Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Effekt/säkerhet av HA-inhalationslösning för ärftligt emfysem hos patienter med alfa-1-antitrypsinbrist

17 april 2020 uppdaterad av: Gerard Turino

Fas 2 randomiserad parallellgrupp dubbelblind placebokontrollerad multipeldosstudie för att utvärdera effektiviteten/säkerheten hos inhalationslösning för hyaluronsyra för behandling av emfysem

Syftet med studien är att utvärdera säkerheten och effekten av att administrera upprepade doser av hyaluronsyra inhalationslösning till patienter med emfysem som har alfa-1-antitrypsinbrist

Studieöversikt

Status

Status

Indikerar aktuell rekryteringsstatus eller utökad åtkomststatus.
Avslutad

Betingelser

Betingelser

Sjukdomen, störningen, syndromet, sjukdomen eller skadan som studeras. På ClinicalTrials.gov kan tillstånd även innefatta andra hälsorelaterade frågor, såsom livslängd, livskvalitet och hälsorisker.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En process eller handling som är i fokus för en klinisk studie. Interventioner inkluderar läkemedel, medicinsk utrustning, procedurer, vacciner och andra produkter som antingen är undersökta eller redan tillgängliga. Interventioner kan också innefatta icke-invasiva tillvägagångssätt, såsom utbildning eller modifiering av kost och träning.

Detaljerad beskrivning

Studien syftar främst till att fastställa desmosin- och isodesmosinkoncentrationer i plasma, sputum och urin mätt som markörer för elastinnedbrytning systemiskt i lungan och även markörer för inflammation och fibrinogen. Bedömning av vitala tecken, labbtester, kolmonoxiddiffunderande förmåga, syremättnad, lungfunktionstester, EKG, fysiska undersökningar och biverkningar.

Studietyp

Studietyp

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderar interventionsstudier (även kallade kliniska prövningar), observationsstudier (inklusive patientregister) och utökad tillgång.
Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

Inskrivning

Antalet deltagare i en klinisk studie. Den "förväntade" registreringen är det antal deltagare som forskarna behöver för studien.
27

Fas

Fas

Stadiet av en klinisk prövning som studerar ett läkemedel eller en biologisk produkt, baserat på definitioner utvecklade av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen baseras på studiens syfte, antal deltagare och andra egenskaper. Det finns fem faser: tidig fas 1 (tidigare listad som fas 0), fas 1, fas 2, fas 3 och fas 4. Ej tillämpligt används för att beskriva prövningar utan FDA-definierade faser, inklusive prövningar av enheter eller beteendeinterventioner.
  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Florida
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33136
        • University of Miami Hospital
    • New York
      • Fayetteville, New York, Förenta staterna, 13066
        • Pulmonary Health Physicians, PC
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Förenta staterna, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Tyler, Texas, Förenta staterna, 75708
        • University of Texas Health Science Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Förenta staterna, 53226
        • Medical College of Wisconsin / Froedtert Hospital
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5T 3A9
        • Inspiration Research Limited

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Urvalskriterier

De nyckelkrav som personer som vill delta i en klinisk studie måste uppfylla eller de egenskaper de måste ha. Behörighetskriterier består av både inklusionskriterier (som krävs för att en person ska delta i studien) och uteslutningskriterier (som hindrar en person från att delta). Typer av behörighetskriterier inkluderar om en studie accepterar friska frivilliga, har ålders- eller åldersgruppskrav eller är begränsad av kön.

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 80 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Kan och vill ge skriftligt informerat samtycke och följa studiekraven
  2. Män eller kvinnor i åldern 18 till 80 år vid tidpunkten för samtycke
  3. Diagnos av emfysem vid screening i överensstämmelse med National Institutes of Healths riktlinjer 19 GOLD KOL klassificeringsstadier I, II eller III
  4. Bevis på emfysem på röntgenbilder.
  5. Ett förhållande mellan pre-bronkodilator FEV1 och forcerad vitalkapacitet (FVC) på ≤ 80 % vid screening
  6. FEV1 ≥ 30 % och ≤ 79 % (post-bronkodilator) av förutsagt normal vid screening
  7. Kliniska laboratorietester (fullständigt blodvärde, serumkemi och urinanalys) inom normala gränser eller kliniskt acceptabla för PI och sponsor vid screening
  8. Kvinnor i fertil ålder och män som är sexuellt aktiva måste gå med på att använda en adekvat preventivmetod (orala preventivmedel, depåprogesteron, kondom plus spermiedödande medel eller spiral) under studien och under 1 månad efter den sista dosen av studieläkemedlet.
  9. Bevis på alfa-1-antitrypsinbrist (AATD) med någon genotyp utom PiMZ-brist. Individer med PiMZ-brist är inte tillåtna i studien.
  10. Patienter måste ha slutat använda intravenös alfa-1 antitrypsinprotein (AAT) förstärkningsterapi minst 3 månader innan studien påbörjas.

Exklusions kriterier:

  1. Försökspersoner med uppmätt DLCO på ≤ 35 % eller oförmögna att utföra en reproducerbar DLCO
  2. Försökspersoner som inte kan utföra 3 reproducerbara spirometritester efter 8 försök
  3. Övre eller nedre luftvägsinfektion inom 2 veckor före screening och baslinje (dag 1)
  4. Förekomst av kliniskt relevanta abnormiteter på lungröntgen (annat än tecken på emfysem) under de senaste 12 månaderna
  5. Användning av kompletterande syrgasbehandling
  6. Krav på ventilatorstöd under det senaste året
  7. Exacerbation som kräver behandling med systemiska kortikosteroider under de senaste 3 månaderna
  8. Historik av lungtransplantation eller levertransplantation.
  9. Förekomst av kliniskt relevant abnormitet på elektrokardiogram (EKG)
  10. Varje medicinskt tillstånd som, enligt utredarens bedömning, skulle äventyra studiedeltagandet eller utvärderingen av studieläkemedlet
  11. Kvinnor som är gravida eller ammar
  12. Mottagande av ett prövningsläkemedel inom 30 dagar före screening
  13. Patienter som för närvarande röker eller har rökt under de senaste 3 månaderna -

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Dubbel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm

Deltagargrupp / Arm

En grupp eller undergrupp av deltagare i en klinisk prövning som får en specifik intervention/behandling, eller ingen intervention, enligt prövningens protokoll.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En process eller handling som är i fokus för en klinisk studie. Interventioner inkluderar läkemedel, medicinsk utrustning, procedurer, vacciner och andra produkter som antingen är undersökta eller redan tillgängliga. Interventioner kan också innefatta icke-invasiva tillvägagångssätt, såsom utbildning eller modifiering av kost och träning.
Experimentell: Hyaluronsyra inhalationslösning
3 ml 0,03 % hyaluronsyra inhalationslösning två gånger dagligen i 28 dagar
Läkemedel: Hyaluronsyra inhalationslösning
två gånger om dagen 3 ml 0,03 % hyaluronsyrainhalationslösning
Andra namn:
  • aktiv inhalationslösning
Placebo-jämförare: Placebo inhalationslösning
3 ml matchande placebo-inhalationslösning två gånger dagligen i 28 dagar
Läkemedel: Placebo inhalationslösning
Två gånger om dagen 3 ml placebo inhalationslösning

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Primära resultatmått

I en klinisk studies protokoll är det planerade utfallsmått som är det viktigaste för att utvärdera effekten av en intervention/behandling. De flesta kliniska studier har ett primärt utfallsmått, men vissa har mer än ett.
Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Mätning av sputum, plasma och urinkoncentrationer av desmosin och isodesmosin
Tidsram: 28 dagar
mätning av biomarkörer
28 dagar
Bedömning av lungfunktionstester
Tidsram: 28 dagar
mätning av lungfunktion
28 dagar

Sekundära resultatmått

Sekundära resultatmått

I en klinisk studies protokoll, ett planerat utfallsmått som inte är lika viktigt som det primära utfallsmåttet för att utvärdera effekten av en intervention men som ändå är av intresse. De flesta kliniska studier har mer än ett sekundärt utfallsmått.
Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Bedömning av St. George Respiratory Questionnaire
Tidsram: 28 dagar
mätning av patientens förmågor
28 dagar

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person som initierar studien och som har auktoritet och kontroll över studien.
Gerard Turino

Utredare

Utredare

En forskare involverad i en klinisk studie. Relaterade termer inkluderar platsens huvudutredare, platsundersökaren, studieordföranden, studieledaren och studiens huvudutredare.
  • Huvudutredare: Gerard M Turino, MD, Mount Sinai St Lukes

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

Studiestart

Det faktiska datumet då den första deltagaren registrerades i en klinisk studie. Det "förväntade" studiestartdatumet är det datum som forskarna tror kommer att vara studiens startdatum.
22 mars 2017

Primärt slutförande (Faktisk)

Primärt slutförande

Det datum då den sista deltagaren i en klinisk studie undersöktes eller fick en intervention för att samla in slutliga data för det primära utfallsmåttet. Huruvida den kliniska studien avslutades enligt protokollet eller avslutades påverkar inte detta datum. För kliniska studier med mer än ett primärt utfallsmått med olika slutdatum avser denna term det datum då datainsamlingen är slutförd för alla primära utfallsmått. Det "förväntade" primära slutdatumet är det datum som forskarna tror kommer att vara det primära slutdatumet för studien.
12 november 2019

Avslutad studie (Faktisk)

Avslutad studie

Det datum då den sista deltagaren i en klinisk studie undersöktes eller fick en intervention/behandling för att samla in slutliga data för de primära utfallsmåtten, sekundära utfallsmåtten och biverkningar (det vill säga den senaste deltagarens senaste besök). Det "förväntade" studiens slutdatum är det datum som forskarna tror kommer att vara studiens slutdatum.
12 november 2019

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

Först inskickad

Datumet då studiesponsorn eller utredaren först skickade in en studiepost till ClinicalTrials.gov. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det första inlämningsdatumet och postens tillgänglighet på ClinicalTrials.gov (det första publicerade datumet).
5 april 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Det datum då studiesponsorn eller utredaren först skickar in en studiepost som överensstämmer med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) granskningskriterier. Sponsorn eller utredaren kan behöva revidera och skicka in en studiepost en eller flera gånger innan NLM kvalitetskontrollkriterier uppfylls. Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
10 april 2017

Första postat (Faktisk)

Första postat

Datumet då studieposten först var tillgänglig på ClinicalTrials.gov efter granskning av National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) har avslutats. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det datum då studiens sponsor eller utredare skickade in studieposten och det första publicerade datumet.
14 april 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

Senaste uppdatering publicerad

Det senaste datumet då ändringar i en studiepost gjordes tillgänglig på ClinicalTrials.gov. Det kan förekomma en fördröjning mellan när ändringarna skickades till ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller utredare (det senaste inlämningsdatumet för uppdateringen) och den senaste uppdateringen som publicerades.
21 april 2020

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren lämnade in ändringar i en studiepost som överensstämmer med kvalitetskontrollkriterierna för National Library of Medicine (NLM). Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
17 april 2020

Senast verifierad

Senast verifierad

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren bekräftade att informationen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var korrekt och aktuell. Om en studie med rekryteringsstatus av rekrytering; inte rekryterar ännu; eller aktiv, inte rekrytering har inte bekräftats under de senaste 2 åren, studiens rekryteringsstatus visas som okänd.
1 april 2020

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

Andra studie-ID-nummer

Identifierare eller ID-nummer andra än NCT-numret som tilldelats en klinisk studie av studiens sponsor, finansiärer eller andra. Dessa nummer kan innehålla unika identifierare från andra försöksregister och National Institutes of Health-bidragsnummer.
  • C100-008

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Nej

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Cookie-inställningar

Vi använder cookies för att säkerställa att vi ger dig den bästa upplevelsen på vår webbplats. För mer information läs noggrant vår policy för sekretess och kakor. ...>>>Du kan när som helst ändra dina preferenser eller dra tillbaka ditt samtycke genom att radera kakorna från din webbplats eller dator enligt beskrivningen i policyn. Acceptera det och välj dina preferenser genom att markera motsvarande rutor i avsnittet "Hantera inställningar" nedan. Läs våra användarvillkor noga innan du fortsätter att använda någon del av denna webbplats.
«Hantera inställningar