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Une thérapie de transfert de gènes pour évaluer l'innocuité et l'efficacité du delandistrogène moxeparvovec (SRP-9001) après un échange plasmatique thérapeutique (plasmaphérèse) chez des participants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) et d'anticorps préexistants contre l'AAVrh74 (HORIZON)

27 août 2025 mis à jour par: Sarepta Therapeutics, Inc.

Une étude ouverte et systémique sur l'administration de gènes pour évaluer l'innocuité, la tolérance et l'expression du delandistrogène moxeparvovec après plasmaphérèse chez des sujets atteints de dystrophie musculaire de Duchenne et d'anticorps préexistants contre l'AAVrh74

Il s'agit d'une étude de thérapie par transfert génique évaluant la sécurité et l'expression de la protéine dystrophine delandistrogène moxeparvovec à partir de delandistrogène moxeparvovec après un échange plasmatique thérapeutique (plasmaphérèse) chez des participants masculins ambulatoires atteints de DMD et d'anticorps préexistants contre l'AAVrh74 sur une période de 58 semaines.

Aperçu de l'étude

Statut

Statut

Indique le statut de recrutement actuel ou le statut d'accès étendu.
Résilié

Les conditions

Les conditions

La maladie, le trouble, le syndrome, la maladie ou la blessure à l'étude. Sur ClinicalTrials.gov, les conditions peuvent également inclure d'autres problèmes liés à la santé, tels que la durée de vie, la qualité de vie et les risques pour la santé.

Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.

Type d'étude

Type d'étude

Décrit la nature d'une étude clinique. Les types d'études comprennent les études interventionnelles (également appelées essais cliniques), les études observationnelles (y compris les registres de patients) et l'accès élargi.
Interventionnel

Inscription (Réel)

Inscription

Le nombre de participants à une étude clinique. L'inscription "prévue" est le nombre cible de participants dont les chercheurs ont besoin pour l'étude.
3

Phase

Phase

L'étape d'un essai clinique étudiant un médicament ou un produit biologique, basée sur les définitions élaborées par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. La phase est basée sur l'objectif de l'étude, le nombre de participants et d'autres caractéristiques. Il y a cinq phases : phase précoce 1 (anciennement répertoriée comme phase 0), phase 1, phase 2, phase 3 et phase 4. Non applicable est utilisé pour décrire les essais sans phases définies par la FDA, y compris les essais de dispositifs ou d'interventions comportementales.
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Coordonnées de l'étude

Le nom et les coordonnées de la personne qui peut répondre aux questions d'inscription à une étude clinique. Chaque lieu où l'étude est menée peut également avoir un contact spécifique, qui peut être mieux à même de répondre à ces questions.
  • Nom: Sarepta Therapeutics Inc., For Clinical Trial Information, Select Option 4
  • Numéro de téléphone: 1-888-SAREPTA (1-888-727-3782)
  • E-mail: SareptAlly@Sarepta.com

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Florida
      • Gainesville, Florida, États-Unis, 32610
        • University of Florida, College of Medicine
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, États-Unis, 63110
        • Washington University School of Medicine in St. Louis
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Critère d'éligibilité

Les principales exigences que doivent remplir les personnes qui souhaitent participer à une étude clinique ou les caractéristiques qu'elles doivent avoir. Les critères d'éligibilité comprennent à la fois des critères d'inclusion (qui sont requis pour qu'une personne participe à l'étude) et des critères d'exclusion (qui empêchent une personne de participer). Les types de critères d'éligibilité incluent si une étude accepte des volontaires sains, a des exigences d'âge ou de groupe d'âge, ou est limitée par le sexe.

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'intégration :

  • Ambulatoire selon les critères spécifiés par le protocole.
  • A un diagnostic définitif de DMD avant le dépistage basé sur la documentation des résultats cliniques et des tests génétiques de confirmation préalables.
  • Capacité à coopérer avec les tests d’évaluation motrice.
  • Présente des titres d’anticorps AAVrh74 élevés conformément aux exigences spécifiées dans le protocole.
  • Une mutation pathogène de changement de cadre, une mutation non-sens ou un codon d'arrêt prématuré ou une variante pathogène du gène DMD qui devrait conduire à l'absence de protéine dystrophine, à l'exception d'une mutation dans l'exon 8 et/ou 9.
  • Dose quotidienne stable de corticostéroïdes oraux pendant au moins 12 semaines avant le dépistage, et la dose devrait rester constante tout au long de l'étude (sauf modifications pour s'adapter aux changements de poids).

Critères d'exclusion :

  • Présente une fraction d'éjection ventriculaire gauche réduite lors de l'ECHO de dépistage ou des signes cliniques et/ou des symptômes de cardiomyopathie.
  • Présence de toute autre maladie cliniquement significative, y compris une maladie cardiaque, pulmonaire, hépatique, rénale, hématologique, immunologique ou comportementale, ou une infection ou une tumeur maligne ou une maladie concomitante ou la nécessité d'un traitement médicamenteux chronique qui, de l'avis de l'investigateur, crée des risques inutiles pour le gène transfert ou une condition médicale ou une circonstance atténuante qui, de l'avis de l'enquêteur, pourrait compromettre la capacité du participant à se conformer aux tests ou procédures requis par le protocole ou compromettre le bien-être, la sécurité ou l'interprétabilité clinique du participant.
  • Exposition à une thérapie génique, à un médicament expérimental ou à un autre traitement spécifié dans le protocole dans les délais spécifiés par le protocole.
  • Anomalie dans les évaluations diagnostiques ou les tests de laboratoire spécifiés dans le protocole. .

Remarque : D’autres critères d’inclusion ou d’exclusion pourraient s’appliquer.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras

Groupe de participants / Bras

Un groupe ou un sous-groupe de participants à un essai clinique qui reçoit une intervention/un traitement spécifique, ou aucune intervention, selon le protocole de l'essai.
Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.
Expérimental: Delandistrogene Moxeparvovec après une procédure de plasmaphérèse
Les participants recevront une seule perfusion intraveineuse (IV) de delandistrogène moxeparvovec le jour 1 après la procédure de plasmaphérèse si les anticorps AAVrh74 sont suffisamment faibles.
Génétique: delandistrogene moxeparvovec
Perfusion IV unique de delandistrogene moxeparvovec
Autres noms:
  • SRP-9001
  • delandistrogene moxeparvovec-rokl
  • ÉLÉVIDYS
Procédure: Plasmaphérèse
Procédure d'échange de plasma thérapeutique

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Principaux critères de jugement

Dans le protocole d'une étude clinique, la mesure de résultat prévue qui est la plus importante pour évaluer l'effet d'une intervention/d'un traitement. La plupart des études cliniques ont un critère de jugement principal, mais certaines en ont plus d'un.
Mesure des résultats
Délai
Changement par rapport à la valeur initiale de la quantité d'expression de la dystrophine delandistrogène moxeparvovec dans le muscle biopsié, tel que mesuré par l'intensité des fibres d'immunofluorescence (IF)
Délai: Référence, semaine 12
Référence, semaine 12
Changement par rapport à la valeur initiale de la quantité d'expression de la dystrophine delandistrogène moxeparvovec dans le muscle biopsié, tel que mesuré par le pourcentage de fibres positives pour la dystrophine (PDPF)
Délai: Référence, semaine 12
Référence, semaine 12
Concentration moyenne de copies du génome vectoriel utilisant la réaction en chaîne par polymérase dans la biopsie des tissus musculaires, après administration de Delandistrogene Moxeparvovec
Délai: Semaine 12
Semaine 12
Changement par rapport à la valeur initiale de la quantité d'expression de la dystrophine delandistrogène moxeparvovec ajustée en fonction du contenu musculaire du muscle biopsié tel que mesuré par Western Blot
Délai: Référence, semaine 12
Référence, semaine 12

Mesures de résultats secondaires

Mesures de résultats secondaires

Dans le protocole d'une étude clinique, mesure de résultat planifiée qui n'est pas aussi importante que la mesure de résultat principale pour évaluer l'effet d'une intervention, mais qui reste intéressante. La plupart des études cliniques ont plus d'un critère de jugement secondaire.
Mesure des résultats
Délai
Changement par rapport à la ligne de base des titres d'anticorps rAAVrh74
Délai: Référence, semaine 1
Référence, semaine 1
Nombre de participants avec un événement indésirable émergent (TEEE), un événement indésirable d'intérêt particulier (AESI) et un événement indésirable grave (SAE)
Délai: BASELING UN EN FIN DE SATURE (jusqu'à la semaine 59)
BASELING UN EN FIN DE SATURE (jusqu'à la semaine 59)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Parrainer

L'organisation ou la personne qui lance l'étude et qui a autorité et contrôle sur l'étude.
Sarepta Therapeutics, Inc.

Les enquêteurs

Les enquêteurs

Un chercheur impliqué dans une étude clinique. Les termes associés incluent chercheur principal du site, sous-chercheur du site, directeur de l'étude, directeur de l'étude et chercheur principal de l'étude.
  • Directeur d'études: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

Début de l'étude

La date réelle à laquelle le premier participant a été inscrit à une étude clinique. La date de début "prévue" de l'étude est la date qui, selon les chercheurs, sera la date de début de l'étude.
18 septembre 2024

Achèvement primaire (Réel)

Achèvement primaire

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention pour recueillir les données finales pour le critère de jugement principal. Que l'étude clinique se soit terminée conformément au protocole ou qu'elle ait été terminée n'affecte pas cette date. Pour les études cliniques avec plus d'un critère de jugement principal avec des dates d'achèvement différentes, ce terme fait référence à la date à laquelle la collecte de données est terminée pour tous les critères de jugement principaux. La date d'achèvement primaire "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement primaire de l'étude.
5 août 2025

Achèvement de l'étude (Réel)

Achèvement de l'étude

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention/un traitement pour recueillir les données finales pour les mesures de résultats primaires, les mesures de résultats secondaires et les événements indésirables (c'est-à-dire la dernière visite du dernier participant). La date d'achèvement de l'étude "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement de l'étude.
5 août 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

Première soumission

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis pour la première fois un dossier d'étude à ClinicalTrials.gov. Il y a généralement un délai de quelques jours entre la première date de soumission et la disponibilité du dossier sur ClinicalTrials.gov (la première date publiée).
12 septembre 2024

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur soumet pour la première fois un dossier d'étude conforme aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Le promoteur ou l'investigateur peut avoir besoin de réviser et de soumettre un dossier d'étude une ou plusieurs fois avant que les critères d'examen du CQ du NLM soient remplis. Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
12 septembre 2024

Première publication (Réel)

Première publication

La date à laquelle le dossier d'étude a été disponible pour la première fois sur ClinicalTrials.gov après la fin de l'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il y a généralement un délai de quelques jours entre la date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis le dossier de l'étude et la première date de publication.
19 septembre 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

Dernière mise à jour publiée

La date la plus récente à laquelle les modifications apportées à un dossier d'étude ont été mises à disposition sur ClinicalTrials.gov. Il peut y avoir un délai entre le moment où les modifications ont été soumises à ClinicalTrials.gov par le promoteur ou l'investigateur de l'étude (la date de soumission de la dernière mise à jour) et la date de publication de la dernière mise à jour.
4 septembre 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis des modifications à un dossier d'étude qui sont conformes aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
27 août 2025

Dernière vérification

Dernière vérification

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a confirmé que les informations sur une étude clinique sur ClinicalTrials.gov étaient exactes et à jour. Si une étude avec un statut de recrutement de recrutement ; pas encore de recrutement ; ou actif, aucun recrutement n'a été confirmé au cours des 2 dernières années, le statut de recrutement de l'étude est indiqué comme inconnu.
1 août 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

Autres numéros d'identification d'étude

Identifiants ou numéros d'identification autres que le numéro NCT qui sont attribués à une étude clinique par le sponsor de l'étude, les bailleurs de fonds ou autres. Ces numéros peuvent inclure des identifiants uniques d'autres registres d'essais et des numéros de subvention des National Institutes of Health.
  • SRP-9001-105

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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