Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Účinnost argininu jako léčba srpkovité anémie (Arginine)

28. února 2017 aktualizováno: UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

Suplementace argininu u srpkovité anémie: Fyziologické a profylaktické účinky

Srpkovitá anémie (SCD), také známá jako srpkovitá anémie, je dědičné genetické onemocnění, které může způsobit epizody intenzivní bolesti. Tato studie vyhodnotí účinnost výživového doplňku argininu na zlepšení funkce krevních buněk a symptomů onemocnění u lidí s SCD.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

SCD je dědičné onemocnění krve. Příznaky zahrnují anémii, infekce, poškození orgánů a intenzivní epizody bolesti, které se nazývají „krize srpkovitých buněk“. SCD je způsobeno abnormálním typem hemoglobinu, což je protein uvnitř červených krvinek, který přenáší kyslík. U lidí s SCD abnormální hemoglobin narušuje tvar červených krvinek. To způsobí, že se červené krvinky shlukují, což snižuje průtok krve a dodávání kyslíku do tělesných tkání. Snížené hladiny kyslíku mohou vést ke srpkovité anémii a poškození tkáně. Hemolýza, destrukce červených krvinek, je také charakteristickým znakem SCD. Během hemolýzy se hemoglobin uvolňuje do krevního řečiště, odkud odstraňuje oxid dusnatý (NO), přirozenou chemickou látku v těle, která rozšiřuje cévy. Argináza, další protein uvolňovaný během hemolýzy, odstraňuje arginin z krevního řečiště, což může také vést ke snížení hladin NO. Nedostatek NO stahuje krevní cévy, což dále přispívá k bolestivým srpkovitým krizím. Suplementace argininem může zvýšit zdravý hemoglobin a produkci NO a následně zabránit nebo snížit srpkovitou anémii. Účelem této studie je vyhodnotit účinnost argininu při zvyšování hladin NO, zlepšování funkce červených krvinek a snižování počtu hospitalizací a užívání léků proti bolesti u lidí s SCD.

Do této studie budou zařazeni děti i dospělí s SCD. Účastníci budou náhodně rozděleni tak, aby dostávali dvakrát denně dávky buď nízké dávky argininu, vysoké dávky argininu nebo placeba po dobu 12 týdnů. Studijní návštěvy se uskuteční na začátku, třikrát během 1. měsíce a 8., 12., 14. a 16. týdne. Každá studijní návštěva bude zahrnovat echokardiogram pro měření srdeční aktivity, odběr krve a přehled lékařské anamnézy pro identifikaci nežádoucích příhod, užívání léků proti bolesti, bolesti hlavy, návštěvy pohotovostního oddělení a hospitalizace.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
128

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Oakland, California, Spojené státy, 94609
        • Children's Hospital of Oakland and Research Institute
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94143
        • University of California - San Francisco
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Spojené státy, 80262
        • University of Colorado at Denver and Health Sciences Center--Sickle Cell Treatment and Research Center
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Spojené státy, 40202
        • Kosair Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02118
        • Boston Medical Center
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Spojené státy, 39215
        • University of Mississippi Medical Center (Adult)
      • Jackson, Mississippi, Spojené státy, 39215
        • University of Mississippi Medical Center (Pediatric)
    • New York
      • Bronx, New York, Spojené státy, 10463
        • Montefiore Medical Center
      • Bronx, New York, Spojené státy, 10467
        • Children's Hospital of Montefiore
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27599
        • University of North Carolina At Chapel Hill
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Spojené státy, 73104
        • Children's Hospital of Oklahoma
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19107
        • Thomas Jefferson University
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19134
        • St. Christopher's Children's Research Hospital
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19444
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Spojené státy, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
        • Children's Medical Center of Dallas

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

5 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Stanovená diagnóza H SS nebo S-beta talasémie
  • Anamnéza alespoň jedné příhody vazookluzivní bolesti během 12 měsíců před vstupem do studie
  • Pravidelné dodržování komplexní lékařské péče
  • V ustáleném stavu onemocnění a ne uprostřed jakékoli akutní komplikace způsobené SCD při vstupu do studie

Kritéria vyloučení:

  • Neschopnost užívat nebo tolerovat perorální léky
  • Jaterní dysfunkce (tj. hladina SGPT vyšší nebo rovna dvojnásobku normálního limitu a hladina albuminu nižší nebo rovna 3,2 g/dl)
  • Dysfunkce ledvin (tj. hladina kreatininu vyšší nebo rovna 1,2 mg/dl u dětí a vyšší nebo rovna 1,4 mg/dl u dospělých)
  • Alergie na arginin
  • Těhotná
  • Obdrželi krevní transfuzi během 90 dnů před vstupem do studie
  • Více než 10 hospitalizací pro bolest během 12 měsíců před vstupem do studie
  • Každodenní užívání opioidů a prožívání nestabilní bolesti, která narušuje práci nebo každodenní rutinu
  • Vyžaduje více než 3 přijetí do nemocnice a více než 10 návštěv pohotovosti/denní nemocnice během 12 měsíců před vstupem do studie
  • Obdrželi léčbu hydroxymočovinou během 90 dnů před vstupem do studie
  • Během 90 dnů před vstupem do studie byl léčen jakýmkoliv hodnoceným lékem

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Aktivní komparátor: Nízká dávka
0,05 g/kg/den argininu
Lék: Arginin
V závislosti na hmotnosti dítěte nebo dospělého pacienti užívali 4-10 kapslí 2krát denně. Pacienti vážící méně než 45 kilogramů byli na nízké dávce aktivní látky (nebo placeba), takže tobolky byly menší. Pacienti s hmotností větší nebo rovni 45 kg byli na vysoké dávce aktivní látky nebo placeba, takže tyto kapsle byly větší.
Aktivní komparátor: Vysoká dávka
0,10 g/kg/den argininu
Lék: Arginin
V závislosti na hmotnosti dítěte nebo dospělého pacienti užívali 4-10 kapslí 2krát denně. Pacienti vážící méně než 45 kilogramů byli na nízké dávce aktivní látky (nebo placeba), takže tobolky byly menší. Pacienti s hmotností větší nebo rovni 45 kg byli na vysoké dávce aktivní látky nebo placeba, takže tyto kapsle byly větší.
Komparátor placeba: Placebo
Žádný arginin
Lék: Placebo
V závislosti na hmotnosti dítěte nebo dospělého pacienti užívali 4-10 kapslí 2krát denně. Pacienti vážící méně než 45 kilogramů byli na nízké dávce aktivní látky (nebo placeba), takže tobolky byly menší. Pacienti s hmotností větší nebo rovni 45 kg byli na vysoké dávce aktivní látky nebo placeba, takže tyto kapsle byly větší.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Aktivita Gardos Channel
Časové okno: 12 týdnů po randomizaci
Aktivita Gardosova kanálu: vápníkem (Ca2+)-aktivovaný K+ kanál
12 týdnů po randomizaci
Oxid dusnatý
Časové okno: 12 týdnů po randomizaci
Oxid dusnatý z plazmatických aminokyselin
12 týdnů po randomizaci
Střední koncentrace korpuskulárního hemoglobinu
Časové okno: 12 týdnů po randomizaci
Střední koncentrace korpuskulárního hemoglobinu měřená přístrojem Advia
12 týdnů po randomizaci

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Rozpustná molekula adheze cévních buněk
Časové okno: 12 týdnů po randomizaci
Rozpustná vaskulární adhezní molekula (sVCAM) vaskulární adhezní molekula
12 týdnů po randomizaci
8-iso-PGF2a
Časové okno: 12 týdnů po randomizaci
8-iso-PGF2a je míra peroxidace lipidů a oxidačního poškození in vivo měřená soupravou enzymové imunoanalýzy od Cayman Chemical
12 týdnů po randomizaci
Endotelin-1
Časové okno: 12 týdnů po randomizaci
Endotelin-1 je silné vazokonstrikční a prozánětlivé činidlo, které je zvýšené u pacientů s SCD
12 týdnů po randomizaci
Fetální hemoglobin
Časové okno: 12 týdnů po randomizaci
Fetální hemoglobin (HbF) měřený přístrojem Advia
12 týdnů po randomizaci

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Lillian McMahon, MD, Boston Medical Center
  • Vrchní vyšetřovatel: Rathi Iyer, MD, University of Mississippi Medical Center (Pediatric)
  • Vrchní vyšetřovatel: Carolyn Bigelow, MD, University of Mississippi Medical Center (Adult)
  • Vrchní vyšetřovatel: Lennette Benjamin, MD, Montefiore Medical Center
  • Vrchní vyšetřovatel: Mary Fabry, MD, Albert Einstein College of Medicine
  • Vrchní vyšetřovatel: Thomas Moulton, MD, Children's Hospital of Montefiore
  • Vrchní vyšetřovatel: Laura DeCastro, MD, Duke University
  • Vrchní vyšetřovatel: Kenneth Ataga, MD, University of North Carolina, Chapel Hill
  • Vrchní vyšetřovatel: Samir K. Ballas, MD, Thomas Jefferson University
  • Vrchní vyšetřovatel: Sal Bertalone, MD, Norton Healthcare
  • Vrchní vyšetřovatel: Carlton Dampier, MD, St. Christopher's Childrens Hospital
  • Vrchní vyšetřovatel: William Mentzer, MD, University of California, San Francisco
  • Vrchní vyšetřovatel: Winfred Wang, MD, St. Jude's Childrens Research Hospital
  • Vrchní vyšetřovatel: Ulrike Reiss, MD, St. Jude Children's Research Hospital
  • Vrchní vyšetřovatel: Cynthia Rutherford, MD, Children's Medical Center Dallas
  • Vrchní vyšetřovatel: Kathryn Hassell, MD, University of Colorado, Denver
  • Vrchní vyšetřovatel: Joan Parkhurst Cain, MD, Children's Hospital of Oklahoma

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. června 2004

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. září 2007

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. ledna 2008

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
6. srpna 2007

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
6. srpna 2007

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
8. srpna 2007

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
29. března 2017

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
28. února 2017

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. června 2009

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 485
  • U54HL070587-04 (Grant/smlouva NIH USA)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Anémie, srpkovitá anémie

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení