Исследование для исследования безопасности DSP-3077 после односторонней инъекции глаз у мужчин и женщин в возрасте 18 лет и старше с ретинитом Pigmentosa
14 апреля 2026 г. обновлено: Sumitomo Pharma America, Inc.
Проспективное исследование с открытой маркировкой одноручной, доза-эскалации по безопасности и переносимости единой субретинальной однокулярной инъекции аллогенных плюрипотентных стволовых клеток (IPSC) листов сетчатых листов (DSP-3077) у взрослых с ретинитом Pigmentosa (RP)
Целью данного исследования является оценка безопасности, переносимости и клинических ответов после одной дозы DSP-3077.
Исследование зарегистрирует как мужчин, так и женщин в 3 когорты с каждой группой, определенной критериями остроты зрения (VA) и уровнем дозы DSP-3077.
Каждая когорта будет включать 4 участника.
Обзор исследования
Статус
Рекрутинг
Условия
Подробное описание
Это фаза 1/2а, открытая маршрутная, одноручная, неконтролируемая, доза-эскалационная исследование, оценивающее 2 уровни дозы листов сетчатки, полученных из IPSC (DSP-3077), вводимых с одной субретинальной униокулярной инъекцией у взрослых с RP. Общая продолжительность участия участников составит приблизительно 65 месяцев с момента начала скрининга до окончания периода наблюдения за расширением B. После начального 2-недельного периода частых посещений после операции частота посещения будет приблизительно от месяца до 4-го месяца, каждые 3 месяца по 24 месяца и каждые 6 месяцев по 60 месяц. После завершения исследования DE101101 (посещение 60-го месяца или посещение ET) и в рамках отдельного процесса, спонсор будет собирать долгосрочные данные после лечения DSP-3077, ежегодно с 6 лет до 15 лет после введения DSP-3077 для дальнейшей характеристики долгосрочной безопасности DSP-3077.
Участники будут рассматриваться в 3 когорты, причем каждая когорта определяется критериями остроты зрения (VA) и уровнем дозы DSP-3077. Каждая когорта будет включать 4 участника в общей сложности 12 участников.
Основная цель-оценить безопасность и переносимость 2 уровней дозы DSP-3077 у взрослых с RP. Другие цели-оценить безопасность, приживление и потенциальный терапевтический ответ 2 уровней дозы DSP-3077 у взрослых с RP и оценки производительности устройства DSP-3077.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
12
Фаза
- Фаза 2
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
- Рекрутинг
- Massachusetts Eye and Ear
-
Контакт:
- Albert Cheng
- Номер телефона: 617-573-6060
- Электронная почта: acheng18@meei.harvard.edu
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55455
- Рекрутинг
- University of Minnesota
-
Контакт:
- Jacob Stauffer
- Номер телефона: 612-625-4108
- Электронная почта: jstauffe@umn.edu
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Участник> = 18 лет на момент подписания информированного согласия.
- Участник имеет клинический диагноз бессинтроматического ретинита пигментов.
- Участник готов согласиться на генетическое тестирование, если еще не сделано.
- Когорты 1 и 2: Участник будет иметь BCVA в глазу исследования между движением рук и 20 баллом буквы ETDRS (приблизительно <= 20/400 Снеллен эквивалент), включительно на скрининг и базовый уровень.
- Когорта 3: Участник будет иметь BCVA в глазу исследования между 20 баллом буквы ETDRS (приблизительно> = 20/400 эквивалент SNELLEN) и 35 показателей буквы ETDRS (приблизительно <= 20/200 Снеллен эквивалент), включительно при скрининге.
- Участник занимается хорошим физическим здоровьем, основываясь на истории болезни, физическом обследовании, жизненно важных признаках, электрокардиограмме (ЭКГ) и клинических лабораторных тестах на скрининге.
Критерии исключения:
- Участник имеет заболевание глаз или визуальное расстройство, отличное от RP, которое ухудшает визуальную функцию (например, сосудистое заболевание сетчатки, глауком).
- Участник имеет любое другое состояние глаз (например, непрозрачность глаз, Nystagmus), которое, по мнению исследователя, исключит точную оценку в любое время во время исследования и/или сделает хирургическую доставку более сложной.
- Участник имеет какое -либо клинически значимое нестабильное состояние здоровья или любое клинически значимое хроническое заболевание, которое, по мнению исследователя, ограничит способность участника завершать и/или участвовать в исследовании.
- Участница, которая беременна, кормят или планирует забеременеть.
- Участник прошел лечение с любым не одобренным, экспериментальной или исследуемой терапией в глазах (системный, актуальный, интравитреальный) и/или лечение в интервенционном клиническом испытании для заболевания глаз или расстройства в течение 90 дней или 5 периодов полураспада, в зависимости от того, что дольше, до скрининга.
- Участники ранее получали терапию клеточной терапией, терапией для увеличения генов, терапию редактированием генома или любую субретинальную терапию при заболевании глаз или расстройства.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Нерандомизированный
- Интервенционная модель: Последовательное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Когорта 1
Наиболее исправленная острота зрения (BCVA) в глазу исследования между движением рук и 20 ранним лечением диабетической ретинопатии (ETDRS) Оценка букв (приблизительно ≤ 20/400 Снеллен эквивалент), включительно при скрининге и исходном уровне
|
Для каждого участника только 1 глаз получит низкую дозу (> = от 0,8 до <2,4 мм2) отдельной субретинальной инъекции DSP-3077 с использованием устройства DSP-3077-доставки в день 1
Другие имена:
|
|
Экспериментальный: Когорта 2
Наиболее исправленная острота зрения (BCVA) в глазу исследования между движением рук и 20 ранним лечением диабетической ретинопатии (ETDRS) Оценка букв (приблизительно ≤ 20/400 Снеллен эквивалент), включительно при скрининге и исходном уровне
|
Для каждого участника только 1 глаз получит высокую дозу (> = от 2,4 до <6,4 мм2) отдельной субретинальной инъекции DSP-3077 с использованием устройства DSP-3077-доставки на 1 день
Другие имена:
|
|
Экспериментальный: Когорта 3
Наиболее скорректированная острота зрения (BCVA) в исследовании Глаз между 20 ранним лечением диабетической ретинопатии (ETDRS) оценка буквы (примерно ≥ 20/400 Snellen эквивалент) и 35 показателей буквы ETDRS (приблизительно ≤ 20/200 эквивалент Snellen), включительно на скрининг; BCVA в исследовании Глаз между 10 баллом буквы ETDRS (приблизительно ≥ 20/640 Снеллен эквивалент) и 35 показателей буквы ETDRS (приблизительно ≤ 20/200 Снеллен эквивалент) на исходном уровне
|
Для каждого участника только 1 глаз получит высокую дозу (> = от 2,4 до <6,4 мм2) отдельной субретинальной инъекции DSP-3077 с использованием устройства DSP-3077-доставки на 1 день
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Частота нежелательных явлений глаз (AES)
Временное ограничение: 60 месяцев
|
60 месяцев
|
|
Частота окулярных серьезных побочных эффектов (SAE)
Временное ограничение: 60 месяцев
|
60 месяцев
|
|
Частота нежелательных явлений глаз (AES), ведущая к прекращению
Временное ограничение: 60 месяцев
|
60 месяцев
|
|
Частота нежелательных явлений (AES)
Временное ограничение: 60 месяцев
|
60 месяцев
|
|
Частота серьезных побочных эффектов (SAE)
Временное ограничение: 60 месяцев
|
60 месяцев
|
|
Частота нежелательных явлений (AES), ведущая к прекращению
Временное ограничение: 60 месяцев
|
60 месяцев
|
|
Частота нежелательных явлений (AES), ведущая к смерти
Временное ограничение: 60 месяцев
|
60 месяцев
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Оцененный)
16 апреля 2026 г.
Первичное завершение (Оцененный)
31 октября 2028 г.
Завершение исследования (Оцененный)
31 октября 2032 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
27 февраля 2025 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
17 марта 2025 г.
Первый опубликованный (Действительный)
24 марта 2025 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
17 апреля 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
14 апреля 2026 г.
Последняя проверка
1 апреля 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- DE101101
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .