Um Estudo para Avaliar a Segurança e Eficácia a Longo Prazo do Rozanolixizumab em Participantes Adultos com Miastenia Gravis Ocular
24 de agosto de 2026 atualizado por: UCB Biopharma SRL
Um Estudo de Extensão de Fase 3, Aberto, para Avaliar a Segurança e Eficácia a Longo Prazo do Rozanolixizumab em Participantes Adultos com Miastenia Gravis Ocular
O propósito do estudo é avaliar a segurança e eficácia a longo prazo do rozanolixizumab em participantes adultos do estudo com miastenia gravis ocular.
Visão geral do estudo
Status
Ainda não está recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
100
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: UCB Cares
- Número de telefone: +18445992273
- E-mail: ucbcares@ucb.com
Estude backup de contato
- Nome: UCB Cares
- Número de telefone: 00184459922733 (UCB)
- E-mail: ucbcares@ucb.com
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critérios de Inclusão:
- O participante deve ter no mínimo 18 anos de idade no momento da assinatura do formulário de consentimento informado (FCI)
- O participante deve ter recebido pelo menos 1 dose do produto medicinal em investigação (PMI) (rozanolixizumab ou placebo) no estudo MG0038
- Participante para quem o investigador considera um perfil benefício/risco favorável para participação
- Participante que, sozinho ou com assistência do cuidador, é considerado fiável e capaz de aderir ao calendário de visitas do protocolo ou à toma de medicação de acordo com o julgamento do investigador
- Masculino ou feminino
Uma participante do sexo feminino é elegível para participar se não estiver grávida, não estiver a amamentar (incluindo extração de leite materno para alimentar uma criança), e pelo menos uma das seguintes condições se aplicar:
- Não é uma mulher em idade fértil (MIF)
- OU
- Uma MIF que concorda em seguir a orientação contracetiva durante todo o período do estudo
- Capaz de dar consentimento informado assinado, o que inclui o cumprimento dos requisitos e restrições listados no FCI e no protocolo
Critérios de Exclusão:
- O participante cumpre qualquer um dos critérios de retirada definidos no MG0038
- O participante tem uma infeção ativa clinicamente relevante (resultando em hospitalização ou exigindo tratamento com antibióticos intravenosos) dentro de 6 semanas antes da entrada no estudo
- O participante pretende fazer uma vacinação com vírus vivo durante o estudo ou dentro de 8 semanas após a dose final de rozanolixizumab
- O participante foi administrado com os medicamentos imunossupressores, biológicos ou outras terapias proibidos
- O participante tem uso planeado de medicamentos proibidos
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Rozanolixizumab
O estudo é composto por Período(s) de Observação Estendida e Ciclo(s) Orientados pelos Sintomas. Com base na necessidade clínica de tratamento, os participantes do estudo poderão iniciar o estudo com um Período de Observação Estendida ou com um Ciclo Orientado pelos Sintomas. Um Ciclo Orientado pelos Sintomas será iniciado com base no agravamento da doença e os participantes receberão rozanolixizumab de acordo com o julgamento médico do investigador. |
O rozanolixizumab será administrado por infusão subcutânea.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Incidência de eventos adversos emergentes do tratamento (EAET)
Prazo: Até 2 anos
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Os Eventos Adversos Emergentes do Tratamento (TEAEs) são qualquer ocorrência médica indesejável num participante após a administração do tratamento do estudo, independentemente de estes eventos estarem relacionados ou não com o tratamento do estudo.
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Até 2 anos
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Incidência de eventos adversos graves emergentes do tratamento (TESAEs)
Prazo: Até 2 anos
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Um SAE é definido como qualquer ocorrência médica adversa que, a qualquer dose, cumpra 1 ou mais dos critérios listados:
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Até 2 anos
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Incidência de TEAEs que levam à interrupção permanente do tratamento do estudo
Prazo: Até 2 anos
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Os Eventos Adversos Emergentes do Tratamento (TEAEs) são qualquer incidência médica desfavorável num participante após a administração do tratamento do estudo, independentemente de estes eventos estarem relacionados com o tratamento do estudo.
Esta medida considera qualquer TEAE que leve à retirada permanente do estudo.
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Até 2 anos
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Alteração em relação à Linha de Base no Dia 43 no escore ocular do Índice de Comprometimento da Miastenia Grave (MGII) (parte do Resultado Reportado pelo Paciente)
Prazo: No Dia 43 (dos primeiros 3 Ciclos orientados por Sintomas)
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MGII é uma medida da gravidade da doença com base nos sinais e sintomas de doentes com MG.
O MGII possui 22 itens reportados pelo doente e 6 itens de exame, e as pontuações são apresentadas como uma soma de todos os itens para uma pontuação total, mas também como uma sub-pontuação ocular e generalizada.
A gama de pontuação é de 0 a 84, 0-23 para a pontuação ocular e 0-61 para a pontuação generalizada, onde pontuações mais altas indicam sintomas mais graves.
O período de recordação é "a semana passada".
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No Dia 43 (dos primeiros 3 Ciclos orientados por Sintomas)
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Alteração em relação à Linha de Base no Dia 43 na pontuação ocular das Atividades de Vida Diária da Miastenia Gravis (MG-ADL)
Prazo: No Dia 43 (dos primeiros 3 Ciclos Orientados por Sintomas)
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A pontuação MG-ADL é um instrumento de resultados relatados pelo paciente (PRO) com 8 itens.
O MG-ADL foca-se em sintomas e incapacidade nos sintomas oculares, bulbares, respiratórios e axiais.
As respostas dos itens são pontuadas de 0 a 3, e a pontuação total do MG-ADL é a soma dos 8 itens e varia de 0 a 24, sendo que uma pontuação mais elevada indica maior incapacidade.
Os dois itens oculares serão somados para a pontuação ocular, variando de 0 a 6.
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No Dia 43 (dos primeiros 3 Ciclos Orientados por Sintomas)
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Alteração em relação à linha de base no Dia 43 na escala de fraqueza muscular ocular do Patient-Reported Outcome (MGSPRO) para sintomas de Miastenia Gravis
Prazo: No Dia 43 (dos primeiros 3 Ciclos Orientados pelos Sintomas)
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O instrumento PRO de sintomas de MG consistiu em 42 itens distribuídos por 5 escalas: fraqueza muscular ocular (itens 1-5); fraqueza muscular bulbar (itens 6-15); fraqueza muscular respiratória (itens 16-18); fadiga física (itens 19-33) e fatigabilidade da fraqueza muscular (itens 34-42).
Apenas a escala de fraqueza muscular ocular será utilizada neste estudo.
A gravidade dos sintomas oculares é avaliada ao longo dos últimos 7 dias utilizando uma escala de classificação verbal de 4 pontos (nenhum, ligeiro, moderado, grave)
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No Dia 43 (dos primeiros 3 Ciclos Orientados pelos Sintomas)
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Alteração em relação à linha de base no Dia 43 na pontuação total da Escala de Qualidade de Vida de 15 Itens para Miastenia Gravis (versão revista) (MG-QoL15r)
Prazo: No Dia 43 (dos primeiros 3 Ciclos Orientados pelos Sintomas)
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O MG-QoL15r é uma medida PRO de 15 itens que foi concebida para avaliar aspetos da qualidade de vida relacionada com a saúde associados à MG.
O período de recordação que será utilizado é "últimos 7 dias".
Cada item tem 3 opções de resposta (0-2) e a pontuação total varia de 0 a 30, em que pontuações mais elevadas indicam um impacto mais grave na QdV relacionada com a saúde (HRQOL).
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No Dia 43 (dos primeiros 3 Ciclos Orientados pelos Sintomas)
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Participante do estudo que progride para a classe ≥2 da Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) ao longo do tempo
Prazo: Até 2 anos
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A Classificação Clínica MGFA é uma classificação de 5 estágios (I a V), sendo que uma classe mais alta indica uma doença mais grave.
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Até 2 anos
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Alteração em relação à linha de base na pontuação total e generalizada do MGII ao longo do tempo
Prazo: Até 2 anos
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O MGII é uma medida da gravidade da doença baseada nos sinais e sintomas dos doentes com MG.
O MGII tem 22 itens relatados pelo doente e 6 itens de exame e as pontuações são apresentadas como a soma de todos os itens para uma pontuação total, mas também como uma subpontuação ocular e generalizada.
A gama de pontuação é de 0 a 84, 0-23 para a pontuação ocular e 0-61 para a pontuação generalizada, em que pontuações mais elevadas indicam sintomas mais graves.
O período de recordação é "a semana passada".
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Até 2 anos
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Variação desde o valor basal na pontuação total do MG-ADL ao longo do tempo
Prazo: Até 2 anos
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A pontuação MG-ADL é um instrumento de resultado reportado pelo paciente (PRO) de 8 itens.
O MG-ADL tem como alvo sintomas e incapacidade em sintomas oculares, bulbares, respiratórios e axiais.
As respostas aos itens são pontuadas de 0 a 3, e a pontuação total do MG-ADL é a soma dos 8 itens e varia de 0 a 24, com uma pontuação mais alta indicando mais incapacidade.
Os dois itens oculares serão somados para a pontuação ocular, variando de 0 a 6.
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Até 2 anos
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Estimado)
16 de setembro de 2026
Conclusão Primária (Estimado)
23 de janeiro de 2031
Conclusão do estudo (Estimado)
23 de janeiro de 2031
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
6 de março de 2026
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
6 de março de 2026
Primeira postagem (Real)
11 de março de 2026
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
25 de agosto de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
24 de agosto de 2026
Última verificação
1 de agosto de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças do Sistema Nervoso
- Neoplasias por local
- Neoplasias
- Doenças Neuromusculares
- Doenças autoimunes
- Doenças do sistema imunológico
- Doenças Autoimunes do Sistema Nervoso
- Doenças Neurodegenerativas
- Síndromes Paraneoplásicas do Sistema Nervoso
- Neoplasias do Sistema Nervoso
- Síndromes Paraneoplásicas
- Doenças da Junção Neuromuscular
- Miastenia grave
- Rozanolixizumab
Outros números de identificação do estudo
- MG0039
- 2025 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
- 2025-524757-14-00 (Ctis)
- U1111-1334-3218 (Outro identificador: Universal Trial Number)
- CTR20262521 (Identificador de registro: ChinaDrugTrials.org.cn)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
Os dados deste ensaio podem ser solicitados por investigadores qualificados seis meses após a aprovação do produto nos EUA e/ou na Europa, ou após a interrupção do desenvolvimento global, e 18 meses após a conclusão do ensaio.
Os investigadores podem solicitar acesso a dados anonimizados a nível do doente e documentos do ensaio editados que podem incluir: conjuntos de dados prontos para análise, protocolo do estudo, formulário de relatório de caso anotado, plano de análise estatística, especificações do conjunto de dados e relatório do estudo clínico.
Antes da utilização dos dados, as propostas precisam de ser aprovadas por um painel de revisão independente em www.Vivli.org
e será necessário celebrar um acordo de partilha de dados assinado.
Todos os documentos estão disponíveis apenas em inglês, por um período pré-definido, normalmente 12 meses, num portal protegido por palavra-passe.
Este plano pode ser alterado se o risco de reidentificação dos participantes do ensaio for considerado demasiado elevado após a conclusão do ensaio; neste caso e para proteger os participantes, os dados a nível do doente não seriam disponibilizados.
Prazo de Compartilhamento de IPD
Os dados deste ensaio clínico podem ser solicitados por investigadores qualificados seis meses após a aprovação do produto nos EUA e/ou na Europa ou após a interrupção do desenvolvimento global, e 18 meses após a conclusão do ensaio.
Critérios de acesso de compartilhamento IPD
Investigadores qualificados podem solicitar acesso a IPD anonimizados e documentos de estudo editados que podem incluir: conjuntos de dados brutos, conjuntos de dados prontos para análise, protocolo de estudo, formulário de relato de caso em branco, formulário de relato de caso anotado, plano de análise estatística, especificações de conjunto de dados e relatório de estudo clínico.
Antes da utilização dos dados, as propostas precisam de ser aprovadas por um painel de revisão independente em www.Vivli.org
e será necessário celebrar um acordo de partilha de dados assinado.
Todos os documentos estão disponíveis apenas em inglês, durante um período pré-definido, normalmente 12 meses, num portal protegido por palavra-passe.
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDO
- SEIVA
- CSR
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .