Tutkimus DSP-3077: n turvallisuuden tutkimiseksi yksipuolisen silmien injektion jälkeen mies- ja naispuolisilla osallistujilla 18-vuotiailla tai sitä vanhemmilla pigmentosan retiniittillä
tiistai 14. huhtikuuta 2026 päivittänyt: Sumitomo Pharma America, Inc.
Prospektiivinen, avoin, yksivarainen, annos-eskalaatiotutkimus allogeenisen indusoidun pluripotenttisen kantasolujen (IPSC) johdettujen verkkokalvon (DSP-3077) allogeenisen indusoidun pluripotenttisen kantasolujen (IPSC) yhden subretinaalisen yksiokulaarisen injektion turvallisuuden ja siedettävyyden kanssa aikuisilla, joilla on retiniitti Pigmentosa (RP)
Tämän tutkimuksen tavoitteena on arvioida turvallisuutta, siedettävyyttä ja kliinisiä vasteita DSP-3077: n yhden annoksen jälkeen.
Tutkimuksessa ilmoittautuu sekä mies- että naaraspotilaisiin kolmeen kohorttiin jokaisella kohortilla, joka on määritelty DSP-3077: n näön tarkkuuden (VA) kriteerien ja annoksen tasolla.
Jokainen kohortti sisältää 4 osallistujaa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Ehdot
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on vaiheen 1/2a, avoin, yhden käden, hallitsematon, annos-eskalaatiotutkimus, jossa arvioidaan IPSC: stä johdettujen verkkokalvon (DSP-3077) 2 annostasoa, jotka on annettu yksittäisellä subretinaalisella yksiokulaarisella injektiolla aikuisilla, joilla on RP. Osallistujien osallistumisen kokonaiskesto on noin 65 kuukautta seulonnan alkamisesta laajennuksen havaintojakson lopussa. Osa. Osa B: n jälkeen 2 viikon kuluttua käymisistä leikkauksen jälkeen vierailutiheys on suunnilleen kuukausittain kuukausi 4, joka 3 kuukausi 24 ja 6 kuukauden kuukausi 60. Tutkimuksen DE101101: n (kuukauden 60 vierailun tai ET-vierailun) ja erillisen prosessin alaisuudessa sponsori kerää pitkäaikaisia tietoja DSP-3077: n hoidon jälkeen vuosittain 6 vuodesta 15 vuoteen DSP-3077: n antamisen jälkeen DSP-3077: n pitkän aikavälin turvallisuuden edelleen karakterisoimiseksi.
Osallistujia hoidetaan kolmessa kohortissa, ja jokainen kohortti määritellään DSP-3077: n näkökyvyn (VA) kriteereillä ja annostasolla. Jokainen kohortti sisältää 4 osallistujaa yhteensä 12 osallistujalle.
Ensisijainen tavoite on arvioida DSP-3077: n 2 annostason turvallisuus ja siedettävyys aikuisilla, joilla on RP. Muita tavoitteita on arvioida DSP-3077: n 2 annostason turvallisuus-, siirtämis- ja potentiaalista terapeuttista vastetta aikuisilla RP: llä ja arvioida DSP-3077-toimituslaitteen suorituskykyä.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
12
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
- Rekrytointi
- Massachusetts Eye and Ear
-
Ottaa yhteyttä:
- Albert Cheng
- Puhelinnumero: 617-573-6060
- Sähköposti: acheng18@meei.harvard.edu
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
- Rekrytointi
- University of Minnesota
-
Ottaa yhteyttä:
- Jacob Stauffer
- Puhelinnumero: 612-625-4108
- Sähköposti: jstauffe@umn.edu
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Osallistuja on> = 18 -vuotias tietoisen suostumuksen allekirjoittamishetkellä.
- Osallistujalla on kliininen diagnoosi ei -syndromisesta retinitis -pigmentosta.
- Osallistuja on valmis suostumaan geenitesteihin, ellei sitä ole vielä tehty.
- Kohortit 1 ja 2: Osallistujalla on BCVA tutkimussilmässä käden liikkeen ja 20 ETDRS -kirjainpisteiden välillä (noin <= 20/400 Snellen -ekvivalentti), mukaan lukien seulonnan ja lähtötilanteen.
- Kohortti 3: Osallistujalla on BCVA tutkimussilmässä 20 ETDRS -kirjainpistemäärän (suunnilleen> = 20/400 Snellen -ekvivalentin) ja 35 ETDRS -kirjainpiste (noin <= 20/200 Snellen -vastaava), mukaan lukien seulonnan.
- Osallistuja on hyvässä fyysisessä terveydessä, joka perustuu sairaushistoriaan, fyysiseen tutkimukseen, elintärkeisiin merkkeihin, elektrokardiogrammiin (EKG) ja kliinisiin laboratoriotesteihin seulonnassa.
Poissulkemiskriteerit:
- Osallistujalla on muu silmäsairaus tai visuaalinen häiriö kuin RP, joka heikentää visuaalista toimintaa (esim. Verkkokalvon verisuonisairaus, glaukooma).
