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Eficácia/segurança da solução de inalação de HA para enfisema hereditário em pacientes com deficiência de alfa-1 antitripsina

17 de abril de 2020 atualizado por: Gerard Turino

Fase 2 Randomizado Grupo Paralelo Duplo-Cego Controlado por Placebo de Múltiplas Doses Estudo de Prova de Conceito para Avaliar a Eficácia/Segurança da Solução de Inalação de Ácido Hialurônico para Tratamento de Enfisema

O objetivo do estudo é avaliar a segurança e a eficácia da administração de doses repetidas de solução para inalação de ácido hialurônico a indivíduos com enfisema com deficiência de alfa-1-antitripsina

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Concluído

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

O estudo visa principalmente estabelecer as concentrações de desmosina e isodesmosina no plasma, escarro e urina medidos como marcadores de degradação sistêmica de elastina no pulmão e também marcadores de inflamação e fibrinogênio. Avaliação de sinais vitais, exames laboratoriais, capacidade de difusão de monóxido de carbono, saturação de oxigênio, provas de função pulmonar, ECGs, exames físicos e eventos adversos.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
27

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Canadá
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5T 3A9
        • Inspiration Research Limited
  • Estados Unidos
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • University of Miami Hospital
    • New York
      • Fayetteville, New York, Estados Unidos, 13066
        • Pulmonary Health Physicians, PC
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Tyler, Texas, Estados Unidos, 75708
        • University of Texas Health Science Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Medical College of Wisconsin / Froedtert Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 80 anos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Capaz e disposto a fornecer consentimento informado por escrito e cumprir os requisitos do estudo
  2. Homens ou mulheres com idade entre 18 e 80 anos no momento do consentimento
  3. Diagnóstico de enfisema na triagem consistente com as diretrizes do National Institutes of Health 19 Classificação GOLD de DPOC estágios I, II ou III
  4. Evidência de enfisema na imagem radiográfica.
  5. Uma proporção de VEF1 pré-broncodilatador para capacidade vital forçada (CVF) de ≤ 80% na triagem
  6. VEF1 ≥ 30% e ≤ 79% (pós-broncodilatador) do normal previsto na triagem
  7. Testes laboratoriais clínicos (hemograma completo, química sérica e urinálise) dentro dos limites normais ou clinicamente aceitáveis ​​para o PI e patrocinador na triagem
  8. Mulheres com potencial para engravidar e homens sexualmente ativos devem concordar em usar um método contraceptivo adequado (contraceptivos orais, progesterona de depósito, preservativo mais espermicida ou DIU) durante o estudo e por 1 mês após a dose final do medicamento do estudo.
  9. Evidência de deficiência de alfa-1 antitripsina (AATD) com qualquer genótipo, exceto deficiência de PiMZ. Indivíduos com deficiência de PiMZ não são permitidos no estudo.
  10. Os pacientes devem ter parado de usar a terapia de aumento intravenoso de proteína alfa-1 antitripsina (AAT) pelo menos 3 meses antes de entrar no estudo.

Critério de exclusão:

  1. Indivíduos com DLCO medido de ≤ 35% ou incapazes de realizar um DLCO reproduzível
  2. Indivíduos incapazes de realizar 3 testes de espirometria reprodutíveis após 8 tentativas
  3. Infecção do trato respiratório superior ou inferior dentro de 2 semanas antes da triagem e linha de base (dia 1)
  4. Presença de anormalidade clinicamente relevante na radiografia de tórax (exceto evidência de enfisema) nos últimos 12 meses
  5. Uso de oxigenoterapia suplementar
  6. Necessidade de suporte ventilatório no último ano
  7. Exacerbação que requer tratamento com corticosteroides sistêmicos nos últimos 3 meses
  8. História de transplante de pulmão ou transplante de fígado.
  9. Presença de anormalidade clinicamente relevante no eletrocardiograma (ECG)
  10. Qualquer condição médica que, no julgamento do investigador, comprometa a participação no estudo ou a avaliação do medicamento do estudo
  11. Mulheres que estão grávidas ou amamentando
  12. Recebimento de um medicamento experimental dentro de 30 dias antes da triagem
  13. Pacientes que são fumantes atuais ou fumaram nos últimos 3 meses -

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Dobro

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: Solução de inalação de ácido hialurônico
3mL de solução para inalação de Ácido Hialurônico a 0,03% BID por 28 dias
Medicamento: Solução de inalação de ácido hialurônico
duas vezes ao dia 3 mL de solução para inalação de ácido hialurônico 0,03%
Outros nomes:
  • solução de inalação ativa
Comparador de Placebo: Solução de Inalação de Placebo
3 mL de solução de inalação de placebo correspondente BID por 28 dias
Medicamento: Solução de Inalação de Placebo
Duas vezes por dia 3 ml de solução de inalação de placebo

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Medição das concentrações de escarro, plasma e urina de desmosina e isodesmosina
Prazo: 28 dias
medição de biomarcadores
28 dias
Avaliação dos testes de função pulmonar
Prazo: 28 dias
medição da função pulmonar
28 dias

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Avaliação do Questionário Respiratório St. George
Prazo: 28 dias
medição das habilidades do paciente
28 dias

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Gerard Turino

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Investigador principal: Gerard M Turino, MD, Mount Sinai St Lukes

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
22 de março de 2017

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
12 de novembro de 2019

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
12 de novembro de 2019

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
5 de abril de 2017

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
10 de abril de 2017

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
14 de abril de 2017

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
21 de abril de 2020

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
17 de abril de 2020

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de abril de 2020

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • C100-008

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Não

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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