Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En genoverføringsterapi for å evaluere sikkerheten og effekten av Delandistrogene Moxeparvovec (SRP-9001) etter terapeutisk plasmautveksling (plasmaferese) hos deltakere med Duchenne muskeldystrofi (DMD) og eksisterende antistoffer mot AAVrh74 (HORIZON)

27. august 2025 oppdatert av: Sarepta Therapeutics, Inc.

En åpen, systemisk genleveringsstudie for å evaluere sikkerheten, toleransen og uttrykket av Delandistrogen Moxeparvovec etter plasmaferese hos personer med Duchenne muskeldystrofi og eksisterende antistoffer mot AAVrh74

Dette er en genoverføringsterapistudie som evaluerer sikkerheten til og uttrykk for delandistrogen moxeparvovec dystrofinprotein fra delandistrogen moxeparvovec etter terapeutisk plasmautveksling (plasmaferese) hos ambulerende mannlige deltakere med DMD og eksisterende antistoffer mot AAVrh74 over en periode på 58 uker.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Avsluttet

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
3

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktinformasjon for personen som kan svare på påmeldingsspørsmål for en klinisk studie. Hvert sted hvor studien gjennomføres kan også ha en spesifikk kontakt, som kan være bedre i stand til å svare på disse spørsmålene.
  • Navn: Sarepta Therapeutics Inc., For Clinical Trial Information, Select Option 4
  • Telefonnummer: 1-888-SAREPTA (1-888-727-3782)
  • E-post: SareptAlly@Sarepta.com

Studiesteder

  • Forente stater
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32610
        • University of Florida, College of Medicine
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Washington University School of Medicine in St. Louis
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  • Ambulant etter protokoll spesifiserte kriterier.
  • Har en definitiv diagnose av DMD før screening basert på dokumentasjon av kliniske funn og forutgående bekreftende genetisk testing.
  • Evne til å samarbeide med motorisk vurderingstesting.
  • Har forhøyede AAVrh74-antistofftitere i henhold til protokollspesifiserte krav.
  • En patogen rammeskiftmutasjon, nonsensmutasjon eller for tidlig stoppkodon eller patogen variant i DMD-genet som forventes å føre til fravær av dystrofinprotein med unntak av en mutasjon i ekson 8 og/eller 9.
  • Stabil daglig dose av orale kortikosteroider i minst 12 uker før screening, og dosen forventes å forbli konstant gjennom hele studien (bortsett fra modifikasjoner for å imøtekomme endringer i vekt).

Ekskluderingskriterier:

  • Har redusert venstre ventrikkel ejeksjonsfraksjon på screening ECHO eller kliniske tegn og/eller symptomer på kardiomyopati.
  • Tilstedeværelse av enhver annen klinisk signifikant sykdom, inkludert hjerte-, lunge-, lever-, nyre-, hematologisk, immunologisk eller atferdssykdom, eller infeksjon eller malignitet eller samtidig sykdom eller behov for kronisk medikamentell behandling som etter etterforskerens mening skaper unødvendige risikoer for genet. overføring eller en medisinsk tilstand eller formildende omstendighet som, etter etterforskerens mening, kan kompromittere deltakerens evne til å overholde protokollen som kreves for testing eller prosedyrer eller kompromittere deltakerens velvære, sikkerhet eller kliniske tolkningsmuligheter.
  • Eksponering for genterapi, undersøkelsesmedisiner eller annen protokollspesifisert behandling innenfor protokollens spesifiserte tidsgrenser.
  • Unormalitet i protokollspesifiserte diagnostiske evalueringer eller laboratorietester. .

Merk: Andre inkluderings- eller eksklusjonskriterier kan gjelde.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: Delandistrogen Moxeparvovec etter plasmafereseprosedyre
Deltakerne vil motta en enkelt intravenøs (IV) infusjon av delandistrogen moxeparvovec på dag 1 etter plasmafereseprosedyre hvis AAVrh74-antistoffer er tilstrekkelig lave.
Genetisk: delandistrogen moxeparvovec
Enkel IV-infusjon av delandistrogen moxeparvovec
Andre navn:
  • SRP-9001
  • delandistrogene moxeparvovec-rokl
  • ELEVIDYS
Fremgangsmåte: Plasmaferese
Terapeutisk plasmautvekslingsprosedyre

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tidsramme
Endring fra baseline i mengde av delandistrogen Moxeparvovec dystrofinekspresjon i biopsiert muskel målt ved immunfluorescens (IF) fiberintensitet
Tidsramme: Baseline, uke 12
Baseline, uke 12
Endring fra baseline i mengde delandistrogen Moxeparvovec dystrofinekspresjon i biopsimuskel målt ved IF prosent dystrofinpositive fibre (PDPF)
Tidsramme: Baseline, uke 12
Baseline, uke 12
Gjennomsnittlig konsentrasjon av vektorgenomkopier ved bruk av polymerasekjedereaksjon i muskelvevsbiopsi, etter administrering av Delandistrogene Moxeparvovec
Tidsramme: Uke 12
Uke 12
Endring fra baseline i mengde delandistrogen Moxeparvovec dystrofinekspresjon justert av muskelinnhold Biopsiert muskel målt ved Western blott
Tidsramme: Baseline, uke 12
Baseline, uke 12

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tidsramme
Endring fra baseline i rAAVrh74 antistofftitere
Tidsramme: Grunnlinje, uke 1
Grunnlinje, uke 1
Antall deltakere med en behandling Emergent bivirkning (TEAE), bivirkning av spesiell interesse (AESI) og alvorlig bivirkning (SAE)
Tidsramme: Baseline opp til slutten av studien (opp til uke 59)
Baseline opp til slutten av studien (opp til uke 59)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Sarepta Therapeutics, Inc.

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Studieleder: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
18. september 2024

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
5. august 2025

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
5. august 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
12. september 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
12. september 2024

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
19. september 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
4. september 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
27. august 2025

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. august 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • SRP-9001-105

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger