Fase II gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde studie van intraveneuze mucoïde exopolysaccharide Pseudomonas Aeruginosa Immuunglobuline voor cystische fibrose

PROTOCOL TOEGANGSCRITERIA:

Ziekte kenmerken

• Cystic fibrosis (CF) gedocumenteerd door pilocarpine-iontoforese zweetchloride hoger dan 60 mEq/L FEV1 30%-80% van voorspeld en binnen 20% van maximale waarden verkregen in 12 maanden voorafgaand aan opname In staat om ten minste 1 g sputum op te spuwen binnen 3 uur bij de screening
• Mucoïde Pseudomonas aeruginosa-kolonisatie gedocumenteerd in ten minste 2 seriële opgehoeste sputumkweken in het jaar voorafgaand aan binnenkomst Screeningsspecimen voldoet aan eis voor 1 kweek
• Gedocumenteerde exacerbatie van luchtweginfectie Minstens 1 ziekenhuisopname en/of parenterale of vernevelde antibioticatherapie in elk van de 2 jaar voorafgaand aan opname
• Ten minste 2 seriële spirometrietesten gedurende ten minste 6 maanden voorafgaand aan ingang FEV1-bereik niet meer dan 15% ten opzichte van de maximale waarde
• Geen van de volgende binnen 6 maanden voorafgaand aan opname: Pseudomonas (Burholderia) cepacia of atypische mycobacteriën in de luchtwegen Longbloeding met meer dan 5% daling van de hematocriet Pneumothorax waarvoor een thoraxslang nodig is
• Geen levensbedreigende gevolgen van CF, bijv.: Ernstige cirrose met ascites of bloeding Ernstig distaal darmobstructiesyndroom waarbij de orale inname moet worden gestaakt Slecht gereguleerde insulineafhankelijke diabetes met acetonurie

Voorafgaande/gelijktijdige therapie

• Geen gelijktijdige deelname aan andere onderzoeksprotocollen
• Geen voorafgaand experimenteel P. aeruginosa-vaccin
• Minstens 45 dagen sinds immunoglobuline of antibacterieel monoklonaal antilichaam
• Minstens 4 weken sinds de onderzoeksgeneesmiddelen
• Minstens 2 weken sinds systemische glucocorticoïden
• Geen behoefte aan systemische steroïden tijdens de eerste 2 weken van de studie

Kenmerken van de patiënt

• Nier: creatinine minder dan 2 mg/dl (1,5 mg/dl bij patiënten onder de 50 kg)
• Geen proteïnurie
• Geen hematurie
• Cardiovasculair: geen cor pulmonale of andere hartziekte waarvoor chronische diuretica, afterload-reductie of hartglycosidentherapie nodig zijn (bijv. digoxine)
• Immunologisch: endogeen immunoreactief IgA ten minste 5 mg/dL
• Geen overgevoeligheid voor immunoglobuline of humaan albumine
• Geen primaire of verworven immunodeficiëntieziekte
• Overig: Geen abnormale klinische test bij herhaling en inconsistent met CF
• Niet roken 1 maand voorafgaand aan en tijdens studie
• Geen vermoeden van drugs- of alcoholmisbruik binnen 1 jaar voorafgaand aan binnenkomst
• Geen ernstige ziekte die deelname aan het protocol in de weg staat
• Geen handicap, aandoening of geografische locatie die de naleving zou belemmeren
• Geen psychiatrische stoornis, verstandelijke beperking of andere aandoening die de geïnformeerde toestemming zou beperken
• Negatieve zwangerschapstest vereist voor vruchtbare vrouwen
• Medisch aanvaardbare anticonceptie vereist van vruchtbare vrouwen
• Deelnemende onderzoekers, subonderzoekers, studiecoördinatoren en medewerkers van deelnemende onderzoekers of naaste familieleden van een van deze groepen komen niet in aanmerking
• Bloed/lichaamsvocht analyses en overige onderzoeken binnen 28 dagen voorafgaand aan inschrijving