Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie om de veiligheid van DSP-3077 te onderzoeken na een unilaterale ooginjectie bij mannelijke en vrouwelijke deelnemers 18 jaar of ouder met retinitis pigmentosa

14 april 2026 bijgewerkt door: Sumitomo Pharma America, Inc.

Een prospectieve, open-label, single-arm, dosis-escalatiestudie van de veiligheid en verdraagbaarheid van een enkele subretinale unioculaire injectie van allogene geïnduceerde pluripotente stamcellen (IPSC)-afgeleide retinale vellen (DSP-3077) bij volwassenen met retinitis pigmentosa (RP) (RP) (RP) (RP) (RP) (RP)

Het doel van deze studie is om de veiligheid, verdraagbaarheid en klinische reacties te evalueren na een enkele dosis DSP-3077. Studie schrijft zowel mannelijke als vrouwelijke patiënten in in 3 cohorten bij elk cohort gedefinieerd door visuele scherpte (VA) criteria en dosisniveau van DSP-3077. Elk cohort zal 4 deelnemers bevatten.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een fase 1/2A, open-label, single-arm, ongecontroleerde dosis-escalatiestudie die 2 dosisniveaus van van IPSC-afgeleide retinale vellen (DSP-3077) wordt geëvalueerd met een enkele subretinale unioculaire injectie bij volwassenen met RP. De totale duur van de deelname van de deelnemers zal ongeveer 65 maanden zijn vanaf het begin van de screening tot het einde van de uitbreidingsobservatieperiode deel B. Na voltooiing van de studie DE101101 (maand 60 bezoek of ET-bezoek) en onder een afzonderlijk proces verzamelt de sponsor langetermijngegevens na behandeling met DSP-3077, jaarlijks van 6 jaar tot 15 jaar na DSP-3077-toediening om de veiligheid op lange termijn van DSP-3077 verder te karakteriseren.

Deelnemers worden behandeld in 3 cohorten, waarbij elk cohort wordt gedefinieerd door Visual Acuity (VA) -criteria en dosisniveau van DSP-3077. Elk cohort zal 4 deelnemers omvatten voor in totaal 12 deelnemers.

Primaire doelstelling is het evalueren van de veiligheid en verdraagbaarheid van 2 dosisniveaus van DSP-3077 bij volwassenen met RP. Andere doelstellingen zijn het evalueren van de veiligheid, de transplantatie en de potentiële therapeutische respons van 2 dosis DSP-3077 bij volwassenen met RP en om de prestaties van DSP-3077-aflevering te evalueren.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

12

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55455
        • Werving
        • University of Minnesota
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Deelnemer is> = 18 jaar oud op het moment van ondertekening van de geïnformeerde toestemming.
  • Deelnemer heeft een klinische diagnose van niet -syndromische retinitis pigmentosa.
  • Deelnemer is bereid toe te stemmen met genetische testen, zo niet al gedaan.
  • Cohorten 1 en 2: Deelnemer heeft BCVA in het onderzoeksoog tussen handbeweging en 20 ETDRS -letterscore (ongeveer <= 20/400 Snellen -equivalent), inclusief bij screening en basislijn.
  • Cohort 3: Deelnemer heeft BCVA in het onderzoeksoog tussen de 20 ETDRS -letterscore (ongeveer> = 20/400 Snellen -equivalent) en 35 ETDRS -letterscore (ongeveer <= 20/200 Snellen -equivalent), inclusief bij screening.
  • Deelnemer heeft een goede lichamelijke gezondheid, gebaseerd op medische geschiedenis, lichamelijk onderzoek, vitale tekenen, elektrocardiogram (ECG) en klinische laboratoriumtests bij screening.

Uitsluitingscriteria:

  • Deelnemer heeft een andere oogziekte of visuele aandoening dan RP die de visuele functie belemmert (bijv. Vasculaire ziekte, glaucoom).
  • Deelnemer heeft een andere oogconditie (bijv. Oculaire media -opaciteit, Nystagmus), die naar de mening van de onderzoeker een nauwkeurige evaluatie op elk moment tijdens het onderzoek zou uitsluiten en/of chirurgische levering uitdagender zou maken.
  • Deelnemer heeft een klinisch significante onstabiele medische aandoening of een klinisch significante chronische ziekte die naar de mening van de onderzoeker het vermogen van de deelnemer om te voltooien en/of deel te nemen aan het onderzoek zouden beperken.
  • Vrouwelijke deelnemer die zwanger of lacterend is of van plan is zwanger te worden.
  • Deelnemer heeft een behandeling ontvangen met een niet-goedgekeurde, experimentele of onderzoekstherapie in oog (systemisch, actueel, intravitreaal) en/of een behandeling ontvangen in een interventionele klinische studie voor een oogziekte of aandoening binnen 90 dagen of 5 halfwaardetijden, afhankelijk van wat langer is, voorafgaand aan screening.
  • Deelnemer heeft eerder celtherapie, genvergrotingstherapie, genoombewerkingstherapie of een subretinale toegediende therapie ontvangen voor een oogziekte of aandoening.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Cohort 1
Beste gecorrigeerde gezichtsscherpte (BCVA) in het onderzoeksoog tussen handbeweging en 20 vroege behandeling Diabetische retinopathie Studie (ETDRS) Letterscore (ongeveer ≤ 20/400 Snellen -equivalent), inclusief op screening en basislijn
Geneesmiddel: DSP-3077 Retinale blad Cohort 1
Voor elke deelnemer ontvangt slechts 1 oog een lage dosis (> = 0,8 tot <2,4 mm2) van enkele subretinale injectie van DSP-3077 met behulp van het DSP-3077-leveringsapparaat op dag 1
Andere namen:
  • Cohort 1
Experimenteel: Cohort 2
Beste gecorrigeerde gezichtsscherpte (BCVA) in het onderzoeksoog tussen handbeweging en 20 vroege behandeling Diabetische retinopathie Studie (ETDRS) Letterscore (ongeveer ≤ 20/400 Snellen -equivalent), inclusief op screening en basislijn
Geneesmiddel: DSP-3077 Retinale blad Cohort 2
Voor elke deelnemer ontvangt slechts 1 oog een hoge dosis (> = 2,4 tot <6,4 mm2) van enkele subretinale injectie van DSP-3077 met behulp van het DSP-3077-leveringsapparaat op dag 1
Andere namen:
  • Cohort 2
Experimenteel: Cohort 3
Beste gecorrigeerde gezichtsscherpte (BCVA) in het onderzoeksoog tussen 20 vroege behandeling Diabetische retinopathie -studie (ETDRS) letterscore (ongeveer ≥ 20/400 Snellen -equivalent) en 35 ETDRS -letterscore (ongeveer ≤ 20/200 Snellen -equivalent), inclusief bij screening; BCVA in het onderzoeksoog tussen 10 ETDRS -letterscore (ongeveer ≥ 20/640 Snellen -equivalent) en 35 ETDRS -letterscore (ongeveer ≤ 20/200 Snellen equivalent) bij aanvang
Geneesmiddel: DSP-3077 Retinal Sheet Cohort 3
Voor elke deelnemer ontvangt slechts 1 oog een hoge dosis (> = 2,4 tot <6,4 mm2) van enkele subretinale injectie van DSP-3077 met behulp van het DSP-3077-leveringsapparaat op dag 1
Andere namen:
  • Cohort 3

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Incidentie van oculaire bijwerkingen (AES)
Tijdsspanne: 60 maanden
60 maanden
Incidentie van oculaire ernstige bijwerkingen (SAES)
Tijdsspanne: 60 maanden
60 maanden
Incidentie van oculaire bijwerkingen (AE's) die leiden tot stopzetting
Tijdsspanne: 60 maanden
60 maanden
Incidentie van bijwerkingen (AES)
Tijdsspanne: 60 maanden
60 maanden
Incidentie van ernstige bijwerkingen (SAES)
Tijdsspanne: 60 maanden
60 maanden
Incidentie van bijwerkingen (AES) die leiden tot stopzetting
Tijdsspanne: 60 maanden
60 maanden
Incidentie van bijwerkingen (AES) die leiden tot de dood
Tijdsspanne: 60 maanden
60 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sumitomo Pharma America, Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Geschat)

16 april 2026

Primaire voltooiing (Geschat)

31 oktober 2028

Studie voltooiing (Geschat)

31 oktober 2032

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

27 februari 2025

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

17 maart 2025

Eerst geplaatst (Werkelijk)

24 maart 2025

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

17 april 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

14 april 2026

Laatst geverifieerd

1 april 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • DE101101

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren