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Évaluer la sécurité et l'efficacité de l'injection de GS1168 chez l'adulte atteint de phénylcétonurie

9 septembre 2026 mis à jour par: Gritgen Therapeutics Co., Ltd.

Une étude d'exploration clinique du vecteur de virus adéno-associé exprimant le gène de la phénylalanine hydroxylase humaine dans la phénylcétonurie classique chez l'adulte

Cette étude est une étude exploratoire à dose croissante, en ouvert et à un seul bras, visant à évaluer la sécurité, la tolérance et l'efficacité d'une administration unique de l'injection GS1168 chez des adultes chinois atteints de phénylcétonurie (PKU) avec mutation PAH.

Aperçu de l'étude

Statut

Statut

Indique le statut de recrutement actuel ou le statut d'accès étendu.
Pas encore de recrutement

Les conditions

Les conditions

La maladie, le trouble, le syndrome, la maladie ou la blessure à l'étude. Sur ClinicalTrials.gov, les conditions peuvent également inclure d'autres problèmes liés à la santé, tels que la durée de vie, la qualité de vie et les risques pour la santé.

Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.

Type d'étude

Type d'étude

Décrit la nature d'une étude clinique. Les types d'études comprennent les études interventionnelles (également appelées essais cliniques), les études observationnelles (y compris les registres de patients) et l'accès élargi.
Interventionnel

Inscription (Estimé)

Inscription

Le nombre de participants à une étude clinique. L'inscription "prévue" est le nombre cible de participants dont les chercheurs ont besoin pour l'étude.
9

Phase

Phase

L'étape d'un essai clinique étudiant un médicament ou un produit biologique, basée sur les définitions élaborées par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. La phase est basée sur l'objectif de l'étude, le nombre de participants et d'autres caractéristiques. Il y a cinq phases : phase précoce 1 (anciennement répertoriée comme phase 0), phase 1, phase 2, phase 3 et phase 4. Non applicable est utilisé pour décrire les essais sans phases définies par la FDA, y compris les essais de dispositifs ou d'interventions comportementales.
  • Première phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Coordonnées de l'étude

Le nom et les coordonnées de la personne qui peut répondre aux questions d'inscription à une étude clinique. Chaque lieu où l'étude est menée peut également avoir un contact spécifique, qui peut être mieux à même de répondre à ces questions.

Sauvegarde des contacts de l'étude

Lieux d'étude

  • Chine
    • Anhui
      • Hefei, Anhui, Chine, 230022
        • The First Affiliated Hospital of Anhui Medical University
        • Contact:
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Critère d'éligibilité

Les principales exigences que doivent remplir les personnes qui souhaitent participer à une étude clinique ou les caractéristiques qu'elles doivent avoir. Les critères d'éligibilité comprennent à la fois des critères d'inclusion (qui sont requis pour qu'une personne participe à l'étude) et des critères d'exclusion (qui empêchent une personne de participer). Les types de critères d'éligibilité incluent si une étude accepte des volontaires sains, a des exigences d'âge ou de groupe d'âge, ou est limitée par le sexe.

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion :

  1. Comprendre l'objectif et les risques de l'étude et signer volontairement les formulaires de consentement éclairé (FCE).
  2. Homme ou femme, âgé(e) de 18 à 55 ans.
  3. Diagnostic de PKU dû à une mutation du gène PAH, et être insuffisamment contrôlé(e) par le traitement actuel (par exemple, la gestion diététique) selon l'avis de l'investigateur.
  4. Intolérant(e) ou non répondeur/répondeuse aux traitements disponibles tels que Kuvan ou Palynziq, et avoir arrêté le médicament depuis au moins 28 jours avant la signature du FCE.
  5. Capacité et volonté de maintenir un apport en protéines alimentaires conforme au niveau de base.
  6. Les sujets hommes et femmes en âge de procréer doivent accepter d'utiliser des méthodes de contraception efficaces à partir de la signature du FCE jusqu'à au moins 52 semaines après la perfusion de GS1168. Les sujets femmes ne doivent pas allaiter.
  7. Accepter d'éviter la consommation d'alcool à partir de 30 jours avant la perfusion de GS1168 jusqu'à au moins 52 semaines après la perfusion.
  8. Capacité à bien communiquer avec l'investigateur et à comprendre et respecter les exigences de l'étude.

Critères d'exclusion :

  1. Diagnostic de PKU dû à d'autres mutations génétiques.
  2. Poids corporel ≥100 kg ou indice de masse corporelle (IMC) ≥30 kg/m² au dépistage.
  3. Présence d'anticorps neutralisants anti-AAV8.

  4. Tests de fonction hépatique anormaux au dépistage :

    • ALT ou AST >1,25 × limite supérieure de la normale (LSN)
    • GGT >1,25 × LSN
    • Bilirubine totale >1,5 × LSN

  5. Résultats de laboratoire anormaux au dépistage :

    • Hémoglobine <9 g/dL
    • Numération des neutrophiles <1,0 × 10⁹/L
    • Numération plaquettaire <100 × 10⁹/L
    • Créatinine sérique ≥1,5 mg/dL (133 μmol/L)
    • Hémoglobine glyquée (HbA1c) >6 % ou glycémie à jeun >6,1 mmol/L
  6. Infection active ou occulte par le virus de l'hépatite B (VHB), infection active par le virus de l'hépatite C (VHC), anticorps anti-VIH positifs et test de la syphilis positif.
  7. Toute condition sévère des systèmes respiratoire, cardiovasculaire, gastro-intestinal, rénal, neurologique, endocrinien, immunologique, hématologique, psychiatrique, etc.
  8. Antécédents de malignité.
  9. Toute autre condition qui, selon l'avis de l'investigateur, pourrait affecter l'observance du sujet ou rendre le sujet inapte à participer à cet essai.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras

Groupe de participants / Bras

Un groupe ou un sous-groupe de participants à un essai clinique qui reçoit une intervention/un traitement spécifique, ou aucune intervention, selon le protocole de l'essai.
Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.
Expérimental: Groupe de traitement Bras de GS1168
Les niveaux de dose 1, 2 et 3 seront administrés
Médicament: Injection de GS1168

Les niveaux de dose sont les suivants :

  1. Une administration intraveineuse unique de l'injection GS1168 au niveau de dose 1 ;
  2. Une administration intraveineuse unique de l'injection GS1168 au niveau de dose 2 ;
  3. Une administration intraveineuse unique de l'injection GS1168 au niveau de dose 3.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Principaux critères de jugement

Dans le protocole d'une étude clinique, la mesure de résultat prévue qui est la plus importante pour évaluer l'effet d'une intervention/d'un traitement. La plupart des études cliniques ont un critère de jugement principal, mais certaines en ont plus d'un.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Incidence d'événements indésirables (EI), y compris les événements indésirables graves (EIG) et les événements indésirables d'intérêt spécial (EAIS)
Délai: Semaine 52
Incidence d'événements indésirables (EI), y compris les événements indésirables graves (EIG) et les événements indésirables d'intérêt spécial (EAIS) évalués selon CTCAE V5.0, de la valeur initiale à la semaine 52
Semaine 52

Mesures de résultats secondaires

Mesures de résultats secondaires

Dans le protocole d'une étude clinique, mesure de résultat planifiée qui n'est pas aussi importante que la mesure de résultat principale pour évaluer l'effet d'une intervention, mais qui reste intéressante. La plupart des études cliniques ont plus d'un critère de jugement secondaire.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Niveaux de Phe plasmatique
Délai: Semaine 52
Variation par rapport à la valeur initiale du taux plasmatique de Phe suite à l'administration de l'injection de GS1168
Semaine 52
Apport total en protéines
Délai: Semaine 52
Variation par rapport à la ligne de base de l'apport total en protéines après administration de l'injection GS1168
Semaine 52
Scores de qualité de vie dans la phénylcétonurie (PKU-QOL)
Délai: Semaine 52
Changement du score du Questionnaire de qualité de vie pour la phénylcétonurie (PKU-QOL, échelle de 0 à 100, des scores plus élevés indiquent de moins bons résultats.)
Semaine 52

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Parrainer

L'organisation ou la personne qui lance l'étude et qui a autorité et contrôle sur l'étude.
Gritgen Therapeutics Co., Ltd.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Estimé)

Début de l'étude

La date réelle à laquelle le premier participant a été inscrit à une étude clinique. La date de début "prévue" de l'étude est la date qui, selon les chercheurs, sera la date de début de l'étude.
31 décembre 2027

Achèvement primaire (Estimé)

Achèvement primaire

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention pour recueillir les données finales pour le critère de jugement principal. Que l'étude clinique se soit terminée conformément au protocole ou qu'elle ait été terminée n'affecte pas cette date. Pour les études cliniques avec plus d'un critère de jugement principal avec des dates d'achèvement différentes, ce terme fait référence à la date à laquelle la collecte de données est terminée pour tous les critères de jugement principaux. La date d'achèvement primaire "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement primaire de l'étude.
31 décembre 2028

Achèvement de l'étude (Estimé)

Achèvement de l'étude

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention/un traitement pour recueillir les données finales pour les mesures de résultats primaires, les mesures de résultats secondaires et les événements indésirables (c'est-à-dire la dernière visite du dernier participant). La date d'achèvement de l'étude "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement de l'étude.
31 décembre 2032

Dates d'inscription aux études

Première soumission

Première soumission

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis pour la première fois un dossier d'étude à ClinicalTrials.gov. Il y a généralement un délai de quelques jours entre la première date de soumission et la disponibilité du dossier sur ClinicalTrials.gov (la première date publiée).
1 décembre 2025

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur soumet pour la première fois un dossier d'étude conforme aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Le promoteur ou l'investigateur peut avoir besoin de réviser et de soumettre un dossier d'étude une ou plusieurs fois avant que les critères d'examen du CQ du NLM soient remplis. Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
19 décembre 2025

Première publication (Réel)

Première publication

La date à laquelle le dossier d'étude a été disponible pour la première fois sur ClinicalTrials.gov après la fin de l'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il y a généralement un délai de quelques jours entre la date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis le dossier de l'étude et la première date de publication.
6 janvier 2026

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

Dernière mise à jour publiée

La date la plus récente à laquelle les modifications apportées à un dossier d'étude ont été mises à disposition sur ClinicalTrials.gov. Il peut y avoir un délai entre le moment où les modifications ont été soumises à ClinicalTrials.gov par le promoteur ou l'investigateur de l'étude (la date de soumission de la dernière mise à jour) et la date de publication de la dernière mise à jour.
10 septembre 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis des modifications à un dossier d'étude qui sont conformes aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
9 septembre 2026

Dernière vérification

Dernière vérification

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a confirmé que les informations sur une étude clinique sur ClinicalTrials.gov étaient exactes et à jour. Si une étude avec un statut de recrutement de recrutement ; pas encore de recrutement ; ou actif, aucun recrutement n'a été confirmé au cours des 2 dernières années, le statut de recrutement de l'étude est indiqué comme inconnu.
1 septembre 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

Autres numéros d'identification d'étude

Identifiants ou numéros d'identification autres que le numéro NCT qui sont attribués à une étude clinique par le sponsor de l'étude, les bailleurs de fonds ou autres. Ces numéros peuvent inclure des identifiants uniques d'autres registres d'essais et des numéros de subvention des National Institutes of Health.
  • GS1168-201

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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