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L'irinotécan et le carboplatine comme thérapie initiale dans le traitement des patients atteints d'un rhabdomyosarcome à risque intermédiaire ou à haut risque nouvellement diagnostiqué

20 mai 2026 mis à jour par: Memorial Sloan Kettering Cancer Center

Un essai pilote de phase II sur l'irinotécan plus carboplatine et le traitement d'entretien à l'irinotécan (patients à haut risque uniquement), intégrés dans le traitement initial des patients nouvellement diagnostiqués atteints de rhabdomyosarcome à risque intermédiaire et à haut risque

JUSTIFICATION : Les médicaments utilisés en chimiothérapie, tels que l'irinotécan et le carboplatine, agissent de différentes manières pour empêcher les cellules tumorales de se diviser afin qu'elles cessent de croître ou meurent. Donner plus d'un médicament peut tuer plus de cellules tumorales.

OBJECTIF: Cet essai de phase II étudie l'efficacité de l'administration d'irinotécan avec du carboplatine comme thérapie de fenêtre initiale (thérapie de première intention) dans le traitement des patients atteints d'un rhabdomyosarcome à risque intermédiaire ou à haut risque nouvellement diagnostiqué.

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

OBJECTIFS:

Primaire

  • Déterminer le taux de réponse chez les patients atteints d'un rhabdomyosarcome à risque intermédiaire ou élevé nouvellement diagnostiqué et traités par un traitement fenêtré initial comprenant de l'irinotécan et du carboplatine.
  • Déterminer les effets toxiques aigus de ce régime associé à la radiothérapie chez ces patients.
  • Déterminer l'innocuité et la faisabilité de ce régime chez ces patients.
  • Déterminer le taux de contrôle local obtenu chez les patients traités avec ce régime en association avec la radiothérapie avec modulation d'intensité.
  • Déterminer l'innocuité et la faisabilité de l'administration d'un traitement d'entretien comprenant de l'irinotécan aux patients atteints de rhabdomyosarcome à haut risque traités avec ce régime.

Secondaire

  • Corréler, de manière préliminaire, les mesures in vitro de l'angiogenèse avec les caractéristiques cliniques (étendue de la maladie), la réponse au traitement et les résultats chez les patients traités avec ce régime.
  • Déterminer, au préalable, l'efficacité de ce régime, en termes d'amélioration des résultats, chez ces patients.

APERÇU : Il s'agit d'une étude pilote.

  • Cours 1 et 2 : Les patients reçoivent du carboplatine IV pendant 1 heure le jour 1 et de l'irinotécan IV pendant 1 heure les jours 1 à 5 et 8 à 12. Le traitement se répète tous les 21 jours pour un total de 2 cycles.
  • Cycles 3 à 5 : les patients reçoivent de la vincristine IV les jours 1, 8 et 15 ; dexrazoxane IV en 15 à 30 minutes, doxorubicine IV en 15 à 30 minutes et cyclophosphamide IV en 1 heure les jours 1 et 2 ; et le filgrastim (G-CSF) par voie sous-cutanée (SC) une fois par jour en commençant environ le jour 3 et en continuant jusqu'à ce que la numération globulaire soit rétablie. Le traitement se répète tous les 21 jours pour un total de 3 cycles.

Certains patients peuvent subir une résection chirurgicale de la tumeur après la fin du cours 5. Après le cours 5, les patients subissent une radiothérapie une fois par jour, 5 jours par semaine, pendant 4 à 5,5 semaines.

  • Cours 6 et 7* : Les patients reçoivent de la vincristine IV et du carboplatine IV pendant 1 heure le jour 1 ; irinotécan IV pendant 1 heure les jours 1 à 5 et 8 à 12 ; et G-CSF SC une fois par jour en commençant environ le jour 13 et en continuant jusqu'à ce que les numérations globulaires se rétablissent. Le traitement se répète tous les 21 jours pour un total de 2 cycles.

REMARQUE : *Les patients qui développent une progression de la maladie au cours des cycles 1 ou 2 ne reçoivent plus d'irinotécan et de carboplatine. Au lieu de cela, les patients reçoivent de l'ifosfamide et de l'étoposide comme dans les cycles 8 et 9.

  • Cycles 8 et 9 : Les patients reçoivent de la vincristine IV le jour 1 ; étoposide IV pendant 1 heure et ifosfamide IV pendant 2 heures les jours 1 à 5 ; et G-CSF SC une fois par jour en commençant environ le jour 6 et en continuant jusqu'à ce que les numérations globulaires se rétablissent. Le traitement se répète tous les 21 jours pour un total de 2 cycles.
  • Cours 10 : Les patients reçoivent de la vincristine IV les jours 1, 8, 15, 22, 29, 36 et 43 ; dexrazoxane IV en 15 à 30 minutes, doxorubicine IV en 15 à 30 minutes et cyclophosphamide IV en 1 heure les jours 1 et 2 ; et filgrastim SC en commençant environ le jour 3 et en continuant jusqu'à ce que la numération globulaire soit rétablie (1 cure).
  • Cours 11 et 12 : Les patients reçoivent de l'étoposide IV pendant 1 heure et de l'ifosfamide IV pendant 2 heures les jours 1 à 5 et du G-CSF SC une fois par jour en commençant environ le jour 6 et jusqu'à ce que la numération globulaire soit rétablie. Le traitement se répète tous les 21 jours pour un total de 2 cycles.

Les patients atteints d'une maladie à haut risque suivent un traitement d'entretien.

  • Traitement d'entretien* : Les patients reçoivent de l'irinotécan IV pendant 1 heure les jours 1 à 5 et 8 à 12. Le traitement se répète tous les 21 jours pour un total de 6 cours.

REMARQUE : *Les patients qui développent une progression de la maladie au cours des cycles 1 ou 2 ne reçoivent plus d'irinotécan.

Dans tous les cours, le traitement se poursuit en l'absence de toxicité inacceptable ou de progression ou de récidive de la maladie après la réponse initiale.

Les patients sont suivis mensuellement pendant 1 an, tous les 3 mois pendant 1 an, tous les 6 mois pendant 1 an, puis annuellement par la suite.

*À partir de A(8), les patients subiront des TEP au lieu de scintigraphies osseuses, à la discrétion du PI.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

65

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

Pas plus vieux que 50 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

CRITÈRE D'INTÉGRATION:

  • Rhabdomyosarcome, sarcome indifférencié ou ectomesenchymome nouvellement diagnostiqué, non traité précédemment et prouvé histologiquement. L'histologie doit être confirmée par un pathologiste du MSKCC.

Caractéristiques à risque intermédiaire ou élevé telles que définies ci-dessous :

  • Tous les patients atteints de tumeurs de stade 4 (métastases à distance).

Risque intermédiaire :

  • Tous les patients atteints de sarcome indifférencié non métastatique ou de RMS alvéolaire ou d'ectomesenchymome avec caractéristiques alvéolaires (quels que soient l'âge, le site, la taille, le stade ou le degré de résection chirurgicale initiale) ;
  • Tous les patients de < 1 an présentant un RMS embryonnaire non métastatique ou un ectomésenchyme avec des caractéristiques embryonnaires (quels que soient le site, le stade ou le degré de résection chirurgicale initiale).
  • Patients âgés de ≥ 1 an présentant un RMS embryonnaire de stade 2 ou 3 (site défavorable [voir l'annexe I] et taille > 5 cm, OU ganglions régionaux positifs, ou les deux), groupe III (maladie résiduelle macroscopique après biopsie ou tentative de résection) ou ectomesenchymome avec caractéristiques embryonnaires
  • Âge : ≤ 50 ans (inclus) au moment du diagnostic.
  • Biopsie ou chirurgie définitive dans les 42 jours suivant le début du traitement.

Fonction d'orgue :

  • Fonction rénale normale : Créatinine sérique normale pour l'âge ou clairance de la créatinine ou DFG nucléaire ≥ 80 ml/min/1,73 m2 (en l'absence d'hydronéphrose obstructive, par exemple d'une tumeur pelvienne ou vésicale/prostatique).
  • Fonction hépatique normale : Bilirubine totale, SGOT/SGPT < 2,5 fois la limite supérieure de la normale (en l'absence d'atteinte hépatique par la tumeur)
  • Fonction cardiaque normale : fraction de raccourcissement de l'échocardiogramme ≥ 28 % ou fraction d'éjection ventriculaire gauche (FEVG) au repos ≥ 50 % sur cinéangiographie radionucléide au pertechnétate de technétium-99m (MUGA)
  • Fonction hématologique normale : nombre absolu de neutrophiles (ANC) ≥ 1500/μL, hémoglobine ≥ 9 gm/dL et numération plaquettaire ≥ 100 000/μL (en l'absence d'infiltration de la moelle osseuse par la tumeur ou en présence d'une coagulation intravasculaire disséminée).
  • Une maladie mesurable n'est pas nécessaire.
  • Les patients doivent consentir à un cathéter veineux central à demeure.
  • Les patientes sexuellement actives en âge de procréer doivent être disposées à utiliser une méthode de contraception efficace.
  • Le patient ou le tuteur doit être capable de fournir un consentement éclairé.

CRITÈRES D'EXCLUSION DU SUJET :

  • Chimiothérapie ou radiothérapie antérieure (autre qu'une radiothérapie émergente limitée pour le traitement d'une atteinte menacée des voies respiratoires ou du cordon).
  • Femmes enceintes ou allaitantes, car la chimiothérapie administrée dans le cadre de cet essai pourrait avoir un effet néfaste sur le développement du fœtus ou du nouveau-né.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: pts avec rhabdomyosarcome à risque intermédiaire et élevé
Médicament: carboplatine
Médicament: cyclophosphamide
Médicament: chlorhydrate d'irinotécan
Radiation: Radiothérapie
Médicament: étoposide
Médicament: sulfate de vincristine
Médicament: chlorhydrate de doxorubicine
Procédure: chirurgie conventionnelle
Biologique: filgrastim
Médicament: ifosfamide
Médicament: chlorhydrate de dexrazoxane

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Taux de réponse
Délai: 2 années
2 années
Toxicité
Délai: 2 années
2 années
Sécurité et faisabilité
Délai: 2 années
2 années
Taux de contrôle local
Délai: 2 années
2 années

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Corrélation des mesures in vitro de l'angiogenèse avec les caractéristiques cliniques (étendue de la maladie), la réponse au traitement et les résultats
Délai: 2 années
2 années
Efficacité en termes d'amélioration des résultats
Délai: 2 années
2 années

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Memorial Sloan Kettering Cancer Center

Collaborateurs

National Cancer Institute (NCI)

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Leonard H. Wexler, MD, Memorial Sloan Kettering Cancer Center

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 octobre 2003

Achèvement primaire (Estimé)

1 octobre 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 octobre 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

10 février 2004

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

10 février 2004

Première publication (Estimé)

11 février 2004

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

22 mai 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

20 mai 2026

Dernière vérification

1 mai 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 03-099
  • MSKCC-03099

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