Tutkimus rozanoliksimiabin pitkäaikaisen turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi aikuisilla silmälihastenikamataudin potilailla
maanantai 24. elokuuta 2026 päivittänyt: UCB Biopharma SRL
Faasi 3 -avoin, jatkotutkimus rozanoliksiitsumabin pitkän aikavälin turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi aikuisilla silmälihasten heikkoutta sairastavilla osallistujilla
Tutkimuksen tarkoituksena on arvioida rozanoliksimyymin pitkäaikaista turvallisuutta ja tehokkuutta aikuisilla tutkimusosallistujilla, joilla on okulaarinen myasthenia gravis.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ei vielä rekrytointia
Ehdot
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
100
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: UCB Cares
- Puhelinnumero: +18445992273
- Sähköposti: ucbcares@ucb.com
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: UCB Cares
- Puhelinnumero: 00184459922733 (UCB)
- Sähköposti: ucbcares@ucb.com
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Osallistumiskriteerit:
- Osallistujan on oltava vähintään 18-vuotias ilmoittautumishetkellä allekirjoittaessaan tietoon perustuvan suostumuksen (ICF)
- Osallistujan on saanut vähintään 1 annos tutkittavaa lääkeainetta (IMP) (rozanoliksimiabi tai lumelääke) MG0038-tutkimuksessa
- Osallistuja, jonka osalta tutkija pitää osallistumista suotuisana hyöty/riskisuhdelaskelman perusteella
- Osallistuja, jonka tutkija katsoo olevan luotettava ja kykenevä noudattamaan tutkimusprotokollan tapaamisohjelmaa tai lääkitystä joko yksin tai huoltajan avulla
- Mies tai nainen
Naisosallistuja voi osallistua, jos hän ei ole raskaana, ei imetä (mukaan lukien rintamaitoa pumpattaessa lapsen ruokintaa varten) ja täyttää vähintään yhden seuraavista ehdoista:
- Ei ole lastenlapsia saava nainen (WOCBP)
- TAI
- WOCBP, joka suostuu noudattamaan ehkäisyohjeistusta koko tutkimusjakson ajan
- Kykene allekirjoittamaan tietoon perustuvan suostumuksen, mikä sisältää ICF:ssä ja tutkimusprotokollassa lueteltujen vaatimusten ja rajoitusten noudattamisen
Poissulkemiskriteerit:
- Osallistuja täyttää minkä tahansa MG0038-tutkimuksessa määritellyn keskeytyskriteerin
- Osallistujalla on kliinisesti merkittävä aktiivinen infektio (joka johtaa sairaalahoitoon tai vaatii laskimonsisäistä (IV) antibioottihoidon) 6 viikon sisällä tutkimukseen osallistumisesta
- Osallistuja aikoo saada elävän rokotteen tutkimuksen aikana tai 8 viikon sisällä rozanoliksimiabian viimeisen annoksen jälkeen
- Osallistujalle on annettu kiellettyjä immunosupressiivisia lääkkeitä, biologisia lääkkeitä tai muita hoitomuotoja
- Osallistujalla on suunnitelmissa käyttää kiellettyjä lääkkeitä
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Rozanolixizumab
Tutkimus koostuu pidennetyistä tarkkailujaksoista ja oireiden mukaan säädellyistä jaksoista. Kliinisen hoidon tarpeensa perusteella tutkimukseen osallistuvat voivat aloittaa tutkimuksen joko pidennetyllä tarkkailujaksolla tai oireiden mukaan säädellyllä jaksolla. Oireiden mukaan säädelty jakso aloitetaan taudin pahenemisen perusteella, ja osallistujat saavat rozanoliksiitsumia tutkijan lääketieteellisen harkinnan perusteella. |
Rozanolixizumab annostellaan ihonalaisena infuusiona.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hoitoon liittyvien haittatapahtumien (TEAE) esiintyvyys
Aikaikkuna: Jopa 2 vuotta
|
Hoitoon liittyvät haittatapahtumat (TEAE) ovat mitä tahansa epäsuotuisia lääketieteellisiä tapahtumia osallistujalla tutkimushoidon antamisen jälkeen, riippumatta siitä, liittyvätkö nämä tapahtumat tutkimushoitoon vai eivät.
|
Jopa 2 vuotta
|
|
Hoitoon liittyvien vakavien haittatapahtumien (TESAEs) esiintyvyys
Aikaikkuna: Enintään 2 vuotta
|
Vakava haittatapahtuma määritellään sellaiseksi lääketieteelliseksi tapahtumaksi, joka millä tahansa annostuksella täyttää yhden tai useamman seuraavista kriteereistä:
|
Enintään 2 vuotta
|
|
TEAE:iden esiintymistiheys, joka johtaa tutkimuslääkityksen pysyvään keskeyttämiseen
Aikaikkuna: Enintään 2 vuotta
|
Hoitoon liittyvät haittatapahtumat (TEAE:t) ovat mitä tahansa epäsuotuisia lääketieteellisiä ilmenemisiä osallistujassa tutkimushoidon antamisen jälkeen, riippumatta siitä, ovatko nämä tapahtumat liittyneet tutkimushoitoon vai eivät.
Tämä mittari ottaa huomioon kaikki TEAE:t, jotka johtavat pysyvään vetäytymiseen tutkimuksesta.
|
Enintään 2 vuotta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Perusarvon muutos päivänä 43 (Myasthenia Gravis Impairment Index) MGII:n okulaarisessa pisteytyksessä (potilaan raportoima tulososa)
Aikaikkuna: Päivänä 43 (ensimmäisestä 3 oireista johtuvan syklin aikana)
|
MGII on mittari sairauden vakavuudelle, joka perustuu MG-potilaiden oireisiin ja merkeihin.
MGII sisältää 22 potilaan raportoimaa kohdetta ja 6 tutkittavaa kohdetta, ja pisteet esitetään kaikkien kohteiden summana kokonaispisteyksenä sekä silmä- ja yleispisteyksenä.
Pisteytysalue on 0–84, 0–23 silmäpisteykselle ja 0–61 yleispisteykselle, jossa korkeammat pisteet osoittavat vakavampia oireita.
Muistelujakso on "viime viikko".
|
Päivänä 43 (ensimmäisestä 3 oireista johtuvan syklin aikana)
|
|
Muutos lähtötasosta päivänä 43 Myasthenia Gravis -päivittäisten toimintojen (MG-ADL) okulaaripisteissä
Aikaikkuna: Päivänä 43 (ensimmäisen 3 oirevetoisen jakson aikana)
|
MG-ADL-pistemäärä on 8-kohdainen potilasarviointiin perustuva (PRO) mittari.
MG-ADL kohdistuu oireisiin ja toimintakyvyn alentumiseen silmä-, bulbaari-, hengitys- ja aksiaalioireiden osalta.
Kohdevastausten pisteytys vaihtelee 0:sta 3:een, ja MG-ADL:n kokonaispistemäärä on 8 kohdan summa, joka vaihtelee 0:sta 24:ään, korkeampi pistemäärä osoittaen suurempaa toimintakyvyn alentumista.
Kaksi silmäkohteen pisteytetään yhteen silmäpistemääräksi, joka vaihtelee 0:sta 6:een.
|
Päivänä 43 (ensimmäisen 3 oirevetoisen jakson aikana)
|
|
Perusarvosta muutos päivänä 43 Myasthenia Gravis -oireiden potilasarvioinnin (MGSPRO) okulaarisen lihasheikkouden asteikkopisteissä
Aikaikkuna: Päivänä 43 (ensimmäisestä 3 oireohjautuvaa sykliä)
|
MG-oireiden PRO-mittari koostui 42 eri osiosta, jotka jaettiin viiteen asteikkoon: silmälihasten heikkous (osat 1-5); nielun ja kurkunpään lihasten heikkous (osat 6-15); hengityslihasten heikkous (osat 16-18); fyysinen väsymys (osat 19-33) sekä lihasheikkouden väsyttävyys (osat 34-42).
Tässä tutkimuksessa käytetään vain silmälihasten heikkouden asteikkoa.
Silmäoireiden vakavuutta arvioidaan viimeisten 7 päivän ajalta käyttäen 4-asteista sanallista arviointiasteikkoa (ei oireita, lievät, kohtalaiset, vaikeat)
|
Päivänä 43 (ensimmäisestä 3 oireohjautuvaa sykliä)
|
|
Muutos lähtöarvosta päivänä 43 Myasthenia Gravis -elämänlaadun 15-koeisen asteikon (uudistettu versio) (MG-QoL15r) kokonaisarvossa
Aikaikkuna: Päivänä 43 (ensimmäisestä 3 oireohjautuvasta syklistä)
|
MG-QoL15r on 15 kysymyksen potilasarviointimenetelmä, joka on suunniteltu arvioimaan MG:hen liittyviä terveyteen liittyvän elämänlaadun osa-alueita.
Käytettäväksi muistelujaksoksi on valittu "viimeiset 7 päivää".
Jokaisella kysymyksellä on 3 vastausvaihtoehtoa (0-2) ja kokonaispistemäärä vaihtelee 0:sta 30:een, korkeammat pisteet osoittaen vakavampaa vaikutusta terveyteen liittyvään elämänlaatuun (HRQOL).
|
Päivänä 43 (ensimmäisestä 3 oireohjautuvasta syklistä)
|
|
Tutkimukseen osallistuja, joka ajan myötä yleistyy Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) luokkaan ≥2
Aikaikkuna: Enintään 2 vuotta
|
MGFA:n kliininen luokitus on viisiportainen luokitus (I–V), jossa korkeampi luokka osoittaa vakavampaa tautia.
|
Enintään 2 vuotta
|
|
Perusarvon muutos MGII:n kokonais- ja yleisessä pisteessä ajan kuluessa
Aikaikkuna: Enintään 2 vuotta
|
MGII on sairauden vakavuuden mittari, joka perustuu MG-potilaiden oireisiin ja merkkeihin.
