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Valutare la Sicurezza e l'Efficacia dell'Iniezione di GS1168 nella Fenilchetonuria Adulta

9 settembre 2026 aggiornato da: Gritgen Therapeutics Co., Ltd.

Uno Studio Clinico Esplorativo di Vettori di Virus Adeno-Associati che Esprimono il Gene dell'Idrossilasi della Fenilalanina Umana nell'Adulto con Fenilchetonuria Classica

Questo studio è uno studio esplorativo a braccio singolo, in aperto, con escalation di dose, per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di una singola somministrazione dell'iniezione GS1168 in adulti cinesi con fenilchetonuria (PKU) con mutazione PAH.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Non ancora reclutamento

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
9

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Prima fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Cina
    • Anhui
      • Hefei, Anhui, Cina, 230022
        • The First Affiliated Hospital of Anhui Medical University
        • Contatto:
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Adulto

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  1. Comprendere lo scopo e i rischi dello studio e firmare volontariamente i moduli di consenso informato (ICF).
  2. Uomini o donne, di età compresa tra 18 e 55 anni.
  3. Diagnosi di PKU dovuta a mutazione PAH, e inadeguatamente controllata con la terapia attuale (ad esempio, gestione dietetica) secondo il giudizio dello sperimentatore.
  4. Intolleranti o non responsivi ai trattamenti disponibili come Kuvan o Palynziq, e aver interrotto il farmaco per almeno 28 giorni prima della firma dell'ICF.
  5. Capacità e disponibilità a mantenere l'assunzione proteica dietetica coerente con il basale.
  6. I soggetti maschi e femmine in età fertile devono accettare di utilizzare metodi contraccettivi efficaci dalla firma dell'ICF fino ad almeno 52 settimane dopo l'infusione di GS1168. Le donne non devono allattare al seno.
  7. Accettare di evitare il consumo di alcol da 30 giorni prima dell'infusione di GS1168 fino ad almeno 52 settimane dopo l'infusione.
  8. Capacità di comunicare bene con lo sperimentatore e di comprendere e rispettare i requisiti dello studio.

Criteri di esclusione:

  1. Diagnosi di PKU dovuta ad altre mutazioni geniche.
  2. Peso corporeo ≥100 kg o Indice di Massa Corporea (BMI) ≥30 kg/m² allo screening.
  3. Presenza di anticorpi neutralizzanti anti-AAV8.

  4. Test di funzionalità epatica anormali allo screening:

    • ALT o AST >1.25 × Limite Superiore del Normale (ULN)
    • GGT >1.25 × ULN
    • Bilirubina totale >1.5 × ULN

  5. Riscontri di laboratorio anormali allo screening:

    • Emoglobina <9 g/dL
    • Conteggio dei neutrofili <1.0 × 10⁹/L
    • Conteggio delle piastrine <100 × 10⁹/L
    • Creatinina sierica ≥1.5 mg/dL (133 µmol/L)
    • Emoglobina glicata (HbA1c) >6% o Glicemia a digiuno >6.1 mmol/L
  6. Infezione attiva o occulta da virus dell'epatite B (HBV), infezione attiva da virus dell'epatite C (HCV), anticorpi positivi per il virus dell'immunodeficienza umana (HIV) e test positivo per la sifilide.
  7. Qualsiasi condizione grave respiratoria, cardiovascolare, gastrointestinale, renale, neurologica, endocrina, immunologica, ematologica, psichiatrica, ecc.
  8. Storia di neoplasia.
  9. Qualsiasi altra condizione che, a giudizio dello sperimentatore, possa influire sull'adesione del soggetto o rendere il soggetto inadatto a partecipare a questa sperimentazione.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Gruppo di trattamento Braccio di GS1168
Il livello di dose 1, il livello 2 e il livello 3 saranno somministrati
Droga: Iniezione GS1168

I livelli di dose sono i seguenti:

  1. Una singola somministrazione endovenosa di iniezione GS1168 al livello di dose 1;
  2. Una singola somministrazione endovenosa di iniezione GS1168 al livello di dose 2;
  3. Una singola somministrazione endovenosa di iniezione GS1168 al livello di dose 3.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza di eventi avversi (EA), inclusi eventi avversi gravi (EAG) ed eventi avversi di interesse speciale (EAIS)
Lasso di tempo: Settimana 52
Incidenza di eventi avversi (AE), inclusi eventi avversi gravi (SAE) ed eventi avversi di particolare interesse (AESI), valutati secondo CTCAE V5.0, dal basale alla settimana 52
Settimana 52

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Livelli di Phe nel plasma
Lasso di tempo: Settimana 52
Variazione rispetto al basale del livello plasmatico di Phe dopo la somministrazione dell'iniezione di GS1168
Settimana 52
Assunzione totale di proteine
Lasso di tempo: Settimana 52
Variazione rispetto al basale dell'assunzione proteica totale in seguito alla somministrazione dell'iniezione di GS1168
Settimana 52
Punteggi sulla Qualità della Vita nella Fenilchetonuria (PKU-QOL)
Lasso di tempo: Settimana 52
Variazione nel Questionario sulla Qualità della Vita per la Fenilchetonuria (PKU-QOL, Intervallo del punteggio: 0-100, punteggi più alti indicano esiti peggiori.)
Settimana 52

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Gritgen Therapeutics Co., Ltd.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
31 dicembre 2027

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
31 dicembre 2028

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
31 dicembre 2032

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
1 dicembre 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
19 dicembre 2025

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
6 gennaio 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
10 settembre 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
9 settembre 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 settembre 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • GS1168-201

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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