Studio di fase II randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo sull'esopolisaccaride mucoide per via endovenosa Pseudomonas aeruginosa immunoglobulina per la fibrosi cistica

CRITERI DI ACCESSO AL PROTOCOLLO:

Caratteristiche della malattia

• Fibrosi cistica (FC) documentata da pilocarpina ionoforesi cloruro nel sudore superiore a 60 mEq/L FEV1 30%-80% del predetto ed entro il 20% dei valori massimi ottenuti nei 12 mesi precedenti l'ingresso In grado di espettorare almeno 1 g di espettorato entro 3 ore alla proiezione
• Colonizzazione mucoide da Pseudomonas aeruginosa documentata in almeno 2 colture seriali di espettorato espettorato nell'anno precedente l'ingresso Il campione di screening soddisfa i requisiti per 1 coltura
• Esacerbazione documentata di infezione delle vie respiratorie Almeno 1 ricovero e/o ciclo di terapia antibiotica parenterale o nebulizzata in ciascuno dei 2 anni precedenti l'ingresso
• Almeno 2 test spirometrici seriali in almeno 6 mesi prima dell'ingresso Intervallo FEV1 non superiore al 15% rispetto al valore massimo
• Nessuno dei seguenti nei 6 mesi precedenti l'ingresso: Pseudomonas (Burholderia) cepacia o micobatteri atipici nel tratto respiratorio Emorragia polmonare con calo dell'ematocrito superiore al 5% Pneumotorace che richiede un tubo toracico
• Nessuna sequela CF pericolosa per la vita, ad esempio: Cirrosi grave con ascite o sanguinamento Sindrome da ostruzione intestinale distale grave che richiede l'interruzione dell'assunzione orale Diabete insulino-dipendente scarsamente controllato con acetonuria

Terapia precedente/concorrente

• Nessuna partecipazione concomitante ad altri protocolli sperimentali
• Nessun precedente vaccino sperimentale per P. aeruginosa
• Almeno 45 giorni dall'immunoglobulina o dall'anticorpo monoclonale antibatterico
• Almeno 4 settimane dall'assunzione di farmaci sperimentali
• Almeno 2 settimane dall'assunzione di glucocorticoidi sistemici
• Nessun requisito per steroidi sistemici durante le prime 2 settimane di studio

Caratteristiche del paziente

• Renale: creatinina inferiore a 2 mg/dL (1,5 mg/dL in pazienti di peso inferiore a 50 kg)
• Nessuna proteinuria
• Nessuna ematuria
• Cardiovascolare: assenza di cuore polmonare o altra malattia cardiaca che richieda diuretici cronici, riduzione del postcarico o terapia con glicosidi cardiaci (ad esempio, digossina)
• Immunologico: IgA immunoreattiva endogena di almeno 5 mg/dL
• Nessuna ipersensibilità alle immunoglobuline o all'albumina umana
• Nessuna malattia da immunodeficienza primaria o acquisita
• Altro: Nessun test clinico anormale alla ripetizione e incoerente con CF
• Non fumare 1 mese prima e durante lo studio
• Nessun sospetto abuso di droghe o alcol entro 1 anno prima dell'ingresso
• Nessuna malattia grave che precluda la partecipazione al protocollo
• Nessuna disabilità, condizione o posizione geografica che possa compromettere la conformità
• Nessun disturbo psichiatrico, ritardo mentale o altra condizione che limiti il ​​consenso informato
• Test di gravidanza negativo richiesto alle donne fertili
• Contraccezione medicalmente accettabile richiesta alle donne fertili
• Ricercatori partecipanti, sub-ricercatori, coordinatori dello studio e dipendenti di ricercatori partecipanti o familiari stretti di uno qualsiasi di questi gruppi non idonei
• Analisi del sangue / fluidi corporei e altri esami entro 28 giorni prima della registrazione