- Osallistujalla on kaikki muut silmäolosuhteet (esim. Silmän väliaineen opasiteetti, nystagmus), joka tutkijan mielestä estäisi tarkan arvioinnin milloin tahansa tutkimuksen aikana ja/tai tekevät kirurgisesta synnytyksestä haastavamman.
- Osallistujalla on kliinisesti merkitsevä epävakaa sairaus tai mikä tahansa kliinisesti merkitsevä krooninen sairaus, joka tutkijan mielestä osallistujan kykyä suorittaa ja/tai osallistua tutkimukseen.
- Naisten osallistuja, joka on raskaana, imevä tai suunnittelevat raskaaksi.
- Osallistuja on saanut hoitoa millä tahansa hyväksyttyllä, kokeellisella tai tutkintaterapialla joko silmässä (systeeminen, ajankohtainen, laskimonsisäinen) ja/tai saanut hoitoa silmäsairauksien tai häiriöiden interventiokliinisessä tutkimuksessa 90 päivän tai 5 puoliintumisajan kuluessa, sen mukaan, kumpi on pidempi, ennen seulontaa.
- Osallistuja on aikaisemmin saanut soluterapiaa, geenin lisäyshoitoa, genomin muokkaushoitoa tai minkä tahansa subretinaalin annetun hoidon silmäsairauden tai häiriön suhteen.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Kohortti 1
Paras korjattu visuaalinen tarkkuus (BCVA) tutkimussilmässä käden liikkeen ja 20 varhaisen hoidon diabeettisen retinopatiatutkimuksen (ETDRS) kirjainpisteiden välillä (suunnilleen ≤ 20/400 Snellen -ekvivalentti), mukaan lukien seulonnassa ja lähtötilanteessa
|
Jokaiselle osallistujalle vain yksi silmä saa pienen annoksen (> = 0,8-<2,4 mm2) yhden subretinaalin DSP-3077: n subretinaalista injektiota käyttämällä DSP-3077-toimituslaitetta päivänä 1 päivänä 1
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Kohortti 2
Paras korjattu visuaalinen tarkkuus (BCVA) tutkimussilmässä käden liikkeen ja 20 varhaisen hoidon diabeettisen retinopatiatutkimuksen (ETDRS) kirjainpisteiden välillä (suunnilleen ≤ 20/400 Snellen -ekvivalentti), mukaan lukien seulonnassa ja lähtötilanteessa
|
Jokaiselle osallistujalle vain yksi silmä saa suuren annoksen (> = 2,4-<6,4 mm2) DSP-3077: n yhden subretinaalin injektiosta käyttämällä DSP-3077-toimituslaitetta päivänä 1 päivänä 1
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Kohortti 3
Paras korjattu visuaalinen tarkkuus (BCVA) tutkimussilmässä 20 varhaisen hoidon diabeettisen retinopatiatutkimuksen (ETDRS) kirjainpiste (noin ≥ 20/400 Snellen ekvivalentti) ja 35 ETDRS -kirjainpiste (noin ≤ 20/200 Snellen -vastaava), mukaan lukien seulonnassa; BCVA tutkimussilmässä 10 ETDRS -kirjainpisteiden välillä (noin ≥ 20/640 Snellen -ekvivalentti) ja 35 ETDRS -kirjainpiste (noin ≤ 20/200 Snellen Equivalent) lähtötilanteessa lähtötilanteessa
|
Jokaiselle osallistujalle vain yksi silmä saa suuren annoksen (> = 2,4-<6,4 mm2) DSP-3077: n yhden subretinaalin injektiosta käyttämällä DSP-3077-toimituslaitetta päivänä 1 päivänä 1
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Silmien haittavaikutusten esiintyvyys (AES)
Aikaikkuna: 60 kuukautta
|
60 kuukautta
|
|
Silmien vakavien haittavaikutusten (SAES) esiintyvyys
Aikaikkuna: 60 kuukautta
|
60 kuukautta
|
|
Silmien haittavaikutusten esiintyvyys (AES), joka johtaa lopettamiseen
Aikaikkuna: 60 kuukautta
|
60 kuukautta
|
|
Haittavaikutusten esiintyvyys (AES)
Aikaikkuna: 60 kuukautta
|
60 kuukautta
|
|
Vakavien haittavaikutusten esiintyvyys (SAE)
Aikaikkuna: 60 kuukautta
|
60 kuukautta
|
|
Haittavaikutusten esiintyvyys (AES), joka johtaa lopettamiseen
Aikaikkuna: 60 kuukautta
|
60 kuukautta
|
|
Haittavaikutusten esiintyvyys (AES), joka johtaa kuolemaan
Aikaikkuna: 60 kuukautta
|
60 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Arvioitu)
Torstai 16. huhtikuuta 2026
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 31. lokakuuta 2028
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Sunnuntai 31. lokakuuta 2032
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 27. helmikuuta 2025
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 17. maaliskuuta 2025
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 24. maaliskuuta 2025
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 17. huhtikuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 14. huhtikuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. huhtikuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- DE101101
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .