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Uno studio per valutare la sicurezza ed efficacia a lungo termine di Rozanolixizumab in partecipanti adulti con Miastenia Gravis Oculare

6 marzo 2026 aggiornato da: UCB Biopharma SRL

Uno studio di estensione di fase 3, in aperto, per valutare la sicurezza ed efficacia a lungo termine di Rozanolixizumab in partecipanti adulti con Miastenia Gravis Oculare

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine di rozanolixizumab nei partecipanti adulti allo studio affetti da miastenia gravis oculare.

Panoramica dello studio

Stato

Non ancora reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

100

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

  • Nome: UCB Cares
  • Numero di telefono: 00184459922733 (UCB)
  • Email: ucbcares@ucb.com

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Il partecipante deve avere un'età minima di 18 anni compiuti al momento della firma del modulo di consenso informato (ICF)
  • Il partecipante deve aver ricevuto almeno 1 dose del prodotto medicinale sperimentale (IMP) (rozanolixizumab o placebo) in MG0038
  • Partecipante per il quale lo sperimentatore ritiene favorevole il rapporto beneficio/rischio per la partecipazione
  • Partecipante che, da solo o con l'assistenza del caregiver, è considerato affidabile e in grado di aderire al programma delle visite del protocollo o all'assunzione dei farmaci secondo il giudizio dello sperimentatore
  • Maschio o femmina

  • Una partecipante di sesso femminile è eleggibile a partecipare se non è, non sta allattando (incluso il pompaggio del latte materno per nutrire un bambino), e almeno 1 delle seguenti condizioni si applica:

    • Non è una donna in età fertile (WOCBP)
    • OPPURE
    • Una WOCBP che accetta di seguire le linee guida contraccettive per l'intero periodo dello studio
  • In grado di fornire un consenso informato firmato, che include il rispetto dei requisiti e delle restrizioni elencati nell'ICF e nel protocollo

Criteri di esclusione:

  • Il partecipante soddisfa uno qualsiasi dei criteri di ritiro definiti in MG0038
  • Il partecipante ha un'infezione attiva clinicamente rilevante (che ha comportato il ricovero in ospedale o richiede un trattamento antibiotico per via endovenosa) entro 6 settimane prima dell'ingresso nello studio.
  • Il partecipante intende effettuare una vaccinazione con vaccino vivo durante lo studio o entro 8 settimane dopo la dose finale di rozanolixizumab
  • Al partecipante sono stati somministrati farmaci immunosoppressori, biologici o altre terapie vietate
  • Il partecipante ha pianificato l'uso di farmaci vietati

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Rozanolixizumab

Lo studio è composto da Periodi di Osservazione Estesi e Cicli Guidati dai Sintomi. In base alle loro necessità cliniche di trattamento, i partecipanti allo studio potranno iniziare lo studio con un Periodo di Osservazione Esteso o con un Ciclo Guidato dai Sintomi.

Un Ciclo Guidato dai Sintomi sarà avviato in base al peggioramento della malattia e i partecipanti riceveranno rozanolixizumab in base al giudizio medico dello sperimentatore.
Droga: Rozanolixizumab
Rozanolixizumab sarà somministrato tramite infusione sottocutanea.
Altri nomi:
  • UCB7665

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Fino a 2 anni
Gli Eventi Avversi Emergenti dal Trattamento (TEAE) sono qualsiasi evento medico sfavorevole in un partecipante dopo la somministrazione del trattamento dello studio, indipendentemente dal fatto che questi eventi siano correlati al trattamento dello studio.
Fino a 2 anni
Incidenza di eventi avversi gravi emergenti dal trattamento (TESAEs)
Lasso di tempo: Fino a 2 anni

Un SAE è definito come qualsiasi evento medico sfavorevole che, a qualsiasi dose, soddisfa 1 o più dei criteri elencati:

  • Risulta in morte
  • È pericoloso per la vita
  • Richiede ricovero ospedaliero o prolungamento del ricovero esistente
  • Risulta in disabilità/incapacità persistente o significativa
  • È un'anomalia congenita/difetto alla nascita
  • Altri eventi medici importanti che, in base al giudizio medico o scientifico, possono mettere in pericolo il paziente o possono richiedere un intervento medico o chirurgico per prevenire uno qualsiasi dei suddetti.
Fino a 2 anni
Incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) che hanno portato alla sospensione permanente del trattamento dello studio
Lasso di tempo: Fino a 2 anni
Gli Eventi Avversi Emergenti dal Trattamento (TEAE) sono qualsiasi evento medico indesiderato in un partecipante dopo la somministrazione del trattamento dello studio, indipendentemente dal fatto che questi eventi siano correlati al trattamento dello studio. Questa misura considera qualsiasi TEAE che porta al ritiro permanente dallo studio.
Fino a 2 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale al giorno 43 nel punggio oculare dell'indice di compromissione della miastenia grave (MGII) (parte di outcome riportato dal paziente)
Lasso di tempo: Al giorno 43 (dei primi 3 cicli guidati dai sintomi)
MGII è una misura della gravità della malattia basata sui segni e sui sintomi dei pazienti con MG. L'MGII comprende 22 elementi riportati dal paziente e 6 elementi di esame, e i punteggi sono presentati come somma di tutti gli elementi per un punteggio totale, ma anche come sottopunteggio oculare e generalizzato. L'intervallo di punteggio va da 0 a 84, 0-23 per il punteggio oculare e 0-61 per il punteggio generalizzato, dove punteggi più alti indicano sintomi più gravi. Il periodo di riferimento è "la settimana scorsa".
Al giorno 43 (dei primi 3 cicli guidati dai sintomi)
Variazione dal basale al giorno 43 nel punggio oculare delle Attività della Vita Quotidiana nella Miastenia Gravis (MG-ADL)
Lasso di tempo: Al giorno 43 (dei primi 3 cicli guidati dai sintomi)
Il punteggio MG-ADL è uno strumento di outcome riportato dal paziente (PRO) di 8 elementi. Il MG-ADL si concentra su sintomi e disabilità relativi a sintomi oculari, bulbari, respiratori e assiali. Le risposte agli elementi sono valutate da 0 a 3 e il punteggio totale del MG-ADL è la somma degli 8 elementi, che varia da 0 a 24, con un punteggio più alto che indica una maggiore disabilità. I due elementi oculari verranno sommati per il punteggio oculare, che varia da 0 a 6.
Al giorno 43 (dei primi 3 cicli guidati dai sintomi)
Variazione rispetto al basale al giorno 43 nel punteggio della scala di debolezza muscolare oculare del Patient-Reported Outcome per i sintomi della miastenia grave (MGSPRO)
Lasso di tempo: Al giorno 43 (dei primi 3 cicli guidati dai sintomi)
Lo strumento PRO dei sintomi della MG era composto da 42 item suddivisi in 5 scale: debolezza muscolare oculare (item 1-5); debolezza muscolare bulbare (item 6-15); debolezza muscolare respiratoria (item 16-18); affaticamento fisico (item 19-33) e fatigabilità della debolezza muscolare (item 34-42). In questo studio verrà utilizzata solo la scala della debolezza muscolare oculare. La gravità dei sintomi oculari viene valutata negli ultimi 7 giorni utilizzando una scala di valutazione verbale a 4 punti (nessuno, lieve, moderato, grave)
Al giorno 43 (dei primi 3 cicli guidati dai sintomi)
Variazione dal basale al giorno 43 nel punteggio totale della Scala di qualità della vita per la miastenia gravis a 15 item (versione rivisitata) (MG-QoL15r)
Lasso di tempo: Al Giorno 43 (dei primi 3 Cicli guidati dai Sintomi)
Il MG-QoL15r è una misura PRO di 15 elementi progettata per valutare gli aspetti della qualità della vita correlata alla salute associata alla MG. Il periodo di richiamo che verrà utilizzato è "ultimi 7 giorni". Ogni elemento ha 3 opzioni di risposta (0-2) e il punteggio totale varia da 0 a 30, con punteggi più alti che indicano un impatto più grave sulla QoL correlata alla salute (HRQOL).
Al Giorno 43 (dei primi 3 Cicli guidati dai Sintomi)
Partecipante allo studio che progredisce fino alla classe ≥2 della Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) nel tempo
Lasso di tempo: Fino a 2 anni
MGFA Clinical Classification è una classificazione in 5 stadi (da I a V), dove una classe più alta indica una malattia più grave.
Fino a 2 anni
Variazione rispetto al basale nel punteggio totale e generalizzato MGII nel tempo
Lasso di tempo: Fino a 2 anni
MGII è una misura della gravità della malattia basata sui segni e sintomi dei pazienti con MG. Il MGII comprende 22 item riportati dal paziente e 6 item di esame e i punteggi sono presentati come somma di tutti gli item per un punteggio totale ma anche come sottopunteggio oculare e generalizzato. L'intervallo di punteggio è da 0 a 84, 0-23 per il punteggio oculare e 0-61 per il punteggio generalizzato, dove punteggi più alti indicano sintomi più gravi. Il periodo di richiamo è "la settimana passata".
Fino a 2 anni
Variazione rispetto al basale nel punteggio totale MG-ADL nel tempo
Lasso di tempo: Fino a 2 anni
Il punteggio MG-ADL è uno strumento di outcome riportato dal paziente (PRO) composto da 8 elementi. Il MG-ADL si concentra sui sintomi e sulla disabilità relativi a sintomi oculari, bulbari, respiratori e assiali. Le risposte agli elementi sono valutate da 0 a 3 e il punteggio totale del MG-ADL è la somma degli 8 elementi, con un intervallo da 0 a 24, dove un punteggio più alto indica una maggiore disabilità. I due elementi oculari verranno sommati per il punteggio oculare, che varia da 0 a 6.
Fino a 2 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

UCB Biopharma SRL

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

27 luglio 2026

Completamento primario (Stimato)

23 gennaio 2031

Completamento dello studio (Stimato)

23 gennaio 2031

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

6 marzo 2026

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

6 marzo 2026

Primo Inserito (Effettivo)

11 marzo 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

11 marzo 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

6 marzo 2026

Ultimo verificato

1 marzo 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • MG0039

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

I dati di questo studio possono essere richiesti da ricercatori qualificati sei mesi dopo l'approvazione del prodotto negli Stati Uniti e/o in Europa, o dopo l'interruzione dello sviluppo globale, e 18 mesi dopo il completamento dello studio. Gli sperimentatori possono richiedere l'accesso a dati anonimizzati a livello di singolo paziente e a documenti dello studio redatti, che possono includere: dataset pronti per l'analisi, protocollo di studio, modulo di segnalazione dei casi annotato, piano di analisi statistica, specifiche del dataset e rapporto dello studio clinico. Prima dell'uso dei dati, le proposte devono essere approvate da un comitato di revisione indipendente su www.Vivli.org ed è necessario stipulare un accordo di condivisione dei dati firmato. Tutti i documenti sono disponibili solo in inglese, per un periodo predeterminato, tipicamente 12 mesi, su un portale protetto da password. Questo piano potrebbe cambiare se, dopo il completamento dello studio, viene determinato che il rischio di re-identificare i partecipanti allo studio è troppo elevato; in tal caso, e per proteggere i partecipanti, i dati a livello di singolo paziente non verrebbero resi disponibili.

Periodo di condivisione IPD

I dati di questo studio possono essere richiesti da ricercatori qualificati sei mesi dopo l'approvazione del prodotto negli Stati Uniti e/o in Europa o l'interruzione dello sviluppo globale, e 18 mesi dopo il completamento dello studio.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

I ricercatori qualificati possono richiedere l'accesso ai dati dei pazienti individuali anonimizzati e ai documenti di studio redatti che possono includere: set di dati grezzi, set di dati pronti per l'analisi, protocollo di studio, modulo di segnalazione dei casi in bianco, modulo di segnalazione dei casi annotato, piano di analisi statistica, specifiche del set di dati e rapporto dello studio clinico. Prima dell'utilizzo dei dati, le proposte devono essere approvate da un comitato di revisione indipendente su www.Vivli.org e dovrà essere stipulato un accordo di condivisione dei dati firmato. Tutti i documenti sono disponibili solo in inglese, per un periodo predefinito, tipicamente di 12 mesi, su un portale protetto da password.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Miastenia grave oculare

Prove cliniche su Rozanolixizumab

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