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Efficacité de l'arginine comme traitement de l'anémie falciforme (Arginine)

28 février 2017 mis à jour par: UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

Supplémentation en arginine dans la drépanocytose : effets physiologiques et prophylactiques

La drépanocytose (SCD), également connue sous le nom d'anémie falciforme, est une maladie génétique héréditaire qui peut provoquer des épisodes de douleur intense. Cette étude évaluera l'efficacité du supplément nutritionnel arginine pour améliorer la fonction des cellules sanguines et les symptômes de la maladie chez les personnes atteintes de SCD.

Aperçu de l'étude

Statut

Statut

Indique le statut de recrutement actuel ou le statut d'accès étendu.
Complété

Les conditions

Les conditions

La maladie, le trouble, le syndrome, la maladie ou la blessure à l'étude. Sur ClinicalTrials.gov, les conditions peuvent également inclure d'autres problèmes liés à la santé, tels que la durée de vie, la qualité de vie et les risques pour la santé.

Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.

Description détaillée

La SCD est une maladie héréditaire du sang. Les symptômes comprennent l'anémie, les infections, les lésions organiques et des épisodes intenses de douleur appelés «crises drépanocytaires». La drépanocytose est causée par un type anormal d'hémoglobine, qui est une protéine à l'intérieur des globules rouges qui transporte l'oxygène. Chez les personnes atteintes de SCD, l'hémoglobine anormale déforme la forme des globules rouges. Cela provoque l'agglutination des globules rouges, ce qui diminue le flux sanguin et l'apport d'oxygène aux tissus du corps. Les niveaux réduits d'oxygène peuvent entraîner des crises de drépanocytose et des lésions tissulaires. L'hémolyse, la destruction des globules rouges, est également une caractéristique de la SCD. Pendant l'hémolyse, l'hémoglobine est libérée dans la circulation sanguine, où elle élimine l'oxyde nitrique (NO), un produit chimique naturel dans le corps qui dilate les vaisseaux sanguins. L'arginase, une autre protéine libérée pendant l'hémolyse, élimine l'arginine de la circulation sanguine, ce qui peut également entraîner une diminution des niveaux de NO. Le manque de NO resserre les vaisseaux sanguins, contribuant davantage aux crises douloureuses de drépanocytose. La supplémentation en arginine peut augmenter la production saine d'hémoglobine et de NO et, à son tour, prévenir ou réduire les crises de drépanocytose. Le but de cette étude est d'évaluer l'efficacité de l'arginine pour augmenter les niveaux de NO, améliorer la fonction des globules rouges et réduire les hospitalisations et l'utilisation d'analgésiques chez les personnes atteintes de SCD.

Cette étude recrutera des enfants et des adultes atteints de SCD. Les participants seront répartis au hasard pour recevoir deux fois par jour des doses d'une faible dose d'arginine, d'une forte dose d'arginine ou d'un placebo pendant 12 semaines. Les visites d'étude auront lieu au départ, trois fois au cours du mois 1 et des semaines 8, 12, 14 et 16. Chaque visite d'étude comprendra un échocardiogramme pour mesurer l'activité cardiaque, la collecte de sang et un examen des antécédents médicaux pour identifier les événements indésirables, l'utilisation d'analgésiques, les maux de tête, les visites aux urgences et les hospitalisations.

Type d'étude

Type d'étude

Décrit la nature d'une étude clinique. Les types d'études comprennent les études interventionnelles (également appelées essais cliniques), les études observationnelles (y compris les registres de patients) et l'accès élargi.
Interventionnel

Inscription (Réel)

Inscription

Le nombre de participants à une étude clinique. L'inscription "prévue" est le nombre cible de participants dont les chercheurs ont besoin pour l'étude.
128

Phase

Phase

L'étape d'un essai clinique étudiant un médicament ou un produit biologique, basée sur les définitions élaborées par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. La phase est basée sur l'objectif de l'étude, le nombre de participants et d'autres caractéristiques. Il y a cinq phases : phase précoce 1 (anciennement répertoriée comme phase 0), phase 1, phase 2, phase 3 et phase 4. Non applicable est utilisé pour décrire les essais sans phases définies par la FDA, y compris les essais de dispositifs ou d'interventions comportementales.
  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • Oakland, California, États-Unis, 94609
        • Children's Hospital of Oakland and Research Institute
      • San Francisco, California, États-Unis, 94143
        • University of California - San Francisco
    • Colorado
      • Denver, Colorado, États-Unis, 80262
        • University of Colorado at Denver and Health Sciences Center--Sickle Cell Treatment and Research Center
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, États-Unis, 40202
        • Kosair Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02118
        • Boston Medical Center
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, États-Unis, 39215
        • University of Mississippi Medical Center (Adult)
      • Jackson, Mississippi, États-Unis, 39215
        • University of Mississippi Medical Center (Pediatric)
    • New York
      • Bronx, New York, États-Unis, 10463
        • Montefiore Medical Center
      • Bronx, New York, États-Unis, 10467
        • Children's Hospital of Montefiore
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, États-Unis, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
      • Durham, North Carolina, États-Unis, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, États-Unis, 73104
        • Children's Hospital of Oklahoma
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19107
        • Thomas Jefferson University
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19134
        • St. Christopher's Children's Research Hospital
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19444
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, États-Unis, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75390
        • Children's Medical Center of Dallas

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Critère d'éligibilité

Les principales exigences que doivent remplir les personnes qui souhaitent participer à une étude clinique ou les caractéristiques qu'elles doivent avoir. Les critères d'éligibilité comprennent à la fois des critères d'inclusion (qui sont requis pour qu'une personne participe à l'étude) et des critères d'exclusion (qui empêchent une personne de participer). Les types de critères d'éligibilité incluent si une étude accepte des volontaires sains, a des exigences d'âge ou de groupe d'âge, ou est limitée par le sexe.

Âges éligibles pour étudier

5 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Diagnostic établi de SHS ou de thalassémie S-bêta
  • Antécédents d'au moins un événement de douleur vaso-occlusive dans les 12 mois précédant l'entrée dans l'étude
  • Respect régulier des soins médicaux complets
  • Dans un état de maladie stable et non au milieu d'une complication aiguë due à la drépanocytose à l'entrée dans l'étude

Critère d'exclusion:

  • Incapacité à prendre ou à tolérer des médicaments oraux
  • Dysfonctionnement hépatique (c'est-à-dire, niveau de SGPT supérieur ou égal à deux fois la limite normale et taux d'albumine inférieur ou égal à 3,2 g/dL)
  • Dysfonctionnement rénal (c'est-à-dire, taux de créatinine supérieur ou égal à 1,2 mg/dL pour les enfants et supérieur ou égal à 1,4 mg/dL pour les adultes)
  • Allergie à l'arginine
  • Enceinte
  • A reçu une transfusion sanguine dans les 90 jours précédant l'entrée à l'étude
  • Plus de 10 admissions à l'hôpital pour douleur dans les 12 mois précédant l'entrée à l'étude
  • Utilisation quotidienne d'opioïdes et douleur instable qui interfère avec le travail ou la routine quotidienne
  • Nécessité plus de 3 admissions à l'hôpital et plus de 10 visites aux urgences / à l'hôpital de jour au cours des 12 mois précédant l'entrée à l'étude
  • A reçu un traitement avec de l'hydroxyurée dans les 90 jours précédant l'entrée à l'étude
  • A reçu un traitement avec n'importe quel médicament expérimental dans les 90 jours précédant l'entrée à l'étude

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras

Groupe de participants / Bras

Un groupe ou un sous-groupe de participants à un essai clinique qui reçoit une intervention/un traitement spécifique, ou aucune intervention, selon le protocole de l'essai.
Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.
Comparateur actif: Petite dose
0,05 g/kg/jour Arginine
Médicament: Arginine
Selon le poids de l'enfant ou de l'adulte, les patients prenaient entre 4 et 10 capsules 2 fois par jour. Les patients pesant moins de 45 kilogrammes recevaient l'actif à faible dose (ou le placebo), de sorte que les gélules étaient plus petites. Les patients dont le poids était supérieur ou égal à 45 kg recevaient l'actif à haute dose ou le placebo, de sorte que ces gélules étaient plus grosses.
Comparateur actif: Haute dose
0,10 g/kg/jour Arginine
Médicament: Arginine
Selon le poids de l'enfant ou de l'adulte, les patients prenaient entre 4 et 10 capsules 2 fois par jour. Les patients pesant moins de 45 kilogrammes recevaient l'actif à faible dose (ou le placebo), de sorte que les gélules étaient plus petites. Les patients dont le poids était supérieur ou égal à 45 kg recevaient l'actif à haute dose ou le placebo, de sorte que ces gélules étaient plus grosses.
Comparateur placebo: Placebo
Pas d'arginine
Médicament: Placebo
Selon le poids de l'enfant ou de l'adulte, les patients prenaient entre 4 et 10 capsules 2 fois par jour. Les patients pesant moins de 45 kilogrammes recevaient l'actif à faible dose (ou le placebo), de sorte que les gélules étaient plus petites. Les patients dont le poids était supérieur ou égal à 45 kg recevaient l'actif à haute dose ou le placebo, de sorte que ces gélules étaient plus grosses.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Principaux critères de jugement

Dans le protocole d'une étude clinique, la mesure de résultat prévue qui est la plus importante pour évaluer l'effet d'une intervention/d'un traitement. La plupart des études cliniques ont un critère de jugement principal, mais certaines en ont plus d'un.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Activité du canal Gardos
Délai: 12 semaines après la randomisation
Activité du canal Gardos : un canal K+ activé par le calcium (Ca2+)
12 semaines après la randomisation
L'oxyde nitrique
Délai: 12 semaines après la randomisation
Oxyde nitrique des acides aminés plasmatiques
12 semaines après la randomisation
Concentration corpusculaire moyenne en hémoglobine
Délai: 12 semaines après la randomisation
Concentration corpusculaire moyenne en hémoglobine mesurée par un appareil Advia
12 semaines après la randomisation

Mesures de résultats secondaires

Mesures de résultats secondaires

Dans le protocole d'une étude clinique, mesure de résultat planifiée qui n'est pas aussi importante que la mesure de résultat principale pour évaluer l'effet d'une intervention, mais qui reste intéressante. La plupart des études cliniques ont plus d'un critère de jugement secondaire.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Molécule d'adhérence des cellules vasculaires solubles
Délai: 12 semaines après la randomisation
Molécule d'adhésion cellulaire vasculaire soluble (sVCAM) une molécule d'adhésion vasculaire
12 semaines après la randomisation
8-iso-PGF2a
Délai: 12 semaines après la randomisation
8-iso-PGF2a est une mesure de la peroxydation lipidique et des dommages oxydatifs in vivo mesurés par le kit d'immunodosage enzymatique de Cayman Chemical
12 semaines après la randomisation
Endothéline-1
Délai: 12 semaines après la randomisation
L'endothéline-1 est un puissant vasoconstricteur et agent pro-inflammatoire qui est élevé chez les patients atteints de SCD
12 semaines après la randomisation
Hémoglobine fœtale
Délai: 12 semaines après la randomisation
Hémoglobine fœtale (HbF) mesurée par l'appareil Advia
12 semaines après la randomisation

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Parrainer

L'organisation ou la personne qui lance l'étude et qui a autorité et contrôle sur l'étude.
UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

Collaborateurs

Collaborateurs

Une organisation autre que le promoteur qui apporte son soutien à une étude clinique. Ce soutien peut inclure des activités liées au financement, à la conception, à la mise en œuvre, à l'analyse des données ou à la production de rapports.
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Les enquêteurs

Les enquêteurs

Un chercheur impliqué dans une étude clinique. Les termes associés incluent chercheur principal du site, sous-chercheur du site, directeur de l'étude, directeur de l'étude et chercheur principal de l'étude.
  • Chercheur principal: Lillian McMahon, MD, Boston Medical Center
  • Chercheur principal: Rathi Iyer, MD, University of Mississippi Medical Center (Pediatric)
  • Chercheur principal: Carolyn Bigelow, MD, University of Mississippi Medical Center (Adult)
  • Chercheur principal: Lennette Benjamin, MD, Montefiore Medical Center
  • Chercheur principal: Mary Fabry, MD, Albert Einstein College of Medicine
  • Chercheur principal: Thomas Moulton, MD, Children's Hospital of Montefiore
  • Chercheur principal: Laura DeCastro, MD, Duke University
  • Chercheur principal: Kenneth Ataga, MD, University of North Carolina, Chapel Hill
  • Chercheur principal: Samir K. Ballas, MD, Thomas Jefferson University
  • Chercheur principal: Sal Bertalone, MD, Norton Healthcare
  • Chercheur principal: Carlton Dampier, MD, St. Christopher's Childrens Hospital
  • Chercheur principal: William Mentzer, MD, University of California, San Francisco
  • Chercheur principal: Winfred Wang, MD, St. Jude's Childrens Research Hospital
  • Chercheur principal: Ulrike Reiss, MD, St. Jude Children's Research Hospital
  • Chercheur principal: Cynthia Rutherford, MD, Children's Medical Center Dallas
  • Chercheur principal: Kathryn Hassell, MD, University of Colorado, Denver
  • Chercheur principal: Joan Parkhurst Cain, MD, Children's Hospital of Oklahoma

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

Début de l'étude

La date réelle à laquelle le premier participant a été inscrit à une étude clinique. La date de début "prévue" de l'étude est la date qui, selon les chercheurs, sera la date de début de l'étude.
1 juin 2004

Achèvement primaire (Réel)

Achèvement primaire

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention pour recueillir les données finales pour le critère de jugement principal. Que l'étude clinique se soit terminée conformément au protocole ou qu'elle ait été terminée n'affecte pas cette date. Pour les études cliniques avec plus d'un critère de jugement principal avec des dates d'achèvement différentes, ce terme fait référence à la date à laquelle la collecte de données est terminée pour tous les critères de jugement principaux. La date d'achèvement primaire "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement primaire de l'étude.
1 septembre 2007

Achèvement de l'étude (Réel)

Achèvement de l'étude

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention/un traitement pour recueillir les données finales pour les mesures de résultats primaires, les mesures de résultats secondaires et les événements indésirables (c'est-à-dire la dernière visite du dernier participant). La date d'achèvement de l'étude "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement de l'étude.
1 janvier 2008

Dates d'inscription aux études

Première soumission

Première soumission

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis pour la première fois un dossier d'étude à ClinicalTrials.gov. Il y a généralement un délai de quelques jours entre la première date de soumission et la disponibilité du dossier sur ClinicalTrials.gov (la première date publiée).
6 août 2007

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur soumet pour la première fois un dossier d'étude conforme aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Le promoteur ou l'investigateur peut avoir besoin de réviser et de soumettre un dossier d'étude une ou plusieurs fois avant que les critères d'examen du CQ du NLM soient remplis. Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
6 août 2007

Première publication (Estimation)

Première publication

La date à laquelle le dossier d'étude a été disponible pour la première fois sur ClinicalTrials.gov après la fin de l'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il y a généralement un délai de quelques jours entre la date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis le dossier de l'étude et la première date de publication.
8 août 2007

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

Dernière mise à jour publiée

La date la plus récente à laquelle les modifications apportées à un dossier d'étude ont été mises à disposition sur ClinicalTrials.gov. Il peut y avoir un délai entre le moment où les modifications ont été soumises à ClinicalTrials.gov par le promoteur ou l'investigateur de l'étude (la date de soumission de la dernière mise à jour) et la date de publication de la dernière mise à jour.
29 mars 2017

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis des modifications à un dossier d'étude qui sont conformes aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
28 février 2017

Dernière vérification

Dernière vérification

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a confirmé que les informations sur une étude clinique sur ClinicalTrials.gov étaient exactes et à jour. Si une étude avec un statut de recrutement de recrutement ; pas encore de recrutement ; ou actif, aucun recrutement n'a été confirmé au cours des 2 dernières années, le statut de recrutement de l'étude est indiqué comme inconnu.
1 juin 2009

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

Autres numéros d'identification d'étude

Identifiants ou numéros d'identification autres que le numéro NCT qui sont attribués à une étude clinique par le sponsor de l'étude, les bailleurs de fonds ou autres. Ces numéros peuvent inclure des identifiants uniques d'autres registres d'essais et des numéros de subvention des National Institutes of Health.
  • 485
  • U54HL070587-04 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis)

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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