En studie for å undersøke sikkerheten til DSP-3077 etter en ensidig øyeinjeksjon hos mannlige og kvinnelige deltakere 18 år eller eldre med retinitis pigmentosa
14. april 2026 oppdatert av: Sumitomo Pharma America, Inc.
En prospektiv, åpen merkelapp, en-arm, dose-opptrapping av sikkerheten og toleransen for en enkelt subretinal uniokulær injeksjon av allogen indusert pluripotent stamcelle (IPSC) -ledede retinalplater (DSP-3077) hos voksne med retinitis-svineosa (RP)
Målet med denne studien er å evaluere sikkerhet, toleranse og kliniske responser etter en enkelt dose DSP-3077.
Studien registrerer både mannlige og kvinnelige pasienter i 3 årskull med hver kohort definert av Valuity (VA) kriterier og dosenivå av DSP-3077.
Hver årskull vil inneholde 4 deltakere.
Studieoversikt
Status
Rekruttering
Forhold
Detaljert beskrivelse
Dette er en fase 1/2A, åpen, en-arm, ukontrollert, dose-opptrappingstudie som evaluerer 2 dosernivåer av IPSC-avledede netthinneark (DSP-3077) administrert med en enkelt subretinal uniokulær injeksjon hos voksne med RP. Den totale varigheten av deltakerdeltakelse vil være omtrent 65 måneder fra screeningstart gjennom slutten av forlengelsesobservasjonsperioden del B. Etter en innledende 2 ukers periode med hyppige besøk etter operasjonen, vil besøksfrekvensen være omtrent månedlig til måned 4, hver tredje måned til måned 24, og hver 6. måned til måned 60. Etter fullføring av studien DE101101 (måned 60 besøk eller ET-besøk) og under en egen prosess, vil sponsoren samle inn langsiktige data etter behandling med DSP-3077, årlig fra 6 år til 15 år etter DSP-3077-administrasjonen for ytterligere å karakterisere langsiktig sikkerhet for DSP-3077.
Deltakerne vil bli behandlet i 3 årskull, med hver kohort definert av visuell skarphet (VA) kriterier og dosenivå av DSP-3077. Hver årskull vil inneholde 4 deltakere for totalt 12 deltakere.
Det primære målet er å evaluere sikkerheten og toleransen for 2 dosenivåer av DSP-3077 hos voksne med RP. Andre mål er å evaluere sikkerhet, gravering og potensiell terapeutisk respons på 2 dosenivåer av DSP-3077 hos voksne med RP og å evaluere DSP-3077-leveringsenhetsytelsen.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
12
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
- Rekruttering
- Massachusetts Eye and Ear
-
Ta kontakt med:
- Albert Cheng
- Telefonnummer: 617-573-6060
- E-post: acheng18@meei.harvard.edu
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
- Rekruttering
- University of Minnesota
-
Ta kontakt med:
- Jacob Stauffer
- Telefonnummer: 612-625-4108
- E-post: jstauffe@umn.edu
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inkluderingskriterier:
- Deltakeren er> = 18 år på tidspunktet for å signere det informerte samtykket.
- Deltakeren har en klinisk diagnose av nonsyndromisk retinitt pigmentosa.
- Deltakeren er villig til å samtykke til genetisk testing, hvis ikke allerede gjort.
- Kohorter 1 og 2: Deltaker vil ha BCVA i studieøyet mellom håndbevegelse og 20 ETDRS -bokstavscore (omtrent <= 20/400 Snellen -ekvivalent), inkluderende ved screening og baseline.
- Kohort 3: Deltaker vil ha BCVA i studieøyet mellom 20 ETDRS -bokstavscore (omtrent> = 20/400 Snellen -ekvivalent) og 35 ETDRS Letter Score (omtrent <= 20/200 Snellen -ekvivalent), inkludert på screening.
- Deltakeren er i god fysisk helse, basert på medisinsk historie, fysisk undersøkelse, vitale tegn, elektrokardiogram (EKG) og kliniske laboratorietester ved screening.
Eksklusjonskriterier:
- Deltakeren har en annen øyesykdom eller visuell lidelse enn RP som svekker visuell funksjon (f.eks. Retinal vaskulær sykdom, glaukom).