MGII:ssä on 22 potilaan raportoimaa kohdetta ja 6 tutkimuskohdetta, ja pisteet esitetään kaikkien kohteiden summana kokonaispistemääränä sekä silmä- ja yleistynyt alipistemääränä.
Pistealue on 0–84, 0–23 silmäpisteille ja 0–61 yleistyneille pisteille, jossa korkeammat pisteet osoittavat vakavampia oireita.
Muistelujakso on "viime viikko".
|
Enintään 2 vuotta
|
|
Muutos perusarvosta MG-ADL-kokonaispisteessä ajan kuluessa
Aikaikkuna: Enintään 2 vuotta
|
MG-ADL-pisteet ovat 8-kohdainen potilasarvioitu lopputulosmittari (PRO). MG-ADL kohdistuu oireisiin ja toimintakyvyn alentumiseen silmä-, kurkku-, hengitys- ja aksiaalioireiden osalta. Kohdevasteet pisteytetään 0:sta 3:een, ja MG-ADL:n kokonaispistemäärä on 8 kohdetta laskettuna yhteen ja vaihtelee välillä 0–24, jossa korkeampi pistemäärä osoittaa suurempaa toimintakyvyn alentumista. Kaksi silmäkohteen pisteytetään yhteen silmäpistemääräksi, joka vaihtelee välillä 0–6.
|
Enintään 2 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Arvioitu)
Keskiviikko 16. syyskuuta 2026
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Torstai 23. tammikuuta 2031
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Torstai 23. tammikuuta 2031
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 6. maaliskuuta 2026
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 6. maaliskuuta 2026
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 11. maaliskuuta 2026
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 25. elokuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 24. elokuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. elokuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Hermoston sairaudet
- Neoplasmat sivustoittain
- Neoplasmat
- Neuromuskulaariset sairaudet
- Autoimmuunisairaudet
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Hermoston autoimmuunisairaudet
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Paraneoplastiset oireyhtymät, hermosto
- Hermoston kasvaimet
- Paraneoplastiset oireyhtymät
- Neuromuskulaariset liitossairaudet
- Myasthenia Gravis
- Rozanolixizumab
Muut tutkimustunnusnumerot
- MG0039
- 2025 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
- 2025-524757-14-00 (Ctis)
- U1111-1334-3218 (Muu tunniste: Universal Trial Number)
- CTR20262521 (Rekisterin tunniste: ChinaDrugTrials.org.cn)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Tämän kokeen tietoja voivat pyytää pätevät tutkijat kuusi kuukautta tuotteen hyväksynnän jälkeen Yhdysvalloissa ja/tai Euroopassa, tai kun globaali kehitys on keskeytetty, sekä 18 kuukautta kokeen päättymisen jälkeen.
Tutkijat voivat pyytää pääsyä anonymisoituihin yksittäisten potilaiden tietoihin ja sensuroituihin koeasiakirjoihin, jotka voivat sisältää: analyysivalmiit tietojoukot, tutkimussuunnitelman, kommentoidun CRF-lomakkeen, tilastollisen analyysisuunnitelman, tietojoukon määritykset ja kliinisen tutkimuksen raportin.
Ennen tietojen käyttöä ehdotukset on hyväksyttävä itsenäisellä arviointipaneelilla osoitteessa www.Vivli.org
ja allekirjoitettu tietojen jakamissopimus on tehtävä.
Kaikki asiakirjat ovat saatavilla vain englanniksi ennalta määrätyn ajan, yleensä 12 kuukautta, salasanasuojatulla portaalisivustolla.
Tämä suunnitelma voi muuttua, jos koehenkilöiden uudelleen tunnistamisen riski todetaan liian korkeaksi kokeen päätyttyä; tässä tapauksessa yksittäisten potilaiden tietoja ei tehtäisi saataville osallistujien suojelemiseksi.
IPD-jaon aikakehys
Tämän kokeen tietoja voivat pyytää pätevät tutkijat kuuden kuukauden kuluttua tuotteen hyväksymisestä Yhdysvalloissa ja/tai Euroopassa tai kun maailmanlaajuinen kehitys keskeytetään, sekä 18 kuukauden kuluttua kokeen päättymisestä.
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
Pätevät tutkijat voivat pyytää pääsyä anonymisoituun IPD:hen ja sensuroituihin tutkimusasiakirjoihin, jotka voivat sisältää: raakadatajoukot, analyysivalmiit datajoukot, tutkimussuunnitelma, tyhjä tapausraportointilomake, kommentoitu tapausraportointilomake, tilastollinen analyysisuunnitelma, datajoukkojen määritykset ja kliininen tutkimusraportti.
Ennen datan käyttöä ehdotukset on hyväksyttävä riippumattoman arviointipaneelin toimesta osoitteessa www.Vivli.org
ja allekirjoitettu tietojen jakamissopimus on tehtävä.
Kaikki asiakirjat ovat saatavilla vain englanniksi, ennalta määrätyn ajan, yleensä 12 kuukautta, salasanasuojatulla portaali.
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- STUDY_PROTOCOL
- MAHLA
- CSR
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .