Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Effekt/sikkerhet for HA-inhalasjonsløsning for arvelig emfysem hos pasienter med alfa-1-antitrypsinmangel

17. april 2020 oppdatert av: Gerard Turino

Fase 2 randomisert parallell-gruppe dobbeltblind placebokontrollert multippel-dose Proof-of-Concept-studie for å evaluere effektiviteten/sikkerheten til hyaluronsyre-inhalasjonsløsning for behandling av emfysem

Formålet med studien er å evaluere sikkerheten og effekten av å administrere gjentatte doser av hyaluronsyre inhalasjonsløsning til personer med emfysem som har alfa-1-antitrypsinmangel

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

Studien har primært som mål å etablere desmosin- og isodesmosinkonsentrasjoner i plasma, sputum og urin målt som markører for elastin-nedbrytning systemisk i lungen og også markører for betennelse og fibrinogen. Vurdering av vitale tegn, laboratorietester, karbonmonoksiddiffunderende kapasitet, oksygenmetning, lungefunksjonstester, EKG, fysiske undersøkelser og uønskede hendelser.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
27

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5T 3A9
        • Inspiration Research Limited
  • Forente stater
    • Florida
      • Miami, Florida, Forente stater, 33136
        • University of Miami Hospital
    • New York
      • Fayetteville, New York, Forente stater, 13066
        • Pulmonary Health Physicians, PC
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forente stater, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Tyler, Texas, Forente stater, 75708
        • University of Texas Health Science Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53226
        • Medical College of Wisconsin / Froedtert Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 80 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Evne og villig til å gi skriftlig informert samtykke og overholde studiekrav
  2. Menn eller kvinner i alderen 18 til 80 år på tidspunktet for samtykke
  3. Diagnose av emfysem ved screening i samsvar med National Institutes of Healths retningslinjer 19 GOLD KOLS klassifiseringsstadier I, II eller III
  4. Bevis på emfysem på røntgenavbildning.
  5. Et forhold mellom pre-bronkodilatator FEV1 og tvungen vitalkapasitet (FVC) på ≤ 80 % ved screening
  6. FEV1 ≥ 30 % og ≤ 79 % (post-bronkodilatator) av forventet normal ved screening
  7. Kliniske laboratorietester (fullstendig blodtelling, serumkjemi og urinanalyse) innenfor normale grenser eller klinisk akseptable for PI og sponsor ved screening
  8. Kvinner i fertil alder og menn som er seksuelt aktive må godta å bruke en adekvat prevensjonsmetode (orale prevensjonsmidler, depotprogesteron, kondom pluss sæddrepende middel eller spiral) under studien og i 1 måned etter den siste dosen av studiemedikamentet.
  9. Bevis på alfa-1 antitrypsin-mangel (AATD) med en hvilken som helst genotype bortsett fra PiMZ-mangel. Personer med PiMZ-mangel er ikke tillatt i studien.
  10. Pasienter må ha sluttet å bruke intravenøs alfa-1 antitrypsinprotein (AAT) forsterkningsterapi minst 3 måneder før de starter studien.

Ekskluderingskriterier:

  1. Personer med målt DLCO på ≤ 35 %, eller ute av stand til å utføre en reproduserbar DLCO
  2. Personer som ikke kan utføre 3 reproduserbare spirometritester etter 8 forsøk
  3. Øvre eller nedre luftveisinfeksjon innen 2 uker før screening og baseline (dag 1)
  4. Tilstedeværelse av klinisk relevant abnormitet på røntgen av thorax (annet enn tegn på emfysem) i løpet av de siste 12 månedene
  5. Bruk av supplerende oksygenbehandling
  6. Krav til respiratorstøtte innen det siste året
  7. Ekserbasjon som krever behandling med systemiske kortikosteroider i løpet av de siste 3 månedene
  8. Historie med lungetransplantasjon eller levertransplantasjon.
  9. Tilstedeværelse av klinisk relevant abnormitet på elektrokardiogram (EKG)
  10. Enhver medisinsk tilstand som, etter etterforskerens vurdering, ville kompromittere studiedeltakelsen eller evalueringen av studiemedikamentet
  11. Kvinner som er gravide eller ammer
  12. Mottak av et undersøkelsesmiddel innen 30 dager før screening
  13. Pasienter som nå røyker eller har røykt i løpet av de siste 3 månedene -

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Dobbelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: Hyaluronsyre inhalasjonsløsning
3 ml 0,03 % hyaluronsyre inhalasjonsløsning to ganger daglig i 28 dager
Legemiddel: Hyaluronsyre inhalasjonsløsning
to ganger om dagen 3 ml 0,03 % hyaluronsyre inhalasjonsløsning
Andre navn:
  • aktiv inhalasjonsløsning
Placebo komparator: Placebo inhalasjonsløsning
3 ml matchende placebo-inhalasjonsløsning BID i 28 dager
Legemiddel: Placebo inhalasjonsløsning
To ganger om dagen 3 ml placebo inhalasjonsløsning

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Måling av sputum, plasma og urinkonsentrasjoner av desmosin og isodesmosin
Tidsramme: 28 dager
måling av biomarkører
28 dager
Vurdering av lungefunksjonsprøver
Tidsramme: 28 dager
måling av lungefunksjon
28 dager

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Vurdering av St. George Respiratory Questionnaire
Tidsramme: 28 dager
måling av pasientens evner
28 dager

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Gerard Turino

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Hovedetterforsker: Gerard M Turino, MD, Mount Sinai St Lukes

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
22. mars 2017

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
12. november 2019

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
12. november 2019

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
5. april 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
10. april 2017

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
14. april 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
21. april 2020

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
17. april 2020

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. april 2020

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • C100-008

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger