Faza II randomizowanego, podwójnie zaślepionego, kontrolowanego placebo badania dożylnego śluzowego egzopolisacharydu Pseudomonas aeruginosa globuliny immunologicznej w leczeniu mukowiscydozy

KRYTERIA WPISU DO PROTOKOŁU:

Charakterystyka choroby

• Mukowiscydoza (CF) potwierdzona jonoforezą pilokarpiny Stężenie chlorków w pocie powyżej 60 mEq/l FEV1 30%-80% wartości należnej i w granicach 20% wartości maksymalnych uzyskanych w ciągu 12 miesięcy przed wejściem Zdolność do odkrztuszenia co najmniej 1 g plwociny w ciągu 3 godziny na seansie
• Kolonizacja śluzowatej Pseudomonas aeruginosa udokumentowana w co najmniej 2 seryjnych posiewach plwociny odkrztuszonej w ciągu roku przed wejściem Próbka przesiewowa spełnia wymagania dla 1 hodowli
• Udokumentowane zaostrzenie infekcji dróg oddechowych Co najmniej 1 hospitalizacja i/lub kurs antybiotykoterapii pozajelitowej lub w nebulizacji w każdym z 2 lat poprzedzających wjazd
• Co najmniej 2 seryjne badania spirometryczne w okresie co najmniej 6 miesięcy przed wejściem Zakres FEV1 nie większy niż 15% w stosunku do wartości maksymalnej
• Żadne z poniższych w ciągu 6 miesięcy przed wjazdem: Pseudomonas (Burholderia) cepacia lub atypowe prątki w drogach oddechowych Krwotok płucny z ponad 5% spadkiem hematokrytu Odma opłucnowa wymagająca zgłębnika
• Brak zagrażających życiu następstw mukowiscydozy, np.: Ciężka marskość wątroby z wodobrzuszem lub krwawieniem Ciężka niedrożność dystalnego jelita wymagająca przerwania przyjmowania doustnego Źle kontrolowana cukrzyca insulinozależna z acetonurią

Terapia wcześniejsza/równoległa

• Brak równoczesnego udziału w innych protokołach badawczych
• Brak wcześniejszej eksperymentalnej szczepionki P. aeruginosa
• Co najmniej 45 dni od immunoglobuliny lub przeciwbakteryjnego przeciwciała monoklonalnego
• Co najmniej 4 tygodnie od eksperymentalnych leków
• Co najmniej 2 tygodnie od ogólnoustrojowych glikokortykosteroidów
• Brak wymogu ogólnoustrojowych sterydów podczas pierwszych 2 tygodni badania

Charakterystyka pacjenta

• Nerki: kreatynina poniżej 2 mg/dl (1,5 mg/dl u pacjentów o masie ciała poniżej 50 kg)
• Brak białkomoczu
• Brak krwiomoczu
• Układ sercowo-naczyniowy: brak serca płucnego lub innej choroby serca wymagającej przewlekłych leków moczopędnych, redukcji obciążenia następczego lub terapii glikozydami nasercowymi (np. digoksyną)
• Immunologiczne: Endogenna immunoreaktywna IgA co najmniej 5 mg/dl
• Brak nadwrażliwości na globulinę immunologiczną lub albuminę ludzką
• Brak pierwotnego lub nabytego niedoboru odporności
• Inne: żaden test kliniczny nie wykazuje nieprawidłowości przy powtarzaniu i niezgodności z mukowiscydozą
• Zakaz palenia 1 miesiąc przed iw trakcie badania
• Brak podejrzeń o nadużywanie narkotyków lub alkoholu w ciągu 1 roku przed wjazdem
• Żadna poważna choroba nie wyklucza udziału w protokole
• Brak niepełnosprawności, stanu lub lokalizacji geograficznej, które mogłyby wpłynąć na zgodność
• Brak zaburzeń psychicznych, upośledzenia umysłowego lub innych stanów, które ograniczałyby świadomą zgodę
• Negatywny test ciążowy wymagany od kobiet płodnych
• Medycznie akceptowalna antykoncepcja wymagana od płodnych kobiet
• Uczestniczący badacze, badacze podrzędni, koordynatorzy badań i pracownicy uczestniczących badaczy lub członkowie najbliższej rodziny dowolnej z tych grup nie kwalifikują się
• Analizy krwi/płynów ustrojowych i inne badania w ciągu 28 dni przed rejestracją