<strong>Tutkimus, jossa tutkitaan 10-prosenttista normaalia laskimoon annosteltavaa immuuniglobuliinia aikuisilla, joilla on stiff person -oireyhtymä</strong>

Osallistumiskriteerit:<\/p>

1. Mies tai nainen, 18\u201370 vuotta.<\/li>
2. Potilas on allekirjoittanut tietoisen suostumuksen (ICF).<\/li>

3. Klassinen SPS tai SPS-plus on diagnosoitu seuraavien kriteerien mukaan:<\/p>

   a. Kliiniset oireet (v\u00e4hint\u00e4\u00e4n 1 kahdesta) i. J\u00e4ykkyys (vartalon alue, raajat tai molemmat) ii. Jaksoittaiset kouristukset (vartaloalue, raajat tai molemmat), jotka \u00e4\u00e4net, kosketus\u00e4rsykkeet tai emotionaalinen stressi laukaisevat.<\/p>

   b. Kliiniset merkit taudin oirevaiheen aikana (v\u00e4hint\u00e4\u00e4n 1 kolmesta) i. Lis\u00e4\u00e4ntynyt lihasj\u00e4nnitys (vartalo tai raajat) ii. Liiallinen lannelordoosi iii. Lannerangan paravertebraalilihasten ja vatsalihasten samanaikainen j\u00e4ykkyys. c. Serologiset l\u00f6yd\u00f6kset (v\u00e4hint\u00e4\u00e4n 1 kahdesta) i. Korkea GAD65-IgG-titteri seerumissa (esim. \u2265 20 nmol\/L radio-immunopresipitaatiomittauksella tai 10 000 IU\/mL entsyymiv\u00e4litteisell\u00e4 immuno-mittauksella [ELISA]) tai positiivinen titteri aivo-selk\u00e4ydinnesteess\u00e4 (CSF) tutkijan harkinnan mukaan) ii. Glysiini-R-IgG seerumissa ja\/tai CSF:ss\u00e4 el\u00e4vien solujen sitoutumismittauksella. d. Potilailla, joilla on klassinen SPS, tulee olla paravertebraalista j\u00e4ykkyytt\u00e4 ja vartalon\/alaraajojen oirepainotteisuutta.<\/p>

   e. Potilailla, joilla on SPS-plus, tulee olla jokin aivorunko- ja\/tai pikkuaivotoiminnan h\u00e4iri\u00f6n oireista, kuten kaksoiskuvat, ataksia tai puuroutunut puhe (dysartria).<\/p><\/li>

4. J\u00e4ykkyysindeksipistem\u00e4\u00e4r\u00e4 \u2265 2, mukaan lukien j\u00e4ykkyys jaloissa tai vartalossa.<\/li>

5. Potilas voi olla Ig-na\u00efvi tai Ig-esik\u00e4sitelty, mutta he eiv\u00e4t saa olla saaneet Ig:t\u00e4 kolmen kuukauden kuluessa ennen tutkimukseen tuloa (p\u00e4iv\u00e4 0).<\/p>

   1. Sis\u00e4lt\u00e4\u00e4 \u00e4skett\u00e4in diagnosoidut potilaat<\/li>
   2. Sis\u00e4lt\u00e4\u00e4 potilaat, jotka ovat saaneet vain oireenmukaista hoitoa<\/li>
   3. Sis\u00e4lt\u00e4\u00e4 potilaat, jotka eiv\u00e4t ole reagoineet rituksimabiin.<\/li><\/ol><\/li>
   4. Potilailla, jotka ovat saaneet rituksimabia viimeisten 18 kuukauden aikana, tulee olla B-solujen uudelleenmuodostumistestin tulokset kolmen kuukauden sis\u00e4ll\u00e4 ennen ilmoittautumista, jotka vahvistavat humoraalisen immuniteetin palautumisen.<\/li>
   5. P\u00e4ivitt\u00e4inen oireenmukainen hoito on ollut vakaa v\u00e4hint\u00e4\u00e4n kahden viikon ajan ennen seulontaa, ja sen odotetaan pysyv\u00e4n vakaana koko tutkimuksen ajan.<\/li>
   6. Haluaa noudattaa kaikkia protokollan vaatimuksia, mukaan lukien matkustaminen paikan p\u00e4\u00e4lle suunniteltuja protokollatoimenpiteit\u00e4 ja hoitoa varten, sek\u00e4 p\u00e4iv\u00e4kirjan t\u00e4ytt\u00e4minen tutkimuksen ajan.<\/li>
   7. Hedelm\u00e4llisyysik\u00e4isill\u00e4 naisilla (WOCBP): negatiivinen virtsan raskaustesti seulonnassa, ilmoittautumisessa (p\u00e4iv\u00e4 0) ja sitoutuminen k\u00e4ytt\u00e4m\u00e4\u00e4n tehokkaita ehk\u00e4isymenetelmi\u00e4 tutkimuksen aikana tutkimuksen loppuk\u00e4yntiin (EOS) saakka.<\/li>
   8. Lupa henkil\u00f6kohtaisten terveystietojen k\u00e4sittelyyn.<\/li><\/ol>

      Poissulkemiskriteerit:<\/p>

      1. Potilaat, jotka eiv\u00e4t pysty antamaan tietoista suostumustaan.<\/li>
      2. Potilaat, joilla on SPS:n muunnelmia, kuten paraneoplastinen tai progressiivinen enkefalomyeliitti, johon liittyy j\u00e4ykkyytt\u00e4 ja myoklonusta (PERM). Potilaat, joilla on puhdas pikkuaivoataksia, silm\u00e4motorinen apraksia.<\/li>
      3. Potilaat, jotka ovat vuodepotilaita tai py\u00f6r\u00e4tuoliriippuvaisia.<\/li>
      4. K\u00e4ynniss\u00e4 oleva aktiivinen hepatiitti B (HBV), hepatiitti C (HCV) tai HIV-tyypin 1 \/ 2 -infektio. Potilaat, joilla on krooninen hepatiitti B tai C ja jotka saavat parhaillaan hoitoa, voivat osallistua, jos viruskuorma on ollut havaitsematon 12 kuukauden kuluessa seulontap\u00e4iv\u00e4st\u00e4.<\/li>
      5. Potilas, jolla on ollut yliherkkyytt\u00e4 IVIg-valmisteille, muille injisoitaville IVIg-muodoille tai glysiinille (k\u00e4ytetty apuaineena).<\/li>
      6. Potilas, jolla tiedet\u00e4\u00e4n Immunoglobuliini A (IgA) -puutos ja vasta-aineita IgA:ta vastaan.<\/li>

      7. Potilaat, jotka suunnittelevat saavansa seuraavia hoitoja tulevan 12 kuukauden aikana tai jotka ovat saaneet niist\u00e4 mainitussa aikarajassa ennen ilmoittautumista (p\u00e4iv\u00e4 0)<\/p>

         1. Botuliinitoksiini 6 kuukauden sis\u00e4ll\u00e4<\/li>
         2. Rituksimabi 6 kuukauden sis\u00e4ll\u00e4<\/li>
         3. Steroidia s\u00e4\u00e4st\u00e4v\u00e4t immunosuppressantit (atsatiopriini, metotreksaatti, syklofosfamidi tai mykofenolaattimofetiili) 1 kuukauden sis\u00e4ll\u00e4<\/li>
         4. Plasmafereesi 3 kuukauden sis\u00e4ll\u00e4.<\/li><\/ol><\/li>
         5. Aikaisempi kimeerinen antigeenireseptori (CAR)-T-soluhoito tai autologinen hematopoieettinen kantasolusiirto.<\/li>
         6. Saanut verta, verituotetta tai verijohdannaista 1 kuukauden kuluessa l\u00e4ht\u00f6tilanteen k\u00e4ynnist\u00e4.<\/li>
         7. Saanut el\u00e4vi\u00e4 heikennettyj\u00e4 viruksia sis\u00e4lt\u00e4vi\u00e4 rokotteita 3 kuukauden kuluessa l\u00e4ht\u00f6tilanteen k\u00e4ynnist\u00e4.<\/li>
         8. Loop-diureettien k\u00e4ytt\u00f6 1 viikon sis\u00e4ll\u00e4 l\u00e4ht\u00f6tilanteen k\u00e4ynnist\u00e4.<\/li>
         9. Potilaat, joilla on korkea riski tromboembolisille tapahtumille kuten syv\u00e4 laskimotukos, aivoverisuonih\u00e4iri\u00f6, keuhkoembolia, ohimenev\u00e4t iskeemiset kohtaukset tai syd\u00e4ninfarkti.<\/li>
         10. Hallitsematon verenpainetauti (diastolinen verenpaine > 100 mmHg ja\/tai systolinen verenpaine > 160 mmHg). Jos yksitt\u00e4inen mittaus ylitt\u00e4\u00e4 t\u00e4m\u00e4n rajan, voidaan tehd\u00e4 kolminkertainen toistomittaus ja k\u00e4ytt\u00e4\u00e4 kolmen mittauksen keskiarvoa.<\/li>
         11. Congestive heart failure kuten New York Heart Association III\/IV, kardiomyopatia, syd\u00e4men rytmih\u00e4iri\u00f6 joka liittyy tromboembolisiin tapahtumiin (esim. eteisv\u00e4rin\u00e4), ep\u00e4vakaa tai vaikea iskeeminen syd\u00e4nsairaus, hyperviskositeetti.<\/li>
         12. Potilaat, joilla on merkitt\u00e4v\u00e4 proteiinia menett\u00e4v\u00e4 enteropatia, nefroottinen oireyhtym\u00e4 tai lymfangiectasia.<\/li>
         13. Potilaat, joilla on hyperproteinemia, lis\u00e4\u00e4ntynyt seerumin viskositeetti ja\/tai hyponatremia.<\/li>

         14. Vaikea maksa- tai munuaissairaus (analyysin suorittavan laboratorion normaaliviitearvot):<\/p>

             1. Alaniiniaminotransferaasi (ALT) vai aspartaattiaminotransferaasi (AST) > 2,5 x viitearvon yl\u00e4raja (ULN)<\/li>
             2. Kreatiniini > 120 \u00b5mol\/L<\/li>
             3. Veren ureatyppi (BUN) > 2,5 x ULN.<\/li><\/ol><\/li>
             4. Merkitt\u00e4v\u00e4n anemian merkit: Hemoglobiini alle 7 g\/dl, hemodynaamisesti ep\u00e4vakaa aktiivisen verenvuodon vuoksi ja\/tai jos on merkkej\u00e4 p\u00e4\u00e4telm\u00e4eliniskemiasta vaikean anemian vuoksi.<\/li>
             5. Painoindeksi > 35 kg\/m2 tai IVIg-annos, joka altistaa potilaan nesteen ylikuormitusriskille.<\/li>
             6. Sy\u00f6p\u00e4n historia kolmen vuoden sis\u00e4ll\u00e4 l\u00e4ht\u00f6tilanteen k\u00e4ynnist\u00e4 lukuun ottamatta asianmukaisesti hoidettua kohdunkaulan in situ -sy\u00f6p\u00e4\u00e4 tai ihon tyvisolusy\u00f6p\u00e4\u00e4 ja okasolusy\u00f6p\u00e4\u00e4.<\/li>
             7. Potilaat, jotka ovat osallistuneet interventiotutkimukseen 30 p\u00e4iv\u00e4n sis\u00e4ll\u00e4 l\u00e4ht\u00f6tilannek\u00e4ynnist\u00e4 tai viiden tutkittavan l\u00e4\u00e4kevalmisteen puoliintumisajan sis\u00e4ll\u00e4.<\/li>
             8. Mik\u00e4 tahansa tila, jonka tutkija uskoo todenn\u00e4k\u00f6isesti h\u00e4iritsev\u00e4n IMP:n arviointia tai tutkimuksen tyydytt\u00e4v\u00e4\u00e4 toteutusta.<\/li><\/ol>