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Efficacia dell'arginina come trattamento per l'anemia falciforme (Arginine)

28 febbraio 2017 aggiornato da: UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

Integrazione di arginina nell'anemia falciforme: effetti fisiologici e profilattici

L'anemia falciforme (SCD), nota anche come anemia falciforme, è una malattia genetica ereditaria che può causare intensi episodi di dolore. Questo studio valuterà l'efficacia del supplemento nutrizionale arginina nel migliorare la funzione delle cellule del sangue e i sintomi della malattia nelle persone con SCD.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

SCD è una malattia del sangue ereditaria. I sintomi includono anemia, infezioni, danni agli organi e intensi episodi di dolore chiamati "crisi falciformi". La SCD è causata da un tipo anormale di emoglobina, che è una proteina all'interno dei globuli rossi che trasporta l'ossigeno. Nelle persone con SCD, l'emoglobina anormale distorce la forma dei globuli rossi. Ciò fa sì che i globuli rossi si raggruppino insieme, diminuendo il flusso sanguigno e l'apporto di ossigeno ai tessuti del corpo. I livelli ridotti di ossigeno possono portare a crisi falciformi e danni ai tessuti. Anche l'emolisi, la distruzione dei globuli rossi, è un segno distintivo della SCD. Durante l'emolisi, l'emoglobina viene rilasciata nel flusso sanguigno, dove rimuove l'ossido nitrico (NO), una sostanza chimica naturale nel corpo che espande i vasi sanguigni. L'arginasi, un'altra proteina rilasciata durante l'emolisi, rimuove l'arginina dal flusso sanguigno, che può anche portare a una diminuzione dei livelli di NO. La mancanza di NO restringe i vasi sanguigni, contribuendo ulteriormente a dolorose crisi di anemia falciforme. L'integrazione di arginina può aumentare l'emoglobina sana e la produzione di NO e, a sua volta, prevenire o ridurre le crisi falciformi. Lo scopo di questo studio è valutare l'efficacia dell'arginina all'aumento dei livelli di NO, migliorare la funzione dei globuli rossi e ridurre i ricoveri e l'uso di antidolorifici nelle persone con SCD.

Questo studio arruolerà bambini e adulti con SCD. I partecipanti verranno assegnati in modo casuale a ricevere due dosi giornaliere di una dose bassa di arginina, una dose alta di arginina o placebo per 12 settimane. Le visite dello studio avverranno al basale, tre volte durante il mese 1 e le settimane 8, 12, 14 e 16. Ogni visita di studio includerà un ecocardiogramma per misurare l'attività cardiaca, la raccolta del sangue e una revisione della storia medica per identificare eventi avversi, uso di antidolorifici, mal di testa, visite al pronto soccorso e ricoveri.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
128

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Oakland, California, Stati Uniti, 94609
        • Children's Hospital of Oakland and Research Institute
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
        • University of California - San Francisco
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stati Uniti, 80262
        • University of Colorado at Denver and Health Sciences Center--Sickle Cell Treatment and Research Center
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Stati Uniti, 40202
        • Kosair Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02118
        • Boston Medical Center
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Stati Uniti, 39215
        • University of Mississippi Medical Center (Adult)
      • Jackson, Mississippi, Stati Uniti, 39215
        • University of Mississippi Medical Center (Pediatric)
    • New York
      • Bronx, New York, Stati Uniti, 10463
        • Montefiore Medical Center
      • Bronx, New York, Stati Uniti, 10467
        • Children's Hospital of Montefiore
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27599
        • University of North Carolina At Chapel Hill
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stati Uniti, 73104
        • Children's Hospital of Oklahoma
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19107
        • Thomas Jefferson University
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19134
        • St. Christopher's Children's Research Hospital
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19444
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
        • Children's Medical Center of Dallas

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

5 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi accertata di H SS o S-beta talassemia
  • Storia di almeno un evento di dolore vaso-occlusivo nei 12 mesi precedenti l'ingresso nello studio
  • Conformità regolare con cure mediche complete
  • - In uno stato di malattia stabile e non nel mezzo di alcuna complicazione acuta dovuta a SCD all'ingresso nello studio

Criteri di esclusione:

  • Incapacità di assumere o tollerare farmaci per via orale
  • Disfunzione epatica (cioè, livello SGPT maggiore o uguale a due volte il limite normale e livello di albumina inferiore o uguale a 3,2 g/dL)
  • Disfunzione renale (ossia, livello di creatinina maggiore o uguale a 1,2 mg/dL per i bambini e maggiore o uguale a 1,4 mg/dL per gli adulti)
  • Allergia all'arginina
  • Incinta
  • - Ha ricevuto una trasfusione di sangue nei 90 giorni precedenti l'ingresso nello studio
  • Più di 10 ricoveri ospedalieri per dolore nei 12 mesi precedenti l'ingresso nello studio
  • Uso quotidiano di oppioidi e dolore instabile che interferisce con il lavoro o la routine quotidiana
  • Richiesto più di 3 ricoveri ospedalieri e più di 10 visite al pronto soccorso/day hospital nei 12 mesi precedenti l'ingresso nello studio
  • - Ricevuto trattamento con idrossiurea nei 90 giorni precedenti l'ingresso nello studio
  • - Ricevuto trattamento con qualsiasi farmaco sperimentale nei 90 giorni precedenti l'ingresso nello studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Comparatore attivo: Basso dosaggio
0,05 g/kg/giorno Arginina
Droga: Arginina
A seconda del peso del bambino o dell'adulto, i pazienti assumevano da 4 a 10 capsule 2 volte al giorno. I pazienti che pesavano meno di 45 chilogrammi assumevano il principio attivo a basso dosaggio (o placebo), quindi le capsule erano più piccole. I pazienti di peso superiore o uguale a 45 kg assumevano la dose elevata di attivo o placebo, quindi queste capsule erano più grandi.
Comparatore attivo: Alta dose
Arginina 0,10 g/kg/giorno
Droga: Arginina
A seconda del peso del bambino o dell'adulto, i pazienti assumevano da 4 a 10 capsule 2 volte al giorno. I pazienti che pesavano meno di 45 chilogrammi assumevano il principio attivo a basso dosaggio (o placebo), quindi le capsule erano più piccole. I pazienti di peso superiore o uguale a 45 kg assumevano la dose elevata di attivo o placebo, quindi queste capsule erano più grandi.
Comparatore placebo: Placebo
Niente arginina
Droga: Placebo
A seconda del peso del bambino o dell'adulto, i pazienti assumevano da 4 a 10 capsule 2 volte al giorno. I pazienti che pesavano meno di 45 chilogrammi assumevano il principio attivo a basso dosaggio (o placebo), quindi le capsule erano più piccole. I pazienti di peso superiore o uguale a 45 kg assumevano la dose elevata di attivo o placebo, quindi queste capsule erano più grandi.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Attività del canale Gardos
Lasso di tempo: 12 settimane dopo la randomizzazione
Attività del canale di Gardos: un canale del K+ attivato dal calcio (Ca2+).
12 settimane dopo la randomizzazione
Monossido di azoto
Lasso di tempo: 12 settimane dopo la randomizzazione
Ossido nitrico da amminoacidi plasmatici
12 settimane dopo la randomizzazione
Concentrazione media di emoglobina corpuscolare
Lasso di tempo: 12 settimane dopo la randomizzazione
Concentrazione media di emoglobina corpuscolare misurata da una macchina Advia
12 settimane dopo la randomizzazione

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Molecola Solubile Di Adesione Delle Cellule Vascolari
Lasso di tempo: 12 settimane dopo la randomizzazione
Molecola di adesione cellulare vascolare solubile (sVCAM) una molecola di adesione vascolare
12 settimane dopo la randomizzazione
8-iso-PGF2a
Lasso di tempo: 12 settimane dopo la randomizzazione
8-iso-PGF2a è una misura della perossidazione lipidica e del danno ossidativo in vivo misurata dal kit immunoenzimatico di Cayman Chemical
12 settimane dopo la randomizzazione
Endotelina-1
Lasso di tempo: 12 settimane dopo la randomizzazione
L'endotelina-1 è un potente vasocostrittore e agente pro-infiammatorio che è elevato nei pazienti con SCD
12 settimane dopo la randomizzazione
Emoglobina fetale
Lasso di tempo: 12 settimane dopo la randomizzazione
Emoglobina fetale (HbF) misurata dalla macchina Advia
12 settimane dopo la randomizzazione

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Lillian McMahon, MD, Boston Medical Center
  • Investigatore principale: Rathi Iyer, MD, University of Mississippi Medical Center (Pediatric)
  • Investigatore principale: Carolyn Bigelow, MD, University of Mississippi Medical Center (Adult)
  • Investigatore principale: Lennette Benjamin, MD, Montefiore Medical Center
  • Investigatore principale: Mary Fabry, MD, Albert Einstein College of Medicine
  • Investigatore principale: Thomas Moulton, MD, Children's Hospital of Montefiore
  • Investigatore principale: Laura DeCastro, MD, Duke University
  • Investigatore principale: Kenneth Ataga, MD, University of North Carolina, Chapel Hill
  • Investigatore principale: Samir K. Ballas, MD, Thomas Jefferson University
  • Investigatore principale: Sal Bertalone, MD, Norton Healthcare
  • Investigatore principale: Carlton Dampier, MD, St. Christopher's Childrens Hospital
  • Investigatore principale: William Mentzer, MD, University of California, San Francisco
  • Investigatore principale: Winfred Wang, MD, St. Jude's Childrens Research Hospital
  • Investigatore principale: Ulrike Reiss, MD, St. Jude Children's Research Hospital
  • Investigatore principale: Cynthia Rutherford, MD, Children's Medical Center Dallas
  • Investigatore principale: Kathryn Hassell, MD, University of Colorado, Denver
  • Investigatore principale: Joan Parkhurst Cain, MD, Children's Hospital of Oklahoma

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 giugno 2004

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 settembre 2007

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 gennaio 2008

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
6 agosto 2007

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
6 agosto 2007

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
8 agosto 2007

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
29 marzo 2017

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
28 febbraio 2017

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 giugno 2009

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • 485
  • U54HL070587-04 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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