- Deltakeren har noen annen øyetilstand (f.eks. Okulære medier opacitet, nystagmus), som etter etterforskerens mening når som helst vil utelukke en nøyaktig evaluering når som helst under studien og/eller gjøre kirurgisk levering mer utfordrende.
- Deltakeren har noen klinisk signifikant ustabil medisinsk tilstand eller noen klinisk signifikant kronisk sykdom som etter etterforskerens mening vil begrense deltakernes evne til å fullføre og/eller delta i studien.
- Kvinnelig deltaker som er gravid eller ammende eller planlegger å bli gravid.
- Deltakeren har mottatt behandling med noen ikke-godkjent, eksperimentell eller undersøkelsesbehandling i enten øye (systemisk, aktuell, intravitreal) og/eller mottatt behandling i en intervensjonell klinisk studie for en øyesykdom eller lidelse innen 90 dager eller 5 halveringstid, avhengig av hva som er lengre, før screening.
- Deltakeren har tidligere mottatt celleterapi, genforstørrelsesbehandling, genomredigeringsterapi eller noen underretinal administrert terapi for en øyesykdom eller lidelse.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomisert
- Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Kohort 1
Beste korrigert visuell skarphet (BCVA) i studieøyet mellom håndbevegelse og 20 tidlig behandling Diabetisk retinopatistudie (ETDRS) bokstavscore (omtrent ≤ 20/400 Snellen -ekvivalent), inklusiv ved screening og baseline
|
For hver deltaker vil bare 1 øye motta en lav dose (> = 0,8 til <2,4 mm2) av enkelt subretinal injeksjon av DSP-3077 ved bruk av DSP-3077-leveringsenhet på dag 1
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: Kohort 2
Beste korrigert visuell skarphet (BCVA) i studieøyet mellom håndbevegelse og 20 tidlig behandling Diabetisk retinopatistudie (ETDRS) bokstavscore (omtrent ≤ 20/400 Snellen -ekvivalent), inklusiv ved screening og baseline
|
For hver deltaker vil bare 1 øye motta en høy dose (> = 2,4 til <6,4 mm2) av enkelt subretinal injeksjon av DSP-3077 ved bruk av DSP-3077-leveringsenhet på dag 1
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: Kohort 3
Beste korrigert synsskarphet (BCVA) i studieøyet mellom 20 tidlig behandling av diabetisk retinopati studie (ETDRS) bokstavscore (omtrent ≥ 20/400 snellenekvivalent) og 35 ETDRS -bokstavscore (omtrent ≤ 20/200 snellenekvivalent), inkluderende ved screening; BCVA i studieøyet mellom 10 ETDRS -bokstavscore (omtrent ≥ 20/640 Snellen -ekvivalent) og 35 ETDRS -bokstavscore (omtrent ≤ 20/200 Snellen -ekvivalent) ved baseline
|
For hver deltaker vil bare 1 øye motta en høy dose (> = 2,4 til <6,4 mm2) av enkelt subretinal injeksjon av DSP-3077 ved bruk av DSP-3077-leveringsenhet på dag 1
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Forekomst av okulære bivirkninger (AES)
Tidsramme: 60 måneder
|
60 måneder
|
|
Forekomst av okulære alvorlige bivirkninger (SAES)
Tidsramme: 60 måneder
|
60 måneder
|
|
Forekomst av okulære bivirkninger (AES) som fører til seponering
Tidsramme: 60 måneder
|
60 måneder
|
|
Forekomst av bivirkninger (AES)
Tidsramme: 60 måneder
|
60 måneder
|
|
Forekomst av alvorlige bivirkninger (SAES)
Tidsramme: 60 måneder
|
60 måneder
|
|
Forekomst av bivirkninger (AES) som fører til seponering
Tidsramme: 60 måneder
|
60 måneder
|
|
Forekomst av bivirkninger (AES) som fører til død
Tidsramme: 60 måneder
|
60 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Antatt)
16. april 2026
Primær fullføring (Antatt)
31. oktober 2028
Studiet fullført (Antatt)
31. oktober 2032
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
27. februar 2025
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
17. mars 2025
Først lagt ut (Faktiske)
24. mars 2025
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
17. april 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
14. april 2026
Sist bekreftet
1. april 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- DE101101
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .