Badanie, aby zbadać bezpieczeństwo DSP-3077 po jednostronnym wstrzyknięciu oka u mężczyzn i kobiet w wieku 18 lat lub starszych z zapaleniem siatkówki Pigmentosa
14 kwietnia 2026 zaktualizowane przez: Sumitomo Pharma America, Inc.
Prospektywne, otwarte, jednoramienne badanie bezpieczeństwa i tolerancji pojedynczego podsumowującego jednorazowego wstrzyknięcia allogenicznych arkuszy siatkówki Plurogenicznej (RP) pochodzące z Pluripotencji (RP)
Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa, tolerancji i odpowiedzi klinicznych po pojedynczej dawce DSP-3077.
Badanie włącza zarówno męskie, jak i żeńskie pacjentów w 3 kohortach z każdą kohorą zdefiniowaną przez kryteria ostrości wzroku (VA) i poziom dawki DSP-3077.
Każda kohorta obejmie 4 uczestników.
Przegląd badań
Status
Rekrutacyjny
Szczegółowy opis
Jest to faza 1/2A, otwarta, jednoramienna, niekontrolowana, badanie eskalacyjne dawka oceniające 2 poziomy dawki arkuszy siatkówki pochodzących z IPSC (DSP-3077) podawane z pojedynczym podseteralnym jednoocznym wstrzyknięciem u dorosłych z RP. Całkowity czas uczestnictwa uczestników wyniesie około 65 miesięcy od rozpoczęcia badań przesiewowych do końca okresu obserwacji przedłużenia Część B. Po początkowym 2-tygodniowym okresie częstych wizyt po operacji częstotliwość wizyty będzie około miesiąca 4, co 3 miesiące 24 i co 6 miesięcy do miesiąca 60. Po zakończeniu badania DE101101 (wizyta w 60 miesiącu lub wizycie ET) oraz w ramach oddzielnego procesu sponsor zbiera długoterminowe dane po leczeniu DSP-3077, co roku od 6 do 15 lat po podaniu DSP-3077 w celu dalszego scharakteryzowania długoterminowego bezpieczeństwa DSP-3077.
Uczestnicy będą traktowani w 3 kohortach, z każdą kohortą zdefiniowaną przez kryteria ostrości wzroku (VA) i poziom dawki DSP-3077. Każda kohorta obejmie 4 uczestników dla łącznie 12 uczestników.
Głównym celem jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji 2 poziomów dawki DSP-3077 u dorosłych z RP. Inne cele to ocena bezpieczeństwa, wszczepienia i potencjalnej odpowiedzi terapeutycznej 2 poziomów dawki DSP-3077 u dorosłych z RP oraz ocena wydajności urządzenia do dostarczania DSP-3077.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Szacowany)
12
Faza
- Faza 2
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
- Rekrutacyjny
- Massachusetts Eye and Ear
-
Kontakt:
- Albert Cheng
- Numer telefonu: 617-573-6060
- E-mail: acheng18@meei.harvard.edu
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
- Rekrutacyjny
- University of Minnesota
-
Kontakt:
- Jacob Stauffer
- Numer telefonu: 612-625-4108
- E-mail: jstauffe@umn.edu
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria włączenia:
- Uczestnik wynosi> = 18 lat w momencie podpisania świadomej zgody.
- Uczestnik ma kliniczną diagnozę niesyndomowego zapalenia siatkówki pigmentosa.
- Uczestnik jest skłonny wyrazić zgodę na testy genetyczne, jeśli jeszcze nie zrobiono.
- Kohorty 1 i 2: Uczestnik będzie miał BCVA w badaniu o oku między ruchem ręki a wynikiem liter 20 ETDRS (około <= 20/400 Snellen Equivalent), obejmujący w badaniu i linii podstawowej.
- Kohorta 3: Uczestnik będzie miał BCVA w oku badania między 20 ETDRS oceną liter (około> = 20/400 Snellen Equivalent) i 35 ETDRS Letter Pader (około <= 20/200 Snellen Equivalent), włączając w zakresie badania przesiewowego.
- Uczestnik jest w dobrym zdrowiu fizycznym, w oparciu o historię medyczną, badanie fizykalne, objawy życiowe, elektrokardiogram (EKG) i kliniczne testy laboratoryjne podczas badań przesiewowych.
Kryteria wykluczenia:
- Uczestnik ma chorobę oka lub zaburzenie wizualne inne niż RP, które upośledzają funkcję wzrokową (np. Choroba naczyniowa siatkówki, jaskra).
- Uczestnik ma jakikolwiek inny stan oczu (np. Krycie o oka, oczopląs), które zdaniem badacza wykluczają dokładną ocenę w dowolnym momencie badania i/lub uczyniły dostarczanie chirurgiczne.
- Uczestnik ma jakikolwiek klinicznie niestabilny stan medyczny lub jakąkolwiek klinicznie istotną chorobę przewlekłą, która zdaniem badacza ograniczyłaby zdolność uczestnika do ukończenia i/lub uczestnictwa w badaniu.
- Uczestnikka, która jest w ciąży, karmia lub planuje zajść w ciążę.
- Uczestnik otrzymał leczenie dowolną terapią nie zatwierdzoną, eksperymentalną lub badawczą w oko (ogólnoustrojowym, miejscowym, dożytrowym) i/lub otrzymał leczenie w interwencyjnym badaniu klinicznym w przypadku choroby oka lub zaburzenia w ciągu 90 dni lub 5 okresów półtrwania, w zależności od tego, co jest dłuższe, przed badaniem.
- Uczestnik wcześniej otrzymywał terapię komórkową, terapię wzbudzającą gen, terapię edytowania genomu lub dowolną terapię podawaną podsiatkową dla choroby lub zaburzenia oczu.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nielosowe
- Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Kohorta 1
Najlepiej skorygowana ostrość wzroku (BCVA) w badaniu oka między ruchem ręki a 20 wczesnym badaniem retinopatii cukrzycowej (ETDRS) (około ≤ 20/400 Snellen Equivival), w tym w badaniach przesiewowych i wyjściowym
|
Dla każdego uczestnika tylko 1 oko otrzyma niską dawkę (> = 0,8 do <2,4 mm2) pojedynczego wstrzyknięcia podsiatkowego DSP-3077 przy użyciu urządzenia do dostarczania DSP-3077 w dniu 1
Inne nazwy:
|
|
Eksperymentalny: Kohorta 2
Najlepiej skorygowana ostrość wzroku (BCVA) w badaniu oka między ruchem ręki a 20 wczesnym badaniem retinopatii cukrzycowej (ETDRS) (około ≤ 20/400 Snellen Equivival), w tym w badaniach przesiewowych i wyjściowym
|
Dla każdego uczestnika tylko 1 oko otrzyma wysoką dawkę (> = 2,4 do <6,4 mm2) pojedynczego wstrzyknięcia podsiatkowego DSP-3077 przy użyciu urządzenia DSP-3077 Dowód w dniu 1
Inne nazwy:
|
|
Eksperymentalny: Kohorta 3
Najlepiej skorygowana ostrość wzroku (BCVA) w badanym oku między 20 wczesnym badaniem retinopatii cukrzycowej (ETDRS) (ETDRS) (około ≥ 20/400 Snellen Equivalent) i 35 etudrs -literowym wynikiem (około ≤ 20/200 Snellen Equiventle). BCVA w badanym oku między 10 eTDRS oceną liter (około ≥ 20/640 Snellen Equivivent) i 35 ETDRS Wynik litery (około ≤ 20/200 Snellen Equivalent) na początku wyjściowy
|
Dla każdego uczestnika tylko 1 oko otrzyma wysoką dawkę (> = 2,4 do <6,4 mm2) pojedynczego wstrzyknięcia podsiatkowego DSP-3077 przy użyciu urządzenia DSP-3077 Dowód w dniu 1
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Występowanie niepożądanych zdarzeń oka (AES)
Ramy czasowe: 60 miesięcy
|
60 miesięcy
|
|
Częstość występowania poważnych zdarzeń niepożądanych oka (SAE)
Ramy czasowe: 60 miesięcy
|
60 miesięcy
|
|
Występowanie niepożądanych zdarzeń oka (AES) prowadzące do przerwania
Ramy czasowe: 60 miesięcy
|
60 miesięcy
|
|
Występowanie zdarzeń niepożądanych (AES)
Ramy czasowe: 60 miesięcy
|
60 miesięcy
|
|
Występowanie poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE)
Ramy czasowe: 60 miesięcy
|
60 miesięcy
|
|
Występowanie zdarzeń niepożądanych (AES) prowadzące do przerwania
Ramy czasowe: 60 miesięcy
|
60 miesięcy
|
|
Występowanie zdarzeń niepożądanych (AES) prowadzące do śmierci
Ramy czasowe: 60 miesięcy
|
60 miesięcy
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Szacowany)
16 kwietnia 2026
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
31 października 2028
Ukończenie studiów (Szacowany)
31 października 2032
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
27 lutego 2025
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
17 marca 2025
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
24 marca 2025
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
17 kwietnia 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
14 kwietnia 2026
Ostatnia weryfikacja
1 kwietnia 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- DE101101
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .