Kaksoissokko, satunnaistettu kliininen tutkimus, joka arvioi vormatriiniin tehoa ja turvallisuutta aikuisilla, joilla on fokaalisia epileptisiä kohtauksia (POWER2)
perjantai 31. heinäkuuta 2026 päivittänyt: Praxis Precision Medicines
Kaksisokea, satunnaistettu kliininen tutkimus, jossa arvioidaan vormatrigiinin tehoa ja turvallisuutta aikuisilla, joilla on fokaalisia epileptisiä kohtauksia
Monikeskuksinen, kaksoissokkoutettu, satunnaistettu, lumelääkekontrolloitu kliininen tutkimus, jossa arvioidaan vormatrigiinin tehoa ja turvallisuutta aikuisilla, joilla on fokaaliset epileptiset kohtaukset (POWER2)
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Ehdot
Yksityiskohtainen kuvaus
PRAX-628-322 (POWER 2) on vaiheen 3 monikeskuksinen, kaksoissokkoutettu, satunnaistettu, lumelääkekontrolloitu kliininen tutkimus, jossa arvioidaan vormatrigiinin tehoa ja turvallisuutta aikuisilla, joilla on fokaalisia kohtauksia.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
300
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33133
- Praxis Research Site
-
Miami Lakes, Florida, Yhdysvallat, 33016
- Praxis Research Site
-
Naples, Florida, Yhdysvallat, 34116
- Praxis Research Site
-
-
New Jersey
-
Marlboro, New Jersey, Yhdysvallat, 07746
- Praxis Research Site
-
-
New York
-
Niagara Falls, New York, Yhdysvallat, 14304
- Praxis Research Site
-
-
North Carolina
-
Raleigh, North Carolina, Yhdysvallat, 27607
- Praxis Research Site
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77058
- Praxis Research Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Ottamiskriteerit:
- On saanut diagnoosin fokaalisesta epilepsiasta kansainvälisen epilepsiajärjestön (ILAE) epilepsialuokituksen (2017) mukaisesti.
- Ennen satunnaistamista, tutkijan ja/tai lääketieteellisen valvojan arvion mukaan CT- tai MRI-tutkimuksella on todettu, ettei epilepsialla ole etenevä syy.
- Osallistujan on vahvistettava käyttävänsä vakaasti yhden tai enintään kolmen hyväksytyn epilepsialääkkeen annoksia vähintään 4 viikkoa ennen seulontaa ja seulonnan aikana ennen päivää 1.
- On kokenut vähintään 4 laskettavaa fokaalista kohtausta 4 viikon havaintojakson aikana välittömästi ennen satunnaistamista, eikä ole ollut kohtauksettomana yli 21 päivää tänä aikana.
- Kohtauspäiväkirja on täytettävä vähintään 80 % havaintopisteen päivistä.
Poissulkemiskriteerit:
Osallistujalla on ollut jokin seuraavista 12 kuukauden aikana ennen kokeeseen osallistumista:
- todisteita pseudokohtauksista tai psykogeenisista kohtauksista
- rykelmiä, joissa yksittäisiä kohtauksia ei voida laskea
- kohtaus, jossa on esiintynyt konvulsiivista status epileptikusta, joka on vaatinut sairaalahoitoa ja intubaatiota
- kohtauksia, jotka johtuvat huumausaineiden tai alkoholin käytöstä
- Kohtauksia, jotka johtuvat meneillään olevasta infektioista, kasvaimista, demyelinisoivasta taudista, etenevästä degeneratiivisesta taudista, etenevästä metabolisesta sairaudesta, etenevästä rakenteellisesta muutoksesta tai enkefalopatiasta.
- Aikaisempi EEG-tutkimus, joka osoittaa minkä tahansa kuvion, joka ei ole yhdenmukainen kohtausten fokaalisen etiologian kanssa.
- Suunniteltu epilepsiakirurgia kliinisen tutkimuksen aikana.
Historia jostakin seuraavista:
- kohtauksiin liittyvä neurokirurgia alle 1 vuosi ennen rekisteröitymistä
- radioskirurgia alle 2 vuotta ennen rekisteröitymistä
- neurostimulaattori asennettuna alle 1 vuosi ennen seulontaa
- neurostimulaattori asennettuna yli 1 vuosi ennen seulontaa, mutta asetukset eivät ole olleet vakaat vähintään 2 kuukautta ennen seulontaa
- Aktiivinen itsemurhasuunnitelma/-aikomus viimeisen 6 kuukauden aikana tai itsemurhayrityksen historia viimeisen 2 vuoden aikana tai useampi kuin yksi elinaikainen itsemurhayritys, C-SSRS:n vahvistamana.
- On minkä tahansa merkittävän meneillään olevan sairauden, häiriön, laboratorioepänormaalisuuden, alkoholi- tai huumeriippuvuuden, ympäristötekijän tai minkä tahansa psyykkisen, lääketieteellisen tai kirurgisen tilan meneillään olevan tai viimeaikaisen historian.
- Osallistujat, joilla on ollut pahanlaatuinen kasvain, myeloproliferatiivinen tai lymfoproliferatiivinen häiriö viimeisen 3 vuoden aikana, suljetaan pois.
- Hallitsemattomien sydäntautien, mukaan lukien johtumis- ja rakennepoikkeavuuksien, historia tai läsnäolo.
- Kokonaisbilirubiiniarvo >1,5×yläraja; ALT- tai AST-arvo >3×yläraja.
- HIV-tartunnan historia tai aktiivinen HIV-tartunta tai positiivinen seulontatulos: HIV 1- tai 2-vasta-aineet. Aktiivisen hepatiitti B- tai hepatiitti C -tartunnan todisteet, kuten asiaankuuluvat seulontatutkimukset osoittavat.
- On saanut mitä tahansa muuta kokeellista tai tutkivaa lääkettä, laitetta tai muuta hoitoa 30 päivän tai 5 puoliintumisajan (kumpi on pidempi) kuluessa ennen seulontaa tai mitä tahansa aiempaa geeniterapiaa tai soluterapiaa.
- Vigabatriini: Käyttö viimeisen 5 vuoden aikana ilman vakaita näkökenttiä, joita on testattu kahdesti viimeisen vigabatriiniannoksen jälkeen 12 kuukauden aikana.
- Felbamaatti: Jos sitä käytetään rinnakkaisena epilepsialääkkeenä, potilaan on oltava felbamaatilla vähintään 2 vuotta, ja annoksen on oltava vakaa 2 kuukautta ennen seulontaa. Jos potilas on saanut felbamaattia aiemmin, sen on oltava lopetettu 2 kuukautta ennen seulontaa.
- Merkittävä allerginen reaktio epilepsialääkkeeseen/-lääkkeisiin, mukaan lukien dermatologiset (esim. Stevens-Johnsonin oireyhtymä), hematologiset tai elintoksiset reaktiot. Vakavat reaktiot eivät sisällä yksinkertaista makulopapulöistä ihottumaa ja allergista riniittiä.
- On raskaana tai imettää seulonnan aikana tai positiivinen seerumin raskauskoetulos seulonnassa tai suunnittelee tulevansa raskaaksi kliinisen tutkimuksen aikana tai ennen tutkimuksen päättymiskäyntiä.
- Aikaisempi altistus vormatrigiinille tai tunnettu yliherkkyys mihin tahansa vormatrigiinivalmisteessa käytettyyn ainesosaan.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: 40 mg/päivä vormatroginea 12 viikon ajan
Kaikki kelpoisuuskriteerit täyttävät osallistujat arvotaan vierailulla 1 (päivä 1) saamaan 40 mg vormatroginiä
|
Kerran päivässä suun kautta
|
|
Kokeellinen: 30 mg/päivä vormatroginiä 12 viikon ajan
Osallistujat, jotka täyttävät kaikki kelpoisuuskriteerit, satunnaistetaan ensimmäisellä tutkimuskäynnillä (päivä 1) saamaan 30 mg vormatroginiä
|
Kerran päivässä suun kautta
|
|
Kokeellinen: 20 mg/päivä vormatroginea 12 viikon ajan
Osallistujat, jotka täyttävät kaikki kelpoisuuskriteerit, satunnaistetaan ensimmäisellä käynnillä (päivä 1) saamaan 20 mg vormatroginea
|
Kerran päivässä suun kautta
|
|
Placebo Comparator: Placebo päivässä 12 viikon ajan
Osallistujat, jotka täyttävät kaikki kelpoisuuskriteerit, arvotaan satunnaisesti 1. käynnillä (päivä 1) saamaan lumelääkettä
|
Kerran päivässä
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Arvioida vormatrigiinin tehoa verrattuna lumelääkkeeseen fokaalikohtausten esiintymistiheydessä aikuisilla, jotka käyttävät tällä hetkellä 1–3 ASM:ää
Aikaikkuna: 12 viikkoa
|
Vormatrogiiniin verrattuna lumelääkkeeseen vertaamalla keskimääräinen prosentuaalinen muutos kuukausittaisessa (28 päivää) fokaalisissa kohtauksissa tapahtuvissa tiheyden muutoksissa seulonta/havainnointijaksolta hoitojaksoille.
|
12 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Lisäarvioida vormatrigiinin tehokkuutta verrattuna lumelääkkeeseen kohtausfrekvenssissä aikuisilla, jotka käyttävät parhaillaan 1–3 ASM-lääkettä
Aikaikkuna: 12 viikkoa
|
Osallistujien osuus, jotka kokevat ≥50 %:n vähennyksen kuukausittaisessa (28 päivää) fokaalikohtausmäärästä seulonta-/havainnointijaksolta hoitojaksoon (vasteprosentti) vormatrogiinin verrattuna lumelääkkeeseen
|
12 viikkoa
|
|
Arvioida muutoksia ajan myötä vormatrogiinin tehokkuudessa fokaalikohtausten esiintymistiheydessä
Aikaikkuna: 12 viikkoa
|
Kuukausittaisen fokaalikohtauksien taajuuden prosentuaalinen muutos tarkkailujaksolta hoitojaksoole verrattuna vormatroginiä ja lumelääkettä.
|
12 viikkoa
|
|
Vormatrigiinin turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi aikuisilla, joilla on fokaalisia kohtauksia
Aikaikkuna: 12 viikkoa
|
TEAE:iden esiintymistiheys ja vakavuus, mukaan lukien tutkimuslääkkeen keskeyttäminen TEAE:iden vuoksi
|
12 viikkoa
|
|
Vormatrigiinin turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi aikuisilla, joilla on fokaalisia kohtauksia
Aikaikkuna: 12 viikkoa
|
Muutos korvan lämpötilassa Celsius-asteina
|
12 viikkoa
|
|
Arvioidakseen vormatrigiinin turvallisuutta ja siedettävyyttä aikuisilla, joilla on fokaalisia kohtauksia
Aikaikkuna: 12 viikkoa
|
Sydämen syketiheyden muutos lyöntiä minuutissa
|
12 viikkoa
|
|
Arvioidakseen vormatrigiinin turvallisuutta ja siedettävyyttä aikuisilla, joilla on fokaalisia epileptisia kohtauksia
Aikaikkuna: 12 viikkoa
|
Verenpaineen muutos mm/Hg
|
12 viikkoa
|
|
Arvioida vormatrigiinin turvallisuutta ja siedettävyyttä aikuisilla, joilla on fokaalisia kohtauksia
Aikaikkuna: 12 viikkoa
|
Hengitystiheyden muutos hengityksiä minuutissa
|
12 viikkoa
|
|
Vormatrigiinin turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi aikuisilla, joilla on fokaalisia epileptisia kohtauksia
Aikaikkuna: 12 viikkoa
|
Pääasiantuntija (PI) tai aliasiantuntija tarkistaa laboratorioraportin ja dokumentoi tämän tarkastuksen.
Mikä tahansa kliinisesti merkittävä haitallinen muutos, joka ilmenee kliinisen tutkimuksen aikana, dokumentoidaan haittatapahtumina
|
12 viikkoa
|
|
Vormatrigiinin turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi aikuisilla, joilla on fokaalisia kohtauksia
Aikaikkuna: 12 viikkoa
|
Kliinisesti merkittävien EKG-poikkeavuuksien ilmaantuvuus
|
12 viikkoa
|
|
To assess the safety and tolerability of vormatrigine in adults with focal seizures
Aikaikkuna: 12 weeks
|
Changes in suicidality, as assessed by Columbia-Suicide Severity Rating Scale
|
12 weeks
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Praxis Precision Medicines, Praxis Precision Medicines
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 29. tammikuuta 2026
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Perjantai 1. tammikuuta 2027
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Lauantai 1. toukokuuta 2027
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 26. maaliskuuta 2026
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 26. maaliskuuta 2026
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 1. huhtikuuta 2026
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 3. elokuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 31. heinäkuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. heinäkuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- PRAX-628-322
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .