En studie for å evaluere langtidssikkerheten og effekten av rozanolixizumab hos voksne deltakere med okulær myasthenia gravis
24. august 2026 oppdatert av: UCB Biopharma SRL
En fase 3, åpen, forlengelsesstudie for å evaluere langsiktig sikkerhet og effekt av rozanolixizumab hos voksne deltakere med okulær myasthenia gravis
Formålet med studien er å vurdere langsiktig sikkerhet og effekt av rozanolixizumab hos voksne studiedeltakere med okulær myasthenia gravis.
Studieoversikt
Status
Har ikke rekruttert ennå
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
100
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: UCB Cares
- Telefonnummer: +18445992273
- E-post: ucbcares@ucb.com
Studer Kontakt Backup
- Navn: UCB Cares
- Telefonnummer: 00184459922733 (UCB)
- E-post: ucbcares@ucb.com
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Deltakeren må være minst 18 år på tidspunktet for signering av informert samtykkeerklæring (ICF)
- Deltakeren må ha mottatt minst 1 dose undersøkt legemiddel (IMP) (rozanolixizumab eller placebo) i MG0038
- Deltaker som etter forskerens vurdering har en gunstig nytte/risiko-forhold for deltakelse
- Deltaker som, alene eller med hjelp fra omsorgsperson, anses som pålitelig og i stand til å følge protokollens besøksplan eller medisininntak etter forskerens skjønn
- Mann eller kvinne
En kvinnelig deltaker er kvalifisert til å delta hvis hun ikke er gravid, ikke ammer (inkludert pumping av brystmelk for å mate et barn), og minst ett av følgende vilkår gjelder:
- Ikke en kvinne i fruktbar alder (WOCBP)
- ELLER
- En WOCBP som samtykker i å følge prevensjonsveiledningen gjennom hele studieperioden
- I stand til å gi signert informert samtykke, som inkluderer overholdelse av kravene og begrensningene oppført i ICF og i protokollen
Eksklusjonskriterier:
- Deltaker oppfyller noen av tilbaketrekningskriteriene definert i MG0038
- Deltaker har en klinisk relevant aktiv infeksjon (som fører til innleggelse på sykehus eller krever intravenøs (IV) antibiotikabehandling) innen 6 uker før studieoppstart.
- Deltaker planlegger å ta levende vaksine under studien eller innen 8 uker etter siste dose rozanolixizumab
- Deltaker har fått administrert forbudte immundempende medikamenter, biologiske midler eller andre terapier
- Deltaker har planlagt bruk av forbudte medikamenter
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Rozanolixizumab
Studien består av utvidet observasjonsperiode(r) og symptombaserte syklus(er). Basert på deres kliniske behov for behandling, vil studiedeltakere kunne starte studien med enten en utvidet observasjonsperiode eller en symptombasert syklus. En symptombasert syklus vil bli iverksatt basert på forverring av sykdommen, og deltakerne vil motta rozanolixizumab basert på forskerens medisinske skjønn. |
Rozanolixizumab vil bli administrert ved subkutan infusjon.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Forekomst av behandlingsrelaterte bivirkninger (TEAEs)
Tidsramme: Opptil 2 år
|
Behandlingsrelaterte bivirkninger (TEAE-er) er enhver uønsket medisinsk hendelse hos en deltaker etter administrering av studiemedisinen, uavhengig av om disse hendelsene er relatert til studiemedisinen.
|
Opptil 2 år
|
|
Forekomst av behandlingsrelaterte alvorlige bivirkninger (TESAEs)
Tidsramme: Opptil 2 år
|
En SAE er definert som enhver uønsket medisinsk hendelse som, ved enhver dose, oppfyller ett eller flere av kriteriene listet opp:
|
Opptil 2 år
|
|
Forekomst av TEAE-er som fører til permanent uttrekning av studibehandling
Tidsramme: Opptil 2 år
|
Behandlingsrelaterte bivirkninger (TEAE-er) er enhver uønsket medisinsk hendelse hos en deltaker etter administrering av studiebehandlingen, uavhengig av om disse hendelsene er relatert til studiebehandlingen.
Denne målingen tar hensyn til enhver TEAE som fører til permanent uttrekning fra studien.
|
Opptil 2 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring fra baseline ved dag 43 i MGII (Myasthenia Gravis Impairment Index) okulær score (Pasientrapportert utfall-del)
Tidsramme: På dag 43 (av de første 3 symptom-drevne syklusene)
|
MGII er et mål for sykdomsalvorlighet basert på tegn og symptomer hos MG-pasienter.
MGII har 22 pasientrapporterte elementer og 6 undersøkelseselementer, og poengsummene presenteres som en sum av alle elementer for en total poengsum, men også som en okulær og generalisert underpoengsum.
Poengsumområdet er 0 til 84, 0-23 for okulær poengsum og 0-61 for generalisert poengsum, hvor høyere poengsummer indikerer mer alvorlige symptomer.
Gjentaksperioden er "den siste uken".
|
På dag 43 (av de første 3 symptom-drevne syklusene)
|
|
Endring fra baseline ved dag 43 i Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL) okulær score
Tidsramme: På dag 43 (av de første 3 symptombaserte syklusene)
|
MG-ADL-skåringen er et 8-punkts pasientrapportert utfallsmåleinstrument (PRO).
MG-ADL retter seg mot symptomer og funksjonshemming innen okulære, bulbare, respirasjonsmessige og aksiale symptomer.
Punktsvorene poenglegges fra 0 til 3, og totalskåren for MG-ADL er summen av de 8 punktene og varierer fra 0 til 24, der en høyere skår indikerer større funksjonshemming.
De to okulære punktene vil bli summert for den okulære skåren, som varierer fra 0 til 6.
|
På dag 43 (av de første 3 symptombaserte syklusene)
|
|
Endring fra baseline ved dag 43 på Myasthenia Gravis Symptomer Pasientrapportert Utfall (MGSPRO) skala for svakhet i øyemuskulatur score
Tidsramme: På dag 43 (av de første 3 symptomstyrte syklusene)
|
MG-symptom PRO-instrumentet bestod av 42 element fordelt på 5 skalaer: øyemuskelsvakhet (element 1-5); bulbærmuskelsvakhet (element 6-15); pustemuskelsvakhet (element 16-18); fysisk utmattelse (element 19-33) og muskelsvakhetsutmatthet (element 34-42).
Kun øyemuskelsvakhetsskalaen vil bli brukt i denne studien.
Alvorlighetsgraden av øyesymptomer vurderes over de siste 7 dagene ved hjelp av en 4-punkts verbal vurderingsskala (ingen, mild, moderat, alvorlig)
|
På dag 43 (av de første 3 symptomstyrte syklusene)
|
|
Endring fra baseline ved dag 43 i Myasthenia Gravis Quality of Life 15-item Scale (revidert versjon) (MG-QoL15r) totalsum
Tidsramme: På dag 43 (av de første 3 symptomstyrte syklusene)
|
MG-QoL15r er et PRO-måleinstrument med 15 elementer som er designet for å vurdere aspekter av helserelatert livskvalitet knyttet til MG.
Gjentakelsesperioden som vil bli brukt er «de siste 7 dagene».
Hvert element har 3 svarmuligheter (0-2) og totalskåren varierer fra 0 til 30, der høyere skårer indikerer mer alvorlig påvirkning på helserelatert livskvalitet (HRQOL).
|
På dag 43 (av de første 3 symptomstyrte syklusene)
|
|
Studiedeltaker som generaliserer til Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) klasse ≥2 over tid
Tidsramme: Opptil 2 år
|
MGFA klinisk klassifisering er en 5-trinns klassifisering (I til V), der en høyere klasse indikerer en mer alvorlig sykdom.
|
Opptil 2 år
|
|
Endring fra baseline i MGII total og generalisert score over tid
Tidsramme: Opptil 2 år
|
MGII er et mål på sykdommens alvorlighetsgrad basert på tegn og symptomer hos MG-pasienter.
MGII har 22 pasientrapporterte elementer og 6 undersøkelseselementer, og skåringer presenteres som en sum av alle elementer for en totalskåre, men også som en okulær og generalisert delskåre.
Skåringsområdet er 0 til 84, 0-23 for den okulære skåren, og 0-61 for den generaliserte skåren, hvor høyere skårer indikerer mer alvorlige symptomer.
Gjennomgangsperioden er "den siste uken".
|
Opptil 2 år
|
|
Endring fra baseline i MG-ADL totalpoengsum over tid
Tidsramme: Opptil 2 år
|
MG-ADL-skåringen er et 8-spørsmål pasientrapportert resultatinstrument (PRO). MG-ADL retter seg mot symptomer og funksjonshemming innen okulære, bulbære, respirasjons- og aksiale symptomer. Svaret på hvert spørsmål poengsummes fra 0 til 3, og den totale MG-ADL-poengsummen er summen av de 8 spørsmålene og varierer fra 0 til 24, hvor en høyere poengsum indikerer større funksjonshemming. De to okulære spørsmålene vil bli summert for den okulære poengsummen, som varierer fra 0 til 6.
|
Opptil 2 år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Antatt)
16. september 2026
Primær fullføring (Antatt)
23. januar 2031
Studiet fullført (Antatt)
23. januar 2031
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
6. mars 2026
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
6. mars 2026
Først lagt ut (Faktiske)
11. mars 2026
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
25. august 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
24. august 2026
Sist bekreftet
1. august 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Sykdommer i nervesystemet
- Neoplasmer etter nettsted
- Neoplasmer
- Nevromuskulære sykdommer
- Autoimmune sykdommer
- Sykdommer i immunsystemet
- Autoimmune sykdommer i nervesystemet
- Nevrodegenerative sykdommer
- Paraneoplastiske syndromer, nervesystemet
- Neoplasmer i nervesystemet
- Paraneoplastiske syndromer
- Nevromuskulære Junction-sykdommer
- Myasthenia Gravis
- Rozanolixizumab
Andre studie-ID-numre
- MG0039
- 2025 (U.S. NIH-stipend/kontrakt: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
- 2025-524757-14-00 (Ctis)
- U1111-1334-3218 (Annen identifikator: Universal Trial Number)
- CTR20262521 (Registeridentifikator: ChinaDrugTrials.org.cn)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Data fra denne studien kan etterspørres av kvalifiserte forskere seks måneder etter produktgodkjenning i USA og/eller Europa, eller når global utvikling avsluttes, og 18 måneder etter studiens fullføring.
Forskere kan be om tilgang til anonymiserte individuelle pasientnivådata og redigerte studiedokumenter som kan inkludere: analyserede datasett, studieprotokoll, annotert case report form, statistisk analyseplan, datasettspesifikasjoner og klinisk studierapport.
Før bruk av dataene må forslag godkjennes av et uavhengig vurderingspanel på www.Vivli.org
og en signert datautvekslingsavtale må inngås.
Alle dokumenter er kun tilgjengelige på engelsk, i en forhåndsbestemt periode, vanligvis 12 måneder, på et passordbeskyttet portal.
Denne planen kan endres hvis risikoen for gjenidentifisering av studiedeltakere vurderes som for høy etter at studien er fullført; i dette tilfellet og for å beskytte deltakerne vil ikke individuelle pasientnivådata bli gjort tilgjengelige.
IPD-delingstidsramme
Data fra denne studien kan etterspørres av kvalifiserte forskere seks måneder etter godkjenning av produktet i USA og/eller Europa eller global utvikling avsluttes, og 18 måneder etter studien er fullført.
Tilgangskriterier for IPD-deling
Kvalifiserte forskere kan be om tilgang til anonymiserte individuelle pasientdata og redigerte studiedokumenter som kan inkludere: rå datasett, analyseklare datasett, studieprotokoll, blankt case report form, annotert case report form, statistisk analyseplan, datasettspesifikasjoner og klinisk studierapport.
Før bruk av dataene må forslag godkjennes av en uavhengig vurderingskomité på www.Vivli.org
oq en signert datautdelningsavtale må inngås.
Alle dokumenter er kun tilgjengelig på engelsk, i en forhåndsbestemt periode, vanligvis 12 måneder, på et passordbeskyttet portal.
IPD-deling Støtteinformasjonstype
- STUDY_PROTOCOL
- SEVJE
- CSR
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .