Studio del condizionamento a base di Treosulfan per il trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT) nella Sindrome di Nijmegen Breakage
Uno Studio Clinico sull'Efficacia e la Sicurezza del Condizionamento con Basse Dosi di Treosulfano Prima del Trapianto Allogenico di Cellule Staminali Ematopoietiche per Pazienti con Sindrome di Nijmegen Breakage
La sindrome di Nijmegen è uno dei disturbi del difetto di riparazione del DNA. Una caratteristica distintiva di queste sindromi è una predisposizione allo sviluppo di neoplasie maligne. L'unica opzione curativa per l'immunodeficienza combinata nella sindrome di Nijmegen è il trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche (HSCT). Oltre a correggere l'immunodeficienza, l'HSCT può ridurre il rischio di sviluppare tumori ematopoietici.
A causa della maggiore sensibilità delle cellule nei pazienti con sindrome di Nijmegen ai farmaci alchilanti, l'uso di regimi di condizionamento mieloablativo standard per questa malattia aumenta significativamente i rischi di complicazioni tossiche e mortalità correlata al trapianto.
Il treosulfan è un agente alchilante che ha dimostrato efficacia con rischi relativamente bassi di complicazioni tossiche quando utilizzato come parte del condizionamento prima dell'HSCT allogenico per varie malattie in pazienti di tutte le fasce di età. Attualmente esiste esperienza nell'uso del treosulfan in pazienti con sindrome di Nijmegen a dosi ridotte (21 e 30 g/m²). Tuttavia, diverse questioni rimangono irrisolte. Sulla base della nostra esperienza precedente, una dose di 21 g/m² è sufficiente per i pazienti con sindrome di Nijmegen senza una malattia maligna, poiché garantisce una buona funzione dell'innesto (un'alta probabilità di chimerismo completo del donatore e controllo dell'immunodeficienza). Allo stesso tempo, ci sono motivi per ritenere che questa dose sia insufficiente per fornire un effetto antitumorale dal condizionamento.
Stiamo pianificando uno studio multicentrico per indagare il condizionamento a base di treosulfan in pazienti con sindrome di Nijmegen, che stratificherà i pazienti in base alla presenza o assenza di malattia maligna. I pazienti senza tumore riceveranno treosulfan alla dose di 21 g/m², e i pazienti con tumore riceveranno 30 g/m².
Panoramica dello studio
Stato
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Iscrizione (Stimato)
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Contatto studio
- Nome: Dmitry Balashov, MD, PhD
- Numero di telefono: +7-926-579-78-17
- Email: bala8@yandex.ru
Backup dei contatti dello studio
- Nome: Alexandra Laberko, MD, PhD
- Numero di telefono: +7-903-299-49-58
- Email: alexandra-lab@yandex.ru
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
Accetta volontari sani
Descrizione
Criteri di inclusione:
- sindrome di Nijmegen confermata geneticamente
- disponibilità del consenso informato per la partecipazione allo studio, firmato dal paziente (età 14-21 anni) e/o dal suo rappresentante legale (età 0-18 anni)
- assenza di controindicazioni al trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT) in base allo stato somatico del paziente
Criteri di esclusione:
- altre sindromi da deficit di riparazione del DNA (sia specificate che non specificate)
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Non randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Comparatore attivo: Pazienti con sindrome di Nijmegen senza malattie maligne.
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Stiamo pianificando uno studio multicentrico per indagare il condizionamento a base di treosulfano in pazienti con sindrome da rottura di Nijmegen, che stratificherà i pazienti in base alla presenza o assenza di malattia maligna.
I pazienti senza tumore riceveranno treosulfano alla dose di 21 g/m², e i pazienti con tumore riceveranno 30 g/m²
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Comparatore attivo: Pazienti con sindrome di Nijmegen e malattia maligna.
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Stiamo pianificando uno studio multicentrico per indagare il condizionamento a base di treosulfano in pazienti con sindrome da rottura di Nijmegen, che stratificherà i pazienti in base alla presenza o assenza di malattia maligna.
I pazienti senza tumore riceveranno treosulfano alla dose di 21 g/m², e i pazienti con tumore riceveranno 30 g/m²
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Per valutare la sopravvivenza libera da eventi (EFS), definita dal verificarsi di morte, rigetto del trapianto o sviluppo di una neoplasia secondaria/recidiva.
Lasso di tempo: 2 anni
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La sopravvivenza libera da eventi nei pazienti con sindrome di Nijmegen è il criterio primario per valutare l'efficacia del trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT).
È stato proprio il bisogno di risolvere i problemi di rigetto del trapianto, recidive di malattie maligne e tumori secondari a costituire le principali ragioni per avviare questo studio.
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2 anni
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Sopravvivenza globale
Lasso di tempo: 2 anni
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2 anni
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Numero di partecipanti con eventi avversi correlati al trattamento valutati dal CTCAE v4.0
Lasso di tempo: 3 mesi
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3 mesi
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Per valutare il tasso di mortalità associato al trapianto.
Lasso di tempo: 2 anni
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2 anni
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Probabilità di rigetto dell'innesto
Lasso di tempo: 2 anni
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2 anni
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Frequenza della chimerismo completo del donatore e misto dopo HSCT
Lasso di tempo: 1 anno
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1 anno
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Incidenza di GVHD acuta.
Lasso di tempo: 1 anno
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1 anno
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Incidenza della GVHD cronica.
Lasso di tempo: 2 anni
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2 anni
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Per valutare la cinetica della ricostituzione immunitaria
Lasso di tempo: 1 anno
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1 anno
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Collaboratori e investigatori
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Stimato)
Completamento primario (Stimato)
Completamento dello studio (Stimato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- NCHPOI- 2025-9
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
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Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
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prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
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