Uno studio per studiare la sicurezza di DSP-3077 dopo un'iniezione unilaterale oculare in partecipanti maschi e femmine di età pari o superiore a 18 anni con retinite pigmentosa
14 aprile 2026 aggiornato da: Sumitomo Pharma America, Inc.
Uno studio prospettico, aperto, a braccio singolo, dose-escalation della sicurezza e della tollerabilità di una singola iniezione unoculare subretinale di fogli di retina protinici indotti allogenici (DSP-3077) negli adulti con retinite pigmentosa (RP)
L'obiettivo di questo studio è valutare la sicurezza, la tollerabilità e le risposte cliniche a seguito di una singola dose di DSP-3077.
Lo studio si iscrive sia ai pazienti maschi che alle femmine in 3 coorti con ciascuna coorte definita da criteri di acuità visiva (VA) e livello di dose di DSP-3077.
Ogni coorte includerà 4 partecipanti.
Panoramica dello studio
Stato
Reclutamento
Condizioni
Descrizione dettagliata
Si tratta di uno studio di fase 1/2A, etichetta aperta, a braccio singolo, incontrollato, di scadenza della dose che valuta 2 livelli di dose di fogli retinici derivati da IPSC (DSP-3077) somministrati con una singola iniezione unoculare subretinale negli adulti con RP. La durata totale della partecipazione dei partecipanti sarà di circa 65 mesi dall'inizio dello screening fino alla fine del periodo di osservazione dell'estensione Parte B. Dopo un periodo iniziale di 2 settimane di frequenti visite dopo l'intervento chirurgico, la frequenza di visita sarà approssimativamente mensile fino al mese 4, ogni 3 mesi al mese 24 e ogni 6 mesi al mese 60. Dopo il completamento dello studio DE101101 (Monto 60 Visita o ET Visit) e in base a un processo separato, lo sponsor raccoglierà dati a lungo termine dopo il trattamento con DSP-3077, ogni anno da 6 anni a 15 anni dopo la somministrazione DSP-3077 per caratterizzare ulteriormente la sicurezza a lungo termine di DSP-3077.
I partecipanti saranno trattati in 3 coorti, con ciascuna coorte definita da criteri di acuità visiva (VA) e livello di dose di DSP-3077. Ogni coorte includerà 4 partecipanti per un totale di 12 partecipanti.
L'obiettivo primario è valutare la sicurezza e la tollerabilità di 2 livelli di dose di DSP-3077 negli adulti con RP. Altri obiettivi sono valutare la sicurezza, l'attacco e la potenziale risposta terapeutica di 2 livelli di dose di DSP-3077 negli adulti con RP e valutare le prestazioni del dispositivo di consegna DSP-3077.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Stimato)
12
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
- Reclutamento
- Massachusetts Eye and Ear
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Contatto:
- Albert Cheng
- Numero di telefono: 617-573-6060
- Email: acheng18@meei.harvard.edu
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
- Reclutamento
- University of Minnesota
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Contatto:
- Jacob Stauffer
- Numero di telefono: 612-625-4108
- Email: jstauffe@umn.edu
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criteri di inclusione:
- Il partecipante ha> = 18 anni al momento della firma del consenso informato.
- Il partecipante ha una diagnosi clinica di retinite pigmentosa non sindromica.
- Il partecipante è disposto a acconsentire ai test genetici, se non già eseguiti.
- Coorti 1 e 2: il partecipante avrà BCVA nell'occhio dello studio tra il movimento della mano e il punteggio della lettera ETDRS (circa <= 20/400 Equivalente Snellen), inclusivo allo screening e al basale.
- COHORT 3: Il partecipante avrà BCVA nell'occhio dello studio tra 20 ETDRS Letter Score (circa> = 20/400 Snellen equivalente) e 35 ETDRS Letter Punteggio (circa <= 20/200 Snellen equivalente), compreso allo screening.
- Il partecipante è in buona salute fisica, sulla base di storia medica, esame fisico, segni vitali, elettrocardiogramma (ECG) e test di laboratorio clinico allo screening.
Criteri di esclusione:
- Il partecipante ha una malattia oculare o un disturbo visivo diverso da RP che compromette la funzione visiva (ad es. Malattia vascolare retinica, glaucoma).
- Il partecipante ha qualsiasi altra condizione oculare (ad esempio, opacità dei media oculari, nistagmo), che secondo l'opinione dell'investigatore, precluderebbe una valutazione accurata in qualsiasi momento durante lo studio e/o rendere più impegnativo la consegna chirurgica.
- Il partecipante ha una condizione medica instabile clinicamente significativa o qualsiasi malattia cronica clinicamente significativa che, secondo l'opinione dell'investigatore, limiterebbe la capacità del partecipante di completare e/o partecipare allo studio.
- Femmina partecipante che è incinta o in allattamento o che pianifica di rimanere incinta.
- Il partecipante ha ricevuto un trattamento con qualsiasi terapia non approvata, sperimentale o investigativa in entrambi gli occhi (sistemici, topici, intravitreali) e/o hanno ricevuto un trattamento in uno studio clinico interventistico per una malattia o un disturbo per gli occhi entro 90 giorni o 5 emivite, a seconda di quale sia più lungo, prima dello screening.
- Il partecipante ha precedentemente ricevuto terapia cellulare, terapia di aumento genico, terapia di editing del genoma o terapia somministrata subretinale per una malattia o un disturbo oculare.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Non randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Coorte 1
Migliore acuità visiva corretta (BCVA) nell'occhio dello studio tra il movimento della mano e 20 Studio di retinopatia diabetica (ETDRS) Studio di retinopatia (ETDRS) (circa ≤ 20/400 equivalente Snellen), inclusivo allo screening e al basale
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Per ciascun partecipante solo 1 occhio riceverà una dose bassa (> = da 0,8 a <2,4 mm2) di singola iniezione subretinale di DSP-3077 utilizzando il dispositivo DSP-3077-DEIVY il giorno 1
Altri nomi:
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Sperimentale: Coorte 2
Migliore acuità visiva corretta (BCVA) nell'occhio dello studio tra il movimento della mano e 20 Studio di retinopatia diabetica (ETDRS) Studio di retinopatia (ETDRS) (circa ≤ 20/400 equivalente Snellen), inclusivo allo screening e al basale
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Per ciascun partecipante solo 1 occhio riceverà una dose elevata (> = da 2,4 a <6,4 mm2) di singola iniezione subretinale di DSP-3077 utilizzando il dispositivo DSP-3077-DEVIVY il giorno 1
Altri nomi:
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Sperimentale: Coorte 3
La migliore acuità visiva corretta (BCVA) nell'occhio dello studio tra 20 Studio di retinopatia diabetica del trattamento precoce (ETDRS) punteggio delle lettere (circa ≥ 20/400 Snellen equivalente) e 35 ETDRS Punteggio della lettera (circa ≤ 20/200 Snellen equivalente), inclusivo allo screening; BCVA nell'occhio dello studio tra 10 ETDRS Letter punteggio (circa ≥ 20/640 Snellen equivalente) e 35 ETDRS Letter Punteggio (circa ≤ 20/200 Snellen equivalente) al basale
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Per ciascun partecipante solo 1 occhio riceverà una dose elevata (> = da 2,4 a <6,4 mm2) di singola iniezione subretinale di DSP-3077 utilizzando il dispositivo DSP-3077-DEVIVY il giorno 1
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Incidenza di eventi avversi oculari (AES)
Lasso di tempo: 60 mesi
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60 mesi
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Incidenza di eventi avversi gravi oculari (SAES)
Lasso di tempo: 60 mesi
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60 mesi
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Incidenza di eventi avversi oculari (eventi avversi) che portano alla sospensione
Lasso di tempo: 60 mesi
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60 mesi
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Incidenza di eventi avversi (AES)
Lasso di tempo: 60 mesi
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60 mesi
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Incidenza di eventi avversi gravi (SAES)
Lasso di tempo: 60 mesi
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60 mesi
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Incidenza di eventi avversi (eventi avversi) che portano alla sospensione
Lasso di tempo: 60 mesi
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60 mesi
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Incidenza di eventi avversi (AES) che portano alla morte
Lasso di tempo: 60 mesi
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60 mesi
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Stimato)
16 aprile 2026
Completamento primario (Stimato)
31 ottobre 2028
Completamento dello studio (Stimato)
31 ottobre 2032
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
27 febbraio 2025
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
17 marzo 2025
Primo Inserito (Effettivo)
24 marzo 2025
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
17 aprile 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
14 aprile 2026
Ultimo verificato
1 aprile 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- DE101101
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
No
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