Fase II randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie av intravenøs mucoid eksopolysakkarid Pseudomonas Aeruginosa immunglobulin for cystisk fibrose

KRITERIER PÅ PROTOKOLLEN:

Sykdomskarakteristikker

• Cystisk fibrose (CF) dokumentert ved pilokarpiniontoforese svetteklorid større enn 60 mEq/L FEV1 30 %-80 % av forutsagt og innenfor 20 % av maksimalverdiene oppnådd i 12 måneder før innreise Kunne oppspytte minst 1 g sputum innen 3 timer ved visning
• Mucoid Pseudomonas aeruginosa kolonisering dokumentert i minst 2 serieeksspektorerte sputumkulturer i året før innreise Screeningsprøver oppfyller kravet til 1 kultur
• Dokumentert forverring av luftveisinfeksjon Minst 1 sykehusinnleggelse og/eller kur med parenteral eller nebulisert antibiotikabehandling i hvert av de 2 årene før innreise
• Minst 2 serielle spirometritester over minst 6 måneder før inntreden i FEV1-området ikke mer enn 15 % i forhold til maksimalverdi
• Ingen av følgende innen 6 måneder før innreise: Pseudomonas (Burholderia) cepacia eller atypiske mykobakterier i luftveiene Lungeblødning med mer enn 5 % fall i hematokrit Pneumothorax krever brystsonde
• Ingen livstruende CF-følgetilstander, f.eks.: Alvorlig skrumplever med ascites eller blødning Alvorlig distalt tarmobstruksjonssyndrom som krever opphør av oralt inntak Dårlig kontrollert insulinavhengig diabetes med acetonuri

Tidligere/samtidig terapi

• Ingen samtidig deltakelse i andre undersøkelsesprotokoller
• Ingen tidligere undersøkelsesvaksine mot P. aeruginosa
• Minst 45 dager siden immunglobulin eller antibakterielt monoklonalt antistoff
• Minst 4 uker siden undersøkelsesmedisin
• Minst 2 uker siden systemiske glukokortikoider
• Ingen krav til systemiske steroider i løpet av de første 2 ukene av studien

Pasientkarakteristikker

• Nyre: Kreatinin mindre enn 2 mg/dL (1,5 mg/dL hos pasienter under 50 kg)
• Ingen proteinuri
• Ingen hematuri
• Kardiovaskulær: Ingen cor pulmonale eller annen hjertesykdom som krever kroniske diuretika, etterbelastningsreduksjon eller hjerteglykosidbehandling (f.eks. digoksin)
• Immunologisk: Endogent immunreaktivt IgA minst 5 mg/dL
• Ingen overfølsomhet overfor immunglobulin eller humant albumin
• Ingen primær eller ervervet immunsviktsykdom
• Annet: Ingen klinisk test unormal ved gjentakelse og inkonsistent med CF
• Ingen røyking 1 måned før og under studiet
• Ingen mistenkt narkotika- eller alkoholmisbruk innen 1 år før innreise
• Ingen alvorlig sykdom som utelukker protokolldeltakelse
• Ingen funksjonshemming, tilstand eller geografisk plassering som kan svekke overholdelse
• Ingen psykiatrisk lidelse, intellektuell mangel eller annen tilstand som vil begrense informert samtykke
• Negativ graviditetstest kreves av fertile kvinner
• Medisinsk akseptabel prevensjon kreves av fertile kvinner
• Deltakende etterforskere, underetterforskere, studiekoordinatorer og ansatte til deltakende etterforskere eller nærmeste familiemedlemmer til noen av disse gruppene som ikke er kvalifisert
• Blod/kroppsvæskeanalyser og andre undersøkelser innen 28 dager før registrering