Badanie kondycjonowania opartego na treosulfanie do HSCT w zespole Nijmegen
Badanie kliniczne skuteczności i bezpieczeństwa kondycjonowania niskimi dawkami treosulfanu przed allogenicznym przeszczepieniem hematopoetycznych komórek macierzystych u pacjentów z zespołem Nijmegen
Zespół Nijmegen jest jedną z chorób związanych z defektem naprawy DNA. Charakterystyczną cechą tych zespołów jest predyspozycja do rozwoju nowotworów złośliwych. Jedyną opcją leczniczą dla skojarzonego niedoboru odporności w zespole Nijmegen jest allogeniczne przeszczepienie krwiotwórczych komórek macierzystych (HSCT). Oprócz korygowania niedoboru odporności, HSCT może zmniejszyć ryzyko rozwoju nowotworów hematopoetycznych.
Ze względu na zwiększoną wrażliwość komórek u pacjentów z zespołem Nijmegen na leki alkilujące, stosowanie standardowych mieloablacyjnych schematów kondycjonowania w tej chorobie znacząco zwiększa ryzyko powikłań toksycznych i śmiertelności związanej z przeszczepem.
Treosulfan jest środkiem alkilującym, który wykazał skuteczność przy stosunkowo niskim ryzyku powikłań toksycznych, gdy jest stosowany jako część kondycjonowania przed allogenicznym HSCT w różnych chorobach u pacjentów w każdej grupie wiekowej. Obecnie istnieje doświadczenie w stosowaniu treosulfanu u pacjentów z zespołem Nijmegen w obniżonych dawkach (21 i 30 g/m²). Jednakże szereg pytań pozostaje nierozwiązanych. Na podstawie naszego wcześniejszego doświadczenia, dawka 21 g/m² jest wystarczająca dla pacjentów z zespołem Nijmegen bez choroby nowotworowej, ponieważ zapewnia dobrą funkcję przeszczepu (wysokie prawdopodobieństwo pełnej chimeryzmy dawcy i kontrolę niedoboru odporności). Jednocześnie istnieją podstawy, by sądzić, że ta dawka jest niewystarczająca, aby zapewnić efekt przeciwnowotworowy z kondycjonowania.
Planujemy wieloośrodkowe badanie w celu zbadania kondycjonowania opartego na treosulfanie u pacjentów z zespołem Nijmegen, które będzie stratyfikować pacjentów na podstawie obecności lub braku choroby nowotworowej. Pacjenci bez guza otrzymają treosulfan w dawce 21 g/m², a pacjenci z guzem otrzymają 30 g/m².
Przegląd badań
Status
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Zapisy (Szacowany)
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Dmitry Balashov, MD, PhD
- Numer telefonu: +7-926-579-78-17
- E-mail: bala8@yandex.ru
Kopia zapasowa kontaktu do badania
- Nazwa: Alexandra Laberko, MD, PhD
- Numer telefonu: +7-903-299-49-58
- E-mail: alexandra-lab@yandex.ru
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Opis
Kryteria włączenia:
- genetycznie potwierdzony zespół Nijmegen (zespół łamliwości chromosomów)
- dostępność świadomej zgody na udział w badaniu, podpisanej przez pacjenta (w wieku od 14 do 21 lat) i/lub jego przedstawiciela ustawowego (w wieku od 0 do 18 lat).
- brak przeciwwskazań do przeszczepienia komórek krwiotwórczych (HSCT) na podstawie stanu somatycznego pacjenta.
Kryteria wyłączenia:
- inne zespoły niedoboru naprawy DNA (zarówno określone, jak i nieokreślone)
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nielosowe
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Aktywny komparator: Pacjenci z zespołem Nijmegen bez choroby nowotworowej.
|
Planujemy wieloośrodkowe badanie dotyczące kondycjonowania opartego na treosulfanie u pacjentów z zespołem Nijmegen, które będzie dzielić pacjentów na grupy w zależności od obecności lub braku choroby nowotworowej.
Pacjenci bez guza otrzymają treosulfan w dawce 21 g/m², a pacjenci z guzem otrzymają 30 g/m²
|
|
Aktywny komparator: Pacjenci z zespołem Nijmegen i chorobą nowotworową.
|
Planujemy wieloośrodkowe badanie dotyczące kondycjonowania opartego na treosulfanie u pacjentów z zespołem Nijmegen, które będzie dzielić pacjentów na grupy w zależności od obecności lub braku choroby nowotworowej.
Pacjenci bez guza otrzymają treosulfan w dawce 21 g/m², a pacjenci z guzem otrzymają 30 g/m²
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Aby ocenić przeżycie wolne od zdarzeń (EFS), zdefiniowane jako wystąpienie zgonu, odrzucenia przeszczepu lub rozwoju wtórnego nowotworzenia/nawrotu.
Ramy czasowe: 2 lata
|
Bezwzględne przeżycie bez zdarzeń u pacjentów z zespołem Nijmegen jest podstawowym kryterium oceny skuteczności HSCT.
To właśnie konieczność rozwiązania problemów odrzucenia przeszczepu, nawrotów chorób nowotworowych i guzów wtórnych stała się głównym powodem rozpoczęcia tego badania.
|
2 lata
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Ogólne przetrwanie
Ramy czasowe: 2 lata
|
2 lata
|
|
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane związane z leczeniem, zgodnie z oceną CTCAE v4.0
Ramy czasowe: 3 miesiące
|
3 miesiące
|
|
Aby ocenić wskaźnik śmiertelności związanej z przeszczepem.
Ramy czasowe: 2 lata
|
2 lata
|
|
Prawdopodobieństwo odrzucenia przeszczepu
Ramy czasowe: 2 lata
|
2 lata
|
|
Częstość występowania całkowitej chimery dawcy i chimery mieszanej po HSCT
Ramy czasowe: 1 rok
|
1 rok
|
|
Częstość występowania ostrej GVHD.
Ramy czasowe: 1 rok
|
1 rok
|
|
Częstość występowania przewlekłej GVHD.
Ramy czasowe: 2 lata
|
2 lata
|
|
Ocena kinetyki odbudowy układu odpornościowego
Ramy czasowe: 1 rok
|
1 rok
|
Współpracownicy i badacze
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Szacowany)
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
Ukończenie studiów (Szacowany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- NCHPOI- 2025-9
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .