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Duchenne 근이영양증(DMD) 및 AAVrh74에 대한 기존 항체가 있는 참가자의 치료 혈장 교환(Plasmapheresis) 후 Delandistrogene Moxeparvovec(SRP-9001)의 안전성과 효능을 평가하기 위한 유전자 전달 요법 (HORIZON)

2025년 8월 27일 업데이트: Sarepta Therapeutics, Inc.

Duchenne 근이영양증 및 AAVrh74에 대한 기존 항체가 있는 피험자에서 혈장분리술 후 Delandistrogene Moxeparvovec의 안전성, 내약성 및 발현을 평가하기 위한 공개 라벨, 전신 유전자 전달 연구

이는 DMD가 있고 AAVrh74에 대한 기존 항체가 있는 보행 가능한 남성 참가자를 대상으로 58주 동안 치료 혈장 교환(혈장분리술) 후 데란디스트로겐 목세파르보벡의 디스트로핀 단백질 발현과 안전성을 평가하는 유전자 전달 요법 연구입니다.

연구 개요

상태

상태

현재 모집 상태 또는 확장 액세스 상태를 나타냅니다.
종료됨

정황

정황

연구 중인 질병, 장애, 증후군, 질환 또는 부상입니다. ClinicalTrials.gov에서 조건에는 수명, 삶의 질 및 건강 위험과 같은 기타 건강 관련 문제도 포함될 수 있습니다.

개입 / 치료

개입 / 치료

임상 연구의 초점이 되는 프로세스 또는 작업입니다. 개입에는 약물, 의료 기기, 절차, 백신 및 조사 중이거나 이미 사용 가능한 기타 제품이 포함됩니다. 개입에는 교육이나 식이요법 및 운동 수정과 같은 비침습적 접근법도 포함될 수 있습니다.

연구 유형

연구 유형

임상 연구의 특성을 설명합니다. 연구 유형에는 중재 연구(임상 시험이라고도 함), 관찰 연구(환자 등록 포함) 및 확장된 액세스가 포함됩니다.
중재적

등록 (실제)

등록

임상 연구의 참가자 수. "예상" 등록은 연구원이 연구에 필요한 참가자의 목표 수입니다.
3

단계

단계

미국 식품의약국(FDA)에서 개발한 정의에 따라 약물 또는 생물학적 제품을 연구하는 임상 시험 단계입니다. 이 단계는 연구의 목적, 참가자 수 및 기타 특성을 기반으로 합니다. 초기 1단계(이전에는 0단계로 나열됨), 1단계, 2단계, 3단계 및 4단계의 5단계가 있습니다. 해당 없음은 장치 또는 행동 개입의 시험을 포함하여 FDA에서 정의한 단계가 없는 시험을 설명하는 데 사용됩니다.
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 연락처

임상 연구를 위한 등록 질문에 답변할 수 있는 사람의 이름과 연락처 정보. 연구가 수행되는 각 위치에는 이러한 질문에 더 잘 대답할 수 있는 특정 연락처가 있을 수 있습니다.
  • 이름: Sarepta Therapeutics Inc., For Clinical Trial Information, Select Option 4
  • 전화번호: 1-888-SAREPTA (1-888-727-3782)
  • 이메일: SareptAlly@sarepta.com

연구 장소

  • 미국
    • Florida
      • Gainesville, Florida, 미국, 32610
        • University of Florida, College of Medicine
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, 미국, 63110
        • Washington University School of Medicine in St. Louis
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, 미국, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

자격 기준

임상 연구에 참여하고자 하는 사람들이 충족해야 하는 주요 요구 사항 또는 그들이 가져야 할 특성. 자격 기준은 포함 기준(사람이 연구에 참여하는 데 필요함)과 제외 기준(사람이 참여하지 못하게 하는 것)으로 구성됩니다. 적격성 기준 유형에는 연구가 건강한 지원자를 받아들이는지, 연령 또는 연령 그룹 요구 사항이 있는지 또는 성별에 따라 제한되는지가 포함됩니다.

공부할 수 있는 나이

  • 어린이

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 프로토콜에 따라 지정된 기준에 따라 보행 가능.
  • 임상 소견 문서화 및 사전 확증적 유전자 검사를 기반으로 스크리닝 이전에 DMD의 최종 진단을 받았습니다.
  • 운동 평가 테스트에 협력하는 능력.
  • 프로토콜에 따른 요구 사항에 따라 AAVrh74 항체 역가가 상승했습니다.
  • 엑손 8 및/또는 9의 돌연변이를 제외하고 디스트로핀 단백질의 부재로 이어질 것으로 예상되는 DMD 유전자의 병원성 틀이동 돌연변이, 넌센스 돌연변이 또는 조기 정지 코돈 또는 병원성 변이.
  • 스크리닝 전 최소 12주 동안 경구용 코르티코스테로이드의 안정적인 일일 용량, 용량은 연구 전반에 걸쳐 일정하게 유지될 것으로 예상됩니다(체중 변화를 수용하기 위한 수정 제외).

제외 기준:

  • 선별검사 ECHO 또는 심근병증의 임상 징후 및/또는 증상에서 좌심실 박출률이 감소했습니다.
  • 심장, 폐, 간, 신장, 혈액학적, 면역학적 또는 행동 질환을 포함한 기타 임상적으로 중요한 질병의 존재, 감염이나 악성 종양 또는 수반되는 질병 또는 연구자의 의견에 따라 유전자에 불필요한 위험을 초래하는 만성 약물 치료가 필요한 경우 연구자의 의견으로 참가자가 프로토콜에 필요한 테스트 또는 절차를 준수하는 능력을 손상시키거나 참가자의 안녕, 안전 또는 임상 해석성을 손상시킬 수 있는 의학적 상태 또는 참작이 가능한 상황.
  • 프로토콜에 명시된 시간 제한 내에 유전자 치료, 연구용 약물 또는 기타 프로토콜에 지정된 치료에 노출됩니다.
  • 프로토콜에 따른 진단 평가 또는 실험실 테스트의 이상. .

참고: 다른 포함 또는 제외 기준이 적용될 수 있습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔

참가자 그룹 / 팔

시험 프로토콜에 따라 특정 중재/치료를 받거나 중재를 받지 않는 임상 시험 참가자 그룹 또는 하위 그룹입니다.
개입 / 치료

개입 / 치료

임상 연구의 초점이 되는 프로세스 또는 작업입니다. 개입에는 약물, 의료 기기, 절차, 백신 및 조사 중이거나 이미 사용 가능한 기타 제품이 포함됩니다. 개입에는 교육이나 식이요법 및 운동 수정과 같은 비침습적 접근법도 포함될 수 있습니다.
실험적: Plasmapheresis 절차 후 Delandistrogene Moxeparvovec
AAVrh74 항체가 충분히 낮은 경우 참가자는 혈장분리술 절차 후 1일차에 데란디스트로겐 목세파르보벡을 정맥 내(IV) 1회 주입받게 됩니다.
유전적: 데란디스트로겐 목세파르보벡
Delandistrogene moxeparvovec의 단일 IV 주입
다른 이름들:
  • SRP-9001
  • delandistrogene moxeparvovec-rokl
  • 엘레비디스
절차: 혈장교환술
치료 혈장 교환 절차

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

주요 결과 측정

임상 연구 프로토콜에서 개입/치료의 효과를 평가하는 데 가장 중요한 계획된 결과 측정. 대부분의 임상 연구에는 하나의 주요 결과 측정이 있지만 일부는 둘 이상입니다.
결과 측정
기간
면역형광(IF) 섬유 강도로 측정한 생검 근육의 Delandistrogene Moxeparvovec Dystrophin 발현량의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 12주차
기준선, 12주차
IF 디스트로핀 양성 섬유율(PDPF)로 측정한 생검 근육의 Delandistrogene Moxeparvovec 디스트로핀 발현량의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 12주차
기준선, 12주차
Delandistrogene Moxeparvovec 투여 후 근육 조직 생검에서 중합효소 연쇄 반응을 사용한 벡터 게놈 복사본의 평균 농도
기간: 12주차
12주차
웨스턴 블롯으로 측정한 근육 생검 근육 함량에 의해 조정된 Delandistrogene Moxeparvovec Dystrophin 발현 양의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 12주차
기준선, 12주차

2차 결과 측정

2차 결과 측정

임상 연구 프로토콜에서 개입의 효과를 평가하기 위한 1차 결과 측정만큼 중요하지는 않지만 여전히 관심이 있는 계획된 결과 측정입니다. 대부분의 임상 연구에는 하나 이상의 2차 결과 측정이 있습니다.
결과 측정
기간
RAAVrh74 항체 역가의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 1주차
기준선, 1주차
치료 응급 부작용 이벤트 (TEAE), 특별 관심의 부작용 (AESI) 및 심각한 부작용 (SAE)을 가진 참가자 수
기간: 연구 끝까지 기준선 (59 주까지)
연구 끝까지 기준선 (59 주까지)

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

스폰서

연구를 시작하고 연구에 대한 권한과 통제권을 가진 조직 또는 사람.
Sarepta Therapeutics, Inc.

수사관

수사관

임상 연구에 참여하는 연구원. 관련 용어에는 사이트 주임 조사관, 사이트 하위 조사자, 연구 의자, 연구 책임자 및 연구 주임 조사관이 포함됩니다.
  • 연구 책임자: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

연구 시작

첫 번째 참가자가 임상 연구에 등록된 실제 날짜입니다. "예상" 연구 시작 날짜는 연구자가 연구 시작 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2024년 9월 18일

기본 완료 (실제)

기본 완료

임상 연구의 마지막 참가자가 1차 결과 측정을 위한 최종 데이터를 수집하기 위해 검사를 받거나 개입을 받은 날짜입니다. 임상 연구가 프로토콜에 따라 종료되었는지 또는 종료되었는지 여부는 이 날짜에 영향을 미치지 않습니다. 완료 날짜가 다른 1차 결과 측정이 둘 이상인 임상 연구의 경우 이 용어는 모든 1차 결과 측정에 대한 데이터 수집이 완료된 날짜를 나타냅니다. "예상" 기본 완료 날짜는 연구원이 연구의 기본 완료 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2025년 8월 5일

연구 완료 (실제)

연구 완료

임상 연구의 마지막 참가자가 1차 결과 측정, 2차 결과 측정 및 부작용(즉, 마지막 참가자의 마지막 방문)에 대한 최종 데이터를 수집하기 위해 검사를 받거나 중재/치료를 받은 날짜입니다. "예상" 연구 완료 날짜는 연구원이 연구 완료 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2025년 8월 5일

연구 등록 날짜

최초 제출

최초 제출

연구 후원자 또는 연구자가 최초로 ClinicalTrials.gov에 연구 기록을 제출한 날짜. 일반적으로 처음 제출한 날짜와 ClinicalTrials.gov에서 기록을 사용할 수 있는 날짜(첫 게시 날짜) 사이에는 며칠의 지연이 있습니다.
2024년 9월 12일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

QC 기준을 충족하는 최초 제출

연구 스폰서 또는 연구자가 국립 의학 도서관(NLM) 품질 관리(QC) 검토 기준과 일치하는 연구 기록을 처음 제출한 날짜입니다. 의뢰자 또는 조사자는 NLM의 QC 검토 기준이 충족되기 전에 연구 기록을 한 번 이상 수정하고 제출해야 할 수 있습니다. 연구 기록이 NLM QC 검토 기준과 일치하는지 확인하는 것은 후원자 또는 조사자의 책임입니다.
2024년 9월 12일

처음 게시됨 (실제)

처음 게시됨

National Library of Medicine(NLM) 품질 관리(QC) 검토가 완료된 후 ClinicalTrials.gov에서 연구 기록을 처음 사용할 수 있는 날짜입니다. 일반적으로 연구 후원자 또는 연구자가 연구 기록을 제출한 날짜와 처음 게시된 날짜 사이에는 며칠의 지연이 있습니다.
2024년 9월 19일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정된)

마지막 업데이트 게시됨

ClinicalTrials.gov에서 연구 기록이 변경된 가장 최근 날짜. 연구 후원자 또는 연구자가 변경 사항을 ClinicalTrials.gov에 제출한 시점(마지막 업데이트 제출 날짜)과 마지막 업데이트 게시 날짜 사이에 지연이 있을 수 있습니다.
2025년 9월 4일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

연구 후원자 또는 연구자가 국립 의학 도서관(NLM) 품질 관리(QC) 검토 기준과 일치하는 연구 기록에 대한 변경 사항을 제출한 가장 최근 날짜. 연구 기록이 NLM QC 검토 기준과 일치하는지 확인하는 것은 후원자 또는 조사자의 책임입니다.
2025년 8월 27일

마지막으로 확인됨

마지막으로 확인됨

연구 후원자 또는 조사자가 ClinicalTrials.gov에서 임상 연구에 대한 정보가 정확하고 최신 정보라고 확인한 가장 최근 날짜. 모집 상태가 모집인 연구인 경우; 아직 모집하지 않았습니다. 또는 활성, 비모집이 지난 2년 이내에 확인되지 않은 경우 연구의 모집 상태는 알 수 없음으로 표시됩니다.
2025년 8월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

기타 연구 ID 번호

연구 후원자, 기금 제공자 또는 다른 사람이 임상 연구에 할당한 NCT 번호 이외의 식별자 또는 ID 번호. 이 번호에는 다른 시험 등록의 고유 식별자와 미국 국립보건원(National Institutes of Health) 보조금 번호가 포함될 수 있습니다.
  • SRP-9001-105

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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