Une étude pour étudier la sécurité du DSP-3077 après une injection oculaire unilatérale chez les participants masculins et féminins de 18 ans ou plus avec de la rétinite pigmentaire
14 avril 2026 mis à jour par: Sumitomo Pharma America, Inc.
Une étude prospective, une étude prospective à l'escalade de dose à un seul bras unique de l'innocuité et de la tolérabilité d'une seule injection unioculaire sous-rétinienne de feuilles rétiniennes dérivées de cellules souches pluripotentes allogéniques (DSP-3077) chez des adultes atteints de rétinite pigmentosa (RP) (RP)
L'objectif de cette étude est d'évaluer la sécurité, la tolérabilité et les réponses cliniques après la dose unique de DSP-3077.
L'étude inscrit à la fois des patients masculins et féminins dans 3 cohortes avec chaque cohorte définie par les critères de l'acuité visuelle (VA) et le niveau de dose de DSP-3077.
Chaque cohorte comprendra 4 participants.
Aperçu de l'étude
Statut
Recrutement
Les conditions
Description détaillée
Il s'agit d'une étude de phase 1 / 2A, en ouvert, à un seul bras, incontrôlé, à l'escalade de dose évaluant 2 niveaux de dose de feuilles rétiniennes dérivées d'IPSC (DSP-3077) administrées avec une seule injection unioculaire sous-rétinienne chez les adultes atteints de RP. La durée totale de la participation des participants sera d'environ 65 mois à compter du dépistage jusqu'à la fin de la période d'observation de l'extension B. Après une première période de visites fréquentes après la chirurgie, la fréquence des visites sera approximativement mensuelle jusqu'au mois 4, tous les 3 mois à 24 et tous les 6 mois au mois de mois 60. Après avoir terminé les études DE101101 (visite du mois 60 ou visite ET) et dans un processus distinct, le sponsor collectera les données à long terme après un traitement avec DSP-3077, de 6 ans à 15 ans après l'administration DSP-3077 pour caractériser davantage la sécurité à long terme de DSP-3077.
Les participants seront traités dans 3 cohortes, chaque cohorte définie par les critères de l'acuité visuelle (VA) et le niveau de dose de DSP-3077. Chaque cohorte comprendra 4 participants pour un total de 12 participants.
L'objectif principal est d'évaluer l'innocuité et la tolérabilité de 2 niveaux de dose de DSP-3077 chez les adultes atteints de RP. D'autres objectifs sont d'évaluer la sécurité, la greffe et la réponse thérapeutique potentielle de 2 niveaux de dose de DSP-3077 chez les adultes atteints de RP et d'évaluer les performances du dispositif de livraison DSP-3077.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Estimé)
12
Phase
- Phase 2
- La phase 1
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
- Recrutement
- Massachusetts Eye and Ear
-
Contact:
- Albert Cheng
- Numéro de téléphone: 617-573-6060
- E-mail: acheng18@meei.harvard.edu
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55455
- Recrutement
- University of Minnesota
-
Contact:
- Jacob Stauffer
- Numéro de téléphone: 612-625-4108
- E-mail: jstauffe@umn.edu
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critères d'inclusion:
- Le participant a> = 18 ans au moment de la signature du consentement éclairé.
- Le participant a un diagnostic clinique de rétinite non syndromique pigmentaire.
- Le participant est disposé à consentir à des tests génétiques, s'ils ne sont pas déjà faits.
- Cohorts 1 et 2: Le participant aura du BCVA dans l'œil de l'étude entre le mouvement de la main et le score de la lettre ETDRS 20 (environ <= 20/400 Snellen équivalent), inclus au dépistage et à la ligne de base.
- Cohorte 3: Le participant aura BCVA dans l'œil de l'étude entre 20 score de lettre ETDRS (environ> = 20/400 Snellen équivalent) et 35 score de lettre ETDR (environ <= 20/200 Snellen équivalent), inclus au dépistage.
- Le participant est en bonne santé physique, basé sur les antécédents médicaux, l'examen physique, les signes vitaux, l'électrocardiogramme (ECG) et les tests de laboratoire clinique lors du dépistage.
Critères d'exclusion:
- Le participant a une maladie oculaire ou un trouble visuel autre que RP qui altère la fonction visuelle (par exemple, maladie vasculaire rétinienne, glaucome).
- Le participant a toute autre condition oculaire (par exemple, Ocular Media Opacity, Nystagmus), qui, de l'avis de l'enquêteur, empêcherait une évaluation précise à tout moment de l'étude et rendrait la livraison chirurgicale plus difficile.
- Le participant a une condition médicale instable cliniquement significative ou une maladie chronique cliniquement significative qui, de l'avis de l'investigateur, limiterait la capacité du participant à compléter et / ou à participer à l'étude.
- Femme participante enceinte ou allaiter ou prévoit de devenir enceinte.
- Le participant a reçu un traitement avec toute thérapie non approuvée, expérimentale ou d'enquête dans l'œil (systémique, topique, intravitréen) et / ou a reçu un traitement dans un essai clinique interventionnel pour une maladie oculaire ou un trouble dans les 90 jours ou 5 demi-vies, ce qui est plus long, avant le dépistage.
- Le participant a précédemment reçu une thérapie cellulaire, une thérapie d'augmentation des gènes, une thérapie d'édition du génome ou tout traitement administré sous-rétinien pour une maladie ou un trouble oculaire.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Non randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
|
Expérimental: Cohorte 1
La meilleure acuité visuelle corrigée (BCVA) dans l'œil de l'étude entre le mouvement de la main et le score de lettres de la lettre d'étude de rétinopathie (ETDR) de 20 premiers traitements (environ ≤ 20/400 Snellen équivalent), inclus au dépistage et à la base
|
Pour chaque participant, un seul œil recevra une faible dose (> = 0,8 à <2,4 mm2) d'injection sous-rétinienne unique de DSP-3077 en utilisant le dispositif de livraison DSP-3077 le jour 1
Autres noms:
|
|
Expérimental: Cohorte 2
La meilleure acuité visuelle corrigée (BCVA) dans l'œil de l'étude entre le mouvement de la main et le score de lettres de la lettre d'étude de rétinopathie (ETDR) de 20 premiers traitements (environ ≤ 20/400 Snellen équivalent), inclus au dépistage et à la base
|
Pour chaque participant, un seul œil recevra une dose élevée (> = 2,4 à <6,4 mm2) d'injection sous-rétinienne unique de DSP-3077 en utilisant le dispositif de livraison DSP-3077 le jour 1
Autres noms:
|
|
Expérimental: Cohorte 3
La meilleure acuité visuelle corrigée (BCVA) dans l'œil de l'étude entre 20 score de lettres d'étude de rétinopathie diabétique (ETDR) de traitement précoce (environ ≥ 20/400 Snelllen équivalent) et 35 score de lettre ETDR (environ ≤ 20/200 Snelllen équivalent), inclusif au filtrage; BCVA dans l'œil de l'étude entre 10 score de lettre ETDRS (environ ≥ 20/640 Snellen équivalent) et 35 score de lettre ETDR (environ ≤ 20/200 Snellen équivalent) au départ
|
Pour chaque participant, un seul œil recevra une dose élevée (> = 2,4 à <6,4 mm2) d'injection sous-rétinienne unique de DSP-3077 en utilisant le dispositif de livraison DSP-3077 le jour 1
Autres noms:
|
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
|---|---|
|
Incidence des événements indésirables oculaires (AES)
Délai: 60 mois
|
60 mois
|
|
Incidence des événements indésirables graves oculaires (SAE)
Délai: 60 mois
|
60 mois
|
|
Incidence des événements indésirables oculaires (AE) conduisant à l'arrêt
Délai: 60 mois
|
60 mois
|
|
Incidence des événements indésirables (AES)
Délai: 60 mois
|
60 mois
|
|
Incidence des événements indésirables graves (ESA)
Délai: 60 mois
|
60 mois
|
|
Incidence des événements indésirables (AE) conduisant à l'arrêt
Délai: 60 mois
|
60 mois
|
|
Incidence des événements indésirables (AES) conduisant à la mort
Délai: 60 mois
|
60 mois
|
Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Estimé)
16 avril 2026
Achèvement primaire (Estimé)
31 octobre 2028
Achèvement de l'étude (Estimé)
31 octobre 2032
Dates d'inscription aux études
Première soumission
27 février 2025
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
17 mars 2025
Première publication (Réel)
24 mars 2025
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
17 avril 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
14 avril 2026
Dernière vérification
1 avril 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- DE101101
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .