Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse til undersøgelse

14. april 2026 opdateret af: Sumitomo Pharma America, Inc.

En potentiel, åben mærket, enkeltarm, dosis-eskaleringsundersøgelse af sikkerheden og tolerabiliteten af ​​en enkelt subretinal uniokulær injektion af allogen induceret pluripotent stamcelle (iPSC) -afledte nethindens ark (DSP-3077) hos voksne med retinitispigmentosa (RP)

Målet med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten og kliniske responser efter enkelt dosis af DSP-3077. Undersøgelse tilmelder både mandlige og kvindelige patienter i 3 kohorter med hver kohort defineret af Visual Acuity (VA) kriterier og dosisniveau af DSP-3077. Hver kohort vil omfatte 4 deltagere.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er en fase 1/2A, åben mærket, enkeltarm, ukontrolleret, dosis-eskaleringsundersøgelse, der evaluerer 2 dosisniveauer af iPSC-afledte nethindeplader (DSP-3077) administreret med en enkelt subretinal uniokulær injektion hos voksne med RP. Den samlede varighed af deltagernes deltagelse vil være cirka 65 måneder fra starten af ​​screening gennem slutningen af ​​udvidelsesobservationsperioden Del B. Efter en første 2-ugers periode med hyppige besøg efter operationen vil besøgsfrekvensen være cirka månedligt til måned 4, hver 3. måned til måned 24 og hver 6. måned til måned 60. Efter afslutningen af ​​undersøgelsen DE101101 (måned 60 besøg eller ET-besøg) og under en separat proces indsamler sponsoren langsigtede data efter behandling med DSP-3077, årligt fra 6 år til 15 år efter DSP-3077-administration for yderligere at karakterisere den langsigtede sikkerhed for DSP-3077.

Deltagerne vil blive behandlet i 3 kohorter, med hver kohort defineret af Visual Acuity (VA) kriterier og dosisniveauet på DSP-3077. Hver kohort vil omfatte 4 deltagere for i alt 12 deltagere.

Primært mål er at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​2 dosisniveauer af DSP-3077 hos voksne med RP. Andre mål er at evaluere sikkerheden, indgrebet og potentiel terapeutisk respons på 2 dosisniveauer af DSP-3077 hos voksne med RP og at evaluere DSP-3077-leveringsenhedens ydelse.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

12

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • Rekruttering
        • University of Minnesota
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  • Deltager er> = 18 år på tidspunktet for underskrivelsen af ​​det informerede samtykke.
  • Deltager har en klinisk diagnose af ikke -syndromisk retinitis pigmentosa.
  • Deltager er villig til at acceptere genetisk test, hvis ikke allerede gjort.
  • Kohorter 1 og 2: Deltager vil have BCVA i undersøgelses øjet mellem håndbevægelse og 20 ETDRS -bogstav score (ca. <= 20/400 Snellen -ækvivalent) inklusive screening og baseline.
  • Kohort 3: Deltager vil have BCVA i undersøgelsesøjet mellem 20 ETDRS Letter Score (ca.> = 20/400 Snellen -ækvivalent) og 35 ETDRS Letter Score (ca. <= 20/200 Snellen -ækvivalent) inklusive ved screening.
  • Deltager er i god fysisk sundhed, baseret på medicinsk historie, fysisk undersøgelse, vitale tegn, elektrokardiogram (EKG) og kliniske laboratorieundersøgelser ved screening.

Ekskluderingskriterier:

  • Deltager har en anden øjesygdom eller anden lidelse end RP, der forringer visuel funktion (f.eks. Retinal vaskulær sygdom, glaukom).
  • Deltager har enhver anden øjentilstand (f.eks. Okulær medieopacitet, nystagmus), som efter efterforskerens mening til enhver tid ville udelukke en nøjagtig evaluering til enhver tid under undersøgelsen og/eller gøre kirurgisk levering mere udfordrende.
  • Deltager har enhver klinisk signifikant ustabil medicinsk tilstand eller enhver klinisk signifikant kronisk sygdom, der efter efterforskerens mening ville begrænse deltagerens evne til at gennemføre og/eller deltage i undersøgelsen.
  • Kvindelig deltager, der er gravid eller ammende eller planlægger at blive gravid.
  • Deltager har modtaget behandling med enhver ikke-godkendt, eksperimentel eller undersøgelsesbehandling i enten øje (systemisk, aktuelt, intravitreal) og/eller modtaget behandling i et interventionelt klinisk forsøg for en øjesygdom eller lidelse inden for 90 dage eller 5 halveringstider, alt, hvad der er længere, før screening.
  • Deltager har tidligere modtaget celleterapi, genforstørrelsesbehandling, genomredigeringsterapi eller enhver subretinal indgivet terapi for en øjensygdom eller lidelse.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Kohort 1
Bedst korrigeret synsstyrke (BCVA) i undersøgelses øjet mellem håndbevægelse og 20 tidlig behandling diabetisk retinopati -undersøgelse (ETDRS) brev score (ca. ≤ 20/400 Snellen -ækvivalent), inklusive ved screening og baseline
Medicin: DSP-3077 Retinal Sheet Kohort 1
For hver deltager vil kun 1 øje ​​modtage en lav dosis (> = 0,8 til <2,4 mm2) enkelt subretinal injektion af DSP-3077 ved hjælp af DSP-3077-leveringsenheden på dag 1
Andre navne:
  • Kohorte 1
Eksperimentel: Kohort 2
Bedst korrigeret synsstyrke (BCVA) i undersøgelses øjet mellem håndbevægelse og 20 tidlig behandling diabetisk retinopati -undersøgelse (ETDRS) brev score (ca. ≤ 20/400 Snellen -ækvivalent), inklusive ved screening og baseline
Medicin: DSP-3077 Retinal Sheet Kohort 2
For hver deltager vil kun 1 øje ​​modtage en høj dosis (> = 2,4 til <6,4 mm2) enkelt subretinal injektion af DSP-3077 ved hjælp af DSP-3077-leveringsenheden på dag 1
Andre navne:
  • Kohorte 2
Eksperimentel: Kohort 3
Bedst korrigeret synsstyrke (BCVA) i undersøgelses øjet mellem 20 tidlige behandlingsdiabetiske retinopati -studie (ETDRS) bogstav score (ca. ≥ 20/400 Snellen -ækvivalent) og 35 ETDRS Letter Score (ca. ≤ 20/200 Snellen -ækvivalent), inklusive på screening; BCVA i undersøgelses øjet mellem 10 ETDRS -brev score (ca. ≥ 20/640 Snellen -ækvivalent) og 35 ETDRS -brev score (ca. ≤ 20/200 Snellen -ækvivalent) ved baseline
Medicin: DSP-3077 Retinal Sheet Kohort 3
For hver deltager vil kun 1 øje ​​modtage en høj dosis (> = 2,4 til <6,4 mm2) enkelt subretinal injektion af DSP-3077 ved hjælp af DSP-3077-leveringsenheden på dag 1
Andre navne:
  • Kohorte 3

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Forekomst af okulære bivirkninger (AES)
Tidsramme: 60 måneder
60 måneder
Forekomst af okulære alvorlige bivirkninger (SAES)
Tidsramme: 60 måneder
60 måneder
Forekomst af okulære bivirkninger (AES), der fører til seponering
Tidsramme: 60 måneder
60 måneder
Forekomst af bivirkninger (AES)
Tidsramme: 60 måneder
60 måneder
Forekomst af alvorlige bivirkninger (SAES)
Tidsramme: 60 måneder
60 måneder
Forekomst af bivirkninger (AES), der fører til seponering
Tidsramme: 60 måneder
60 måneder
Forekomst af bivirkninger (AES), der fører til død
Tidsramme: 60 måneder
60 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sumitomo Pharma America, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

16. april 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

31. oktober 2028

Studieafslutning (Anslået)

31. oktober 2032

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

27. februar 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

17. marts 2025

Først opslået (Faktiske)

24. marts 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

17. april 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

14. april 2026

Sidst verificeret

1. april 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • DE101101

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Retinitis Pigmentosa

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Norway

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner