Tutkimus treosulfanipohjaisesta konditionoinnista HSCT:lle Nijmegenin murtumaoireyhtymässä
Kliininen tutkimus treosulfaani-pieniannoksin konditionoinnin tehosta ja turvallisuudesta allogeenisessa hematopoieettisen kantasolusiirrossa Nijmegenin katkomaoireyhtymästä kärsiville potilaille
Nijmegenin breakage-oireyhtymä on yksi DNA:n korjaushäiriöistä. Näiden oireyhtymien tunnusomainen piirre on alttius pahanlaatuisten kasvainten kehittymiselle. Ainoa parantava hoitovaihtoehto Nijmegenin breakage-oireyhtymän yhdistettyyn immuunipuutokseen on allogeeninen hematopoeettisten kantasolujen siirto (HSCT). Immuunipuutoksen korjaamisen lisäksi HSCT voi vähentää verisyöpien kehittymisriskiä.
Nijmegenin breakage-oireyhtymässä potilaiden solujen lisääntyneen herkkyyden vuoksi alkyloiviin lääkkeisiin tavanomaisten myeloablatiivisten konditionointihoidon käyttö tässä sairaudessa lisää merkittävästi myrkyllisten komplikaatioiden ja siirtoon liittyvän kuolleisuuden riskejä.
Treosulfaani on alkyloiva lääkeaine, joka on osoittanut tehokkuutta verrattain alhaisilla myrkyllisten komplikaatioiden riskeillä, kun sitä on käytetty osana konditionointia ennen allogeenista HSCT:ta eri sairauksissa kaikenikäisillä potilailla. Tällä hetkellä on kokemusta treosulfaanin käytöstä Nijmegenin breakage-oireyhtymässä alennetuilla annoksilla (21 ja 30 g/m²). Useita kysymyksiä on kuitenkin edelleen ratkaisematta. Aiemman kokemuksemme perusteella 21 g/m² annos on riittävä Nijmegenin breakage-oireyhtymän potilaille ilman pahanlaatuista sairautta, koska se takaa hyvän siirteen toiminnan (korkea todennäköisyys täydelliselle luovuttajan kimeralle ja immuunipuutoksen hallinta). Samalla on syytä uskoa, että tämä annos on riittämätön antamaan konditionoinnista kasvainta vastaan tehoa.
Suunnittelemme monikeskustutkimusta treosulfaanipohjaisen konditionoinnin tutkimiseksi Nijmegenin breakage-oireyhtymän potilailla, joka luokittelee potilaat pahanlaatuisen sairauden olemassaolon tai puuttumisen perusteella. Potilaat ilman kasvainta saavat treosulfaania 21 g/m² annoksella, ja potilaat kasvaimen kanssa saavat 30 g/m².
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: Dmitry Balashov, MD, PhD
- Puhelinnumero: +7-926-579-78-17
- Sähköposti: bala8@yandex.ru
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Alexandra Laberko, MD, PhD
- Puhelinnumero: +7-903-299-49-58
- Sähköposti: alexandra-lab@yandex.ru
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Osallistumiskriteerit:
- geneettisesti varmistettu Nijmegenin katkeamissyndrooma
- tutkimukseen osallistumisen tietoon perustuvan suostumuksen saatavuus, jonka potilas (iältään 14–21 vuotta) ja/tai hänen laillinen edustajansa (iältään 0–18 vuotta) on allekirjoittanut.
- potilaan somaattisen tilanteen perusteella ei ole kontraindikaatioita siirtoon.
Poissulkemiskriteerit:
- muut DNA:n korjauspuutosyndroomat (sekä määritellyt että määrittelemättömät)
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Active Comparator: Potilaat, joilla on Nijmegenin murtumaoireyhtymä ilman pahanlaatuista sairautta.
|
Suunnittelemme monikeskustutkimusta, jossa tutkitaan treosulfaanipohjaista konditionointia Nijmegenin murtumaoireyhtymää sairastavilla potilailla. Potilaat jaetaan ryhmiin riippuen siitä, onko heillä pahanlaatuista sairautta vai ei.
Potilaat, joilla ei ole kasvainta, saavat treosulfaania annoksella 21 g/m², ja potilaat, joilla on kasvain, saavat 30 g/m²
|
|
Active Comparator: Potilaat, joilla on Nijmegenin murtumaoireyhtymä ja pahanlaatuinen sairaus.
|
Suunnittelemme monikeskustutkimusta, jossa tutkitaan treosulfaanipohjaista konditionointia Nijmegenin murtumaoireyhtymää sairastavilla potilailla. Potilaat jaetaan ryhmiin riippuen siitä, onko heillä pahanlaatuista sairautta vai ei.
Potilaat, joilla ei ole kasvainta, saavat treosulfaania annoksella 21 g/m², ja potilaat, joilla on kasvain, saavat 30 g/m²
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Tapahtumattoman selviytymisen (EFS) arvioimiseksi, joka määritellään kuoleman, siirteen hylkimisen tai toissijaisen pahanlaatuisen kasvaimen/relapsin kehittymisen perusteella.
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
Potilaiden tapahtumavapaa selviytyminen Nijmegen-oireyhtymässä on ensisijainen kriteeri HSCT:n tehokkuuden arvioinnissa.
Juuri hankautuman hylkimisen, pahanlaatuisten sairauksien uusien esiintymisten ja toissijaisten kasvainten ongelmien ratkaiseminen tarvitsi tutkimuksen aloittamisen pääsyiksi.
|
2 vuotta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Kokonaisselviytyminen
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
2 vuotta
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä haittatapahtumia CTCAE v4.0:n arvioiden mukaan
Aikaikkuna: 3 kuukautta
|
3 kuukautta
|
|
Arvioida siirtolaskennallisen kuolleisuuden määrää.
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
2 vuotta
|
|
Siirteen hyljinnän todennäköisyys
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
2 vuotta
|
|
Täydellisen luovuttajan ja sekamuotoisen kimäärismin esiintymistiheys HSCT:n jälkeen
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
1 vuosi
|
|
Akuutin GVHD:n ilmaantuvuus.
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
1 vuosi
|
|
Kroonisen GVHD:n esiintyvyys.
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
2 vuotta
|
|
Immune-rekonstituution kinetiikan arvioimiseksi
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
1 vuosi
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Arvioitu)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- NCHPOI- 2025-9
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .