Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effektiviteten af ​​arginin som en behandling for seglcelleanæmi (Arginine)

28. februar 2017 opdateret af: UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

Arginintilskud ved seglcelleanæmi: Fysiologiske og profylaktiske virkninger

Seglcellesygdom (SCD), også kendt som seglcelleanæmi, er en arvelig genetisk sygdom, der kan forårsage intense smerteepisoder. Denne undersøgelse vil evaluere effektiviteten af ​​ernæringstilskuddet arginin til at forbedre blodcellefunktionen og sygdomssymptomer hos mennesker med SCD.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

SCD er en arvelig blodsygdom. Symptomerne omfatter anæmi, infektioner, organskader og intense episoder af smerte, der kaldes "seglcellekriser". SCD er forårsaget af en unormal type hæmoglobin, som er et protein inde i røde blodlegemer, der transporterer ilt. Hos mennesker med SCD forvrider det unormale hæmoglobin formen af ​​de røde blodlegemer. Dette får de røde blodlegemer til at klumpe sammen, hvilket reducerer blodgennemstrømningen og ilttilførslen til kroppens væv. De reducerede niveauer af ilt kan føre til seglcellekriser og vævsskader. Hæmolyse, ødelæggelsen af ​​røde blodlegemer, er også et kendetegn for SCD. Under hæmolyse frigives hæmoglobin til blodbanen, hvor det fjerner nitrogenoxid (NO), et naturligt kemikalie i kroppen, der udvider blodkarrene. Arginase, et andet protein frigivet under hæmolyse, fjerner arginin fra blodbanen, hvilket også kan føre til nedsatte NO-niveauer. Manglen på NO trækker blodkarrene sammen, hvilket yderligere bidrager til smertefulde seglcellekriser. Arginintilskud kan øge sund hæmoglobin- og NO-produktion og til gengæld forhindre eller reducere seglcellekriser. Formålet med denne undersøgelse er at evaluere effektiviteten af ​​arginin til at øge NO-niveauer, forbedre røde blodlegemers funktion og reducere hospitalsindlæggelser og brug af smertestillende medicin hos mennesker med SCD.

Denne undersøgelse vil inkludere børn og voksne med SCD. Deltagerne vil blive tilfældigt tildelt til at modtage to gange daglige doser af enten en lav dosis arginin, en høj dosis arginin eller placebo i 12 uger. Studiebesøg vil finde sted ved baseline, tre gange i løbet af måned 1 og uge 8, 12, 14 og 16. Hvert studiebesøg vil omfatte et ekkokardiogram til måling af hjerteaktivitet, blodopsamling og en sygehistoriegennemgang for at identificere uønskede hændelser, brug af smertestillende medicin, hovedpine, skadestuebesøg og hospitalsindlæggelser.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
128

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Oakland, California, Forenede Stater, 94609
        • Children's Hospital of Oakland and Research Institute
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
        • University of California - San Francisco
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Forenede Stater, 80262
        • University of Colorado at Denver and Health Sciences Center--Sickle Cell Treatment and Research Center
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Forenede Stater, 40202
        • Kosair Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02118
        • Boston Medical Center
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Forenede Stater, 39215
        • University of Mississippi Medical Center (Adult)
      • Jackson, Mississippi, Forenede Stater, 39215
        • University of Mississippi Medical Center (Pediatric)
    • New York
      • Bronx, New York, Forenede Stater, 10463
        • Montefiore Medical Center
      • Bronx, New York, Forenede Stater, 10467
        • Children's Hospital of Montefiore
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27599
        • University of North Carolina At Chapel Hill
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forenede Stater, 73104
        • Children's Hospital of Oklahoma
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19107
        • Thomas Jefferson University
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19134
        • St. Christopher's Children's Research Hospital
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19444
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390
        • Children's Medical Center of Dallas

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

5 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Etableret diagnose af H SS eller S-beta thalassæmi
  • Anamnese med mindst én vaso-okklusiv smertehændelse i de 12 måneder før studiestart
  • Regelmæssig overholdelse af omfattende lægebehandling
  • I en stabil sygdomstilstand og ikke midt i nogen akut komplikation på grund af SCD ved studiestart

Ekskluderingskriterier:

  • Manglende evne til at tage eller tolerere oral medicin
  • Leverdysfunktion (dvs. SGPT-niveau større end eller lig med to gange den normale grænse og albuminniveau mindre end eller lig med 3,2 g/dL)
  • Nyredysfunktion (dvs. kreatininniveau større end eller lig med 1,2 mg/dL for børn og større end eller lig med 1,4 mg/dL for voksne)
  • Allergi over for arginin
  • Gravid
  • Modtog en blodtransfusion inden for de 90 dage før studiestart
  • Mere end 10 hospitalsindlæggelser for smerter i de 12 måneder forud for studiestart
  • Daglig brug af opioider og oplever ustabile smerter, der forstyrrer arbejdet eller daglige rutiner
  • Kræv mere end 3 hospitalsindlæggelser og mere end 10 akutmodtagelse/dag hospitalsbesøg i de 12 måneder forud for studiestart
  • Modtog behandling med hydroxyurinstof inden for de 90 dage før studiestart
  • Modtog behandling med et hvilket som helst forsøgslægemiddel i de 90 dage før studiestart

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Aktiv komparator: Lav dosis
0,05 g/kg/dag arginin
Medicin: Arginin
Afhængigt af vægten af ​​barnet eller den voksne tog patienterne mellem 4-10 kapsler 2 gange dagligt. Patienter, der vejede mindre end 45 kg, fik den lave dosis aktive (eller placebo), så kapslerne var mindre. Patienter større end eller lig med 45 kg fik den høje dosis aktive eller placebo, så disse kapsler var større.
Aktiv komparator: Høj dosis
0,10 g/kg/dag arginin
Medicin: Arginin
Afhængigt af vægten af ​​barnet eller den voksne tog patienterne mellem 4-10 kapsler 2 gange dagligt. Patienter, der vejede mindre end 45 kg, fik den lave dosis aktive (eller placebo), så kapslerne var mindre. Patienter større end eller lig med 45 kg fik den høje dosis aktive eller placebo, så disse kapsler var større.
Placebo komparator: Placebo
Ingen arginin
Medicin: Placebo
Afhængigt af vægten af ​​barnet eller den voksne tog patienterne mellem 4-10 kapsler 2 gange dagligt. Patienter, der vejede mindre end 45 kg, fik den lave dosis aktive (eller placebo), så kapslerne var mindre. Patienter større end eller lig med 45 kg fik den høje dosis aktive eller placebo, så disse kapsler var større.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Gardos Channel-aktivitet
Tidsramme: 12 uger efter randomisering
Gardos-kanalaktivitet: en calcium (Ca2+)-aktiveret K+-kanal
12 uger efter randomisering
Nitrogenoxid
Tidsramme: 12 uger efter randomisering
Nitrogenoxid fra plasmaaminosyrer
12 uger efter randomisering
Gennemsnitlig corpuskulær hæmoglobinkoncentration
Tidsramme: 12 uger efter randomisering
Gennemsnitlig corpuskulær hæmoglobinkoncentration målt med en Advia-maskine
12 uger efter randomisering

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Opløseligt vaskulært celleadhæsionsmolekyle
Tidsramme: 12 uger efter randomisering
Opløseligt vaskulært celleadhæsionsmolekyle (sVCAM) et vaskulært adhæsionsmolekyle
12 uger efter randomisering
8-iso-PGF2a
Tidsramme: 12 uger efter randomisering
8-iso-PGF2a er et mål for lipidperoxidation og oxidativ skade in vivo målt med enzymimmunoassay kit fra Cayman kemikalie
12 uger efter randomisering
Endothelin-1
Tidsramme: 12 uger efter randomisering
Endothelin-1 er en potent vasokonstriktor og pro-inflammatorisk middel, som er forhøjet hos SCD-patienter
12 uger efter randomisering
Foster hæmoglobin
Tidsramme: 12 uger efter randomisering
Fosterhæmoglobin (HbF) målt med Advia-maskinen
12 uger efter randomisering

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Lillian McMahon, MD, Boston Medical Center
  • Ledende efterforsker: Rathi Iyer, MD, University of Mississippi Medical Center (Pediatric)
  • Ledende efterforsker: Carolyn Bigelow, MD, University of Mississippi Medical Center (Adult)
  • Ledende efterforsker: Lennette Benjamin, MD, Montefiore Medical Center
  • Ledende efterforsker: Mary Fabry, MD, Albert Einstein College of Medicine
  • Ledende efterforsker: Thomas Moulton, MD, Children's Hospital of Montefiore
  • Ledende efterforsker: Laura DeCastro, MD, Duke University
  • Ledende efterforsker: Kenneth Ataga, MD, University of North Carolina, Chapel Hill
  • Ledende efterforsker: Samir K. Ballas, MD, Thomas Jefferson University
  • Ledende efterforsker: Sal Bertalone, MD, Norton Healthcare
  • Ledende efterforsker: Carlton Dampier, MD, St. Christopher's Childrens Hospital
  • Ledende efterforsker: William Mentzer, MD, University of California, San Francisco
  • Ledende efterforsker: Winfred Wang, MD, St. Jude's Childrens Research Hospital
  • Ledende efterforsker: Ulrike Reiss, MD, St. Jude Children's Research Hospital
  • Ledende efterforsker: Cynthia Rutherford, MD, Children's Medical Center Dallas
  • Ledende efterforsker: Kathryn Hassell, MD, University of Colorado, Denver
  • Ledende efterforsker: Joan Parkhurst Cain, MD, Children's Hospital of Oklahoma

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. juni 2004

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. september 2007

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. januar 2008

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
6. august 2007

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
6. august 2007

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
8. august 2007

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
29. marts 2017

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
28. februar 2017

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. juni 2009

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 485
  • U54HL070587-04 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Anæmi, seglcelle

Kliniske forsøg med Arginin

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger