Étude de phase 2a sur IW-6463 chez des adultes diagnostiqués avec une encéphalomyopathie mitochondriale, une acidose lactique et des épisodes de type AVC (MELAS)
13 août 2024 mis à jour par: Tisento Therapeutics
Une étude de phase 2a sur l'innocuité, la tolérabilité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique chez des personnes atteintes d'encéphalomyopathie mitochondriale, d'acidose lactique et d'épisodes de type AVC (MELAS)
Il s'agit d'une étude à un seul bras visant à évaluer l'innocuité et la tolérabilité de l'IW-6463 par voie orale chez les adultes diagnostiqués avec MELAS.
Aperçu de l'étude
Description détaillée
Les comprimés IW-6463 seront administrés par voie orale une fois par jour (QD) pendant 29 jours maximum
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
8
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, États-Unis, 20010
- Children's National Hospital of DC
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Maryland
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Baltimore, Maryland, États-Unis, 21205
- Johns Hopkins University
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
- Massachusetts General Hospital
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New York
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New York, New York, États-Unis, 10032
- Columbia University
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Confirmation génétique préalable d'une mutation connue de la maladie mitochondriale
- Caractéristiques neurologiques de MELAS (peuvent être basées sur les antécédents médicaux)
- Taux plasmatiques élevés de lactate lors de la visite de dépistage (≥ 1,0 mmol/L)
- Les femmes en âge de procréer doivent avoir un test de grossesse négatif avant la randomisation et doivent accepter d'utiliser une contraception spécifiée dans le protocole à partir de la visite de dépistage jusqu'à 90 jours après la dernière dose du médicament à l'étude.
- Les participants masculins doivent être chirurgicalement stériles par vasectomie (réalisée ≥ 60 jours avant la visite de dépistage ou confirmée par analyse de sperme) ou doivent accepter d'utiliser une contraception spécifiée dans le protocole et accepter de s'abstenir de don de sperme de la visite de dépistage jusqu'à 90 jours après la dose finale du médicament à l'étude.
- Autres critères d'inclusion par protocole
Critère d'exclusion:
- Test de grossesse positif au dépistage ou au jour 1
- Hypotension définie comme une pression artérielle systolique (TA) ≤ 90 mmHg ou une pression artérielle diastolique ≤ 60 mmHg lors du dépistage ou avant la dose au jour 1
- Hypertension définie comme une TA systolique > 160 mmHg ou une TA diastolique > 100 mmHg, au dépistage ou avant la dose au jour 1
- Diabète non contrôlé
- Dysmotilité gastro-intestinale sévère déterminée par l'investigateur pouvant avoir une incidence sur l'observance et/ou l'administration, l'absorption et l'exposition du médicament par voie orale.
- Incapable de jeûner pendant 3-4 heures après un repas
- Incapable ou refusant de respecter le calendrier de l'étude, les restrictions de style de vie, les exigences d'évaluation ou, selon le jugement clinique de l'investigateur, n'est pas adapté à la participation à l'étude.
- Antécédents actuels ou passés de cardiomyopathie cliniquement significative et/ou d'anomalie de la conduction cardiaque
- A utilisé des produits contenant de la nicotine (par exemple, des cigarettes, des cigarettes électroniques, des vapoteurs, des cigares) dans le mois suivant l'inscription
- Autres critères d'exclusion par protocole
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: IW-6463
IW-6463 en ouvert 15 mg une fois par jour (QD), avec possibilité de réduire la dose à 10 mg.
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Comprimés IW-6463 administrés par voie orale (quotidiennement)
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Nombre de participants ayant subi une réduction ou un arrêt de la dose du médicament à l'étude en raison d'au moins un événement indésirable survenu pendant le traitement (TEAE)
Délai: De la date de la première dose au jour 43 (± 4)
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Un TEAE est défini comme un événement indésirable (EI) apparaissant entre la première dose du médicament à l'étude et la fin de la période d'étude.
Les EI sont définis comme un événement médical indésirable qui n'a pas nécessairement de relation causale avec le traitement médicamenteux à l'étude.
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De la date de la première dose au jour 43 (± 4)
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Nombre de participants ayant présenté ≥1 EI, TEAE, EI grave (SAE) ou TEAE d'intérêt particulier (AESI)
Délai: De la date de la première dose au jour 43 (± 4)
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Les EI sont définis comme un événement médical indésirable qui n'a pas nécessairement de relation causale avec le traitement médicamenteux à l'étude.
Un TEAE est défini comme un EI apparaissant à partir de la première dose du médicament à l'étude jusqu'à la fin de la période d'étude.
Un EIG est un EI qui remplit au moins une des conditions suivantes : entraîne la mort ; met immédiatement la vie en danger ; nécessite une hospitalisation ou une prolongation d'une hospitalisation existante ; entraîne une invalidité ou une incapacité persistante ou importante ; entraîne une anomalie congénitale ou une anomalie congénitale ; est un événement médical important qui peut mettre en danger le participant ou nécessiter une intervention médicale pour éviter l'un des résultats énumérés ci-dessus.
Les événements ont été classés comme légers, modérés ou graves et liés ou non au médicament à l'étude.
Les AESI comprennent les événements hémorragiques, les événements hypotenseurs symptomatiques et/ou la tachycardie, les étourdissements, les syncopes et les EIIT liés à un changement de comportement neurologique (c'est-à-dire suicidalité ou euphorie).
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De la date de la première dose au jour 43 (± 4)
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Chad Glasser, PharmD, Cyclerion Therapeutics, Inc.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
13 novembre 2020
Achèvement primaire (Réel)
23 janvier 2022
Achèvement de l'étude (Réel)
23 janvier 2022
Dates d'inscription aux études
Première soumission
14 juillet 2020
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
14 juillet 2020
Première publication (Réel)
17 juillet 2020
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
29 août 2024
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
13 août 2024
Dernière vérification
1 août 2024
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies cardiovasculaires
- Maladies vasculaires
- Maladies métaboliques
- Troubles cérébrovasculaires
- Maladies du cerveau
- Maladies du système nerveux central
- Maladies du système nerveux
- Maladies génétiques, innées
- Maladies musculo-squelettiques
- Maladies musculaires
- Maladies neuromusculaires
- Métabolisme, erreurs innées
- Maladies cérébrales métaboliques
- Maladies mitochondriales
- Maladies cérébrales, métaboliques, innées
- Maladies des petits vaisseaux cérébraux
- Déséquilibre acido-basique
- Myopathies mitochondriales
- Syndrome MELAS
- Encéphalomyopathies mitochondriales
- Acidose
- Acidose lactique
Autres numéros d'identification d'étude
- C6463-201
- CY6463 (Autre identifiant: Cyclerion Therapeutics)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .