Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie pro zkoumání bezpečnosti DSP-3077 po jednostranném injekci očí u účastníků mužů a žen ve věku 18 let nebo starší s retinitis pigmentosa

14. dubna 2026 aktualizováno: Sumitomo Pharma America, Inc.

A Prospective, Open-label, Single-arm, Dose-escalation Study of the Safety and Tolerability of a Single Subretinal Uniocular Injection of Allogeneic Induced Pluripotent Stem Cell (iPSC)-derived Retinal Sheets (DSP-3077) in Adults with Retinitis Pigmentosa (RP)

Cílem této studie je vyhodnotit bezpečnost, snášenlivost a klinické reakce po jedné dávce DSP-3077. Studie zapisuje mužské i ženské pacienty do 3 kohorty s každou kohortou definovanou kritérii zrakové ostrosti (VA) a hladinou dávky DSP-3077. Každá kohorta bude zahrnovat 4 účastníky.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Jedná se o fázi 1/2A, otevřená značka, jednoramenná, nekontrolovaná studie o eskalaci dávky hodnotící 2 dávkové hladiny sítnicových listů odvozených od IPSC (DSP-3077) podávané s jedinou subretinální uniokulární injekcí u dospělých s RP. Celková doba účasti účastníků bude přibližně 65 měsíců od začátku screeningu přes konec období pozorování prodloužení B. Po počátečním dvoutýdenním období častých návštěv po operaci bude frekvence návštěvy přibližně měsíčně až 4, každý 3 měsíce až měsíc 24 a každých 6 měsíců 60. Po dokončení studie DE101101 (60 měsíců návštěva nebo návštěva ET) a v rámci samostatného procesu bude sponzor shromažďovat dlouhodobé údaje po ošetření DSP-3077, každoročně od 6 let do 15 let po podání DSP-3077, aby se dále charakterizovala dlouhodobou bezpečnost DSP-3077.

Účastníci budou léčeni ve 3 kohortách, přičemž každá kohorta definuje kritéria vizuální ostrosti (VA) a hladinou dávky DSP-3077. Každá kohorta bude zahrnovat 4 účastníky pro celkem 12 účastníků.

Primárním cílem je vyhodnotit bezpečnost a snášenlivost 2 dávek DSP-3077 u dospělých s RP. Dalším cílem je vyhodnotit bezpečnost, engraftment a potenciální terapeutickou reakci 2 hladin dávky DSP-3077 u dospělých s RP a vyhodnotit výkon zařízení DSP-3077.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

12

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
        • Nábor
        • University of Minnesota
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Účastník je> = 18 let v době podpisu informovaného souhlasu.
  • Účastník má klinickou diagnózu neslyndromické retinitis pigmentosa.
  • Účastník je ochoten souhlasit s genetickým testováním, pokud to již není provedeno.
  • Kohorty 1 a 2: Účastník bude mít BCVA ve studovaném oku mezi pohybem rukou a 20 skóre dopisů ETDRS (přibližně <= 20/400 Snellen ekvivalent), včetně screeningu a základní linie.
  • Kohorta 3: Účastník bude mít BCVA ve studovaném oku mezi 20 skóre dopisů ETDRS (přibližně> = 20/400 ekvivalent Snellen) a 35 skóre dopisu ETDRS (přibližně <= 20/200 Snellen ekvivalent), včetně při screeningu.
  • Účastník je v dobrém fyzickém zdraví, založený na anamnéze, fyzickém vyšetření, vitálních příznacích, elektrokardiogramu (EKG) a klinických laboratorních testech při screeningu.

Kritéria pro vyloučení:

  • Účastník má oční onemocnění nebo vizuální poruchu jinou než RP, která zhoršuje vizuální funkci (např. Vaskulární onemocnění sítnice, glaukom).
  • Účastník má jakýkoli jiný stav očí (např. Oční mediální neprůhlednost, Nystagmus), který by podle názoru vyšetřovatele zabránil přesnému vyhodnocení kdykoli během studie a/nebo by chirurgické dodávky náročnější.
  • Účastník má jakýkoli klinicky významný nestabilní zdravotní stav nebo jakékoli klinicky významné chronické onemocnění, které by podle názoru vyšetřovatele omezilo schopnost účastníka dokončit a/nebo se účastnit studie.
  • Ženská účastnice, která je těhotná nebo kojí nebo plánuje otěhotnět.
  • Účastník byl léčen s jakoukoli nezadanou, experimentální nebo vyšetřovací terapií v očích (systémové, lokální, intravitreální) a/nebo byla léčena v intervenční klinické studii pro onemocnění nebo poruchu do 90 dnů nebo 5 poločasů, podle toho, co je delší, před screeningem.
  • Účastník již dříve obdržel buněčnou terapii, terapii augmentaci genu, terapii editaci genomu nebo jakoukoli subretinální terapii pro oční onemocnění nebo poruchu.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Kohorta 1
Nejlepší korigovaná zraková ostrost (BCVA) ve studijním oku mezi pohybem rukou a 20 včasné léčby diabetické retinopatie studie (ETDRS) skóre (přibližně ≤ 20/400 Snellen ekvivalent), včetně screeningu a základní linie
Lék: KOHORT STRETY DSP-3077
Pro každého účastníka pouze 1 oko obdrží nízkou dávku (> = 0,8 až <2,4 mm2) jednotlivé subretinální injekce DSP-3077 pomocí zařízení DSP-3077 v den 1
Ostatní jména:
  • Kohorta 1
Experimentální: Kohorta 2
Nejlepší korigovaná zraková ostrost (BCVA) ve studijním oku mezi pohybem rukou a 20 včasné léčby diabetické retinopatie studie (ETDRS) skóre (přibližně ≤ 20/400 Snellen ekvivalent), včetně screeningu a základní linie
Lék: Kohorta sítnice 2 DSP-3077
Pro každého účastníka pouze 1 oko dostane vysokou dávku (> = 2,4 až <6,4 mm2) jednotlivé subretinální injekce DSP-3077 pomocí zařízení DSP-3077 v den 1
Ostatní jména:
  • Kohorta 2
Experimentální: Kohorta 3
Nejlépe korigovaná zraková ostrost (BCVA) ve studijním oku mezi 20 skóre dopisů s diabetickou retinopatií (ETDRS) (přibližně ≥ 20/400 Snellen ekvivalent) a 35 ekvivalentních dopisů ETDR (přibližně ≤ 20/200 ekvivalent Snellen), včetně skríningu; BCVA ve studovaném oku mezi 10 skóre dopisů ETDRS (přibližně ≥ 20/640 Snellen ekvivalent) a 35 skóre dopisu ETDRS (přibližně ≤ 20/200 ekvivalent Snellen) na začátku výchozí hodnoty
Lék: KOHORT STRETY DSP-3077
Pro každého účastníka pouze 1 oko dostane vysokou dávku (> = 2,4 až <6,4 mm2) jednotlivé subretinální injekce DSP-3077 pomocí zařízení DSP-3077 v den 1
Ostatní jména:
  • Kohorta 3

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Výskyt očních nežádoucích účinků (AES)
Časové okno: 60 měsíců
60 měsíců
Výskyt očních vážných nežádoucích účinků (SAES)
Časové okno: 60 měsíců
60 měsíců
Incidence očních nežádoucích účinků (AES) vedoucí k přerušení
Časové okno: 60 měsíců
60 měsíců
Výskyt nežádoucích účinků (AES)
Časové okno: 60 měsíců
60 měsíců
Výskyt závažných nežádoucích účinků (SAES)
Časové okno: 60 měsíců
60 měsíců
Výskyt nežádoucích účinků (AES) vedoucí k přerušení
Časové okno: 60 měsíců
60 měsíců
Výskyt nežádoucích účinků (AES) vedoucí k smrti
Časové okno: 60 měsíců
60 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sumitomo Pharma America, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

16. dubna 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

31. října 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

31. října 2032

Termíny zápisu do studia

První předloženo

27. února 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

17. března 2025

První zveřejněno (Aktuální)

24. března 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

17. dubna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

14. dubna 2026

Naposledy ověřeno

1. dubna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • DE101101

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Retinitis Pigmentosa

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Latvia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit