstraksjon og måle deres kliniske anvendelse med en syn på fremtidige terapeutiske studier.
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Registrering (Antatt)
Fase
- Ikke aktuelt
Kontakter og plasseringer
Studiekontakt
- Navn: Etienne FORTANIER, MD
- Telefonnummer: +33 04 91 38 65 79
- E-post: etienne.fortanier@ap-hm.fr
Studiesteder
-
-
-
Marseille, Frankrike, 13005
- Rekruttering
- Assistance - Publique Hôpitaux de Marseille
-
Ta kontakt med:
- Dr FORTANIER, MD
- Telefonnummer: +33 04 91 38 65 79
- E-post: etienne.fortanier@ap-hm.fr
-
Hovedetterforsker:
- Etienne Dr FORTANIER, MD
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Beskrivelse
Inkluderingskriterier:
- Mann eller kvinne mellom 18 og 80 år,
- Pasienter som fritt har gitt sitt samtykke til å delta i denne studien,
- Pasient med genetisk bekreftet arvelig CMT -nevropati
- eller pasient med en ervervet demyeliniserende nevropati som typisk PIDC eller antimag av typisk form
- eller en pasient med en genetisk bekreftet patogen mutasjon i transthyretin (TTRN) -genet,
- Pasienter som er mottakere eller har tittelen mottakere av en trygghetsordning.
Eksklusjonskriterier:
- Pasienter med morbiditet eller en historie med annen perifer nevropati,
- Pasienter med alkohol eller psykoaktivt rusmisbruk,
- Pasienter med kontraindikasjoner for MR -leting: klaustrofobi, pacemakere, holter -systemer, IUD -er, metallkirurgiske klipp, metallproteser eller implantater (eller andre metall fremmedlegemer),
- Pasienten ikke i stand til å utføre MR på grunn av alvorlig handikap,
- Pasient i en periode med ekskludering fra en annen forskningsprotokoll på tidspunktet for signering av samtykke/ikke-opposisjonsskjema,
- Personer dekket av artikler L1121-5 til 1121-8 av den franske folkehelsekoden (mindreårige, voksne under vergemål eller tillitsmann, pasienter fratatt deres frihet, gravide eller ammende kvinner),
- Personer som ikke kan lese og forstå det franske språket godt nok til å kunne gi sitt samtykke til å delta i forskning.
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Annen
- Tildeling: Ikke-randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Annen: Charcot-Marie-Tooth Neuropathy (CMT)
|
Kvantitativ nevromuskulær MR brukes til å kvantifisere en rekke biomarkører assosiert med disse patofysiologiske prosessene
|
|
Annen: Arvelig transthyretin amyloid nevropati (Attr-PN)
|
Kvantitativ nevromuskulær MR brukes til å kvantifisere en rekke biomarkører assosiert med disse patofysiologiske prosessene
Neuromuskulær ultralyd brukes til å kvantifisert nervediametervariasjon
|
|
Annen: Ervervet demyeliniserende nevropati (ADN).
|
Kvantitativ nevromuskulær MR brukes til å kvantifisere en rekke biomarkører assosiert med disse patofysiologiske prosessene
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Årlig intramuskulær fettfraksjon progresjon
Tidsramme: Mellom inkludering og ett år etter
|
Sammenligning av FF -måling i muskler i underekstremitet ved bruk av QMRI mellom inkludering og ett år etter
|
Mellom inkludering og ett år etter
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Årlig prosentvis endring i magnetiseringsoverføringsforhold (MTR)
Tidsramme: Mellom inkludering og ett år etter
|
Sammenligning av magnetiseringsoverføringsforhold i muskel i underekstremitet ved bruk av QMRI mellom inkludering og ett år etter
|
Mellom inkludering og ett år etter
|
|
Årlig prosentvis endring i protontetthet (PD)
Tidsramme: Mellom inkludering og ett år etter
|
Sammenligning av protontetthet i muskler i underekstremitet ved bruk av QMRI mellom inkludering og ett år etter
|
Mellom inkludering og ett år etter
|
|
Årlig prosentvis endring i tverrgående avslapningstid (T2)
Tidsramme: Mellom inkludering og ett år etter
|
Sammenligning av tverrgående avspenningstid i muskler i underekstremitet ved bruk av QMRI mellom inkludering og ett år etter
|
Mellom inkludering og ett år etter
|
|
Årlig prosentvis endring i 3D -volum
Tidsramme: Mellom inkludering og ett år etter
|
Sammenligning av 3D -volum i underekstremitet ved bruk av QMRI mellom inkludering og ett år etter
|
Mellom inkludering og ett år etter
|
|
Korrelasjoner mellom MR -parametere og pasientenes kliniske og elektrofysiologiske parametere
Tidsramme: Mellom inkludering og ett år etter
|
Kliniske parametere er: ONLS-score, MRC-testing og 10-meters gangtest (for alle pasienter), CMTNSV2 og CMTES-R-score (for CMT-pasienter), PND, NIS og CADT (for ATT-PN-pasienter), QOL-MND, RODS-skala og EVA (for ATT-PN-pasienter).
Elektrologiske parametere oppnås ved Munix -teknikk.
|
Mellom inkludering og ett år etter
|
|
Årlig variasjon av nervediameter hos ATT-PN-pasienter
Tidsramme: Mellom inkludering og ett år etter
|
Sammenligning av nervediameter ved bruk av nevromuskulær ultralyd mellom inkludering og ett år etter.
|
Mellom inkludering og ett år etter
|
|
Korrelasjon Betxeen ultralydkvantifisert nervediametervariasjon og kliniske og elektrofysiologiske parametere hos ATT-PN-pasienter
Tidsramme: Mellom inkludering og ett år etter
|
Kliniske parametere er: ONLS-score, MRC-testing og 10-meters gangtest (for alle pasienter), CMTNSV2 og CMTES-R-score (for CMT-pasienter), PND, NIS og CADT (for ATT-PN-pasienter), QOL-MND, RODS-skala og EVA (for ATT-PN-pasienter).
Elektrologiske parametere oppnås ved Munix -teknikk.
|
Mellom inkludering og ett år etter
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Etterforskere
- Studieleder: François Crémieux, assistance publique - hôpitaux de Marseille
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Antatt)
Studiet fullført (Antatt)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Sykdommer i nervesystemet
- Nevromuskulære sykdommer
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Metabolske sykdommer
- Nevrodegenerative sykdommer
- Medfødte abnormiteter
- Heredodegenerative lidelser, nervesystemet
- Proteostase mangler
- Misdannelser i nervesystemet
- Polynevropatier
- Amyloidose
- Sykdommer i det perifere nervesystemet
- Charcot-Marie-tann sykdom
- Nervekompresjonssyndromer
- Arvelig sensorisk og motorisk nevropati
- Amyloide nevropatier
Andre studie-ID-numre
- RCAPHM24_0268
- ID-RCB (Annen identifikator: 2025-A00414-45)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
produkt produsert i og eksportert fra USA
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .