Un estudio para investigar la seguridad de DSP-3077 después de una inyección ocular unilateral en participantes masculinos y femeninos de 18 años o más con retinitis pigmentosa
14 de abril de 2026 actualizado por: Sumitomo Pharma America, Inc.
Un estudio prospectivo, abierto, de un solo brazo, de dosis-escalación de la dosis de la seguridad y la tolerabilidad de una sola inyección noocular subretinea de láminas retinianas derivadas de células madre pluripotentes alogénicas (IPSC) (DSP-3077) en adultos con retinitisigmentosa (RP) (RP)
El objetivo de este estudio es evaluar la seguridad, la tolerabilidad y las respuestas clínicas después de la dosis única de DSP-3077.
El estudio inscribe a los pacientes masculinos y femeninos en 3 cohortes con cada cohorte definida por criterios de agudeza visual (VA) y nivel de dosis de DSP-3077.
Cada cohorte incluirá 4 participantes.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Descripción detallada
Este es un estudio de fase 1/2a, abierto, de un solo brazo, no controlado, estudio de dosis-escalación que evalúa 2 niveles de dosis de hojas retinianas derivadas de IPSC (DSP-3077) administradas con una sola inyección noocular subretiniana en adultos con RP. La duración total de la participación de los participantes será de aproximadamente 65 meses desde el inicio del detección hasta el final del período de observación de la extensión, Parte B. Después de un período inicial de 2 semanas de visitas frecuentes después de la cirugía, la frecuencia de la visita será aproximadamente mensual hasta el mes 4, cada 3 meses hasta el mes 24 y cada 6 meses hasta el mes 60. Después de completar el Estudio DE101101 (visita de mes 60 o Visita ET) y bajo un proceso separado, el patrocinador recopilará datos a largo plazo después del tratamiento con DSP-3077, anualmente de 6 años a 15 años después de la administración DSP-3077 para caracterizar aún más la seguridad a largo plazo de DSP-3077.
Los participantes serán tratados en 3 cohortes, con cada cohorte definida por criterios de agudeza visual (VA) y nivel de dosis de DSP-3077. Cada cohorte incluirá 4 participantes para un total de 12 participantes.
El objetivo principal es evaluar la seguridad y la tolerabilidad de 2 niveles de dosis de DSP-3077 en adultos con RP. Otros objetivos son evaluar la seguridad, el injerto y la posible respuesta terapéutica de 2 niveles de dosis de DSP-3077 en adultos con RP y evaluar el rendimiento del dispositivo de entrega DSP-3077.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
12
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Reclutamiento
- Massachusetts Eye and Ear
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Contacto:
- Albert Cheng
- Número de teléfono: 617-573-6060
- Correo electrónico: acheng18@meei.harvard.edu
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
- Reclutamiento
- University of Minnesota
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Contacto:
- Jacob Stauffer
- Número de teléfono: 612-625-4108
- Correo electrónico: jstauffe@umn.edu
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- El participante es> = 18 años de edad al momento de firmar el consentimiento informado.
- El participante tiene un diagnóstico clínico de retinitis no sindrómica pigmentosa.
- El participante está dispuesto a consentir en las pruebas genéticas, si aún no se hace.
- Cohorts 1 y 2: el participante tendrá BCVA en el ojo de estudio entre el movimiento de la mano y la puntuación de la letra de 20 ETDRS (aproximadamente <= 20/400 Snellen equivalente), inclusive en la detección y la línea de base.
- Cohorte 3: El participante tendrá BCVA en el ojo de estudio entre 20 puntaje de letra ETDRS (aproximadamente> = 20/400 Snellen equivalente) y 35 puntaje de letra ETDRS (aproximadamente <= 20/200 equivalente Snellen), inclusive en la detección.
- El participante está en buena salud física, según el historial médico, el examen físico, los signos vitales, el electrocardiograma (ECG) y las pruebas de laboratorio clínico en la detección.
Criterios de exclusión:
- El participante tiene una enfermedad ocular o un trastorno visual que no sea RP que perjudique la función visual (p. Ej., Enfermedad vascular retiniana, glaucoma).
- El participante tiene cualquier otra condición ocular (por ejemplo, opacidad de los medios oculares, nistagmo), que, en opinión del investigador, impediría una evaluación precisa en cualquier momento durante el estudio y/o haría que la entrega quirúrgica sea más desafiante.
- El participante tiene una condición médica inestable clínicamente significativa o cualquier enfermedad crónica clínicamente significativa que, en opinión del investigador, limitaría la capacidad del participante para completar y/o participar en el estudio.
- Participante femenina que está embarazada o lactante o planea quedar embarazada.
- El participante ha recibido tratamiento con cualquier terapia no aprobada, experimental o de investigación en cualquier ojo (sistémico, tópico, intravítreo) y/o recibió tratamiento en un ensayo clínico intervencionista para una enfermedad ocular o trastorno dentro de los 90 días o 5 vidas medias, lo cual es más largo, antes de la detección.
- El participante ha recibido previamente terapia celular, terapia de aumento de genes, terapia de edición del genoma o cualquier terapia administrada subretiniana para una enfermedad o trastorno ocular.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Cohorte 1
Mejor agudeza visual corregida (BCVA) en el ojo de estudio entre el movimiento de la mano y 20 del estudio de la retinopatía diabética del tratamiento temprano (ETDRS) Puntuación de letras (aproximadamente ≤ 20/400 Snellen equivalente), inclusive en la detección y línea de base
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Para cada participante, solo 1 ojo recibirá una dosis baja (> = 0.8 a <2.4 mm2) de inyección subretiniana única de DSP-3077 utilizando el dispositivo de entrega DSP-3077 el día 1
Otros nombres:
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Experimental: Cohorte 2
Mejor agudeza visual corregida (BCVA) en el ojo de estudio entre el movimiento de la mano y 20 del estudio de la retinopatía diabética del tratamiento temprano (ETDRS) Puntuación de letras (aproximadamente ≤ 20/400 Snellen equivalente), inclusive en la detección y línea de base
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Para cada participante, solo 1 ojo recibirá una dosis alta (> = 2.4 a <6.4 mm2) de inyección subretiniana única de DSP-3077 utilizando el dispositivo de entrega DSP-3077 el día 1
Otros nombres:
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Experimental: Cohorte 3
La mejor agudeza visual corregida (BCVA) en el ojo de estudio entre 20 puntuación de la letra del estudio de retinopatía diabética de tratamiento temprano (ETDRS) (aproximadamente ≥ 20/400 Snellen equivalente) y 35 puntaje de letra ETDRS (aproximadamente ≤ 20/200 Snellen equivalente), inclusive en la detección; BCVA en el ojo de estudio entre 10 puntaje de letra ETDRS (aproximadamente ≥ 20/640 Snellen equivalente) y 35 puntaje de letra ETDRS (aproximadamente ≤ 20/200 Snellen equivalente) al inicio
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Para cada participante, solo 1 ojo recibirá una dosis alta (> = 2.4 a <6.4 mm2) de inyección subretiniana única de DSP-3077 utilizando el dispositivo de entrega DSP-3077 el día 1
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Incidencia de eventos adversos oculares (AES)
Periodo de tiempo: 60 meses
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60 meses
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Incidencia de eventos adversos graves oculares (SAES)
Periodo de tiempo: 60 meses
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60 meses
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Incidencia de eventos adversos oculares (EA) que conducen a la interrupción
Periodo de tiempo: 60 meses
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60 meses
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Incidencia de eventos adversos (AES)
Periodo de tiempo: 60 meses
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60 meses
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Incidencia de eventos adversos graves (SAES)
Periodo de tiempo: 60 meses
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60 meses
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Incidencia de eventos adversos (AES) que conducen a la interrupción
Periodo de tiempo: 60 meses
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60 meses
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Incidencia de eventos adversos (EA) que conducen a la muerte
Periodo de tiempo: 60 meses
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60 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Estimado)
16 de abril de 2026
Finalización primaria (Estimado)
31 de octubre de 2028
Finalización del estudio (Estimado)
31 de octubre de 2032
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
27 de febrero de 2025
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
17 de marzo de 2025
Publicado por primera vez (Actual)
24 de marzo de 2025
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
17 de abril de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
14 de abril de 2026
Última verificación
1 de abril de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- DE101101
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .