Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Une thérapie de transfert de gènes pour évaluer l'innocuité et l'efficacité du delandistrogène moxeparvovec (SRP-9001) après un échange plasmatique thérapeutique (plasmaphérèse) chez des participants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) et d'anticorps préexistants contre l'AAVrh74 (HORIZON)

27 août 2025 mis à jour par: Sarepta Therapeutics, Inc.

Une étude ouverte et systémique sur l'administration de gènes pour évaluer l'innocuité, la tolérance et l'expression du delandistrogène moxeparvovec après plasmaphérèse chez des sujets atteints de dystrophie musculaire de Duchenne et d'anticorps préexistants contre l'AAVrh74

Il s'agit d'une étude de thérapie par transfert génique évaluant la sécurité et l'expression de la protéine dystrophine delandistrogène moxeparvovec à partir de delandistrogène moxeparvovec après un échange plasmatique thérapeutique (plasmaphérèse) chez des participants masculins ambulatoires atteints de DMD et d'anticorps préexistants contre l'AAVrh74 sur une période de 58 semaines.

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

3

Phase

  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Florida
      • Gainesville, Florida, États-Unis, 32610
        • University of Florida, College of Medicine
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, États-Unis, 63110
        • Washington University School of Medicine in St. Louis
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'intégration :

  • Ambulatoire selon les critères spécifiés par le protocole.
  • A un diagnostic définitif de DMD avant le dépistage basé sur la documentation des résultats cliniques et des tests génétiques de confirmation préalables.
  • Capacité à coopérer avec les tests d’évaluation motrice.
  • Présente des titres d’anticorps AAVrh74 élevés conformément aux exigences spécifiées dans le protocole.
  • Une mutation pathogène de changement de cadre, une mutation non-sens ou un codon d'arrêt prématuré ou une variante pathogène du gène DMD qui devrait conduire à l'absence de protéine dystrophine, à l'exception d'une mutation dans l'exon 8 et/ou 9.
  • Dose quotidienne stable de corticostéroïdes oraux pendant au moins 12 semaines avant le dépistage, et la dose devrait rester constante tout au long de l'étude (sauf modifications pour s'adapter aux changements de poids).

Critères d'exclusion :

  • Présente une fraction d'éjection ventriculaire gauche réduite lors de l'ECHO de dépistage ou des signes cliniques et/ou des symptômes de cardiomyopathie.
  • Présence de toute autre maladie cliniquement significative, y compris une maladie cardiaque, pulmonaire, hépatique, rénale, hématologique, immunologique ou comportementale, ou une infection ou une tumeur maligne ou une maladie concomitante ou la nécessité d'un traitement médicamenteux chronique qui, de l'avis de l'investigateur, crée des risques inutiles pour le gène transfert ou une condition médicale ou une circonstance atténuante qui, de l'avis de l'enquêteur, pourrait compromettre la capacité du participant à se conformer aux tests ou procédures requis par le protocole ou compromettre le bien-être, la sécurité ou l'interprétabilité clinique du participant.
  • Exposition à une thérapie génique, à un médicament expérimental ou à un autre traitement spécifié dans le protocole dans les délais spécifiés par le protocole.
  • Anomalie dans les évaluations diagnostiques ou les tests de laboratoire spécifiés dans le protocole. .

Remarque : D’autres critères d’inclusion ou d’exclusion pourraient s’appliquer.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Delandistrogene Moxeparvovec après une procédure de plasmaphérèse
Les participants recevront une seule perfusion intraveineuse (IV) de delandistrogène moxeparvovec le jour 1 après la procédure de plasmaphérèse si les anticorps AAVrh74 sont suffisamment faibles.
Génétique: delandistrogene moxeparvovec
Perfusion IV unique de delandistrogene moxeparvovec
Autres noms:
  • SRP-9001
  • delandistrogene moxeparvovec-rokl
  • ÉLÉVIDYS
Procédure: Plasmaphérèse
Procédure d'échange de plasma thérapeutique

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Changement par rapport à la valeur initiale de la quantité d'expression de la dystrophine delandistrogène moxeparvovec dans le muscle biopsié, tel que mesuré par l'intensité des fibres d'immunofluorescence (IF)
Délai: Référence, semaine 12
Référence, semaine 12
Changement par rapport à la valeur initiale de la quantité d'expression de la dystrophine delandistrogène moxeparvovec dans le muscle biopsié, tel que mesuré par le pourcentage de fibres positives pour la dystrophine (PDPF)
Délai: Référence, semaine 12
Référence, semaine 12
Concentration moyenne de copies du génome vectoriel utilisant la réaction en chaîne par polymérase dans la biopsie des tissus musculaires, après administration de Delandistrogene Moxeparvovec
Délai: Semaine 12
Semaine 12
Changement par rapport à la valeur initiale de la quantité d'expression de la dystrophine delandistrogène moxeparvovec ajustée en fonction du contenu musculaire du muscle biopsié tel que mesuré par Western Blot
Délai: Référence, semaine 12
Référence, semaine 12

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Changement par rapport à la ligne de base des titres d'anticorps rAAVrh74
Délai: Référence, semaine 1
Référence, semaine 1
Nombre de participants avec un événement indésirable émergent (TEEE), un événement indésirable d'intérêt particulier (AESI) et un événement indésirable grave (SAE)
Délai: BASELING UN EN FIN DE SATURE (jusqu'à la semaine 59)
BASELING UN EN FIN DE SATURE (jusqu'à la semaine 59)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Sarepta Therapeutics, Inc.

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

18 septembre 2024

Achèvement primaire (Réel)

5 août 2025

Achèvement de l'étude (Réel)

5 août 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

12 septembre 2024

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

12 septembre 2024

Première publication (Réel)

19 septembre 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

4 septembre 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

27 août 2025

Dernière vérification

1 août 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • SRP-9001-105

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

Essais cliniques sur Dystrophie musculaire de Duchenne

  • University Hospital of North Norway
    University of Tromso; Norwegian Muscle Disease Association (FFM); Norwegian... et autres collaborateurs
    Actif, ne recrute pas
    Dystrophie musculaire des ceintures des membres de type 2I en Norvège
    Dystrophies musculaires | Dystrophie musculaire des ceintures des membres | Dystrophie musculaire des ceintures des membres, type 2I | Limb Girdle Muscular Dystrophy R9 Liée à la FKRP
    Norvège

Essais cliniques sur delandistrogene moxeparvovec

Rechercher des essais similaires

Sponsors et collaborateurs

Les conditions médicales

Interventions en matière de drogue

CROs by country

CROs in Pakistan

Conditions

Maladies rares

Interventions en matière de drogue

Compléments alimentaires

Commanditaire / collaborateurs

Emplacements

S'abonner