Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Оценить безопасность и эффективность инъекции GS1168 у взрослых пациентов с фенилкетонурией

9 сентября 2026 г. обновлено: Gritgen Therapeutics Co., Ltd.

Клиническое исследование по изучению аденоассоциированного вирусного вектора, экспрессирующего ген фенилаланингидроксилазы человека, у взрослых с классической фенилкетонурией

Это исследование представляет собой однорукое, открытое, дозоэскалационное, разведочное исследование для оценки безопасности, переносимости и эффективности однократного введения инъекции GS1168 у китайских взрослых пациентов с фенилкетонурией (ФКУ) с мутацией PAH.

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Еще не набирают

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

Регистрация

Количество участников клинического исследования. «Предполагаемый» набор — это целевое количество участников, необходимое исследователям для исследования.
9

Фаза

Фаза

Этап клинического испытания лекарственного средства или биологического продукта, основанный на определениях, разработанных Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Этап зависит от цели исследования, количества участников и других характеристик. Существует пять фаз: Ранняя фаза 1 (ранее указанная как Фаза 0), Фаза 1, Фаза 2, Фаза 3 и Фаза 4. Термин «Неприменимо» используется для описания испытаний без фаз, определенных FDA, включая испытания устройств или поведенческих вмешательств.
  • Ранняя фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Контакты исследования

Имя и контактная информация лица, которое может ответить на вопросы о регистрации для участия в клиническом исследовании. В каждом месте, где проводится исследование, также может быть определенное контактное лицо, которое сможет лучше ответить на эти вопросы.
  • Имя: Yuntao Gong, MD
  • Номер телефона: +8618910178979
  • Электронная почта: yuntao.gong@gritgen.com

Учебное резервное копирование контактов

  • Имя: Sihui Pan
  • Номер телефона: +8618105158856
  • Электронная почта: sihui.pan@gritgen.com

Места учебы

  • Китай
    • Anhui
      • Hefei, Anhui, Китай, 230022
        • The First Affiliated Hospital of Anhui Medical University
        • Контакт:
          • Huan Zhou, PhD
          • Номер телефона: +8613665527160
          • Электронная почта: zhouhuanbest@vip.163.com
        • Контакт:
          • Datong Deng, MD
          • Номер телефона: +8613855134251
          • Электронная почта: 13855134251@163.com

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

  • Взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Понимать цели и риски исследования и добровольно подписать форму информированного согласия (ИС).
  2. Мужчины или женщины в возрасте 18–55 лет.
  3. Диагноз ФКУ, обусловленный мутацией PAH, и неадекватный контроль текущей терапией (например, диетотерапией) по мнению исследователя.
  4. Нетерпимость или отсутствие ответа на доступное лечение, такое как Куван или Палинзик, и отмена препарата не менее чем за 28 дней до подписания ИС.
  5. Способность и готовность поддерживать потребление белка с пищей на исходном уровне.
  6. Мужчины и женщины репродуктивного возраста должны согласиться на использование эффективных методов контрацепции с момента подписания ИС до как минимум 52 недель после инфузии GS1168. Женщины не должны кормить грудью.
  7. Согласие на отказ от употребления алкоголя за 30 дней до инфузии GS1168 и до как минимум 52 недель после инфузии.
  8. Способность эффективно общаться с исследователем, понимать и соблюдать требования исследования.

Критерии исключения:

  1. Диагноз ФКУ, обусловленный другими генными мутациями.
  2. Масса тела ≥100 кг или индекс массы тела (ИМТ) ≥30 кг/м² при скрининге.
  3. Наличие нейтрализующих антител к AAV8.

  4. Аномальные показатели функции печени при скрининге:

    • АЛТ или АСТ >1,25 × верхней границы нормы (ВГН)
    • ГГТ >1,25 × ВГН
    • Общий билирубин >1,5 × ВГН

  5. Аномальные лабораторные показатели при скрининге:

    • Гемоглобин <9 г/дл
    • Количество нейтрофилов <1,0 × 10⁹/л
    • Количество тромбоцитов <100 × 10⁹/л
    • Сывороточный креатинин ≥1,5 мг/дл (133 мкмоль/л)
    • Гликированный гемоглобин (HbA1c) >6% или глюкоза крови натощак >6,1 ммоль/л
  6. Активная или скрытая инфекция вирусом гепатита B (HBV), активная инфекция вирусом гепатита C (HCV), положительные антитела к вирусу иммунодефицита человека (ВИЧ) и положительный тест на сифилис.
  7. Любые тяжелые состояния дыхательной, сердечно-сосудистой, желудочно-кишечной, почечной, неврологической, эндокринной, иммунологической, гематологической, психиатрической и других систем.
  8. Наличие злокачественных новообразований в анамнезе.
  9. Любое другое состояние, которое, по мнению исследователя, может повлиять на соблюдение требований пациентом или сделать пациента непригодным для участия в данном исследовании.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия

Группа участников / Армия

Группа или подгруппа участников клинического исследования, которые получают конкретное вмешательство/лечение или не получают никакого вмешательства в соответствии с протоколом исследования.
Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.
Экспериментальный: Лечебная группа Arm исследования GS1168
Доза уровня 1, уровня 2 и уровня 3 будет введена
Лекарство: Инъекция GS1168

Уровни дозировки следующие:

  1. Однократное внутривенное введение инъекции GS1168 на уровне дозы 1;
  2. Однократное внутривенное введение инъекции GS1168 на уровне дозы 2;
  3. Однократное внутривенное введение инъекции GS1168 на уровне дозы 3.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Частота возникновения нежелательного явления (НЯ), включая серьёзное нежелательное явление (СНЯ) и нежелательное явление особого интереса (НЯОИ)
Временное ограничение: 52-я неделя
Частота нежелательных явлений (НЯ), включая серьезные нежелательные явления (СНЯ) и нежелательные явления особого интереса (НЯОИ), оцененная по критериям CTCAE версии 5.0, от исходного уровня до 52-й недели
52-я неделя

Вторичные показатели результатов

Вторичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - запланированная мера результата, которая не так важна, как первичная мера результата для оценки эффекта вмешательства, но все же представляет интерес. В большинстве клинических исследований используется более одного вторичного критерия исхода.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Уровни фенилаланина в плазме
Временное ограничение: 52-я неделя
Изменение уровня фенилаланина в плазме от исходного уровня после введения препарата GS1168
52-я неделя
Общее потребление белка
Временное ограничение: 52-я неделя
Изменение от исходного уровня общего потребления белка после введения инъекции GS1168
52-я неделя
Показатели качества жизни при фенилкетонурии (PKU-QOL)
Временное ограничение: Неделя 52
Изменение по опроснику качества жизни при фенилкетонурии (PKU-QOL, диапазон баллов: 0-100, более высокие баллы указывают на худшие результаты.)
Неделя 52

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
Gritgen Therapeutics Co., Ltd.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Оцененный)

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
31 декабря 2027 г.

Первичное завершение (Оцененный)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
31 декабря 2028 г.

Завершение исследования (Оцененный)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
31 декабря 2032 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
1 декабря 2025 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
19 декабря 2025 г.

Первый опубликованный (Действительный)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
6 января 2026 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
10 сентября 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
9 сентября 2026 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 сентября 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • GS1168-201

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками