Um estudo para investigar a segurança do DSP-3077 após uma injeção ocular unilateral em participantes do sexo masculino e feminino com 18 anos de idade ou mais com retinite pigmentosa
14 de abril de 2026 atualizado por: Sumitomo Pharma America, Inc.
Um estudo prospectivo, aberto, com escala de dose de braço único, da segurança da segurança e tolerabilidade de uma única injeção uniocular sub-retinocular de folhas retinianas derivadas de células-tronco pluripotentes induzidas por células-tronco (DSP-3077) em adultos com retinite pigmentosa (RP)
O objetivo deste estudo é avaliar as respostas de segurança, tolerabilidade e clínica após a dose única de DSP-3077.
O estudo inclui pacientes do sexo masculino e feminino em 3 coortes com cada coorte definida por critérios de acuidade visual (VA) e nível de dose de DSP-3077.
Cada coorte incluirá 4 participantes.
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Condições
Descrição detalhada
Esta é um estudo de fase 1/2A, aberto, de braço único, não controlado e escalonamento da dose, avaliando 2 níveis de dose de folhas retinianas derivadas de IPSC (DSP-3077) administradas com uma única injeção uniocular sub-retiniana em adultos com RP. A duração total da participação dos participantes será de aproximadamente 65 meses após o início da triagem até o período de observação do final da extensão B. Após um período inicial de duas semanas de visitas frequentes após a cirurgia, a frequência da visita será aproximadamente mensalmente até o mês 4, a cada 3 meses a 24 e a cada 6 meses a 60. Após a conclusão do estudo DE101101 (Mês 60 Visita ou ET Visit) e sob um processo separado, o patrocinador coletará dados de longo prazo após o tratamento com o DSP-3077, anualmente de 6 anos a 15 anos após a administração do DSP-3077 para caracterizar ainda mais a segurança a longo prazo do DSP-3077.
Os participantes serão tratados em 3 coortes, com cada coorte definida por critérios de acuidade visual (VA) e nível de dose de DSP-3077. Cada coorte incluirá 4 participantes para um total de 12 participantes.
O objetivo primário é avaliar a segurança e a tolerabilidade de 2 níveis de dose de DSP-3077 em adultos com RP. Outros objetivos são avaliar a resposta de segurança, enxerto e potencial terapêutica de 2 níveis de dose de DSP-3077 em adultos com RP e avaliar o desempenho do dispositivo de entrega DSP-3077.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
12
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Recrutamento
- Massachusetts Eye and Ear
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Contato:
- Albert Cheng
- Número de telefone: 617-573-6060
- E-mail: acheng18@meei.harvard.edu
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
- Recrutamento
- University of Minnesota
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Contato:
- Jacob Stauffer
- Número de telefone: 612-625-4108
- E-mail: jstauffe@umn.edu
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critérios de inclusão:
- O participante tem> = 18 anos de idade no momento da assinatura do consentimento informado.
- O participante tem um diagnóstico clínico de retinite pigmentosa não sindrômica.
- O participante está disposto a consentir em testes genéticos, se ainda não fizeram.
- Coortes 1 e 2: O participante terá BCVA no olho de estudo entre o movimento da mão e a pontuação da letra de 20 ETDRS (aproximadamente <= 20/400 Snellen equivalente), inclusive na triagem e na linha de base.
- Coorte 3: O participante terá o BCVA no olho de estudo entre 20 ETDRS Letter Score (aproximadamente> = 20/400 Snellen equivalente) e 35 ETDRS letter escore (aproximadamente <= 20/200 Snellen equivalente), inclusive na triagem.
- O participante está em boa saúde física, com base em histórico médico, exame físico, sinais vitais, eletrocardiograma (ECG) e testes de laboratório clínico na triagem.
Critérios de exclusão:
- O participante tem uma doença ocular ou distúrbio visual que não seja a RP que prejudique a função visual (por exemplo, doenças vasculares da retina, glaucoma).
- O participante possui qualquer outra condição ocular (por exemplo, opacidade da mídia ocular, nistagmo), que, na opinião do investigador, impediria uma avaliação precisa a qualquer momento durante o estudo e/ou tornaria a entrega cirúrgica mais desafiadora.
- O participante possui qualquer condição médica instável clinicamente significativa ou qualquer doença crônica clinicamente significativa que, na opinião do investigador, limitaria a capacidade do participante de concluir e/ou participar do estudo.
- Participante que está grávida, lactando ou planejando engravidar.
- O participante recebeu tratamento com qualquer terapia não aprovada, experimental ou de investigação em um tratamento ocular (sistêmico, tópico, intravítreo) e/ou recebeu um tratamento clínico intervencionista para doença ou distúrbio ocular dentro de 90 dias ou 5 meias-vidas, o que for mais longo, antes da triagem.
- O participante recebeu anteriormente terapia celular, terapia de aumento de genes, terapia de edição de genoma ou qualquer terapia administrada por sub -retinia para doença ou desordem ocular.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Coorte 1
Melhor acuidade visual corrigida (BCVA) no olho do estudo entre o movimento da mão e a pontuação da carta do Estudo de Retinopatia Diabética (ETDRS) (ETDRS) (aproximadamente ≤ 20/400 Snellen equivalente), inclusive na triagem e na linha de base
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Para cada participante, apenas 1 olho receberá uma dose baixa (> = 0,8 a <2,4 mm2) de injeção sub-retiniana de DSP-3077 usando o dispositivo de entrega DSP-3077 no dia 1
Outros nomes:
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Experimental: Coorte 2
Melhor acuidade visual corrigida (BCVA) no olho do estudo entre o movimento da mão e a pontuação da carta do Estudo de Retinopatia Diabética (ETDRS) (ETDRS) (aproximadamente ≤ 20/400 Snellen equivalente), inclusive na triagem e na linha de base
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Para cada participante, apenas 1 olho receberá uma dose alta (> = 2,4 a <6,4 mm2) de injeção sub-retiniana de DSP-3077 usando o dispositivo de entrega DSP-3077 no dia 1
Outros nomes:
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Experimental: Coorte 3
Melhor acuidade visual corrigida (BCVA) no olho do estudo entre 20 escore de letra do estudo de retinopatia diabética precoce (ETDRS) (aproximadamente ≥ 20/400 equivalente a Snellen) e 35 ETDRS escore (aproximadamente ≤ 20/200 Snellen equivalente), inclusive na triagem; BCVA no olho do estudo entre 10 e aproximadamente ≥ 20/640 Snellen equivalente) e 35 ETDRS escore (aproximadamente ≤ 20/200 Snellen equivalente) na linha de base
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Para cada participante, apenas 1 olho receberá uma dose alta (> = 2,4 a <6,4 mm2) de injeção sub-retiniana de DSP-3077 usando o dispositivo de entrega DSP-3077 no dia 1
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Incidência de eventos adversos oculares (AES)
Prazo: 60 meses
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60 meses
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Incidência de eventos adversos graves oculares (SAEs)
Prazo: 60 meses
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60 meses
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Incidência de eventos adversos oculares (EAs) levando à descontinuação
Prazo: 60 meses
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60 meses
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Incidência de eventos adversos (AES)
Prazo: 60 meses
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60 meses
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Incidência de eventos adversos graves (SAEs)
Prazo: 60 meses
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60 meses
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Incidência de eventos adversos (EAs) levando à descontinuação
Prazo: 60 meses
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60 meses
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Incidência de eventos adversos (EAs) que levam à morte
Prazo: 60 meses
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60 meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Estimado)
16 de abril de 2026
Conclusão Primária (Estimado)
31 de outubro de 2028
Conclusão do estudo (Estimado)
31 de outubro de 2032
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
27 de fevereiro de 2025
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
17 de março de 2025
Primeira postagem (Real)
24 de março de 2025
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
17 de abril de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
14 de abril de 2026
Última verificação
1 de abril de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- DE101101
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
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