Étude de phase II randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo sur l'immunoglobuline intraveineuse mucoïde exopolysaccharide Pseudomonas Aeruginosa pour la fibrose kystique

CRITÈRES D'ENTRÉE DANS LE PROTOCOLE :

Caractéristiques de la maladie

• Fibrose kystique (FK) documentée par ionophorèse à la pilocarpine Chlorure de sueur supérieur à 60 mEq/L VEMS 30 % à 80 % des valeurs prédites et dans les 20 % des valeurs maximales obtenues dans les 12 mois précédant l'entrée Capable d'expectorer au moins 1 g d'expectoration dans les 3 heures de projection
• Colonisation mucoïde de Pseudomonas aeruginosa documentée dans au moins 2 cultures d'expectorations expectorées en série au cours de l'année précédant l'entrée L'échantillon de dépistage satisfait aux exigences pour 1 culture
• Exacerbation documentée d'une infection des voies respiratoires Au moins 1 hospitalisation et/ou cure d'antibiothérapie parentérale ou nébulisée au cours de chacune des 2 années précédant l'entrée
• Au moins 2 tests de spirométrie en série sur au moins 6 mois avant l'entrée VEMS ne dépassant pas 15 % par rapport à la valeur maximale
• Aucun des éléments suivants dans les 6 mois précédant l'entrée : Pseudomonas (Burholderia) cepacia ou mycobactéries atypiques dans les voies respiratoires Hémorragie pulmonaire avec chute de plus de 5 % de l'hématocrite Pneumothorax nécessitant un drain thoracique
• Aucune séquelle de mucoviscidose menaçant le pronostic vital, par exemple : Cirrhose sévère avec ascite ou saignement Syndrome d'occlusion intestinale distale sévère nécessitant l'arrêt de la prise orale Diabète insulino-dépendant mal contrôlé avec acétonurie

Thérapie antérieure/concurrente

• Aucune participation simultanée à d'autres protocoles expérimentaux
• Aucun vaccin expérimental antérieur contre P. aeruginosa
• Au moins 45 jours depuis l'immunoglobuline ou l'anticorps monoclonal antibactérien
• Au moins 4 semaines depuis les médicaments expérimentaux
• Au moins 2 semaines depuis les glucocorticoïdes systémiques
• Aucune exigence de stéroïdes systémiques pendant les 2 premières semaines d'étude

Caractéristiques des patients

• Rénal : Créatinine inférieure à 2 mg/dL (1,5 mg/dL chez les patients de moins de 50 kg)
• Pas de protéinurie
• Pas d'hématurie
• Cardiovasculaire : Aucun cœur pulmonaire ou autre maladie cardiaque nécessitant des diurétiques chroniques, une réduction de la postcharge ou une thérapie aux glycosides cardiaques (par exemple, la digoxine)
• Immunologique : IgA immunoréactive endogène d'au moins 5 mg/dL
• Pas d'hypersensibilité aux immunoglobulines ou à l'albumine humaine
• Pas de maladie d'immunodéficience primaire ou acquise
• Autre : Aucun test clinique anormal à la répétition et incompatible avec la mucoviscidose
• Ne pas fumer 1 mois avant et pendant l'étude
• Aucun abus de drogue ou d'alcool suspecté dans l'année précédant l'entrée
• Aucune maladie grave qui empêche la participation au protocole
• Aucun handicap, condition ou emplacement géographique qui nuirait à la conformité
• Aucun trouble psychiatrique, déficience intellectuelle ou autre condition qui limiterait le consentement éclairé
• Test de grossesse négatif obligatoire pour les femmes fertiles
• Contraception médicalement acceptable exigée des femmes fertiles
• Chercheurs participants, sous-chercheurs, coordonnateurs d'étude et employés des chercheurs participants ou membres de la famille immédiate de l'un de ces groupes inéligibles
• Analyses de sang / fluides corporels et autres examens dans les 28 jours précédant l'inscription