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Efficacité/innocuité de la solution d'inhalation HA pour l'emphysème héréditaire chez les patients présentant un déficit en alpha-1 antitrypsine

17 avril 2020 mis à jour par: Gerard Turino

Étude de preuve de concept à doses multiples, randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo de phase 2 pour évaluer l'efficacité/l'innocuité de la solution d'inhalation d'acide hyaluronique pour le traitement de l'emphysème

Le but de l'étude est d'évaluer l'innocuité et l'efficacité de l'administration de doses répétées de solution d'inhalation d'acide hyaluronique à des sujets atteints d'emphysème présentant un déficit en alpha-1-antitrypsine.

Aperçu de l'étude

Statut

Statut

Indique le statut de recrutement actuel ou le statut d'accès étendu.
Complété

Les conditions

Les conditions

La maladie, le trouble, le syndrome, la maladie ou la blessure à l'étude. Sur ClinicalTrials.gov, les conditions peuvent également inclure d'autres problèmes liés à la santé, tels que la durée de vie, la qualité de vie et les risques pour la santé.

Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.

Description détaillée

L'étude vise principalement à établir des concentrations de desmosine et d'isodesmosine dans le plasma, les expectorations et les urines mesurées comme marqueurs de la dégradation systémique de l'élastine dans les poumons ainsi que des marqueurs de l'inflammation et du fibrinogène. Évaluation des signes vitaux, des tests de laboratoire, de la capacité de diffusion du monoxyde de carbone, de la saturation en oxygène, des tests de la fonction pulmonaire, des ECG, des examens physiques et des événements indésirables.

Type d'étude

Type d'étude

Décrit la nature d'une étude clinique. Les types d'études comprennent les études interventionnelles (également appelées essais cliniques), les études observationnelles (y compris les registres de patients) et l'accès élargi.
Interventionnel

Inscription (Réel)

Inscription

Le nombre de participants à une étude clinique. L'inscription "prévue" est le nombre cible de participants dont les chercheurs ont besoin pour l'étude.
27

Phase

Phase

L'étape d'un essai clinique étudiant un médicament ou un produit biologique, basée sur les définitions élaborées par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. La phase est basée sur l'objectif de l'étude, le nombre de participants et d'autres caractéristiques. Il y a cinq phases : phase précoce 1 (anciennement répertoriée comme phase 0), phase 1, phase 2, phase 3 et phase 4. Non applicable est utilisé pour décrire les essais sans phases définies par la FDA, y compris les essais de dispositifs ou d'interventions comportementales.
  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5T 3A9
        • Inspiration Research Limited
  • États-Unis
    • Florida
      • Miami, Florida, États-Unis, 33136
        • University of Miami Hospital
    • New York
      • Fayetteville, New York, États-Unis, 13066
        • Pulmonary Health Physicians, PC
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, États-Unis, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Tyler, Texas, États-Unis, 75708
        • University of Texas Health Science Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, États-Unis, 53226
        • Medical College of Wisconsin / Froedtert Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Critère d'éligibilité

Les principales exigences que doivent remplir les personnes qui souhaitent participer à une étude clinique ou les caractéristiques qu'elles doivent avoir. Les critères d'éligibilité comprennent à la fois des critères d'inclusion (qui sont requis pour qu'une personne participe à l'étude) et des critères d'exclusion (qui empêchent une personne de participer). Les types de critères d'éligibilité incluent si une étude accepte des volontaires sains, a des exigences d'âge ou de groupe d'âge, ou est limitée par le sexe.

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 80 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  1. Capable et disposé à fournir un consentement éclairé écrit et à se conformer aux exigences de l'étude
  2. Hommes ou femmes âgés de 18 à 80 ans au moment du consentement
  3. Diagnostic d'emphysème lors du dépistage conforme aux directives des National Institutes of Health 19 Classement GOLD MPOC stades I, II ou III
  4. Preuve d'emphysème sur l'imagerie radiographique.
  5. Un rapport entre le VEMS pré-bronchodilatateur et la capacité vitale forcée (CVF) ≤ 80 % au dépistage
  6. VEMS ≥ 30 % et ≤ 79 % (post-bronchodilatateur) de la normale prédite au moment du dépistage
  7. Tests de laboratoire clinique (numération sanguine complète, chimie sérique et analyse d'urine) dans les limites normales ou cliniquement acceptables pour le PI et le sponsor lors du dépistage
  8. Les femmes en âge de procréer et les hommes sexuellement actifs doivent accepter d'utiliser une méthode de contraception adéquate (contraceptifs oraux, progestérone à effet retard, préservatif plus spermicide ou DIU) pendant l'étude et pendant 1 mois après la dernière dose du médicament à l'étude.
  9. Preuve d'un déficit en alpha-1 antitrypsine (AATD) avec n'importe quel génotype sauf le déficit en PiMZ. Les personnes présentant un déficit en PiMZ ne sont pas autorisées à participer à l'étude.
  10. Les patients doivent avoir cessé d'utiliser la thérapie d'augmentation intraveineuse de la protéine alpha-1 antitrypsine (AAT) au moins 3 mois avant d'entrer dans l'étude.

Critère d'exclusion:

  1. Sujets avec une DLCO mesurée ≤ 35 %, ou incapables d'effectuer une DLCO reproductible
  2. Sujets incapables d'effectuer 3 tests de spirométrie reproductibles après 8 tentatives
  3. Infection des voies respiratoires supérieures ou inférieures dans les 2 semaines précédant le dépistage et la ligne de base (jour 1)
  4. Présence d'une anomalie cliniquement pertinente sur la radiographie pulmonaire (autre que des signes d'emphysème) au cours des 12 derniers mois
  5. Utilisation de l'oxygénothérapie supplémentaire
  6. Nécessité d'une assistance respiratoire au cours de la dernière année
  7. Exacerbation nécessitant un traitement par corticostéroïdes systémiques au cours des 3 derniers mois
  8. Antécédents de greffe pulmonaire ou de greffe hépatique.
  9. Présence d'une anomalie cliniquement pertinente sur l'électrocardiogramme (ECG)
  10. Toute condition médicale qui, de l'avis de l'investigateur, compromettrait la participation à l'étude ou l'évaluation du médicament à l'étude
  11. Femmes enceintes ou allaitantes
  12. Réception d'un médicament expérimental dans les 30 jours précédant le dépistage
  13. Patients qui fument actuellement ou qui ont fumé au cours des 3 derniers mois -

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Double

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras

Groupe de participants / Bras

Un groupe ou un sous-groupe de participants à un essai clinique qui reçoit une intervention/un traitement spécifique, ou aucune intervention, selon le protocole de l'essai.
Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.
Expérimental: Solution d'inhalation d'acide hyaluronique
3mL de solution d'inhalation d'acide hyaluronique à 0,03% BID pendant 28 jours
Médicament: Solution d'inhalation d'acide hyaluronique
deux fois par jour 3 ml de solution d'inhalation d'acide hyaluronique à 0,03 %
Autres noms:
  • solution active pour inhalation
Comparateur placebo: Solution d'inhalation placebo
3 ml de solution d'inhalation placebo correspondante BID pendant 28 jours
Médicament: Solution d'inhalation placebo
Deux fois par jour 3 ml de solution d'inhalation placebo

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Principaux critères de jugement

Dans le protocole d'une étude clinique, la mesure de résultat prévue qui est la plus importante pour évaluer l'effet d'une intervention/d'un traitement. La plupart des études cliniques ont un critère de jugement principal, mais certaines en ont plus d'un.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Mesure des concentrations de desmosine et d'isodesmosine dans les expectorations, le plasma et l'urine
Délai: 28 jours
mesure des biomarqueurs
28 jours
Évaluation des tests de la fonction pulmonaire
Délai: 28 jours
mesure de la fonction pulmonaire
28 jours

Mesures de résultats secondaires

Mesures de résultats secondaires

Dans le protocole d'une étude clinique, mesure de résultat planifiée qui n'est pas aussi importante que la mesure de résultat principale pour évaluer l'effet d'une intervention, mais qui reste intéressante. La plupart des études cliniques ont plus d'un critère de jugement secondaire.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Évaluation du questionnaire respiratoire St. George
Délai: 28 jours
mesure des capacités du patient
28 jours

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Parrainer

L'organisation ou la personne qui lance l'étude et qui a autorité et contrôle sur l'étude.
Gerard Turino

Les enquêteurs

Les enquêteurs

Un chercheur impliqué dans une étude clinique. Les termes associés incluent chercheur principal du site, sous-chercheur du site, directeur de l'étude, directeur de l'étude et chercheur principal de l'étude.
  • Chercheur principal: Gerard M Turino, MD, Mount Sinai St Lukes

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

Début de l'étude

La date réelle à laquelle le premier participant a été inscrit à une étude clinique. La date de début "prévue" de l'étude est la date qui, selon les chercheurs, sera la date de début de l'étude.
22 mars 2017

Achèvement primaire (Réel)

Achèvement primaire

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention pour recueillir les données finales pour le critère de jugement principal. Que l'étude clinique se soit terminée conformément au protocole ou qu'elle ait été terminée n'affecte pas cette date. Pour les études cliniques avec plus d'un critère de jugement principal avec des dates d'achèvement différentes, ce terme fait référence à la date à laquelle la collecte de données est terminée pour tous les critères de jugement principaux. La date d'achèvement primaire "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement primaire de l'étude.
12 novembre 2019

Achèvement de l'étude (Réel)

Achèvement de l'étude

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention/un traitement pour recueillir les données finales pour les mesures de résultats primaires, les mesures de résultats secondaires et les événements indésirables (c'est-à-dire la dernière visite du dernier participant). La date d'achèvement de l'étude "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement de l'étude.
12 novembre 2019

Dates d'inscription aux études

Première soumission

Première soumission

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis pour la première fois un dossier d'étude à ClinicalTrials.gov. Il y a généralement un délai de quelques jours entre la première date de soumission et la disponibilité du dossier sur ClinicalTrials.gov (la première date publiée).
5 avril 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur soumet pour la première fois un dossier d'étude conforme aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Le promoteur ou l'investigateur peut avoir besoin de réviser et de soumettre un dossier d'étude une ou plusieurs fois avant que les critères d'examen du CQ du NLM soient remplis. Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
10 avril 2017

Première publication (Réel)

Première publication

La date à laquelle le dossier d'étude a été disponible pour la première fois sur ClinicalTrials.gov après la fin de l'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il y a généralement un délai de quelques jours entre la date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis le dossier de l'étude et la première date de publication.
14 avril 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

Dernière mise à jour publiée

La date la plus récente à laquelle les modifications apportées à un dossier d'étude ont été mises à disposition sur ClinicalTrials.gov. Il peut y avoir un délai entre le moment où les modifications ont été soumises à ClinicalTrials.gov par le promoteur ou l'investigateur de l'étude (la date de soumission de la dernière mise à jour) et la date de publication de la dernière mise à jour.
21 avril 2020

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis des modifications à un dossier d'étude qui sont conformes aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
17 avril 2020

Dernière vérification

Dernière vérification

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a confirmé que les informations sur une étude clinique sur ClinicalTrials.gov étaient exactes et à jour. Si une étude avec un statut de recrutement de recrutement ; pas encore de recrutement ; ou actif, aucun recrutement n'a été confirmé au cours des 2 dernières années, le statut de recrutement de l'étude est indiqué comme inconnu.
1 avril 2020

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

Autres numéros d'identification d'étude

Identifiants ou numéros d'identification autres que le numéro NCT qui sont attribués à une étude clinique par le sponsor de l'étude, les bailleurs de fonds ou autres. Ces numéros peuvent inclure des identifiants uniques d'autres registres d'essais et des numéros de subvention des National Institutes of Health.
  • C100-008

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Non

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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