Un estudio para evaluar la seguridad y eficacia a largo plazo de rozanolixizumab en participantes adultos con miastenia gravis ocular
24 de agosto de 2026 actualizado por: UCB Biopharma SRL
Un estudio de extensión de Fase 3, abierto, para evaluar la seguridad y eficacia a largo plazo de rozanolixizumab en participantes adultos con miastenia gravis ocular
El propósito del estudio es evaluar la seguridad y eficacia a largo plazo de rozanolixizumab en participantes adultos del estudio con miastenia gravis ocular.
Descripción general del estudio
Estado
Aún no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
100
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: UCB Cares
- Número de teléfono: +18445992273
- Correo electrónico: ucbcares@ucb.com
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: UCB Cares
- Número de teléfono: 00184459922733 (UCB)
- Correo electrónico: ucbcares@ucb.com
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- El participante debe tener al menos 18 años de edad en el momento de firmar el formulario de consentimiento informado (FCI)
- El participante debe haber recibido al menos 1 dosis del medicamento en investigación (IMP) (rozanolixizumab o placebo) en MG0038
- Participante para quien el investigador considera que existe una relación beneficio/riesgo favorable para la participación
- Participante que, solo o con la ayuda del cuidador, se considera fiable y capaz de cumplir con el calendario de visitas del protocolo o la toma de medicación según el criterio del investigador
- Hombre o mujer
Una participante femenina es elegible para participar si no está embarazada, no está amamantando (incluyendo extraerse leche materna para alimentar a un niño), y cumple al menos una de las siguientes condiciones:
- No es una mujer en edad fértil (WOCBP)
- O
- Una WOCBP que acepta seguir las directrices anticonceptivas durante todo el periodo del estudio
- Capaz de dar un consentimiento informado firmado, que incluye el cumplimiento de los requisitos y restricciones enumerados en el FCI y en el protocolo
Criterios de exclusión:
- El participante cumple alguno de los criterios de retirada definidos en MG0038
- El participante tiene una infección activa clínicamente relevante (que resulta en hospitalización o requiere tratamiento con antibióticos intravenosos (IV)) dentro de las 6 semanas anteriores a la entrada en el estudio.
- El participante tiene previsto recibir una vacuna de microorganismos vivos durante el estudio o dentro de las 8 semanas siguientes a la dosis final de rozanolixizumab
- Al participante se le han administrado medicamentos inmunosupresores prohibidos, productos biológicos u otras terapias
- El participante tiene previsto el uso de medicamentos prohibidos
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Rozanolixizumab
El estudio está compuesto por Periodo(s) de Observación Extendida y Ciclo(s) Impulsado(s) por Síntomas. Según su necesidad clínica de tratamiento, los participantes del estudio podrán comenzar el estudio con un Periodo de Observación Extendida o con un Ciclo Impulsado por Síntomas. Se iniciará un Ciclo Impulsado por Síntomas basado en el empeoramiento de la enfermedad y los participantes recibirán rozanolixizumab según el criterio médico del investigador. |
Rozanolixizumab se administrará por infusión subcutánea.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Incidencia de eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAEs)
Periodo de tiempo: Hasta 2 años
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Los Eventos Adversos Emergentes del Tratamiento (TEAEs) son cualquier incidencia médica adversa en un participante después de la administración del tratamiento del estudio, independientemente de si estos eventos están relacionados con el tratamiento del estudio.
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Hasta 2 años
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Incidencia de eventos adversos graves emergentes del tratamiento (TESAEs)
Periodo de tiempo: Hasta 2 años
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Un EAG se define como cualquier acontecimiento médico adverso que, a cualquier dosis, cumple 1 o más de los criterios enumerados:
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Hasta 2 años
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Incidencia de TEAEs que conllevan la retirada permanente del tratamiento del estudio
Periodo de tiempo: Hasta 2 años
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Los Eventos Adversos Emergentes del Tratamiento (EAET) son cualquier incidencia médica adversa en un participante después de la administración del tratamiento del estudio, independientemente de si estos eventos están relacionados con el tratamiento del estudio.
Esta medida considera cualquier EAET que lleve a la retirada permanente del estudio.
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Hasta 2 años
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio desde el inicio en el día 43 en la puntuación ocular del Índice de Deterioro de la Miastenia Gravis (MGII) (parte de resultado informado por el paciente)
Periodo de tiempo: Al día 43 (de los primeros 3 ciclos guiados por síntomas)
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MGII es una medida de la gravedad de la enfermedad basada en los signos y síntomas de los pacientes con MG.
El MGII tiene 22 ítems reportados por el paciente y 6 ítems de examen, y las puntuaciones se presentan como la suma de todos los ítems para una puntuación total, pero también como una subpuntuación ocular y generalizada.
El rango de puntuación es de 0 a 84, 0-23 para la puntuación ocular y 0-61 para la puntuación generalizada, donde puntuaciones más altas indican síntomas más graves.
El período de recuerdo es "la semana pasada".
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Al día 43 (de los primeros 3 ciclos guiados por síntomas)
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Cambio desde el valor basal en el día 43 en la puntuación ocular de las Actividades de la Vida Diaria de la Miastenia Gravis (MG-ADL)
Periodo de tiempo: En el día 43 (de los primeros 3 ciclos basados en síntomas)
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La puntuación MG-ADL es un instrumento de resultado comunicado por el paciente (PRO) de 8 ítems.
El MG-ADL se centra en los síntomas y la discapacidad en los síntomas oculares, bulbares, respiratorios y axiales.
Las respuestas a los ítems se puntúan de 0 a 3, y la puntuación total del MG-ADL es la suma de los 8 ítems y oscila entre 0 y 24, donde una puntuación más alta indica mayor discapacidad.
Los dos ítems oculares se sumarán para obtener la puntuación ocular, que oscila entre 0 y 6.
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En el día 43 (de los primeros 3 ciclos basados en síntomas)
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Cambio desde la línea de base en el día 43 en la puntuación de la escala de debilidad muscular ocular del resultado reportado por el paciente en síntomas de miastenia gravis (MGSPRO)
Periodo de tiempo: En el día 43 (de los primeros 3 ciclos guiados por síntomas)
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El instrumento PRO de síntomas de MG constaba de 42 ítems distribuidos en 5 escalas: debilidad muscular ocular (ítems 1-5); debilidad muscular bulbar (ítems 6-15); debilidad muscular respiratoria (ítems 16-18); fatiga física (ítems 19-33) y fatigabilidad por debilidad muscular (ítems 34-42).
Solo se utilizará la escala de debilidad muscular ocular en este estudio.
La gravedad de los síntomas oculares se evalúa durante los últimos 7 días utilizando una escala de valoración verbal de 4 puntos (ninguno, leve, moderado, grave)
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En el día 43 (de los primeros 3 ciclos guiados por síntomas)
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Cambio desde la línea de base en el Día 43 en la puntuación total de la Escala de Calidad de Vida de Miastenia Gravis de 15 ítems (versión revisada) (MG-QoL15r)
Periodo de tiempo: Al día 43 (de los primeros 3 ciclos guiados por síntomas)
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El MG-QoL15r es una medida PRO de 15 ítems diseñada para evaluar aspectos de la calidad de vida relacionada con la salud en relación con la MG.
El período de recordatorio que se utilizará es "los últimos 7 días".
Cada ítem tiene 3 opciones de respuesta (0-2) y la puntuación total oscila entre 0 y 30, donde puntuaciones más altas indican un impacto más grave en la calidad de vida relacionada con la salud (CVRS).
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Al día 43 (de los primeros 3 ciclos guiados por síntomas)
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Participante del estudio que generaliza a la clase ≥2 de la Fundación Americana de la Miastenia Gravis (MGFA) con el tiempo
Periodo de tiempo: Hasta 2 años
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La Clasificación Clínica MGFA es una clasificación de 5 etapas (I a V), en la que una clase más alta indica una enfermedad más grave.
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Hasta 2 años
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Cambio desde el valor basal en la puntuación total y generalizada de MGII a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Hasta 2 años
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El MGII es una medida de la gravedad de la enfermedad basada en los signos y síntomas de los pacientes con MG.
El MGII consta de 22 ítems reportados por el paciente y 6 ítems de examen, y las puntuaciones se presentan como la suma de todos los ítems para una puntuación total, pero también como una subpuntuación ocular y generalizada.
El rango de puntuación es de 0 a 84, 0-23 para la puntuación ocular y 0-61 para la puntuación generalizada, donde puntuaciones más altas indican síntomas más graves.
El período de recuerdo es "la semana pasada".
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Hasta 2 años
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Cambio desde el valor basal en la puntuación total de MG-ADL a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Hasta 2 años
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La puntuación MG-ADL es un instrumento de resultado comunicado por el paciente (PRO) de 8 ítems.
El MG-ADL se centra en síntomas y discapacidad en síntomas oculares, bulbares, respiratorios y axiales.
Las respuestas a los ítems se puntúan de 0 a 3, y la puntuación total del MG-ADL es la suma de los 8 ítems y oscila entre 0 y 24, donde una puntuación más alta indica mayor discapacidad.
Los dos ítems oculares se sumarán para la puntuación ocular, que oscila entre 0 y 6.
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Hasta 2 años
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Estimado)
16 de septiembre de 2026
Finalización primaria (Estimado)
23 de enero de 2031
Finalización del estudio (Estimado)
23 de enero de 2031
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
6 de marzo de 2026
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
6 de marzo de 2026
Publicado por primera vez (Actual)
11 de marzo de 2026
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
25 de agosto de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
24 de agosto de 2026
Última verificación
1 de agosto de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Neoplasias por sitio
- Neoplasias
- Enfermedades Neuromusculares
- Enfermedades autoinmunes
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Enfermedades Autoinmunes del Sistema Nervioso
- Enfermedades neurodegenerativas
- Síndromes Paraneoplásicos Del Sistema Nervioso
- Neoplasias del Sistema Nervioso
- Síndromes paraneoplásicos
- Enfermedades de la unión neuromuscular
- Miastenia gravis
- rozanolixizumab
Otros números de identificación del estudio
- MG0039
- 2025 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
- 2025-524757-14-00 (Ctis)
- U1111-1334-3218 (Otro identificador: Universal Trial Number)
- CTR20262521 (Identificador de registro: ChinaDrugTrials.org.cn)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
Los datos de este ensayo pueden ser solicitados por investigadores cualificados seis meses después de la aprobación del producto en EE. UU. y/o Europa, o si se interrumpe el desarrollo global, y 18 meses después de la finalización del ensayo.
Los investigadores pueden solicitar acceso a datos anonimizados a nivel de paciente individual y documentos del ensayo editados que pueden incluir: conjuntos de datos listos para el análisis, protocolo del estudio, formulario de informe de casos anotado, plan de análisis estadístico, especificaciones del conjunto de datos e informe del estudio clínico.
Antes de utilizar los datos, las propuestas deben ser aprobadas por un panel de revisión independiente en www.Vivli.org
y será necesario ejecutar un acuerdo de intercambio de datos firmado.
Todos los documentos están disponibles solo en inglés, durante un tiempo predefinido, normalmente 12 meses, en un portal protegido con contraseña.
Este plan puede cambiar si se determina que el riesgo de reidentificar a los participantes del ensayo es demasiado alto después de que el ensayo se complete; en este caso y para proteger a los participantes, los datos a nivel de paciente individual no estarían disponibles.
Marco de tiempo para compartir IPD
Los datos de este ensayo pueden ser solicitados por investigadores cualificados seis meses después de la aprobación del producto en EE. UU. y/o Europa o si se interrumpe el desarrollo global, y 18 meses después de la finalización del ensayo.
Criterios de acceso compartido de IPD
Los investigadores cualificados pueden solicitar acceso a los datos individuales de pacientes anonimizados y a los documentos del estudio editados, que pueden incluir: conjuntos de datos sin procesar, conjuntos de datos listos para el análisis, protocolo del estudio, formulario de informe de casos en blanco, formulario de informe de casos anotado, plan de análisis estadístico, especificaciones del conjunto de datos e informe del estudio clínico.
Antes de utilizar los datos, las propuestas deben ser aprobadas por un panel de revisión independiente en www.Vivli.org
y será necesario firmar un acuerdo de intercambio de datos.
Todos los documentos están disponibles únicamente en inglés, durante un período predefinido, normalmente de 12 meses, en un portal protegido con contraseña.
Tipo de información de apoyo para compartir IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDIO
- SAVIA
- RSC
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .